Jde především o zkušenosti naše zkušenosti ve vašich rukou

Transkript

1 Jde především o zkušenosti naše zkušenosti ve vašich rukou Souhrn informací o přípravku najdete na vnitřní straně zadní obálky.

2 Problémy s růstem v dětství mohou ovlivnit další životní vývoj dětí Zkušenosti psychologů Nízké sebehodnocení Problémy s učením, dávané za vinu poruchám přizpůsobivosti, souvisejí s nízkým sebehodnocením 1 3 Rozpaky, provokování, hanlivé přezdívky, šikanování a diskriminace mohou pro dítě znamenat velké trauma 1,4 Infantilizace Rodiče, vrstevníci a učitelé často jednají s těmito dětmi jako by nebyly pouze menšího vzrůstu, ale jako by byly mladší, než ve skutečnosti jsou 1,3,4 V důsledku toho se děti často nechovají přiměřeně svému věku, protože se to od nich neočekává 4 Citová nevyzrálost Špatné sociální dovednosti a nedostatek sebevědomí mohou vést k frustraci a špatným vztahům s vrstevníky a posilovat negativní sebehodnocení 1

3 Fyzické zkušenosti Charakteristické rysy oblièeje Některé děti mívají znatelně infantilní rysy obličeje charakterizované maxilární hypoplázií a vystouplým čelem 4 Tìlesná stavba Nízký vzrůst 4 U dětí s těžkým nedostatkem růstového hormonu je běžná mírná až střední obezita (samotný nedostatek růstového hormonu však jen zřídka způsobuje těžkou obezitu) 5 Zvýšené ukládání tuku může vést v pozdějších fázích života ke kardiovaskulárním chorobám 6 Opoždìné tìlesné zrání Puberta a kostní zrání mohou být zpožděny o několik let 5 Pomalý vývoj svalů může vést ke zpoždění tělesného motorického vývoje: stání, chůze, skákání 5

4 Děti s indikovanou terapií růstovým hormonem mají široké spektrum potřeb Účinnost a snášenlivost jejich terapie růstovým hormonem Podporu a vedení k informovanému rozhodnutí o léčbě Dlouhodobě flexibilní léčbu, jež by se měla postupně přizpůsobovat jejich měnícím se potřebám a požadavkům životosprávy Podporu a jistotu v zodpovězení jejich otázek: Informace o svém zdravotním stavu a způsobu léčby Poradenství o začlenění do běžného života společně s léčbou růstovým hormonem Obavy z budoucnosti Strach z každodenních injekcí a možných vedlejších účinků Obavy rodičů z diagnózy a léčby Obavy z bezpečnosti dlouhodobé léčby Informace k podpoře samostatnosti pacienta Ujištění o významu léčby Atraktivní aplikátory snadno a bezpečně použitelné, nabízející dlouhodobou flexibilitu, přizpůsobivou k jejich životnímu stylu Pacienti i lékaři mohou mít z léčby Genotropinem užitek

5 Naše zkušenosti ve vašich rukou Prokázaná úèinnost ve všech 5 pediatrických indikacích 7 Dlouhodobá bezpeènost léèby zdokumentovaná po dobu více než 20 let u více než 62 tisíc dìtí 8 Stálé úsilí o analýzu a následné publikování bezpeènostních pacientských dat za pomoci databáze Významná podpora vìdì i pacientùm, jež znaènì napomáhá zvýšit spolupráci s pacienty Dlouhodobá flexibilita a spolehlivost aplikátorù Jde především o zkušenosti

6 Zkušenosti s nedostatkem růstového hormonu Dosažení genetického potenciálu cílové výšky Projevy 9 Opožděné zrání kostí Opožděný růst zubů Výška pod -3 SDS vzhledem k průměru Zvýšené ukládání podkožního tuku Růstová rychlost trvale (nejméně 2 roky) pod 25. percentilem Nezralý výraz obličeje (drobný, vtlačený střed a vystouplé čelo) Normální tělesné proporce Poruchy chuti k jídlu Malý penis/šourek Řídké a slabé vlasy Vysoký tón hlasu 10 U 69 pacientů s diagnózou idiopatického deficitu růstového hormonu vedla léčba Genotropinem po průměrnou dobu 9,4 roku k dosažení genetického potenciálu cílové výšky s normálním SDS cílové tělesné výšky -0,32 11 Genetický potenciál rùstu normalizovaný léèbou Genotropinem 11 Data reprezentují analýzu podskupiny 69 pacientů (ve studii bylo z hlediska cílové výšky hodnoceno celkem 369 pacientů) Převzato z Cutfield et al, ukazuje, že včasné zahájení léčby Genotropinem ve správných dávkách může vést k dosažení normální tělesné výšky 12 Èím je dítì mladší a menší, tím výraznìjší je úèinek léèby Genotropinem na jeho tìlesný rùst v prvním roce léèby 12

7 Zkušenosti s Turnerovým syndromem Normalizace tìlesné výšky s navozením puberty ve správném èase Projevy 13 Pokleslá oční víčka (ptóza) Poruchy vývoje pohlavních žláz Lymfedém rukou a nohou Otitis media Deformace klenby patra ( gotický oblouk ) Štítovitý (abnormálně široký) hrudník Nízká postava Krátký, otylý krk Účinnost Při včasné léčbě růstovým hormonem mohou dívky s Turnerovým syndromem dosáhnout: Normalizace tělesné výšky v dětství 14 Normalizace tělesné výšky v dospělosti 14 Včasného prepubertálního vývoje 15 SDS výšky využívající reference, specifické pro tuto chorobu, u dívek s Turnerovým syndromem léèených do témìø normální dospìlé výšky 14 Převzato z Cutfield et al,

8 Zkušenosti s Prader-Willi syndromem Zlepšení výšky a tìlesné skladby Projevy 16 Poruchy chování Charakteristické rysy obličeje (mandlovitý tvar očí, plochý nos, úzké rty s koutky svislými dolů, šilhavost) Poruchy pohlavního vývoje Obezita a nízká postava Snížený svalový tonus Malé úzké ruce a krátké široké nohy Genotropin má prokázaný příznivý účinek na růst a tělesnou skladbu 17 Pětiletá studie na 18 prepubescentech s PWS prokázala příznivý účinek léčby Genotropinem na růst a stabilizaci tělesné skladby 17 SDS výšky a BMI po dobu 5 let léèby Genotropinem (0,033 mg/kg/den) u dìtí s PWS 17 Po 2 letech byla terapie na 6 měsíců přerušena, poté znovu zahájena při stejné dávce. Převzato z Lindgren et al, Při včasné léčbě je prognóza konečné výšky po třech letech dosažena v podobném rozsahu cílové výšky rodičů 18 Čtyřletá studie dlouhodobých pozitivních účinků terapie růstovým hormonem u 46 dětí s PWS prokázala zlepšení tělesné skladby a funkcí 19

9 Zkušenosti s chronickým selháváním ledvin Prepubertální zrychlení rùstu a normalizace výšky Projevy 20 Růstový deficit a poruchy pohlavního vývoje Metabolická acidóza Osteodystrofie Renální anémie Dlouhodobá léèba Genotropinem: Navozuje trvalý přiměřený růst 21 Umožňuje většině pacientů dosáhnout předpokládané dospělé výšky 21 Zmìna pùvodnì pøedpokládané dospìlé výšky u 38 dìtí oproti výchozímu stavu, jež podstoupily léèbu rùstovým hormonem ve srovnání s 50 dìtmi bez léèby 21 Hodnoty jsou střední ±SD. Hvězdička znamená značný rozdíl oproti předchozímu období (p<0,001), zatímco křížek znamená značný rozdíl oproti dětem, jež nebyly růstovým hormonem léčeny (p<0,001).

10 Zkušenosti s dětmi s nižší porodní hmotností a/nebo délkou vzhledem ke svému gestačnímu věku (SGA) Dosažení rùstového výšvihu a koneèné výšky Dìti narozené s SGA lékaøský pøedpoklad pro možné vážné následky Až 3,6% dětí se rodí s SGA (porodní hmotnost a/nebo délka nižší než 2 SD pro příslušný gestační věk) % dětí narozených s SGA nedožene výškový rozdíl do 2 let věku a zůstávají -2 SD výšky v dospělosti 23,24 Snížený fetální růst je prokazatelně spojen s rizikem rezistence na inzulín, diabetu, kardiovaskulárních chorob a diabetes 2. typu 23,24 Narození s SGA mají značné riziko úmrtnosti v dospělosti 23 Děti léčené Genotropinem v dávce 0,033 mg/kg/den dosáhly zvýšení růstu o 2,0 SD oproti výchozímu stavu po 6 letech nepřetržité léčby 25 Výsledky po zahájení léèby u dìtí ve vìku 2 8 let, jež nemìly deficit rùstového hormonu a byly léèeny Genotropinem v dávce 0,033 mg/kg/den 25 Zlepšení růstového výšvihu lze pozorovat při zvýšení dávky 25 V pozorovací studii 86% dětí léčených Genotropinem dosáhlo cílové výšky (v mezích 1 SDS střední rodičovské výšky), oproti 52% dětí neléčených (p < 0,001) 26 Èím mladší je dítì pøi zahájení léèby Genotropinem, tím rychlejší je poèáteèní odezva na rùstový hormon 23 Dávka 0,067 mg/kg/den byla v této klinické studii také použita

11 Stále rostoucí zkušenosti Pfizer EndocrineCare se neustále snaží rozvíjet léèbu endokrinních poruch a podporuje rozsáhlý klinický výzkum potenciálních pøínosù rùstového hormonu v léèbì jiných poruch.

12 Pozitivní vliv na růstové poruchy u všech schválených indikací 7 Nedostatek růstového hormonu Turnerův syndrom Chronické selhávání ledvin Prader-Willi syndrom Děti s nižší porodní hmotností a/nebo délkou vzhledem ke svému gestačnímu věku (SGA)

13 Dobře snášená terapie 20 let sběru pacientských dat 8 Více než dětí v databázi 8 Například u dětí s nižší porodní hmotností a/nebo délkou vzhledem ke svému gestačnímu věku (SGA): Bylo hlášeno velmi málo nepříznivých reakcí na lék (edém, intrakraniální hypertenze, myalgie) spojených s léčbou Genotropinem 27 Dlouhodobou léčbou Genotropinem se nezvyšuje riziko diabetu mellitu 2. typu ani metabolického syndromu u adolescentů narozených s SGA 23,24

14 20 let zkušeností s dlouhodobou snášenlivostí Po více než 20 letech užívání lze Genotropin považovat za velmi bezpečný přípravek s minimem nežádoucích účinků 27 poskytuje cenný podklad pro analýzu bezpečnosti, podle níž je incidence nežádoucích účinků u rozsáhlé skupiny pacientů s nejrůznějšími zdravotními obtížemi srovnatelná s incidencí těchto událostí v dětské populaci jako celku 27 Nežádoucí úèinky (AEs) hlášené v rámci databáze k mìsíci lednu 2006 v tøídìní podle hlavních diagnostických podskupin pacientù 27 Počet Roky Nežádoucí Počet příhod pacientů léčby účinky / léčebných let IGHD Kongenitální GHD Jiné příčiny GHD Turnerův syndrom Chronické selhávání ledvin Prader-Willi syndrom , SGA/IUGR Kraniofaryngiom* Kraniální tumory* Jiné tumory* Leukémie* Idiopatický deficit růstu* Jiné příčiny růstového deficitu* * Genotropin je indikován pro léčbu GHD (deficit růstového hormonu), Turnerova syndromu, chronického selhávání ledvin, Prader-Willi syndromu a u dětí s nižší porodní hmotností a/nebo délkou vzhledem ke svému gestačnímu věku (SGA). SGA = viz výše; IUGR = intrauterinní růstová retardace.

15 Léčba Genotropinem nezvyšuje riziko recidivy kraniofaryngiomu, maligních kraniálních tumorů ani leukémie 27 Většina nežádoucích účinků u Genotropinu souvisí s náhodnými onemocněními nejèastìji uvádìných nežádoucích úèinkù v rámci databáze Infekce horních cest dýchacích Bolest hlavy 793 Otitis media 611 Faryngitida 439 Virové infekce 389 Chřipkové příznaky 344 Fraktury 326 Konvulze/epilepsie 311 Horečka 303 Gastroenteritida 293 Dlouhodobá snášenlivost Podrobnosti o nežádoucích účincích jsou uvedeny v SPC. pomáhá identifikovat a zvládat vzácně se vyskytující nežádoucí účinky u dětí léčených růstovým hormonem 27 Incidence nežádoucích účinků u různých diagnostických podskupin je důležitá z hlediska zhodnocení přínosů a rizik terapie růstovým hormonem 27 Léèba Genotropinem je prokazatelnì nízkorizikovým zásahem do organismu dìtí s rùznými poruchami rùstu. 27

16 Zkušenosti se promítají do výrobního procesu Výroba Genotropinu, vyvíjeného po řadu let, vyžaduje extrémní přesnost a pečlivou analýzu, prováděnou v sérii složitých postupů Proces výroby Genotropinu Fáze 1 Selekce genu a bakteriálního hostitele lidského růstového hormonu Fáze 2 Pěstování banky modifikované bakterie E. Coli Fáze 3 Syntéza lidského růstového hormonu přes buněčného hostitele Fáze 4 Dvojí čištění syntetického růstového hormonu Fáze 5 Finální úprava léčivého přípravku Fáze 6 Specifické úpravy

17 Biosyntetická výroba Genotropinu 1. Manipulovaný plazmid pronikne do bakterie a funguje tedy jako nositel. 2. Promoční sekvence spustí translaci genu DNA do mediátorové RNA používané jako šablona pro syntézu růstového hormonu bakteriálními ribozomy. 4. Navázání podobně syntetizovaného signálního peptidu na molekulu růstového hormonu umožňuje jeho sekreci do prostoru mezi vnitřní a vnější buněčnou stěnou bakterie. 3. Vnější buněčná stěna se rozruší v důsledku osmotického šoku. Odstraní se nečistoty a odebere se růstový hormon. Každá fáze výrobního procesu je zajišťována zkušenými odborníky. Díky tomu je každý složitý úkon prováděn s pečlivostí nutnou k vytvoření vysoce kvalitního produktu: Identita, čistota a aktivita každé šarže Genotropinu se rutinně prověřují citlivými analytickými metodami v průběhu i po skončení výrobního procesu Toto intenzivní testování je nutné, aby se potvrdilo dosažení shody mezi rekombinantním somatropinem a pituitárním lidským růstovým hormonem Výrobní proces Genotropinu je certifikován Mezinárodní organizací pro standardizaci (ISO9001) Certifikace ISO9001 je zárukou využívání správných systémů řízení jakosti při výrobě Genotropinu. Tato výroba splňuje náročné požadavky nezávislého externího auditu. 28,29

18 Zkušenosti u více než 62 tisíc pacientů Nejrozsáhlejší a nejkomplexnější farmakoepidemiologická databáze dětí a adolescentů léčených růstovým hormonem Cenný zdroj výzkumu a vývoje přes 20 let sběru pacientských dat 8 přes dětí 8 účast více jak 50 zemí etiologií nízkého vzrůstu 30 Pomáháme lépe porozumìt: léčbě dětských růstových poruch 8 bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby 8 Celosvìtovì sdílíme dùležité poznatky Optimalizace péče o pacienta a léčby růstových poruch 8 Identifikace výzkumných potřeb a informace pro klinická rozhodnutí 8 Staňte se součástí naší zkušenosti pomáhá lékařům stanovit realistické růstové cíle dětí poskytuje záruky dlouhodobé bezpečnosti Genotropinu zvyšuje naše porozumění terapii růstovým hormonem Zaregistrováním svých genotropinových pacientù do databáze mùžete sledovat pokroky jejich rùstu a pøitom poskytovat cenné nové údaje, z nichž budou mít užitek další pacienti.

19 Vyzkoušejte budoucnost k získávání údajů Unikátnì šitý na míru pro potøeby lékaøù: je online internetový systém pro vkládání a získávání údajù z databáze, vyvinutý na základì více než 20 let zkušeností se sbìrem dat po celém svìtì Plně elektronický systém neskladují se žádné papíry ani diskety Přístup z jakéhokoli PC s připojením k internetu uživatelé mohou vstoupit kdykoli a odkudkoli potřebují Nevyžaduje instalaci žádného softwaru do počítače není třeba plýtvat prostředky na aktualizace systému a řešení problémů Jednotné uživatelské rozhraní všichni uživatelé pracují se stejnou aplikací ale v odlišných úlohách, čímž je umožněna různá úroveň přístupu do systému KIGS Vysoká úroveň zabezpečení důvěrné informace procházejí systémem bez rizika vysledování Rychlá elektronická komunikace mezi klinikami krátká lhůta k zodpovězení dotazů Přístup ke všem tlačítka predikčním modelům stisknutím jediného

20 Vyzkoušejte naší maximální podporu Kromě ověřené účinnosti na celé škále indikací existuje pro volbu Genotropinu řada dalších důvodů: Databáze cenný zdroj výzkumu a vývoje Moderní a jednoduché aplikátory nabízí dlouhodobou flexibilitu po celou dobu léčby Mezinárodní endokrinologické kongresy a kurzy Vzdělávání a podpora pacientů Individuální školení k používání aplikačních pomůcek Klinické programy Výrobní proces s mezinárodní certifikací

21 Podpůrné programy a služby Pepinův podpůrný program Zaučování pacientů v domácím prostředí Cílem Pepinova podpùrného programu je poskytnout pacientùm a jejich rodinám úplný servis pro léèbu rùstovým hormonem a také možnost zaèlenìní se do skupinky pacientù se stejným zdravotním problémem. Co pacientům členství v tomto programu nabízí? Pravidelné zasílání Pepinových novin (časopis pro děti léčené růstovým hormonem a jejich rodiče) Možnost objednání pomůcek zdarma pro léčbu růstovým hormonem (chladící taška, dezinfekce, ) Pro nìkteré rodiny mùže být zpoèátku obtížné zvládnout manipulaci s injekèním aplikátorem. Z tohoto dùvodu spoleènost Pfizer nabízí možnost zauèení v místì pacientova bydlištì. Jeho výhody jsou: aplikace v domácím prostředí dostatek času na trénink přítomnost rodičů možnost zodpovědět na místě jakékoliv otázky Možnost účasti na akcích pro pacienty léčené růstovým hormonem např. každoroční dětský tábor Příležitost výměny zkušeností s ostatními registrovanými účastníky Informace pro lékaře Na stránkách v sekci pro odborníky lze objednat užitečné pomůcky a edukační letáčky do vaší ordinace nebo čekárny. Maximální podpora BMI kolečko Nová pomůcka pro výpočet BMI

22 Vyzkoušejte jednoduchost a flexibilitu našeho aplikátoru Genotropin Pen 5,3 a 12 mg nabízí flexibilitu podle rozdílných požadavků pacientů a podle jejich potřeb měnících se během léčby Před naředěním lze skladovat až dva roky při teplotě 2 8 C, včetně až jednoho měsíce při pokojové teplotě (< 25 C). Genotropin Pen s výměnnými krytkami nabízí léčbu růstovým hormonem plnou barev a zábavy. Nakresli obrázek, vystřihni a umísti pod průhlednou krytku svého pera. Pacienti mohou vybírat i z obrázků, které najdete v jednom z našich letáčků Barevné krytky a další pomůcky můžete objednávat na stránkách

23 Vyzkoušejte oceněnou jednoduchost Snadný nácvik a používání nevyžaduje žádné převody mililitrů na miligramy K dispozici jsou 2 různé druhy per zajišťujících dávkování na míru pacienta Malé odměřovací stupně vedou pacienta od zahájení terapie k dlouhodobé titraci udržovacích dávek Digitální displej dávek kombinovaný s automatickým dávkovacím tlačítkem pro přesné a stálé dávkování. Ochranný kryt jehly zajišťuje konstantní hloubku vpichu a maximální stabilitu pera během aplikace Okénko pera je barevně kódováno aby odpovídalo příslušné náplni, čímž se snižuje nebezpečí použití nesprávné náplně Před naředěním lze skladovat až dva roky při teplotě 2 8 C, včetně až jednoho měsíce při pokojové teplotě (< 25 C) Genotropin Pen

24 Umožňujeme pacientům vybrat barvu, která patří k jejich stylu Maximální spolupráce pacientů dosáhneme tím, že se budou cítit co nejpohodlněji při aplikaci injekcí růstového hormonu. Toto jsme měli na mysli, když jsme vyvinuli aplikátor Genotropin Pen tak, aby bylo možno ho dvěma způsoby vzhledově přizpůsobit. Výmìnné krytky Geno-Caps Genotropinová pera jsou dodávána se 2 barevnými výměnnými krytkami neboli Geno-Caps, takže si pacient může vzhled pera přizpůsobit svému stylu. Existuje široký sortiment barev a vzorů na výběr. Prùhledné krytky Geno-Clear-Caps Průhledné krytky Geno-Clear-Caps umožňují pacientům umístit na aplikátor jakýkoli obrázek či fotografii.

25 Poznámky

26 Rejstřík odkazů: 1. Skuse D. The Psychological Consequences of Being Small. J Child Psychol Psychiat 1987; 28(5): Pollitt E, Money J. Studies in the Psychology of Dwarfism I. Intelligence Quotient and School Achievement. J Pediatr 1964; 64: Money J, Pollitt E. Studies in the Psychology of Dwarfism II. Personality Maturation and Response to Growth Hormone. Treatment in Hyperpituitary Dwarfs. J Pediatr 1966; 68: Barker DJP. Outcome of Low Birth Weight. Horm Res 1994; 42: Genotropin Summary of Product Characteristics. 8. Ranke MB, Price DA, Reiter EO (eds): Growth Hormone Therapy in Pediatrics - 20 Years of KIGS. KIGS: Structure and Organization. Basel, Karger, 2007, pp Mehta A, Hindmarsh P. Growth Hormone Deficiency in Children. The Pharmaceutical Journal 2000; 264(7101): Buchanan C. Growth and Growth Disorders Ed. Charles Buchanan, Cutfield W, et al. Final Height in Idiopathic Growth Hormone Deficiency: the KIGS Experience. Acta Paediatr 1999; 428(Suppl): Ranke MB, et al. Derivation and Validation of a Mathematical Model for Predicting the Response to Exogenous Recombinant Human Growth Hormone (GH) in Prepubertal Children with Idiopathic GH Deficiency. J Clin Endocrinol Metab 1999; 84(4): Ranke MB. Turner Syndrome. A Clinical Overview, OCC Ltd, Ranke MB, Price DA, Reiter EO (eds): Growth Hormone Therapy in Pediatrics - 20 Years of KIGS. Turner Syndrome within KIGS Including an Analysis of 1146 Patients Grown to Near Adult Height. Basel, Karger, 2007, pp Ranke MB, Price DA, Reiter EO (eds): Growth Hormone Therapy in Pediatrics - 20 Years of KIGS. Turner Syndrome Growth Hormone Treatment. Basel, Karger, 2007, pp Hauffa B. Prader-Willi Syndrome. A Clinical Overview, Colwood Healthworld, Lindgren AC, Ritzén EM. Five Years of Growth Hormone Treatment in Children with Prader-Willi Syndrome. Acta Paediatr 1999; 433(Suppl): Eiholzer U, l Allemand D. Growth Hormone Normalises Height, Prediction of Final Height and Hand Length in Children with Prader-Willi Syndrome after 4 Years of Therapy. Horm Res 2000; 53: Carrel AL, et al. Benefits of Long-Term GH Therapy in Prader-Willi Syndrome: a 4-Year Study. J Clin Endocrinol Metab 2002; 87(4): Mehls O, et al. Growth Disorders in Chronic Renal Failure, Oxford Clinical Communications, Haffner D. Effect of growth hormone treatment on the adult height of children with chronic renal failure. NEJM 2000; 343: Albertsson-Wikland K, Karlberg J. Natural Growth for Children Born Small for Gestational Age with and without Catch-Up Growth. Acta Paediatr Suppl 1994; 399: Saenger P, et al. Small for Gestational Age: Short Stature and Beyond. Endocrine Reviews 2007; 27(2): Van Dijk, et al. Risk Factors for Diabetes Mellitus Type 2 and Metabolic Syndrome Are Comparable for Previously Growth Hormone-Treated Young Adults Born Small for Gestational Age (SGA) and Untreated Short SGA Controls. J Clin Endocrinol Metab 2007; 92(1): De Zegher F, et al. Growth Hormone Treatment of Children Born Small for Gestational Age: Growth Responses with Continuous and Discontinuous Regimens over 6 Years. J Clin Endocrinol Metab 2000; 85(8): Dahlgren J, Albertson-Wikland K. Final Height in Short Children Born Small for Gestational Age Treated with Growth Hormone. Pediatric Research 2005; 57(2): Ranke MB, Price DA, Reiter EO (eds): Growth Hormone Therapy in Pediatrics - 20 Years of KIGS. Adverse Events Reported in KIGS. Basel, Karger, 2007, pp What is ISO9001?; 2000, what_is_iso_9001/ what_is_iso_9001.php 29. The International Standard for Quality Management ISO9001, Ranke MB, Price DA, Reiter EO (eds): Growth Hormone Therapy in Pediatrics - 20 Years of KIGS. The KIGS Aetiology Classification System. Basel, Karger, 2007, pp

27 Zkrácená informace o pøípravku GENOTROPIN 4 m.j. (1,3 mg), 16 m.j. (5,3 mg), 36 m.j. (12 mg) Léèivá látka: Somatropinum 4 m.j. (1,3 mg) v jedné lahvièce, Somatropinum 16 m.j. (5,3 mg) nebo 36 m.j. (12 mg) ve dvoukomorové náplni. Terapeutické indikace: DÌTI: poruchy rùstu zpùsobenou nedostateènou sekrecí rùstového hormonu (dále jen RH) a poruchy rùstu spojené s Turnerovým syndromem nebo s chronickou renální nedostateèností (CRI). Poruchy rùstu (souèasná smìrodatná odchylka rùstu (SDS) < -2,5 a upravená rodièovská smìrodatná odchylka rùstu < -1) u dìtí malého vzrùstu, které se narodily malé na svùj gestaèní vìk (SGA), s porodní váhou a/nebo délkou pod 2SD, u kterých se nedostaví rùstový výšvih /catch-up growth/ (HV SDS < 0 bìhem posledního roku) do 4 let vìku nebo pozdìji. U Prader-Willi syndromu (PWS) ke zlepšení rùstu a skladby tìla. Diagnóza PWS by mìla být potvrzena pøíslušnými genetickými testy. DOSPÌLÍ: substituèní terapie u dospìlých s výrazným deficitem RH, vzniklým na podkladì hypothalamického nebo hypofyzárního onemocnìní a s diagnózou deficitu ještì nejménì jednoho dalšího hormonu (s výjimkou prolaktinu). Dávkování a zpùsob podání: dávkování je individuální. Injekce se podává podkožnì a místo vpichu se má støídat, aby se pøedešlo atrofii tukové tkánì. Doporuèené DÁVKOVÁNÍ U DÌTÍ: m.j./kg mg/kg m.j./m2 tìl. mg/m2 tìl. hmotnosti tìl. hmotnosti povrchu tìl. povrchu dávka/den dávka/den dávka/den dávka/den Deficit rùstového hormonu u dìtí 0,07-0,10 0,025-0,035 2,1-3,0 0,7-1,0 Prader-Willi syndrom u dìtí 0,10 0,035 3,0 1,0 Turnerùv syndrom 0,14 0,045-0,050 4,3 1,4 Chronická renální insuficience 0,14 0,045-0,050 4,3 1,4 Dìti s SGA 0,10 0,035 3,0 1.0 Doporuèené DÁVKOVÁNÍ U DOSPÌLÝCH s výrazným deficitem RH: léèba by mìla být zapoèata nízkými dávkami, 0,15 0,3 mg dennì. Dávka by mìla být postupnì zvyšována podle individuálních potøeb pacienta, urèených hladinou IGF-I v séru. Ženy mohou vyžadovat vyšší dávku než muži, pøièemž u mužù se objevuje bìhem èasu zvýšení IGF-I senzitivity. Správnost dávkování rùstového hormonu by proto mìla být kontrolována každých šest mìsícù. Mìla by být užívána minimální úèinná dávka. Kontraindikace: prokázaná nádorová aktivita - pøed zahájením léèby musí být protinádorová léèba ukonèena. Podpora rùstu u dìtí s uzavøenými epifýzami. Akutní kritický stav s komplikacemi, vzniklými v souvislosti s otevøenou operací srdce, bøišní operací, mnohoèetným poúrazovým traumatem nebo pøi akutním respiraèním selhávání. Zvláštní upozornìní: léèbu zahajuje a vede lékaø s pøíslušnou kvalifikací a zkušeností v diagnostice a léèbì nemocných s indikací k užití RH. V pøípadì myositidy (velmi vzácný nežádoucí úèinek) je tøeba užít pøípravek Genotropin bez m-cresolu. Pacienti musí být sledováni z dùvodu možné glukózové intolerance. Úèinek somatropinu na hladinu thyreoidálních hormonù mùže mít klinický význam u pacientù s centrální subklinickou hypothyreózou. U pacientù, užívajících thyroxin, mùže naopak vzniknout mírná hyperthyreóza. Pokud je deficience RH sekundárním projevem léèby maligního procesu, doporuèuje se sledovat známky možného relapsu maligního onemocnìní. Každé dítì, které bìhem léèby zaène kulhat, se musí vyšetøit pro možné sklouznutí femorální epifýzy. Pøi tìžkých nebo opakujících se bolestech hlavy, poruchách zraku, nevolnostech a/nebo zvracení, se doporuèuje vyšetøení oèního pozadí pro možnost vzniku edému papily. Pøi pøítomnosti edému, po zvážení diagnózy benigní intrakraniální hypertenze, je doporuèeno v pøípadì nutnosti léèbu RH pøerušit. Známky skoliózy by mìly být sledovány u pacientù s PWS. U dìtí s SGA se mají vylouèit pøed zahájením léèby jiné pøíèiny poruchy rùstu. U dìtí s SGA je doporuèeno zmìøit hladinu inzulínu na laèno a glykémii pøed zahájením léèby a poté kontrolovat jednou roènì. V pøípadì pøítomnosti diabetes mellitus by se nemìl RH podávat. Pøi CRI je pro zahájení léèby rozhodující pokles renální funkce pod 50 % normálních hodnot. K ovìøení stupnì poruchy rùstu je tøeba rùst sledovat celý rok (12 mìsícù) pøed nasazením terapie. Pøi transplantaci ledvin je nutno léèbu pøerušit. Interakce: podávání somatropinu mùže zvyšovat clearance slouèenin, které jsou metabolizovány izoenzymy cytochromu P450. Tìhotenství a kojení: pro nedostatek zkušeností by se pøípravek Genotropin nemìl v období tìhotenství a kojení podávat. Nežádoucí úèinky: periferní edém, pnutí nebo tuhost v konèetinách, arthralgie/myalgie a parestézie, u dìtí pøechodné kožní reakce v místì vpichu. Syndrom karpálního tunelu je ménì èastý nežádoucí úèinek u dospìlých. U 1 % pacientù vedlo užívání pøípravku Genotropin ke tvorbì protilátek. Vazebná kapacita tìchto protilátek byla nízká a nebyla spojena s klinickými zmìnami. Ostatní nežádoucí úèinky jsou vzácné. Pøedávkování: není znám pøípad pøedávkování nebo intoxikace. Uchovávejte pøi teplotì 2-8 C, uchovávejte vnitøní obal v krabièce, chraòte pøed mrazem. Pøípravek, který zmrznul, se nesmí používat. Balení: Genotropin 4 m.j. kombinované balení: lahvièka ze skla typu I s pryžovou zátkou, pertlí a víèkem a sklenìné ampule s rozpouštìdlem. Genotropin 16 m.j. a 36 m.j.: dvoukomorová zásobní vložka (urèena pro aplikátor GenotropinPen 16, resp. GenotropinPen 36) ze skla typu I, komora s rozpouštìdlem je uzavøena pryžovým pístem a komora s lyofilizátem je uzavøena pryžovou zátkou a pertlí. Jméno a adresa držitele rozhodnutí o registraci: Pfizer spol. s.r.o., Stroupežnického 17, Praha 5, ÈR. Registraèní èíslo: 56/167/89-C. Datum poslední revize textu: Výdej léku je vázán na lékaøský pøedpis. Pøípravek je hrazen z prostøedkù veøejného zdravotního pojištìní.

28 Jde především o zkušenosti Prokázaná úèinnost ve všech 5 pediatrických indikacích 7 Dlouhodobá bezpeènost léèby zdokumentovaná po dobu více než 20 let u více než 62 tisíc dìtí 8 Stálé úsilí o analýzu a následné publikování bezpeènostních pacientských dat za pomoci databáze Významná podpora vìdì i pacientùm, jež znaènì napomáhá zvýšit spolupráci s pacienty Dlouhodobá flexibilita a spolehlivost aplikátorù naše zkušenosti ve Vašich rukou GEN