STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, PRAHA 10 tel , fax ,

Transkript

1 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, PRAHA 10 tel , fax , SUKLS177428/2013 V souladu s ustanovením 39o zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, ve znění pozdějších předpisů se veškeré písemnosti v řízení o stanovení, změně nebo zrušení maximální ceny nebo výše a podmínek úhrady v hloubkové nebo zkrácené revizi, v řízení o opravném prostředku nebo v přezkumném řízení doručují pouze veřejnou vyhláškou, a to způsobem umožňujícím dálkový přístup. Písemnost se podle předmětného ustanovení považuje za doručenou pátým dnem po vyvěšení na webových stránkách Ústavu. Vyvěšeno dne: SP. ZN. VYŘIZUJE/LINKA DATUM SUKLS177428/2013 Č. jedn. sukl36616/2014 Mgr. Jan Vacek ROZHODNUTÍ Státní ústav pro kontrolu léčiv, se sídlem v Praze 10, Šrobárova 48, Praha 10, jako správní orgán příslušný na základě ustanovení 15 odst. 9 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ), ve správním řízení provedeném v souladu s ustanoveními 39g, 39h a 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění a s ustanoveními 67, 140 a 144 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ) rozhodl takto: Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ve společném řízení o změně výše a podmínek úhrady potravin pro zvláštní lékařské účely v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky náležejícími do referenční skupiny č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin), tj.: kód SÚKL: název: doplněk názvu: MSUD ANAMIX INFANT POR PLV SOL 1X400G 1. Stanovuje na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. f) a v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění pro referenční skupinu č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) základní úhradu ve výši 260,14530 Kč za obvyklou denní terapeutickou dávku (dále jen ODTD ). Tento výrok rozhodnutí je ve smyslu ustanovení 140 odst. 2 a 7 správního řádu podmiňujícím výrokem ke všem dalším výrokům uvedeným v tomto rozhodnutí, tj. k výroku č. 2, který je ve vztahu k tomuto výroku výrokem navazujícím. 2. Na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění zařazuje potravinu pro zvláštní lékařské účely kód SÚKL: název: doplněk názvu: MSUD ANAMIX INFANT POR PLV SOL 1X400G F-CAU N/ Strana 1 (celkem 11)

2 do referenční skupiny č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška č. 384/2007 Sb. ) a mění výši úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že činí 927,32 Kč. a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a dle ustanovení 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. zůstávají stanoveny takto: S/J4 P. Kompletní kojeneckou výživu obsahující definovanou směs aminokyselin pro děti do 1 roku bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky, předepisuje lékař centra pro léčbu dědičných poruch metabolismu dětem od narození do 12 měsíců věku při prokázaných metabolických poruchách aminokyselin s rozvětvenými řetězci. Ústav takto rozhodl ve správním řízení vedeném pod sp.zn. SUKLS177428/2013, s těmito účastníky řízení: NUTRICIA a.s., IČ: Na Hřebenech II 1718/10, Praha 4 Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, IČ: Jeremenkova 11, Ostrava - Vítkovice Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, IČ: Roškotova 1225/1, Praha 4 Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha 9 F-CAU N/ Strana 2 (celkem 11)

3 Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, IČ: Orlická 2020/4, Praha 3 Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, IČ: Husova 302, Mladá Boleslav Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10 Toto rozhodnutí je v souladu s ustanovením 39h odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů vykonatelné vydáním nejbližšího následujícího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 téhož zákona za předpokladu, že nabude právní moci do 15. dne kalendářního měsíce včetně. Pokud nabude právní moci po 15. dni kalendářního měsíce, je vykonatelné vydáním druhého nejbližšího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 předmětného zákona. Odvolání proti předmětnému rozhodnutí nemá odkladný účinek. Bude-li toto rozhodnutí napadeno odvoláním, je předběžně vykonatelné obdobně podle 39h odst. 4 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Odůvodnění: Dne Ústav z moci úřední v rámci revize systému úhrad ve smyslu ustanovení 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění zahájil správní řízení o změně výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin). Správní řízení bylo zahájeno v souladu s ustanovením 39g odst. 7 zákona o veřejném zdravotním pojištění podle ustanovení 144 odst. 2 správního řádu uplynutím lhůty v délce 15 dnů stanovené ve veřejné vyhlášce sp.zn. SUKLS177428/2013 vyvěšené na úřední desce Ústavu dne , a sejmuté dne Správní řízení bylo zahájeno ve věci změny výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění těchto potravin pro zvláštní lékařské účely: kód SÚKL: název: doplněk názvu: MSUD ANAMIX INFANT POR PLV SOL 1X400G Zároveň Ústav v souladu s ustanovením 144 odst. 6 správního řádu doručil všem účastníkům řízení oznámení o zahájení tohoto správního řízení. Správní řízení bylo vedeno podle ustanovení 140 správního řádu jako společné pro celou skupinu léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do výše uvedené skupiny léčivých přípravků. Podmínky pro vedení společného řízení byly v tomto případě dány, jednotlivá řízení spolu věcně souvisejí, neboť ustanovení 39c odst. 1 věty čtvrté zákona o veřejném zdravotním pojištění stanoví, že referenční skupiny jsou skupiny léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Samo toto ustanovení deklaruje, že na léčivé přípravky zařazené do jedné skupiny [ať již tato skupina odpovídá referenční skupině stanovené vyhláškou č. 384/2007 Sb. (dále jen referenční skupina ), či jde o skupinu v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků, která ve vyhlášce F-CAU N/ Strana 3 (celkem 11)

4 č. 384/2007 Sb. uvedena není (dále jen skupina v zásadě zaměnitelných přípravků )], má být nahlíženo pro potřeby stanovování výší a podmínek úhrad obdobně. Skupině přípravků je ve správním řízení stanovena základní úhrada, která je pro všechny léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny či skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků shodná a je základem pro stanovení úhrady konkrétního léčivého přípravku. Stanovení základní úhrady je tak základním stavebním kamenem správních řízení o stanovování a změnách výše a podmínek úhrady léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do této jedné konkrétní skupiny léčivých přípravků. Společnému řízení dále nebránila povaha věci, ani účel řízení anebo ochrana práv nebo oprávněných zájmů účastníků. Ústav ve správním řízení po shromáždění veškerých podkladů, shrnul výsledky zjišťování do hodnotící zprávy. Účastníci řízení v souladu s ustanovením 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění byli oprávněni navrhovat důkazy a činit jiné návrhy v průběhu 15ti dnů ode dne zahájení řízení. V této době neobdržel Ústav žádná podání účastníků řízení: Dne vydal Ústav výzvu k součinnosti (č.j.sukl194931/2013), kterou žádal všechny účastníky řízení: - o dodání zahraničních cen výrobce posuzovaných přípravků platných v době, kdy cenové reference zjišťoval Ústav v rozhodném období 21 dnů od zahájení správního řízení - informace o počtu prodaných balení příslušných PZLÚ za 3. čtvrtletí 2013 včetně informace o zdroji tohoto důkazu. - Informace o tom, zda některá z posuzovaných PZLÚ nebyla v době uplynulého ukončeného kalendářního čtvrtletí před zahájením správního řízení uváděna na trh v ČR s doložením relevantního důkazu, případně informace o ukončení dodávek na trh v ČR. Dne obdržel Ústav odpověď na výzvu k součinnosti od společnosti Nutricia. Dále účastník řízení předkládá přehled PZLÚ prodaných za 3. čtvrtletí 2013 vypracovaný společností PHARMION, která pro účastníka zajišťuje hlášení všech dodávek PZLÚ na trh v ČR podle pokynu SÚKL DIS-13 verze 4. Účastník řízení dále uvádí, že z předložených důkazů vyplývá, že v hodnoceném čtvrtletí nebyla PZLÚ MSUD ANAMIX INFANT POR SOL 1x400GM obchodována. Vzhledem k tomu, že v posuzované referenční skupině PZLÚ nejsou zařazeny jiné PZLÚ, Ústav jí z cenové reference nevyřadil. Vzhledem k tomu, že účastník řízení nepředložil validní důkaz o cenových referencích posuzovaného přípravku, Ústav v cenové referenci primárně zohlednil ceny nalezené Ústavem. Ústav tímto způsobem postupuje jednotně ve všech správních řízení v souladu s pokynem CAU-005 verze 3 platném od Všichni účastníci řízení musí v případě, že předkládají důkazy o cenách svých přípravků, doložit tuto skutečnost dostatečným důkazem jako je např. dodací list s uvedenou cenou, měnou a datem předání do distribuce. Dne ukončil Ústav shromažďování podkladů pro rozhodnutí a o této skutečnosti informoval všechny účastníky řízení prostřednictvím sdělení sp. zn. sukls177428/2013, č.j. sukl7061/2014 ze dne. Současně byli účastníci informováni, že v souladu s ustanovením 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění jsou oprávněni vyjádřit se k podkladům pro rozhodnutí ve lhůtě 10 dnů ode dne doručení předmětného sdělení.. Ústav neobdržel žádná podání účastníků řízení: Ústav při rozhodování vycházel zejména z následujících podkladů: 1. Databáze registrovaných léčivých přípravků, SLP a PZLÚ [online]. Česká republika: SÚKL, 2013, poslední změna [cit ]. Dostupný z WWW: < 2. LEUCINÓZA (MSUD), dostupné z: 3. MSUD, Orphanet, 2013, dostupné z: 4. ROZHODNUTÍ SUKLS231185/2010 o změně výše a podmínek úhrady referenční skupiny č.107/8 definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin), které nabylo právní moci dne VÝŽIVOVÉ STANDARDY, DOPORUČENÉ DENNÍ DÁVKY KOJENCI A BATOLATA, dostupné z:. F-CAU N/ Strana 4 (celkem 11)

5 6. KUSÁ, M. HMOTNOST A VÝŠKA DÍTĚTE, dostupné z:. 7. ORGANICKÉ ACIDURIE LEUCINÓZA, IZOVALEROVÁ ACIDURIE, PROPIONOVÁ ACIDURIE, METYLMALONOVÁ ACIDURIE, Medicabaze 2007, dostupné z: +leucin%c3%b3za%2c+izovalerov%c3%a1+acidurie%2c+propionov%c3%a1+acidurie%2c+metylmalonov %C3%A1++acidurie&termId=2380&h=msud#jump 8. Dokument FU q2013-SUKLS pdf, sp. zn. sukl192883/ Dokument Příloha2_sk189_3q2013_ pdf, sp. zn. sukl192883/ Dokument ZU_RS_107_8.pdf, sp. zn. sukl192883/ Dokument F-CAU vydání_seznam_referenčních_zdrojů_72013.pdf, sp.zn. sukl192894/ Dokument F-CAU vydání_Metodika_přepočtu_nalezené_ceny_na_cenu_referenční.pdf, sp. zn. sukl192894/2013 Ústav vzal v úvahu všechny skutečnosti shromážděné v průběhu správního řízení, a to: Charakteristika potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ) v rámci referenční skupiny Do referenční skupiny č.107/8 jsou dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. zařazeny následující PZLÚ: kód SÚKL název přípravku doplněk názvu (g) bílkovin/balení MSUD ANAMIX INFANT POR SOL 1x400GM 52,4 Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny (RS) č.107/8 definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) jsou určeny k dietní terapii při metabolických poruchách aminokyselin s rozvětveným řetězci u dětí od narození (1). Přípravky nahrazují kojencům příslušné množství aminokyselin, sacharidů, tuků, vitamínů, stopových prvků a minerálních látek. Svým složením pomáhá vyrovnávat nedostatek těchto látek vznikající z dietetického omezení. Doporučené množství výše uvedených PZLÚ nahrazující celkovou denní potřebu bílkovin je individuální. Závisí na věku, tělesné hmotnosti a individuální toleranci přirozených bílkovin. Porucha metabolismu rozvětvených aminokyselin (leucinu, isoleucinu a valinu) se klinicky projevuje jako leucinóza neboli nemoc javorového sirupu (maple syrup urine disease, MSUD). Větvené aminokyseliny nejsou zpracovány dále než na deriváty α-ketokyselin. Aminokyseliny a příslušné organické kyseliny se hromadí a vedou k závažné toxicitě. Tato situace se opakuje pokaždé, když je organismus zatížen zvýšeným množstvím rozvětvených aminokyselin (např. při běžném úbytku váhy v novorozeneckém období, při odbourávání tělesných bílkovin dítěte při horečce a hladovění při běžných infekcích, po operacích atd.) Existují dvě klinické formy klasická nebo mírnější forma (určitá aktivita dehydrogenázy α-ketokyselin je zachována). Leucinóza se u neléčeného novorozence projevuje mezi dnem života letargií, špatným sáním, neprospíváním, podrážděností a dystonií. Nápadným znakem je zápach ušního mazu, moči a potu po javorovém sirupu. Neléčená leucinóza vede k těžké ketoacidóze, hyperamonemii s křečemi, kómatu až edému mozku a může vést ke smrti (2). V akutní fázi je léčba zaměřena na zajištění dostatečného kalorického příjmu formou koncentrované glukózy s inzulínem pro zabránění katabolismu. Pro zajištění správného metabolismu aminokyselin je potřeba doplnit valin a izoleucin. K detoxikaci se používají eliminační metody (dialýza, hemofiltrace). Následně je pak nutná celoživotní dieta s omezením příjmu přirozených bílkovin. Kojenci mohou být kojeni nebo živeni běžnými kojeneckými formulemi, ale v omezené míře na základě individuální tolerance přirozené bílkoviny. Nedostatky ve výživě plynoucí z těchto omezení jsou kompenzovány podáváním definovaných směsí aminokyselin bez leucinu, isoleucinu a valinu pro zajištění optimálního tělesného vývoje rostoucího organismu, normálního psychomotorického vývoje, stabilních koncentrací BCAA (branched-chain amino acids) v plasmě a stabilního poměru BCAA (leucin:valin=0,5, leucin:izoleucin=2,0). Leucin přestupuje snadno přes hematoencefalitickou membránu prostřednictvím transportérů neutrálních aminokyselin. Tím dochází ke snížené nabídce důležitých aminokyselin pro syntézu neurotransmiterů a pro vývoj mozku: trytofanu, methioninu, tyrosinu, F-CAU N/ Strana 5 (celkem 11)

6 fenylalaninu, histidinu, valinu a threoninu z toho důvodu je leucin nejvíce neurotoxický. Suplementace valinem a izoleucinem (stimulují proteosyntézu), která vede k rychlému poklesu hladiny leucinu v krvi. Hladiny valinu, leucinu a izoleucinu musí být pravidelně monitorovány a v případě závažného poklesu je suplementován valin a izoleucin pro zachování syntézy bílkovin. V období nemoci je potřeba zabránit hladovění, zajistit dostatečný přísun energie a popř. i omezit příjem bílkovin (2,3). Terapeutická alternativa k těmto PZLÚ z referenční skupiny 107/8 neexistuje, neexistuje ani kauzální léčba MSUD. Jedinou možností léčby je omezení příjmu bílkovin a tím i rozvětvených aminokyselin. Posuzované PZLÚ svým složením napomáhají dosažení optimálního tělesného i duševního vývoje dětí s MSUD a zabránění metabolických krizí během nemoci s následnou intenzivní péči v nemocničním zařízení. Oproti přípravkům z RS 107/9 obsahují koncentrované směsi aminokyselin také tuky a cukry, takže svým složením nahrazují běžné kojenecké náhrady mléka. Referenční indikací PZLÚ z referenční skupiny 107/8 je dietní postup u kojenců od narození do 1 roku věku s poruchou metabolismu větvených aminokyselin. Přehled potravin pro zvláštní lékařské účely náležejících do referenční skupiny Přehled byl vypracován na základě Seznamu cen a úhrad publikovaného na webových stránkách Ústavu ( ke dni (SCAU131001). kód SÚKL název přípravku doplněk názvu MSUD ANAMIX INFANT POR SOL 1x400GM Stanovení ODTD Obvyklá denní terapeutická dávka (ODTD) ) v referenční skupině č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) byla stanovena v souladu s ustanovením 15 odst. odst. 4 vyhlášky č. 376/2011 Sb. a vychází z doporučeného příjmu bílkovin pro děti do 1 roku věku, která v průměru činí 2,1g/kg/den (5). Tento přirozený příjem bílkovin musí být u kojenců a novorozenců s leucinózou omezen na ½ až 1/10 (7). Ústav vychází z průměrné hodnoty, takže výše příjmu přirozené bílkoviny je omezena na 30% doporučené denní dávky, tj. asi 0,63g přirozené bílkoviny na kg a den. Tolerované množství přirozené bílkoviny se velmi liší mezi jednotlivými kojenci, záleží na věku, tělesné hmotnosti, klinické stavu a individuální toleranci. Množství PZLÚ, kterou se doplňuje nedostatek aminokyselin ve výživě, činí asi 1,47g/kg/den. Při průměrné hmotnosti dítěte v jednom roce 10 kg (6), je pak množství amínokyselin, které kojenec musí doplňovat z přípravků s obsahem definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu pro zajištění optimálního tělesného a psychického vývoje, 14,7 g/den. Dle ustanovení 15 odst. 8 vyhlášky č. 376/2011 Sb. se ODTD v rámci revize úhrad změní, je-li ve správním řízení prokázáno, že obvyklé dávkování v běžné klinické praxi je odlišné od ODTD stanovené v předchozí revizi úhrad. Ústav posoudil dávkování v běžné klinické praxi a konstatuje, že se od poslední revize úhrad nezměnilo, protože nedošlo ke změně doporučených postupů ani příbalové informace (1) předmětných přípravků a Ústav ze své vlastní činnosti nenalezl žádné nové důkazy, které by svědčily o změně. Vzhledem k charakteru přípravku a různému rozsahu dávkování s ohledem na individualizaci použití v souladu s ustanovením 15 odst. odst. 4 vyhlášky č. 376/2011 Sb., Ústav použil pro stanovení základní úhrady vhodnou jednotku hmotnosti přípravku a stanovuje ODTD ve výši 14,7 g bílkovin přijatých formou PZLÚ s obsahem definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu. Zařazení léčivých látek do skupin podle přílohy 2 F-CAU N/ Strana 6 (celkem 11)

7 Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny (RS) č.107/8 definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) jsou zařazeny do skupiny č. 189 (Definované směsi aminokyselin bez vybraných aminokyselin (kromě fenylalaninu) pro další poruchy metabolismu) přílohy č.2 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Posuzovaný přípravek je do příslušné skupiny přílohy 2 zařazen na základě složení, které umožňuje jeho použití u pacientů s poruchami metabolismu větvených aminokyselin (leucinózou). Skupina přílohy 2 ATC Léčivá látka č. 189 Definované směsi RS č. 107/6 definované směsi esenciálních aminokyselin pro aminokyselin bez vybraných pacienty do 1 roku věku s poruchou metabolismu cyklu aminokyselin (kromě močoviny (práškové formy), 107/7 - definované směsi fenylalaninu) pro další poruchy esenciálních aminokyselin pro pacienty nad 1 rok s poruchou metabolismu metabolismu cyklu močoviny (práškové formy), 107/8 - definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku kompletní kojenecká výživa, 107/9 - definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu pro pacienty do 1 roku věku, 107/10- definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu pro pacienty nad 1 rok, 107/11 - definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, methioninu, threoninu a valinu pro pacienty s metylmalonovou a propionovou acidémií do 1 roku věku, 107/ definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, V06XX methioninu, threoninu a valinu pro pacienty s metylmalonovou a propionovou acidémií nad 1 rok, 107/13 - definované směsi aminokyselin bez leucinu pro pacienty do 1 roku věku, 107/14 - definované směsi aminokyselin bez leucinu pro pacienty nad 1 rok věku, 107/15 - definované směsi aminokyselin bez lysinu a se sníženým množstvím tryptofanu pro pacienty s glutarovou acidémií do 1 roku věku, 107/16 - definované směsi aminokyselin bez lysinu a se sníženým množstvím tryptofanu pro pacienty s glutarovou acidémií nad 1 rok věku, 107/17 definované směsi aminokyselin bez methioninu obohacené L- cystinem pro pacienty s homocystinurií do 1 roku věku, 107/18 - definované směsi aminokyselin bez methioninu obohacené L- cystinem pro pacienty s homocystinurií nad 1 rok věku Návrh podmínek úhrady a) Stávající podmínky úhrady Posuzované PZLÚ mají v současné době stanoveny tyto podmínky úhrady: S / J4 P: Kompletní kojeneckou výživu obsahující definovanou směs aminokyselin pro děti do 1 roku bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky, předepisuje lékař centra pro léčbu dědičných poruch metabolismu dětem od narození do 12 měsíců věku při prokázaných metabolických poruchách aminokyselin s rozvětvenými řetězci. b) Navrhované podmínky úhrady Ústav posoudil možnost stanovení podmínek úhrady předmětných PZLÚ v souladu s ustanovením 39b zákona o veřejném zdravotním pojištění. Farmakologické vlastnosti uvedených PZLÚ vyžadují aplikaci ustanovení 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovení 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. F-CAU N/ Strana 7 (celkem 11)

8 Ústav navrhuje zachovat pro základní úhradu tyto podmínky úhrady: Ústav navrhuje stanovit podmínky úhrady ve stávajícím znění: S / J4 P: Kompletní kojeneckou výživu obsahující definovanou směs aminokyselin pro děti do 1 roku bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky, předepisuje lékař centra pro léčbu dědičných poruch metabolismu dětem od narození do 12 měsíců věku při prokázaných metabolických poruchách aminokyselin s rozvětvenými řetězci. K výroku 1. Ústav stanovil pro referenční skupinu č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) základní úhradu ve výši 260,14530 Kč za ODTD na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. f) v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Léčivé přípravky s obsahem léčivých látek definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku jsou v zásadě terapeuticky zaměnitelné s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Při stanovení základní úhrady léčivé látky postupoval Ústav v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. b) téhož zákona, protože nebyla nalezena jiná srovnatelně účinná a nákladově efektivní terapie. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. c) téhož zákona, protože nebyla dohodnuta nejvyšší cena PZLÚ náležejícího do posuzované skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků ve veřejném zájmu. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. d) téhož zákona, protože nebyla uzavřena dohoda o úhradě. Do cenového srovnání v rámci této skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných PZLÚ byly zařazeny všechny potraviny pro zvláštní lékařské účely (dále jen přípravky ), jejichž dostupnost ve smyslu ustanovení 39c odstavce 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění, byla doložena účastníky řízení popř. dle pokynu DIS- 13. Posouzení dostupnosti se provádí přepočtem podle obvyklých denních terapeutických dávek (dále jen ODTD ). Do cenového srovnání byly dále zařazeny i přípravky s platnou dohodnutou nejvyšší cenou (dále jen DNC ) nebo s dohodou o úhradě bez ohledu na jejich tržní podíl a dále první až třetí podobný přípravek k léčivé látce rovněž bez ohledu na tržní podíl. Od cen přípravků zjištěných v zahraničí byly odečteny případné národní daně a obchodní přirážky. Takto získané ceny výrobce v národní měně byly přepočítány na CZK čtvrtletním průměrem kurzu devizového trhu vyhlášeným Českou národní bankou za kalendářní čtvrtletí předcházející rozhodnému období podle ustanovení 11 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Obvyklé denní terapeutické dávky byly stanoveny způsobem popsaným v části stanovení ODTD. Ceny výrobce léčivých přípravků o síle v rámci intervalu (tj. polovina až dvojnásobek síly výchozí pro ODTD) byly vyděleny počtem ODTD v balení. V případě sil určených výhradně k titraci, u přípravků dávkovaných podle tělesných parametrů, u PZLÚ, přípravků s flat price a u parenterálních lékových forem, u kterých se k aplikaci nespotřebuje celý obsah léčivé látky v balení nebo je k aplikaci využito vyššího počtu balení přípravku, byly počtem ODTD v balení vyděleny všechny zjištěné ceny. Následně byl vybrán přípravek s nejnižší cenou připadající na obvyklou denní terapeutickou dávku (zaokrouhlenou na 4 desetinná místa matematicky) referenční přípravek. Referenčním přípravkem je MSUD ANAMIX INFANT, doplněk názvu POR SOL 1x400MG (ATC VO6XX) obchodovaný v Irsku. PZLÚ ODTD Síla Velikost balení Cena výrobce* (Kč) Počet ODTD/balení MSUD ANAMIX INFANT 14,700 1, , , , F-CAU N/ Strana 8 (celkem 11)

9 * cena výrobce v ČR očištěná o národní daně a obchodní přirážky, přepočtená směnným kurzem mezi státem, kde byla zjištěna a Českou republikou Základní úhrada za jednotku lékové formy definovaná směs esenciálních AMK (ODTD 14,7 g) 14,7g (ODTD) 260,1453 (927, Kč/3, ) 1g 17,6970 Kč (260,1453Kč/14,7) V souladu s ustanovením 20 odst. 1 písm. d) vyhlášky č. 376/2011 Sb. nebyl při výpočtu základní úhrady zohledněn interval. Ústav posoudil možnost navýšení základní úhrady ve veřejném zájmu s ohledem především na zajištění kvality a dostupnosti poskytování přípravků a shledal, že zákonné podmínky pro navýšení základní úhrady s ohledem na veřejný zájem nejsou splněny. Ústav porovnal nejnižší cenu v přepočtu na ODTD zjištěnou v kterékoli zemi EU oproti průměru druhé a třetí nejnižší ceny též potraviny pro zvláštní lékařské účely (referenčního PZLÚ). Nejnižší cena výrobce zjištěná v Irsku je o 8,78 % nižší, než průměru druhé a třetí nejnižší ceny výrobce téhož přípravku zjištěných v ostatních zemích EU. Podmínka pro navýšení úhrady uvedená v ustanovení 16 odst. 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. nebyla splněna a Ústav nenavyšuje základní úhradu předmětné skupiny. Jelikož Ústav neobdržel souhlas všech zdravotních pojišťoven se zvýšením úhrady ve veřejném zájmu, Ústav základní úhradu podle ustanovení 16 odst. 1 vyhlášky č. 376/2011 Sb. neupravil. PZLÚ obsahující definované směsi aminokyselin bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku je zařazena do skupiny číslo 189 přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění (definované směsi aminokyselin bez vybraných aminokyselin (kromě fenylalaninu) pro další poruchy metabolismu). V této skupině je zajištěna aspoň jedna plně hrazená dostupná potravina pro zvláštní lékařské účely. Jedná se o MILIPA LEU 2, kód SÚKL Proto Ústav nepostupoval podle ustanovení 39c odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Základní úhrada: 260,1453 Kč za ODTD Základní úhrada vychází z ceny výrobce přípravku MSUD ANAMIX INFANT POR SOL 1X400GM (cena výrobce 927, Kč) obchodovaného v Irsku. Od velkoobchodní ceny (EUR) nalezené v Irsku byla odečtena obchodní přirážka distributora 8,00 %.Výsledná cena výrobce (EUR) byla přepočtena na Kč čtvrtletním průměrem kurzu devizového trhu vyhlášeným Českou národní bankou za kalendářní čtvrtletí předcházející rozhodnému období podle ustanovení 11 vyhlášky č. 376/2011 Sb. (07/ /2013). Rozhodné období je vztaženo k datu zahájení správního řízení. Informativní přepočet úhrady na hodnotu publikovanou v Seznamu cen a úhrad je proveden dle vzorce UHR LP = [JUHR LP x sazba + NÁPOČET / (počet ODTD v balení ref. LP / počet ODTD v balení LP) ] x DPH ze stanoviska Ministerstva zdravotnictví č.j. MZDR73123/2011 vydaného dne Kód Název Doplněk názvu UHR1 v SCAU (Kč) MSUD ANAMIX POR SOL 1x400GM 1340,65 INFANT Odhad dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění Dle zjištění Ústavu nebyl v posuzovaném čtvrtletí obchodován žádný přípravek z předmětné skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných PZLÚ z referenční skupiny 107/8. Ústav při vyčíslení předpokládaného dopadu na rozpočet vyšel ze srovnání stávající úhrady (dle SCAU130101) a úhrady stanovené v tomto správním řízení. Současné výše platné úhrady je ve výši 816,47 Kč. Při uplatnění úhrady stanovené v tomto správním řízení dojde k nárůstu výše úhrady o cca 64%. Ústav při posouzení dopadu změny úhrady na prostředky veřejného zdravotního pojištění zohledňuje situaci, kdy je F-CAU N/ Strana 9 (celkem 11)

10 cena pro konečného spotřebitele (MFC) nižší než úhrada. Pro situaci, kdy je přípravek reálně obchodován za cenu nižší než je jeho úhrada, počítá Ústav s tím, že pojišťovna takový přípravek reálně uhradí pouze do výše jeho reálné ceny pro konečného spotřebitele. K výroku 2. Ústav na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění zařazuje potravinu pro zvláštní lékařské účely kód SÚKL: název: doplněk názvu: MSUD ANAMIX INFANT POR PLV SOL 1X400G do referenční skupiny č. 107/8 - definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. Ústav v probíhajícím správním řízení posoudil terapeutickou zaměnitelnost, bezpečnost a klinické využití posuzovaného léčivého přípravku v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Konstatuje, že přípravek svými vlastnostmi (viz část terapeutická zaměnitelnost) odpovídá skupině léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a s obdobným klinickým využitím - referenční skupina 107/8 definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin), tak jak je stanovena vyhláškou Ministerstva zdravotnictví ČR č. 384/2007 Sb., a proto uvedený přípravek do referenční skupiny 107/8 definované směsi aminokyselin bez izoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky pro děti do 1 roku - kompletní kojenecká výživa (práškové formy na obsah aminokyselin) zařazuje. Ústav mění výši úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že činí 927,32 Kč. Jak je uvedeno ve výroku I. tohoto rozhodnutí, a to na základě skutečností uvedených v odůvodnění tohoto výroku, byla změněna výše úhrady za jednotku lékové formy. Výše úhrady za balení uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely byla stanovena jako součin úhrady za jednotku lékové formy a počtu jednotek lékové formy v balení. Výsledná úhrada byla zaokrouhlena na dvě desetinná místa. a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. zůstávají stanoveny takto: S/J4 P. Kompletní kojeneckou výživu obsahující definovanou směs aminokyselin pro děti do 1 roku bez isoleucinu, leucinu a valinu se sacharidy a tuky, předepisuje lékař centra pro léčbu dědičných poruch metabolismu dětem od narození do 12 měsíců věku při prokázaných metabolických poruchách aminokyselin s rozvětvenými řetězci. Odůvodnění: Předmětná potravina pro zvláštní lékařské účely je určeny k dietnímu postupu při poruchách metabolismu rozvětvených aminokyselin u kojenců do 1 roku věku. Diagnostika a terapie těchto poruch je prováděna na specializovaných pracovištích pro léčbu dědičných poruch metabolizmu. Ústav zachoval stávající podmínky úhrady, neboť tyto podmínky reflektují současnou reálnou klinickou praxi v problematice řešení dědičných metabolických poruch. Stanovenými podmínkami úhrady je zajištěno účelné a hospodárné použití předmětných potravin pro zvláštní lékařské účely. F-CAU N/ Strana 10 (celkem 11)

11 Vzhledem k těmto skutečnostem Ústav rozhodl, jak je uvedeno ve výroku rozhodnutí. Dle ustanovení 39h odst. 4 zákona o veřejném zdravotním pojištění platí, že odvolání proti rozhodnutí v hloubkové nebo zkrácené revizi, rozhodnutí o stanovení maximální ceny nebo rozhodnutí o stanovení výše a podmínek úhrady, jakož i o jejich změně nebo zrušení, a rozklad proti rozhodnutí v přezkumném řízení nemá odkladný účinek. Je-li takové rozhodnutí napadeno odvoláním nebo rozkladem, je předběžně vykonatelné podle odstavce 3 téhož ustanovení obdobně. V případě, že rozhodnutí resp. jeho část bylo napadeno odvoláním, rozhodnutí ačkoli nenabývá právní moci, je tzv. předběžně vykonatelné. Okamžikem předběžné vykonatelnosti rozhodnutí nastávají právní účinky rozhodnutí, tj. od tohoto okamžiku je stanovena nebo změněna maximální cena nebo výše a podmínky úhrady léčivých přípravků bez ohledu na skutečnost, že rozhodnutí bylo napadeno odvoláním. Pro předběžnou vykonatelnost rozhodnutí je rozhodným okamžikem den, v němž mělo předmětné rozhodnutí nabýt právní moci. Jestliže tento den spadá na den v měsíci (včetně), nabývá rozhodnutí předběžné vykonatelnosti vydáním prvního následujícího seznamu. Jestliže tento den připadne na 16. a následující den v měsíci, je rozhodnutí předběžně vykonatelné vydáním druhého následujícího seznamu dle ustanovení 39n odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. V důsledku této skutečnosti jsou maximální cena nebo výše a podmínky úhrady stanoveny nebo změněny buď k prvnímu dni následujícího dne v měsíci (pokud rozhodnutí mělo nabýt právní moci do 15. dne v měsíci včetně) nebo k prvnímu dni dalšího následujícího dne v měsíci (pokud rozhodnutí mělo nabýt právní moci po 15. dni v měsíci) bez toho aniž by rozhodnutí nabylo právní moci z důvodu jeho napadení odvoláním. V případě, že v odvolacím řízení Ministerstvo zdravotnictví zruší rozhodnutí Ústavu, nastupují v souladu s ustanovením 39h odst. 5 téhož zákona účinky takového zrušujícího rozhodnutí podle odstavce 3 obdobně. Rozhodnou skutečností tedy opět je, zda zrušující rozhodnutí nabylo právní moci do 15. dne kalendářního měsíce včetně, to je pak vykonatelné vydáním nejbližšího následujícího seznamu podle 39n odst. 1 téhož zákona. Pokud nabylo právní moci po 15. dni kalendářního měsíce, je vykonatelné vydáním druhého nejbližšího seznamu podle téhož ustanovení. Rozhodnutí Ústavu je tak zrušeno k 1. dni následujícího nebo druhého následujícího měsíce. Z důvodu ochrany práv nabytých v dobré víře a ochrany veřejného zájmu, stanovil zákonodárce účinky zrušujícího rozhodnutí ve vztahu k přezkoumávanému rozhodnutí ex nunc. Smyslem tohoto ustanovení je šetřit subjektivní práva jak účastníků řízení, tak pacientů. V případě rušení rozhodnutí, jímž byly stanoveny nebo změněny maximální cena resp. výše a podmínky úhrady, je tedy preferována ochrana nabytých práv. Účinky druhoinstančního rozhodnutí nastávají až ode dne jeho vykonatelnosti. Maximální ceny resp. výše a podmínky úhrady předběžně vykonatelné podle následně zrušeného rozhodnutí jsou proto platné od okamžiku předběžné vykonatelnosti rozhodnutí až do prvního dne prvního resp. druhého měsíce následujícího po měsíci, v němž je zrušující rozhodnutí vydáno. Poučení a odvolání Proti tomuto rozhodnutí je možno podat podle ustanovení 81 a násl. správního řádu, u Státního ústavu pro kontrolu léčiv odvolání, a to v souladu s ustanovením 83 odst. 1 správního řádu ve lhůtě 15 dnů ode dne jeho doručení. O odvolání rozhoduje Ministerstvo zdravotnictví ČR. Odvolání nemá odkladný účinek. Otisk úředního razítka Toto rozhodnutí nabylo právní moci dnem Vyhotoveno dne Za správnost: Tamara Robesonová PharmDr. Jana Žížalová v.r. Vedoucí oddělení koordinace správních řízení Státního ústavu pro kontrolu léčiv F-CAU N/ Strana 11 (celkem 11)