Zuzana Gabrhelíková Sečanská
Nancy Devlin David Parkin 2002
Základní otázky které si studie pokládá Jak se důkazy nákladové efektivnosti používají při vytváření úsudků o peněžní hodnotě zdravotnických technologii. A jak se berou v úvahu (pokud se vůbec berou) i jiné faktory než nákladová efektivnost.
Úvod Studie rozebírá práh peněz za QALY stanovený NICE pro hodnocení nových technologii v NHS Cíl studie: analyzovat v materiálech NICE - práh nákladové efektivity - kompromisy mezi efektivnosti nákladů a dalšími faktory NICE stanovila práh 20 000 30 000 /QALY Využití regresní analýzy Data vybrána z 51 rozhodnutí NICE Sběr dat: 2002
Práh hraniční cost/qaly V nejjednodušším případě je práh přesný a hraniční cost/qaly je přesně dáno. Když je hodnota CQG překročena je zamítnuta, když zůstane pod prahem je akceptována.
Ostatní faktory Existence jiných faktorů, než nákladové efektivity může znamenat, že ve skutečnosti žádný práh neexistuje každá nová technologie má konečnou pravděpodobnost, že bude přijata nebo zamítnuta bez ohledu na její CQG, pokud jsou její ostatní faktory natolik důležité, aby převýšily jeho efektivitu nákladů. V rozmezí mezi dvěma případy rozhodovaní při stejné cost effectivness může jeden případ profitovat z toho ze jsou u něj i jiné cíle, které jsou v ten daný moment pokládány za relevantní.
Rozostřený práh QUALY s ohledem na ostatní faktory
Tři důvody ovlivnění prahu v praxi Rozhodování o přijetí nebo odmítnutí nové technologie je závislá na širším souboru cílů než samotná maximalizace zdravotního profitu z NHS rozpočtu. Práh efektivnosti nákladů může být rozdílný podle toho kdo má motiv provést investici či jí zamítnout. Práh může být ovlivněn rozhodovetelovou reakcí na nejistoty ohledně důkazů nákladové efektivnosti
Posun může být značný v závislosti na tom kdo má motiv provést investici či jí zamítnout
Hranici může posouvat rozhodovatelova nejistota Osvědčená léčba Prospěch pochybnosti
Data 39 technologií 51 kladných i záporných rozhodování Jednotná metoda přípravy dat na počátku data značně nekonzistentní Nevýhoda pouhé přiblížení se k informacím, které byly skutečně brány NICE v úvahu. Po kompletaci zdrojových dat zpětná vazba s NICE Na konci KONZISTENTNI data připravená k analýze
Regresní křivka proložená rozhodnutími Závislá proměnná ROZHODNUTÍ binární výběr mezi 0 (ANO) a 1 (NE) Nezávislé proměnné ICER (incremental cost-effectivness ratio) tj. QCG (cost/qaly) je-li uvedena CLYG (cost per life year gained) není-li QCG uvedena. NEJISTOTA přibližně poměr šíře intervalu spolehlivosti a střední hodnoty čísla ICER
Další nezávislé proměnné JINÁ LÉČBA 1 není jiná léčba; 0 existuje jiná léčba OSTATNÍ FAKTORY 1 - zpráva z rozhodování obsahuje konkrétní zmínku o dalších proměnných, které ovlivňují rozhodovatelovo doporučení (např. závažnost stavu, krátká délka života, atd.), 0 - neobsahuje BŘEMENO (ZATÍŽENÍ) nemocnost, vyjádřená počtem lidí postižených stavem, kterého se volba týká, na 1000 případů. DOPAD - vyjadřuje dopad na rozpočet NHS v mil. liber. Je-li čistý dopad k dispozici, je použit; pokud není, je použit alespoň dopad samotné technologie. Pokud je znám rozsah, bere se průměr
NEJISTOTA - příklady Orlistat (rozhodnutí 22) NICE se zdála přípustná prahová hodnota 20 000 až 30 000 - proto předpokládá akceptaci intervence Jiná zpráva stanovuje směrné číslo pro tento ICER hodnotu 46 000 Výrobci odhadují dokonce méně než NICE Interferon beta (Rozhodnutí 32) Pro jednu klinickou skupinu 35 000 až 104 000 Pro druhou 120 000 až 339 000 škála CQG indikována NICE jako spolehlivý důkaz je 35 000-339 000 JAK TEDY ROZHODNOUT???
Další příklad Temozolomide (rozhodnutí 23) odmítla NICE jako léčbu první volby rakoviny mozku kvůli neexistenci důkazu o účinnosti, ale přijala ho jako léčbu druhé volby
Problémy při analýze analýza předpokládá, že zdroje nejistoty v datové základně jsou stejné pro všechna rozhodnutí, nebo že NICE nerozlišuje mezi různými druhy nejistoty. (Nejistota ohledně efektivity údajů vyplývá například z omezeného počtu zkoušek, testování malého rozsahu, nebo zkoušek s nereprezentativními vlastnostmi pacienta) Jedno rozhodnutí pro více klinických skupin, pro které je tato technologie doporučena, ale třeba také pro ty, pro které není. Pokyny v těchto případech vlastně vyjadřují více než jedno rozhodnutí
Problémy při analýze NICE při propočítávání nákladů není důsledná: někdy zahrnuje pouze náklady na pacienta (např. technické zhodnocení interferonu beta u roztroušené sklerózy), někdy používá i jiné náklady veřejného sektoru než na NHS (například sociální péče). CQG nelze přímo srovnávat mezi případy v každém případě může byt jiný práh V analýze to může zkreslit ICER Z hodnotících zpráv není vždy jasné, které faktory byly NICE brány skutečně do úvahy
Modelování Rozdělení rozhodnutí NICE: cost effectiveness k dispozici: ANO x NE cost effectiveness k dispozici dále dělíme: PŘIJATO x ZAMÍTNUTO Byly zkoumány zjevné důvody odmítnutí nebo přijetí Nyní aplikována logistická regresní analýza Některé vstupy modelů byly odhadnuty
Modelování Strategie: sestavit model zahrnující všechny proměnné Proměnná OTHER FACTORS nemohla byt použita (údaje byly jen částečně přijaty a jen pro některé CE tím OTHER FACTORS ztratilo sílu) Proměnná IMPACT byla k dispozici pouze pro omezenou sadu rozhodnutí, která bohužel navíc patří mezi čtyři ze sedmi odmítnutí Kde chyběly důkazy o CLYG nebo CQG technologie rozděleny na přijaté a zamítnuté. léčba, která je považována za nejvhodnější (např. endoprotézy) x přijatelná hodnota za peníze. efektivnost nákladů dokázána jiným způsobem například náklady za rok remise.
Seznam rozhodnutí NICE (ICER k dispozici)
Případy rozhodování pro které neexistoval ICER
Modelování
Pravděpodobnostní práh nákl. ef. pro rozhodnuti NICE dle typu modelu
Výstupy z analýzy Efektivita nákladů, společně s nejistotou a zatížením nemocí, vysvětluje rozhodnutí NICE lépe než nákladová efektivnost samostatně Výsledky studie naznačují poněkud vyšší hranici cost/qaly než hranice uvedená NICE jako 20 000-30 000 liber Nejasný v tomto kontextu zůstává i přesný význam rozsahu ceny za QALY! Údaje citované v pokynech nemohou být lokalizovány jen z některého z technických posudků, které NICE měla na podporu svého rozhodnutí Nejvíce NICE při rozhodování ovlivnila hodnota QCG
Výstupy z analýzy Potvrdilo se, že zamítavá rozhodnutí jsou v případech, kde existuje jasný důkaz, že jejich technologie není efektivní, nebo velmi nejasné důkazy o tom, že je efektivní. (1, 23) Také není žádný důkaz o údajném 20 000-30 000 rozsahu! Dvě rozhodnutí jsou odmítnuta pod tímto prahem, pět přijatých rozhodnutí nad ním, a všechna rozhodnutí v něm jsou přijímána - a to v horní části rozsahu. Analýza naznačuje práh poněkud vyšší než 20 000-30 000, který NICE veřejně identifikovala
Vraťme se ke grafům z pohledu Typ prahu na obrázku 2 může být identifikován, Ale rozsah by byl mezi dolní hranici 1 000-1 100 a horní hranici 47-50 000 této analýzy Typ prahu na obrázku 1 nelze identifikovat, protože v analýze jsou odmítnutí, která mají nižší ICER než některé akceptované.
K zamyšlení Studie se domnívá, že když jsou technologie placeny z daní prostřednictvím NHS, neměla by NICE dávat doporučení, co má tedy NHS platit kdo tedy? Studie ukazuje, že není jasné, jak bude NICE rozhodovat v případě technologie sice levnější, ale také méně účinné, než je technologie v praxi Studie podporuje myšlenku prahu jako pravděpodobnosti - spíše než jednoho čísla
Děkuji za pozornost!
Pravděpodobnostní práh nákl. ef. pro rozhodnuti NICE dle typu modelu měl osvětlit použití rozsahu prahových hodnot
References Zejména lokální doporučení pro hodnocení technologii Články vztahující se k práci NICE Články vztahující se k ekonomickým a etickým aspektům stanovení prahu Auto citace