EVROPSKÁ KOMISE V Bruselu dne 11.1.2012 K(2011)10129 v konečném znění PROVÁDĚCÍ ROZHODNUTÍ KOMISE ze dne 11.1.2012 kterým se zamítá stanovení léčivého přípravku Tecovirimat jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 (Text s významem pro EHP) (POUZE ANGLICKÉ ZNĚNÍ JE ZÁVAZNÉ)
PROVÁDĚCÍ ROZHODNUTÍ KOMISE ze dne 11.1.2012 kterým se zamítá stanovení léčivého přípravku Tecovirimat jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 (Text s významem pro EHP) (POUZE ANGLICKÉ ZNĚNÍ JE ZÁVAZNÉ) EVROPSKÁ KOMISE, s ohledem na Smlouvu o fungování Evropské unie, s ohledem na nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění 1, a zejména na čl. 5 odst. 8 první větu uvedeného nařízení, s ohledem na žádost předloženou dne 23. března 2010 společností SIGA Pharmaceuticals (Europe) Ltd. podle čl. 5 odst. 1 nařízení (ES) č. 141/2000, s ohledem na stanovisko Evropské agentury pro léčivé přípravky uvedené v příloze I, vypracované dne 16. července 2010 Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, které Komise obdržela dne 30. července 2010, vzhledem k těmto důvodům: (1) Žádost předložená společností SIGA Pharmaceuticals (Europe) Ltd týkající se léčivého přípravu Tecovirimat byla ověřena dne 12. dubna 2010 podle čl. 5 odst. 4 nařízení (ES) č. 141/2000. (2) Výbor vypracoval stanovisko, jehož závěry jsou uvedeny v příloze I tohoto rozhodnutí, kde se doporučuje kladné rozhodnutí ohledně stanovení léčivého přípravku. (3) Komise soudí, že přípravek Tecovirimat nesplňuje kritéria pro stanovování uvedená v čl. 3 odst. 1 nařízení (ES) č. 141/2000. (4) Stálý výbor pro humánní léčivé přípravky nezaujal žádné stanovisko. Bylo považováno za nezbytné přijmout prováděcí předpis a předseda předložil návrh prováděcího předpisu odvolacímu výboru k dalšímu projednání. Odvolací výbor nezaujalžádné stanovisko, 1 Úř. věst. L 18, 22.1.2000, s. 1. CS 2 CS
PŘIJALA TOTO ROZHODNUTÍ: Článek 1 Stanovení léčivého přípravku Tecovirimat jako léčivého přípravku pro indikaci: léčba pravých neštovic se zamítá z důvodů uvedených v příloze II. Článek 2 Toto rozhodnutí je určeno společnosti SIGA Pharmaceuticals (Europe) Ltd, c/o Jordans Limited, 20-22 Bedford Row, London WC1R 4JS, Spojené království. V Bruselu dne [ ]. 11.1.2012. Za Komisi John DALLI člen Komise CS 3 CS
PŘÍLOHA I Stanovisko Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) ohledně stanovení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění ze dne 16. července 2010 (extrakt) Léčivý přípravek účinná látka: Tecovirimat Vzácné onemocnění: Léčba pravých neštovic Stanovisko COMP na základě posouzení žádosti v souladu s článkem 5 nařízení (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 zastává stanovisko, že: léčivý přípravek splňuje kritéria pro stanovování uvedená v čl. 3 odst. 1 písm. a) prvním pododstavci nařízení (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999, a dále žadatel v souladu s čl. 3 odst. 1 písm. b) nařízení (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 uvedl, že neexistuje žádný uspokojivý způsob léčby daného onemocnění registrovaný v Evropské unii. COMP proto doporučuje výše uvedenému léčivému přípravku povolit stanovení pro vzácná onemocnění, pokud jde o výše uvedenou indikaci. Odůvodnění stanoviska Zadavatel, společnost SIGA Pharmaceuticals (Europe) Ltd, předložil dne 23. března 2010 žádost o označení léčivého přípravku obsahujícího tecovirimat jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění k léčbě pravých neštovic. Vzhledem k těmto důvodům Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) po přezkoumání žádosti dospěl k závěru, že: pravé neštovice (dále označované jako onemocnění ) se v době podání žádosti vyskytovaly v Evropské unii odhadem přibližně u 0 osob z 10 000, se jedná o život ohrožující onemocnění, jelikož míra přežití je nízká, v Evropské unii dosud nebyla schválena žádná uspokojivá léčba pacientů, kteří tímto onemocněním trpí. Výbor COMP doporučuje označit tento léčivý přípravek, obsahující tecovirimat, jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění pro tuto indikaci: léčba pravých neštovic. CS 4 CS
PŘÍLOHA II DŮVODY PRO ZAMÍTNUTÍ OZNAČENÍ TECOVIRIMATU PRO LÉČBU PRAVÝCH NEŠTOVIC Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění ve svém stanovisku ze dne 16. července 2010 doporučil stanovení lékařského přípravku obsahující tecovirimat jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu pravých neštovic. Komise se na základě níže uvedených důvodů domnívá, že by se měla odchýlit od stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění v souladu s čl. 5 odst. 8 nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (dále jen nařízení ), které umožňuje Komisi přijmout za výjimečných okolností rozhodnutí, které není v souladu se stanoviskem výboru. Komise se domnívá, že stanovení tecovirimatu jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu pravých neštovic by mělo být zamítnuto, protože kritéria stanovená v čl. 3 odst. 1 uvedeného nařízení nebyla splněna. V souladu s tímto ustanovením platí kritéria stanovená v písmenech a) a b) současně a k získání označení pro léčbu vzácných onemocnění by měla být obě splněna. Komise se domnívá, že v tomto konkrétním případě není splněno kritérium prevalence stanovené v čl. 3 odst.1 písm. a) prvním pododstavci. Ačkoli v tomto případě žadatel uvedl, že pravé neštovice jsou život ohrožující onemocnění, jelikož míra přežití je nízká, tak již neuvádí, že se v okamžiku podání žádosti na území EU nevyskytovala žádná osoba trpící tímto onemocněním. Žadatel skutečně uznal, že v momentě předložení žádosti se na území EU nevyskytovala žádná osoba trpící pravými neštovicemi. Žadatel uznává, že díky úspěšné očkovací kampani a vzhledem ke skutečnosti, že pouze lidé jsou přirozenými hostiteli a nositeli pravých neštovic, nebyly od roku 1977 nikde na světě zaznamenány žádné případy přirozeného přenosu pravých neštovic. Žadatel uvedl, že na světě existují dva evidované živé kmeny tohoto viru a v této souvislosti zmínil možná nebezpečí, jakými jsou zneužití viru bioteroristy nebo nepředvídatelná událost při manipulaci s živými kmeny. Podle žadatele existuje nesporná možnost, že se virus může znovu objevit nebo může být záměrně zavlečen za účelem nakažení několika jednotlivců. Žadatel zmínil eventuální existenci dalších neevidovaných živých kmenů a dále uvedl, že existuje možnost vytvoření živého viru pomocí syntetické biologie. Uvedené informace by nicméně ve smyslu stanovení pro vzácná onemocnění neměly být brány v potaz, protože nic nemění na skutečnosti, že neexistuje prevalence tohoto onemocnění. V zájmu splnění kritérií stanovení v souladu s čl. 3 odst. 1 písm. a) prvním pododstavcem uvedeného nařízení je skutečně důležitou součástí posouzení, společně se závažností onemocnění, výskyt onemocnění v EU v době podání žádosti. Toto kritérium vyžaduje nejenom, aby prevalence odpovídala pěti nebo méně než pěti výskytům na 10 000 osob, ale také vyžaduje, aby zmiňované onemocnění postihovalo území EU v okamžiku podání žádosti. Zmiňované skutečnosti vyplývají ze znění tohoto ustanovení: je určen pro diagnostiku, prevenci nebo léčbu život ohrožujícího nebo chronicky invalidizujícího onemocnění postihujícího v okamžiku podání žádosti ne více než pět z 10 000 osob ve Společenství. Pro splnění tohoto kritéria CS 5 CS
je nezbytně nutné, aby ne více než pět z 10 000 osob v EU bylo postiženo tímto onemocněním. Skutečnost, že zmiňovaným onemocněním není v EU nikdo postižen, nelze proto považovat za dostatečnou ke splnění tohoto kritéria. Tato interpretace je v souladu s účelem uvedeného nařízení, kterým je podpora vývoje lékařských přípravků určených pro pacienty trpící vzácnými onemocněními, jelikož tito pacienti mají nárok na stejnou kvalitu péče jako všichni ostatní pacienti v EU. Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění uznává ve své EMA/COMP hodnotící zprávě ze dne 16. července 2010 (strana 27/28), že tato nemoc byla úspěšně eradikována a prevalence je v současné době rovna nule. Proto uvedené prohlášení v odůvodnění stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, podle kterého se odhaduje, že onemocnění postihuje přibližně 0 z 10 000 osob v EU v okamžiku, kdy byla podána žádost, plně neodpovídá ani skutečné situaci, ani výsledku posouzení uvedené situace Komisí. Uvedené prohlášení ani neodpovídá informacím poskytnutých žadatelem v jeho žádosti o stanovení přípravku pro vzácná onemocnění, což jsou informace, na jejichž základě by se mělo stanovení pro vzácná onemocnění hodnotit. Vzhledem k výše uvedeným důvodům výrobek určený k léčbě pravých neštovic obsahující tecovirimat nesplňuje kritéria pro označení jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění v souladu s čl. 3 odst.1 písm. a) prvního pododstavce uvedeného nařízení. Stanovení tecovirimatu jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu pravých neštovic musí být tedy zamítnuto. CS 6 CS