PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE Aldurazyme, 100 U/ml koncentrát pro přípravu infuzního roztoku Laronidasum Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat. - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. - Tento přípravek byl předepsán Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné příznaky jako Vy. - Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. V příbalové informaci naleznete: 1. Co je Aldurazyme a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Aldurazyme používat 3. Jak se Aldurazyme používá 4. Možné nežádoucí účinky 5. Jak Aldurazyme uchovávat 6. Další informace 1. CO JE ALDURAZYME A K ČEMU SE POUŽÍVÁ Aldurazyme se používá k léčbě pacientů s onemocněním MPS I (Mukopolysacharidosa I). Podává se k léčba příznaků nemoci, které nejsou neurologického charakteru. Lidé s onemocněním MPS I mají buď nízkou, nebo žádnou hladinu enzymu nazývaného α-liduronidáza, který štěpí specifické látky (glykosaminoglykany) v těle. Důsledkem toho je, že tyto látky nejsou degradovány a zpracovány tak, jak mají být. Hromadí se v mnoha tkáních, což způsobuje příznaky onemocnění MPS I. Aldurazyme je umělý enzym, nazývaný laronidáza. Tento enzym může nahradit přirozený enzym, který při onemocnění MPS I chybí. 2. ČEMU MUSÍTE VĚNOVAT POZORNOST, NEŽ ZAČNETE ALDURAZYME POUŽÍVAT Nepoužívejte Aldurazyme Jestliže jste alergický(á) (přecitlivělý(á)) na léčivou látku nebo na kteroukoliv další složku přípravku Aldurazyme nebo pokud jste již někdy zaznamenali závažnou alergickou reakci na laronidázu. Zvláštní opatrnosti při použití Aldurazymu je zapotřebí Pokud se léčíte Aldurazymem, mohou se u Vás rozvinout reakce spojené s podáním infuze. Tyto reakce jsou definovány jako jakýkoli nežádoucí účinek, který se vyskytne během podávání infuze nebo se objeví do konce dne, kdy byla infuze podána (viz 4 Možné nežádoucí účinky ). Některé z těchto reakcí mohou být závažné. Pokud zaznamenáte takovou reakci, ihned kontaktujte svého lékaře. Jestliže se tyto reakce objeví, infuze Aldurazymu by měly být okamžitě zastaveny a Váš lékař zahájí vhodnou léčbu. Tyto reakce mohou být obzvláště závažné, pokud trpíte obstrukcí horních cest dýchacích související s MPS I. 19
Mohou Vám být předepsány i další léky, jako jsou antihistaminika a paracetamol, aby se předešlo reakcím alergického typu. Vzájemné působení s dalšími léčivými přípravky Informujte, prosím, svého lékaře, pokud užíváte léčivé přípravky obsahující chlorochin nebo prokain, neboť tyto přípravky mohou účinek Aldurazymu snižovat. Prosím, informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte nebo jste užíval(a) v nedávné době, a to i o lécích, které jsou dostupné bez lékařského předpisu. Těhotenství a kojení S podáváním Aldurazymu těhotným ženám nejsou dostatečné zkušenosti. Přípravek se proto během těhotenství nemá užívat, pokud to není jednoznačně nezbytné. Poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoliv lék. Není známo, zda se Aldurazyme vylučuje do mateřského mléka. Doporučuje se proto během léčby Aldurazymem přestat kojit. Poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoliv lék. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů: Vliv na schopnost řídit motorová vozidla a ovládat stroje nebyl studován. Důležité informace o některých složkách přípravku Aldurazyme. Každá injekční lahvička tohoto léčivého přípravku obsahuje 1,29 mmol sodíku. To je nutné vzít v úvahu u pacientů, kteří mají dietu s omezeným přísunem sodíku. 3. JAK SE ALDURAZYME POUŽÍVÁ Návod k použití ředění a podávání Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku se musí před podáním zředit a slouží k nitrožilnímu podání (viz informace pro zdravotnické odborníky). Podání Aldurazymu se má provádět jen v příslušném klinickém prostředí, kde je pohotově dostupné resuscitační vybavení k zvládání naléhavých stavů. Dávkování Doporučená dávka Aldurazymu je 100 U/kg tělesné hmotnosti podávaná jednou za týden formou intravenózní infuze. Počáteční rychlost 2 U/kg/h se může postupně zvyšovat každých 15 minut, podle tolerance, až na 43 U/kg/h. Celkový objem má být podán přibližně v průběhu 3-4 hodin. Jestliže jste zapomněl(a) užít Aldurazyme Jestliže jste zapomněl(a) na infuzi Aldurazymu, kontaktujte, prosím, svého lékaře. Jestliže jste použil(a) více Aldurazymu, než jste měl(a) Případ předávkování Aldurazymem nebyl zaznamenán. 4. MOŽNÉ NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY Podobně jako všechny léky, může mít i Aldurazyme nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Nežádoucí účinky byly pozorovány hlavně u pacientů při podání léku nebo krátce poté (reakce spojené s infuzí). Pokud se u Vás vyskytnou takovéto reakce, okamžitě to sdělte svému lékaři. Počet těchto reakcí klesal s dobou užívání Aldurazymu. Většina těchto reakcí je mírné až střední intenzity. Přesto se u několika pacientů, u kterých se dříve vyskytly závažné problémy s horními cestami dýchacími a plícemi související s MPS I, vyskytly závažné reakce jako bronchospasmus, zástava dechu a otok obličeje. 20
Byly zaznamenány následující nežádoucí účinky: Velmi časté (vyskytující se u více než 1 z 10 pacientů) Bolest hlavy Nevolnost Bolest břicha Vyrážka Onemocnění kloubů, bolest kloubů, zad, bolest rukou a nohou Zrudnutí Horečka Zimnice Zrychlená srdeční akce Zvýšený krevní tlak Méně kyslíku v krvi Reakce v místě podání infuze Časté (vyskytující se u více než 1 ze 100 pacientů a méně než u 1 pacienta z 10) Zvýšená tělesná teplota Brnění Závratě Kašel Potíže s dýcháním, které mohou být extrémní Zvracení Průjem Otok obličeje nebo krku Kopřivka Svědění Vypadávání vlasů Studený pot, nadměrné pocení Bolest svalů Nízký krevní tlak Bledost Studené ruce nebo nohy Pocit horka, pocit chladu Únava Onemocnění podobné chřipce Alergické reakce Neklid S neznámou četností výskytu Namodralé zbarvení kůže (způsobené nižší hladinou kyslíku v krvi) Rychlé dýchání Zarudnutí kůže Únik léku do tkání v okolí místa vpichu, který může způsobovat otok nebo zarudnutí Pokud se kterýkoli z nežádoucích účinků vyskytne v závažné míře, nebo pokud si všimnete jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci, prosím, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. 5. JAK ALDURAZYM UCHOVÁVAT Uchovávejte mimo dosah a dohled dětí. Aldurazyme nepoužívejte po uplynutí doby použitelnosti, uvedené na obalu za písmeny EXP. 21
Neotevřené injekční lahvičky: Uchovávejte v chladničce (2 C 8 C). Léčivé přípravky se nesmí vyhazovat do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak máte likvidovat přípravky, které již nepotřebujete. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí. 6. DALŠÍ INFORMACE Co Aldurazyme obsahuje - Léčivou látkou je laronidáza. Jeden ml roztoku v injekční lahvičce obsahuje 100 U laronidázy. Jedna injekční lahvička o obsahu 5 ml obsahuje 500 U laronidázy. - Pomocnými látkami jsou: chlorid sodný; monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného, polysorbát 80; voda na injekci. Jak Aldurazyme vypadá a co obsahuje toto balení Aldurazyme je dodáván jako koncentrát pro přípravu infuzního roztoku. Roztok je čirý až mírně opalizující, bezbarvý až bledě žlutý. Velikost balení: 1, 10 a 25 injekčních lahviček v papírové skládačce. Na trhu nemusí být všechny velikosti balení. Držitel rozhodnutí o registraci Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, NL-1411 DD, Naarden, Nizozemsko. Výrobce Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Velká Británie. 22
Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci: België/Belgique/Belgien/ Luxemburg / Luxembourg Genzyme Belgium N.V. Tél/Tel: + 32 2 714 17 11 България Търговско представителство на Genzyme CEE GmbH Тел. +359 2 971 1001 Česká republika/slovenská Republika/Slovenija Genzyme Czech, s.r.o. Tel: +420 227 133 665 Danmark/Norge/Sverige/Suomi/Finland/ Ísland Genzyme A/S, (Danmark/Tanska/Danmörk), Tlf/Puh./Sími: + 45 32712600 Deutschland Genzyme GmbH, Tel: +49 610236740 Ελλάδα/Κύπρος Genzyme Hellas Ltd. (Ελλάδα) Τηλ: +30 210 99 49 270 España Genzyme, S.A., Tel: +34 91 6591670 France Genzyme S.A.S., Tél: + 33 (0) 825 825 863 Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel: +36 1 310 7440 Nederland Genzyme Europe B.V., Tel: +31 35 6991200 Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel: + 43 1 774 65 38 Polska/Eesti/Latvija/Lietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. (Poola/Polija/Lenkija), Tel: +48 22 24 60 900 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel: +351 21 422 0100 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentanţa pentru România Tel: +40 21 243 42 28 United Kingdom/Ireland Genzyme Therapeutics Ltd. (United Kingdom) Tel: +44 1865 405200 Italia/Malta Genzyme Srl (Italia/Italja), Tel: +39 059 349811 Tato příbalová informace byla naposledy schválena Tento přípravek byl registrován za výjimečných okolností. Znamená to, že vzhledem k vzácnosti tohoto onemocnění nebylo možné získat úplné informace o tomto přípravku. Evropská léková agentura (EMEA) každoročně vyhodnotí všechny nové informace týkající se tohoto přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována. Podrobné informace o tomto přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské lékové agentury (EMEA): http://www.emea.europa.eu./. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky, týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby. <------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 23
Následující informace je určena pouze pro zdravotnické pracovníky: Jedna injekční lahvička Aldurazymu je určena jen k jednorázovému použití. Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku se zředí roztokem chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) pro infuzi za použití aseptického postupu. Doporučuje se podat pacientovi naředěný roztok Aldurazymu infuzní soupravou vybavenou 0,2 µm vestavěným filtrem. Z mikrobiologického hlediska bezpečnosti má být přípravek použit okamžitě. Není-li použit okamžitě, doba uchovávání přípravku po naředění by neměla být delší než 24 hodin při teplotě 2 C - 8 C, pokud ředění neproběhlo za kontrolovaných a validovaných aseptických podmínek. Aldurazyme nesmí být mísen v jedné infuzi s jinými léčivými přípravky. Příprava infuze Aldurazymu (použití aseptického postupu) Určete počet injekčních lahviček, které se mají použít ke zředění, individuálně na základě pacientovy hmotnosti. Vyjměte tyto injekční lahvičky z chladničky přibližně 20 minut předem, aby mohly dosáhnout pokojové teploty (do 30 C). Před ředěním vizuálně zkontrolujte každou injekční lahvičku, zda neobsahuje částice či nemá nežádoucí zbarvení. Čirý až mírně opalizující, bezbarvý až světle žlutý roztok má být prostý jakýchkoli viditelných volných částic. Nepoužívejte injekční lahvičky, které obsahují částice nebo roztok jiné barvy. Určete celkový objem infuz na základě pacientovy hmotnosti, buď 100 ml (je-li tělesná hmotnost menší nebo rovna 20 kg) nebo 250 ml (při tělesné hmotnosti nad 20 kg) roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) pro infuzi. Z infuzního vaku odeberte a zlikvidujte takové objemové množství roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %), které bude stejné, jako celkový objem přidaného Aldurazymu. Odeberte požadovaný objem Aldurazymu z injekčních lahviček a objemy smíchejte. Smíchaný objem Aldurazymu pak přidejte k roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) pro infuzi. Roztok pro infuzi jemně promíchejte. Před použitím opět vizuálně zkontrolujte roztok, zda neobsahuje částice. Použit může být jen bezbarvý roztok, prostý viditelných částic. Všechen nepoužitý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky. 24