1 2 INOVATIVNÍ LÉČBA POHLEDEM SÚKL Mgr. Irena Storová, MHA 2 LÉČIV 1
3 Osnova prezentace Legislativa vztahující se k vysoce inovativním léčivým přípravkům (VILP) Výpočet maximální ceny a úhrady VILP Řízení o stanovení dočasné úhrady VILP Požadavky během řízení a po jeho ukončení (registry) Nároky kladené na hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet Řízení o stanovení trvalé úhrady VILP Požadavky během řízení Použití dat z registru VILP VILP žádosti 2018 Hloubkové revize úhrad 3 4 Legislativa VILP 39d zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění (ZoVZP) Zásady pro úhradu VILP 39 odst. 3 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Dočasná úhrada VILP vždy omezena na specializovaná pracoviště (podmínky úhrady se symbolem S ) 40 až 44 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Odborná kritéria pro posuzování VILP Závazek dle 39d odst. 3 ZoVZP Podmínky, za kterých mohou specializovaná pracoviště podávat VILP Rozsah údajů předávaných zdravotním pojišťovnám a držiteli rozhodnutí o registraci 4 LÉČIV 2
5 Výpočet maximální ceny VILP Maximální cena vypočtena dle 39a odst. 2 písm. a) ZoVZP, tj. dle průměru cen výrobce posuzovaného LP ze 3 zemí referenčního koše Pokud nelze, stanoví se maximální cena ve výši průměru cen výrobce zjištěných ve 2 zemích referenčních koše - platí pouze pro VILP 5 6 Výpočet úhrady VILP Úhrada vypočtena dle 39d ZoVZP: kalkulace úhrady ve výši nejnižší zahraniční nebo české ceny výrobce konkrétního přípravku v odpovídající síle a velikosti balení Nestanovuje se obvyklá denní terapeutická dávka (ODTD) ani základní úhrada za ODTD (JEKV) 6 LÉČIV 3
7 Dočasná úhrada VILP 7 8 I. Podmínky stanovení dočasné úhrady Ústav stanoví výši a podmínky úhrady (VaPÚ) vysoce inovativnímu léčivému přípravku (VILP), u něhož není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi Odůvodňují-li dostupné údaje dostatečně průkazně přínos VILP a splňuje-li ostatní podmínky pro přiznání úhrady Je-li hrazen alespoň ve 2 zemích referenčního koše Dispoziční zásada: Stanovení dočasné úhrady ve statutu VILP probíhá ve správních řízeních na žádost vždy na základě žádosti žadatele (SÚKL není oprávněn rozhodovat nad rámec žádosti!) 8 LÉČIV 4
9 II. Dočasná úhrada VILP První dočasná úhrada stanovena na 24 měsíců Druhá dočasná úhrada stanovena na 12 měsíců Pro stanovení druhé dočasné úhrady je třeba doložit výsledky hodnocení uvedených v 39d odst. 3 ZoVZP průběžné hodnocení terapie VILP hodnocení nákladové efektivity VILP 9 10 III. Časová linka dočasné úhrady VILP 1. dočasná úhrada 2. dočasná úhrada trvalá úhrada 24 měsíců 12 měsíců časově neomezeno ROZ podání žádosti o 2. dočasnou úhradu ROZ podání žádosti o trvalou úhradu ROZ 36 měsíců 18 měsíců 12 měsíců 6 měsíců dočasná úhrada VILP trvalá úhrada VILP 10 LÉČIV 5
11 IV. Závazek dle 39d odst. 3 ZoVZP Žadatel je povinen prokázat jakým způsobem zajistí a) průběžné hodnocení terapie posuzovaným VILP b) limitaci dopadu dočasné úhrady na prostředky zdravotního pojištění c) hodnocení nákladové efektivity d) hrazení nákladů na doléčení pacienta po uplynutí doby dočasné úhrady SÚKL nově v řízeních o stanovení první dočasné úhrady nepožaduje závazek VILP již při předložení žádosti Pokud není závazek VILP doručen do doby vydání hodnotící zprávy negativní hodnotící zpráva Možnost doložení závazku VILP ve lhůtě pro vyjádření se k podkladům pro rozhodnutí Důvody změny v přístupu: urychlení procesu stanovení první dočasné úhrady (resp. vydání první hodnotící zprávy) 11 12 V. Hodnocení farmakoekonomických analýz V souladu s ustanovením 39f odst. 6 písm. a) ZoVZP žadatel k žádosti o dočasnou úhradu mimo jiné přikládá analýzu nákladové efektivity a dopadu na rozpočet Ústav provede standardní posouzení farmakoekonomických analýz v souladu s metodikami SP-CAU-027 a SP-CAU-028* Prokázání nákladové efektivity není s odkazem na ustanovení 39d odst. 1 ZoVZP vyžadováno Výsledek analýzy dopadu na rozpočet není s odkazem na ustanovení 39d odst. 3 ZoVZP posuzován Výsledek předložených farmakoekonomických analýz musí být přezkoumatelný a spolehlivě určený! * Dostupné na: http://www.sukl.cz/leciva/podklady-ke-spravnim-rizenim 12 LÉČIV 6
13 VI. Závěr hodnocení nákladové efektivity posuzovaný přípravek je vyhodnocen v hodnotící zprávě v části Posouzení inovativnosti jako vysoce inovativní léčivý přípravek a žádá o přiznání pouze dočasné úhrady z veřejného zdravotního pojištění a pro tyto účely v souladu s ustanovením 39d odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění není prokázání nákladové efektivity přípravku v tuto chvíli vyžadováno a posuzováno s dopadem na hodnocení, zda se jedná či nejedná o nákladově efektivní léčbu průkaz nákladové efektivity je nutnou podmínkou stanovení trvalé úhrady ze zdravotního pojištění, přičemž aktuální výše ICER překračuje hodnotu Ústavem akceptovatelné hranice ve výši 1,2 mil. Kč/QALY Snížení stávajícího výsledku je možné dosažením lepších výsledků v klinické praxi během sběru dat ověřením nákladů asociovaných s podáním přípravku možností uzavřít dohodu o sdílení rizik se zdravotními pojišťovnami jiným způsobem snížit náklady na léčbu předmětným přípravkem. 13 14 VII. Závěr hodnocení dopadu na rozpočet Na základě relevantního scénáře předloženého žadatelem lze předpokládat, že v následujících pěti letech bude posuzovaným léčivým přípravkem léčeno XX XX pacientů, což bude mít za následek dopad na rozpočet veřejného zdravotního pojištění ve výši YY mil. Kč YY mil. Kč, v prvním až pátém roce. Ústav kalkulovaný dopad na rozpočet považuje za očekávatelný. 14 LÉČIV 7
15 VIII. Předchozí praxe Při metodických nedostatcích předložených farmakoekomických analýz v SŘ o dočasné úhradě Ústav nevyzýval žadatele k doplnění Nedostatky byly popsány do hodnotící zprávy V řízení o stanovení druhé dočasné úhrady žadatel zpravidla předložil totožné analýzy jako v předchozím SŘ o stanovení první dočasné úhrady Bez nápravy uvedených nedostatků 15 16 IX. Stávající praxe Ústav i v řízeních o stanovení dočasné úhrady požaduje nejvyšší možnou úroveň kvality farmakoekonomických analýz tj. vyzývá žadatele k doplnění (výzva k součinnosti) cílem je prezentace relevantních výsledků již v 1. řízení Důvody změny v přístupu vypovídání závazku mezi žadatelem a POJ odvolávání POJ v SŘ o stanovení první dočasné úhrady z důvodu nedostatečně zhodnocených FE analýz nedostatečná kvalita podání se žádostí o trvalou úhradu, nutnost výzev, hrozící vypadnutí VILP ze seznamu hrazených LP Očekávaným přínosem je zlepšení kvality analýz předkládaných následně v žádosti o trvalou úhradu 16 LÉČIV 8
17 Trvalá úhrada VILP 17 18 I. Hodnocení farmakoekonomických analýz Ústav provede standardní hodnocení farmakoekonomických analýz v souladu s metodikami SP-CAU-027 a SP-CAU-028 s důrazem na přezkoumatelnost a kvalitu předložených analýz Výsledek analýzy nákladové efektivity porovnán s hranicí ochoty platit ve výši 1,2 milionu Kč/QALY Výsledek analýzy dopadu na rozpočet vyhodnocen dle rozhodovací praxe Ústavu Nepříznivé výsledky FE analýz jsou důvodem k nepřiznání úhrady na rozdíl od dočasné úhrady Dispoziční zásada: Stanovení trvalé úhrady ve statutu VILP probíhá ve správních řízeních na žádost vždy na základě žádosti žadatele 18 LÉČIV 9
19 Registry VILP 19 20 I. Povinnost sběru dat v registru VILP Probíhá řízeně, na základě schválené projektové dokumentace podléhající oponentuře odborné společnosti, zdravotních pojišťoven a za účasti SÚKL a Ministerstva zdravotnictví ČR Proces koordinuje Kancelář zdravotního pojištění 20 LÉČIV 10
II. Použití dat z registru VILP pro účely analýzy nákladové efektivity Zásadní limitací registru VILP je absence kontrolního ramene pro validní komparativní analýzu Určitou limitací může být odlišnost populace v registru od populace zkoumané v registračních studiích hodnocených při žádosti o dočasnou úhradu Při odlišnosti ve významných charakteristikách srovnání registru a kontrolního ramena ze studie nelze provést prosté např. věk, předléčenost, stádium onemocnění, výkonnostní stav, konkomitantní terapie atd. Pokud žadatel trvá na použití dat z registru, je třeba použít pokročilejších statistických metod propensity-score matching-adjusted indirect comparison simulated treatment comparison scénář s použitím přímé evidence je však vyžadován, pokud je tato evidence k dispozici 21 21 III. Použití dat z registru VILP pro účely analýzy dopadu na rozpočet 22 Registr VILP je vhodným zdrojem pro odhad velikosti cílové populace, resp. počtu léčených pacientů Registr může být rovněž vhodný pro kalkulaci nákladů pro účely analýzy dopadu na rozpočet Dávkování hodnoceného LP Doba na léčbě hodnoceného LP Konkomitantní terapie jinými LP aj. 22 LÉČIV 11
23 VILP v roce 2018 23 24 VILPY v roce 2018: 6 žádostí 1) AVASTIN (LL bevacizumab): žádost o stanovení druhé dočasné úhrady o v indikaci platina rezistentní ovariální karcinom (kombinační režim s paklitaxelem) 2) DARZALEX (LL daratumumab): žádost o stanovení první dočasné úhrady o v indikaci kombinační léčby relabujícího/refrakterního mnohočetného myelomu (režim DRd, tj. daratumumab + lenalidomid + dexametazon) 3) IMNOVID (LL pomalidomid): žádost o stanovení trvalé úhrady (zachování statutu VILP) o v indikaci léčby relabujícího/refrakterního mnohočetného myelomu (v kombinaci s dexametazonem) 4) OPDIVO (LL nivolumab): žádost o stanovení první dočasné úhrady o v indikaci léčby pokročilého maligního melanomu u pacientů, kteří byli léčeni systémovou léčbou (v monoterapii) 5) ADEMPAS (LL riociguat): žádost o stanovení trvalé úhrady se zachováním statutu VILP o v indikaci léčby dospělých pacientů s WHO funkční třídou II až III s inoperabilní CTEPH, reziduální nebo rekurentní CTEPH po plicní endarterektomii (v monoterapii) 6) ADCETRIS (LL brentuximab vedotin): žádost stanovení první dočasné úhrady o v indikaci léčby dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním systémovým anaplastickým velkobuněčným lymfomem (v monoterapii) 24 LÉČIV 12
25 Vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP) AVASTIN bevacizumab ovariální karcinom 2. 1. T DARZALEX daratumumab mnohočetný myelom IMNOVID pomalidomid mnohočetný myelom. OPDIVO nivolumab maligní melanom 1. ADEMPAS riociquat chronická tromboembolická plicní hypertenze T 1. ADCETRIS brentuximab vedotin Hodgkinův lymfom 1. = první dočasná úhrada 2. = druhá dočasná úhrada T = trvalá úhrada 25 26 Hloubkové revize úhrad 26 LÉČIV 13
27 Plán zahajování hloubkových revizí Dle ZoVZP je interval hloubkových revizí úhrad nejméně jedenkrát za 5 let SÚKL na svých webových stránkách zveřejňuje plán hloubkových revizí úhrad v předstihu, aby měli účastníci i OS prostor pro přípravu návrhů: Úvod / Léčiva / Ceny a úhrady léčiv / Informace o správních řízeních / Hloubková revize systému úhrad http://www.sukl.cz/leciva/previdelna-revize-systemu-uhrad 27 28 Informace o zahájených/ukončených SŘ Ústav zveřejňuje seznam a základní informace o správních řízeních na svých webových stránkách Rychlý odkaz lze nalézt v dolní části hlavní strany: www.sukl.cz /Informace o průběhu správních řízení Je několik možností, jak procházet přehledem se základními informacemi: online vyhledávací formulář verze ve formátu xls (Excel) verze ve formátu txt (textový soubor) Kompletní spisová dokumentace dostupná pod odkazem: https://verso.sukl.cz 28 LÉČIV 14
29 Hloubkové revize úhrad VILP Zákonný interval provedení hloubkové revize úhrady nejméně jedenkrát za 5 let se týká i VILP v trvalé úhradě Momentálně probíhající hloubkové revize úhrad VILP např.: 1) VIDAZA (LL azacitidin): VILP v indikaci myelodysplastické syndromy, chronická myelomonocytová leukémie a akutní myeloidní leukémie u pacientů nezpůsobilých k HSCT 2) NEXAVAR (LL sorafenib): VILP v indikaci inoperabilního nebo metastazujícího hepatocelulární karcinom u pacientů, kde lokoregionální léčba není léčebnou možností 29 Děkuji za pozornost STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, 100 41 Praha 10 tel.: +420 272 185 111 fax: +420 271 732 377 e-mail: posta@sukl.cz 30 LÉČIV 15