Onemocnění periferního nervového systému. Myastenický, myopatický, myotonický syndrom. M. Týblová, J. Böhm Neurologická klinika 1.



Podobné dokumenty
Nervosvalová onemocnění a neuropatie

Akutní axonální motorická neuropatie: kazuistika. Bálintová Z., Voháňka S. Neurologická klinika LF MU a FN Brno

GUILLAIN BARÉ SYNDROM Z POHLEDU SESTRY. Autor: Kateřina Havelková Spoluautor: Silvia Pekárová

Eatonův myastenický syndrom. Josef Bednařík II.Neurologická klinika LFMU v Brně

Onemocnění kosterních svalů

lní polyneuropatie Soukopová Jarmila FN Brno, Bohunice, neurologická klinika Santon

Paliativní péče u nervosvalových onemocnění v dětském věku

Elektrofyziologická vyšetření u radikulopatií. Blanka Mičánková Adamová Neurologická klinika FN Brno

Kořenové syndromy. MUDr.Dana Vondráčková Centrum léčby bolesti FNB

Nemoci nervové soustavy. Doc. MUDr. Otakar Keller, CSc.

KLINICKÝ PŘÍNOS RADIOLOGICKÝCH PARAMETRŮ U SPONDYLOGENNÍ CERVIKÁLNÍ MYELOPATIE

NEU/VC hodin praktických cvičení / blok

Petra Žurková Klinika nemocí plicních a TBC LF MU a FN Brno Lékařská fakulta MU Brno Přednosta: prof. MUDr. Jana Skřičková CSc.

Lumbální stenóza. MUDr. Bořek Tuček MUDr. Hynek Lachmann

46. Syndrom nitrolební hypotenze 47. Syndrom nitrolební hypertenze 48. Mozkové konusy 49. Meningeální syndrom 50. Likvor a jeho funkce 51.

Léčba Guillain Barré syndromu: co je, co není a co by mohlo být evidence based? ivana zýková

Neurologie pro fyzioterapeuty: vstupní přednáška. Jan Roth

áštní formy neuropatií, kazuistiky

graf 2a: Vývoj GBS disability scale v čase (obě léčebné modality).

Léze nervus ulnaris v oblasti lokte v praxi

Tvorba elektronické studijní opory

Léze nervus ulnaris v oblasti lokte jako nemoc z povolání

EMG U RADIKULOPATIÍHORNÍCH KONČETIN A DIFERENCIÁLNÍ DIAGNOSTIKA. Blanka Adamová Neurologická klinika LF MU a FN Brno, CEITEC MU

Rehabilitace svalových onemocnění. Jan Vacek Klinika rehabilitačního lékařství FNKV IPVZ

1. Muž 54 let, zedník. Stěžuje si na bolesti dolní části zad jdoucí do PDK, při chůzi přepadává špička PDK

motorická část x aktivace při vnímání pohybu jiného subjektu sulcus centralis sensorická část x částečně ovládá svalstvo trupu a končetin

Epidemiologie bolestí páteře

Řízení svalového tonu Martina Hoskovcová

INFORMACE PRO PACIENTY LÉČBA PACIENTŮ S AUTOIMUNITNÍMI NERVOSVALOVÝMI ONEMOCNĚNÍMI INTRAVENÓZNÍM LIDSKÝM IMUNOGLOBULINEM A VÝMĚNNOU PLAZMAFERÉZOU


Mgr. Petra Žurková prof. MUDr. Jana Skřičková, CSc. Klinika nemocí plicních a TBC LF MU a FN Brno

Elektromyografie v diagnostice dědičných neuropatií

Okruhy otázek k atesta ní zkoušce pro obor specializa ního vzd lávání Ošet ovatelská pé e o pacienty ve vybraných klinických oborech se zam

Spinální svalová atrofie. Vypracovali: Kateřina Teplá Monika Madrová Anna Dobrovolná Mária Čižmárová Dominika Štrbová Juraj Štipka

Atypický průběh klíšťové encefalitidy. Bartková D., Petroušová L. Klinika infekčního lékařství FN Ostrava

ZÁNĚTLIVÉ POLYNEUROPATIE M A R T I N F O R G Á Č

Význam/přínos neurologa v péči o kriticky nemocné pacienty. petr hon neurologická klinika FNO

Nemoci motorického neuronu (amyotrofická laterální skleróza) Klinické a genetické souvislosti

Oko a celková onemocnění

Český národní registr Guillain-Barrého syndromu: výsledky 34měsíčního fungování.

Polyneuropatie. Stanislav Voháňka NK FN a LF MU Brno. Kurs polyneuropatie, Brno 18. dubna 2008

Demyelinizační onemocnění CNS. MUDr. Eva Krasulová Neurologická klinika 1.LF UK a VFN, Praha

Míšní syndromy. Martina Hoskovcová

Mícha a míšní syndromy

po přisátí klíštěte virus prokazován kůže virémie buňky RES (slezina, játra, kostní dřeň) mechanismus invaze do CNS nejasný, HEB při virémii

Senzitivní systém a bolest. Hana Kalistová Neurologická klinika 1. LF UK, Praha

Doc. MUDr. Ivana Štětkářová, CSc Přednostka Neurologická klinika 3.LF UK a FNKV

M. Mosejová, I. Příhodová, P. Seeman, S. Nevšímalová, M. Havlová, J. Piťha

Ortopedie. Neuroortopedie. Jiří Jochymek, KDCHOT FN a LF MU Brno

Myasthenia gravis: klinický obraz. J. Piťha, neurologická klinika 3. LF UK a FNKV, Praha Centrum myasthenia gravis, Praha

Neurologické vyšetření. Martina Hoskovcová, Jiří Klempíř

Guillain-Barrého Syndrom, Myasthenia Gravis, Roman Kopáčik

EMG a likvorologické vyšetření u AIDP soubor 16-ti pacientů

Bolestivá diabetická neuropatie

Český národní registr Guillain-Barrého syndromu: výsledky 39měsíčního fungování.

rní junkce B. Poruchy neuromuskulárn Myasthenia gravis MYASTHENIA GRAVIS A. Neurogenní atrofie svalu A. Neurogenní atrofie

NEUROGENETICKÁ DIAGNOSTIKA NERVOSVALOVÝCH ONEMOCNĚNÍ

doc. MUDr. Jan Pokorný, DrSc.

Akutní polyneuropatie

HSMN / CMT. Stanislav Voháňka Neurologická klinika LF MU a FN Brno. Kurs polyneuropatie, Brno 18. dubna 2008

AIDP/GBS. Stanislav Voháňka Neurologická klinika LF MU a FN Brno. Kurs polyneuropatie, Brno 18. dubna 2008

Klinický profil, léčba a prognóza 121 případů Guillainova- Barrého syndromu u 119 nemocných prospektivně zaznamenaných v české národním registru GBS.

Doc. MUDr. Ivana Štětkářová, CSc Neurologická klinika 3.LF UK a FNKV

Obsah. Předmluva...13

Diferenciální diagnostika neuropatií a myopatií. Doc. MUDr. Ivana Štětkářová, CSc Neurologická klinika 3. LF UK

Příčiny vzniku post-poliomyelitického syndromu, diagnostika

Periferní nervový systém

září 15 1.ČNA Praha, 24.IX Klinická myologie: má svoje místo vdiagnostice myopatií véře DNA? Jaké metody máme k dispozici S.

GENERALIZOVANÁ SLABOST na JEDNOTCE INTENZIVNÍ PÉČE. petr hon fakultní nemocnice ostrava

Spondylogenní cervikální myelopatie (SCM)

Myopatie u koní nozologické jednotky

KONGENITÁLNÍ SVALOVÉ DYSTROFIE

Syndrom neklidných nohou. Hana Streitová Eduard Minks,, Martin Bareš I. NK, FN U sv. Anny, Brno

FZS UJEP Katedra fyzioterapie a ergoterapie Tematické okruhy pro státní závěrečnou zkoušku FYZIOTERAPIE 2016

Elektronické srdce a plíce CZ.2.17/3.1.00/33276

PŘEDMLUVA Definice bolesti Klasifikace bolesti Terminologie bolesti 23

Český národní registr Guillain-Barrého syndromu: výsledky 52měsíčního fungování.

je mozek ještě živý? petr hon neurologická klinika fakultní nemocnice ostrava

Biochemie svalu. Uspořádání kosterního svalu. Stavba kosterního svalu. Příčně pruhované svalstvo Hladké svalstvo Srdeční sval.

Paraneoplastické autoprotilátky, diagnostický a klinický význam

Klinika tělovýchovného lékařství a rehabilitace. Chyby při polohování. Markéta Stošková DiS.

PŘÍLOHY. Seznam příloh

FZS UJEP Katedra fyzioterapie Tematické okruhy pro státní závěrečnou zkoušku FYZIOTERAPIE 2018

Hereditární neuropatie pokroky a perspektivy. CMT team, 2.LF UK a FN Motol Praha

povodí a její úskalí Jiří Neumann Neurologické oddělení a Iktové centrum KZ, a.s. Nemocnice Chomutov, o.z. Neurosonologický seminář, 1.2.

Rozštěp neurální trubice. Klára Přichystalová Ondřej Sebera Jakub Ponížil Peter Salgó

PARKINSONOVA CHOROBA. Markéta Vojtová VOŠZ a SZŠ Hradec Králové

EMG parametry rozdíly mezi

Úvod do preklinické medicíny PATOFYZIOLOGIE. Kateryna Nohejlová a kol.

Hynek Lachmann, Bořek Tuček, Neurologická klinika FN Motol NERVY DK

Asymetrické formy diabetické neuropatie

PNP bez paréz s EMG nálezem těžkého stupně a nutností užívání antiepileptik či opiátů

ZÁKLADY FUNKČNÍ ANATOMIE

Merosin deficitní kongenitální svalová dystrofie.

ARTRÓZA. Markéta Vojtová

PYELONEFRITIDA A INTERSTICIÁLNÍ NEFRITIDY

Evokované potenciály. Principy, možnosti a meze, indikace. Doc. MUDr. Pavel Urban, CSc.

Hereditární spastická paraparéza. Stanislav Voháňka

FZS UJEP Katedra ergoterapie. Tematické okruhy pro státní závěrečnou zkoušku ERGOTERAPIE 2018

MUDr. Helena Šutová Laboratoře Mikrochem a.s.

Transkript:

Onemocnění periferního nervového systému. Myastenický, myopatický, myotonický syndrom. M. Týblová, J. Böhm Neurologická klinika 1.LF UK

Periferní nervová soustava (PNS) motoneuron - kořen -plexus nerv nervosvalová synapse

Charakteristika periferní parézy Chabá svalová slabost (paréza, nebo plegie) dle inervační oblasti Snížené (hyporeflexie) až vyhaslé (areflexie) proprioceptivní reflexy Svalová atrofie, hypotrofie přítomna Svalový tonus snížený (hypotonie) Fascikulace přítomné, pyramidové jevy iritační ne Mohou být přítomny poruchy čití dle příslušné oblasti (area nervorum, radiculorum)

1. Přední rohy míšní Postižení druhého motoneuronu: SMA (spinální motorická atrofie), dětská obrna polio Motoneuron disease ALS (amyotrofická laterální skleróza) 4

Amyotrofická laterální skleróza- ALS Neurodegenerativní onemocnění s progresivním zánikem motoneuronů předních rohů míšních, jader hlavových nervů v bulbární oblasti a také s postižením motorické kortikospinální dráhy Typicky kombinace poruchy centrálního i periferního motoneuronu Začátek cca 5.- 6.decenium Průměrná doba přežití je 2 4,5 roku Příčina úmrtí selhání dýchacích svalů, bulbární syndrom s aspirací, kvadruplegie

ALS - etiologie????? Excitační toxiny ( glutamát), oxidativní stres, poruchy Ca II+ homeostázy, prozánětlivé cytokiny, autoimunitní mechanismy genetické faktory asi 5-10% dědičný výskyt (AD, AR, X vázané) Výsledkem je apoptóza (řízený zánik) motorických neuronů

Amyotrofická laterální skleróza- ALS První příznaky: postižení končetin (HK 50-60% slabost atrofie, DK 25-30% - křeče, slabost) nebo bulbární příznaky (20-30%), jen vyjímečně respirační Klinický obraz kombinace periferních (fascikulace, atrofie) a centrálních příznaků (hyperreflexie, py Iritační jevy) Diagnóza: EMG vyšetření Léčba: Riluzol (Rilutek) 7

ALS příznaky

2. Kořenové syndromy Přední kořen - motorika Zadní kořen - čití 9

Příčiny kořenové a míšní komprese Spondylóza výhřez disku, degenerativní změny osteofyt, listéza Tumor primární nádory, metastáza Infekce akutní (herpes, borrelie), tbc Hematom, AVM Trauma Cysta arachnoidální, syringomyelie Polyradikuloneuritis

Mediální výhřez Laterální výhřez subarachnoidální prostor durální vak L5 L4 L4 L5 L5 L5

Charakteristika radikulárního syndromu Iritační projevy: - parestézie, dysestézie, hyperestézie, bolest - fascikulace Zánikové projevy: - motorický deficit, hypotrofie, atrofie - sensitivní deficit - hypestézie, anestézie - snížení či vyhasnutí rr.

Klinické projevy herniace bederního výhřezu Herniace v úrovni bolest čití motorika trofika reflexy Normální rr.l2-s2+ jen L4/5 Přes SI kyčel lat. stehno lýtko Lat. lýtko Prsty 1-3 Extenze nártu, palce, vázne chůze po patě Tibialis anterior R. femoro tibio posterior nízký až 0 (FTP 0) L5/S1 Přes SI kyčel poster lat. stehno lýtko patu Dorsum lýtka, laterálně pata k malíku Flexe nártu, Palce, vázne chůze po spičce Gastrocnemius,soleus R. šlachy Achillovy snížen až 0 L5-S2 snížen až 0

3. Plexus brachialis

Postižení brachiální plexu (BP) Paréza horního typu hlavně kořeny C5, C6 = zdravá ruka na nemocném rameni Paréza dolního typu - Kořeny C7, C8 = nemocná ruka na zdravém rameni Komplexní paréza - Často jako avulze brachiálního plexu = Monoparéza HK

Postižení lumbosakrální plexu Léze lumbálního plexu = hlavně postižení n. femoralis - vázne pohyb v koleni a kyčli Léze sakrálního plexu = hlavně léze n. ischiadicus (n. tibialis + n. peroneus) vázne hlavně pohyb v kotníku

4. Neuropatie Neuropraxie funkční postižení Axonothméze poškození nervu, zachování obalu Neurothméze kompletní poškození nervu Mononeuropatie Polyneuropatie (PN)

Mononeuropatie N. medianus (C5-8,Th1) = syndrom karpálního tunelu Úžinový syndrom Parestézie I.-III. prstu na dlaňové straně Často se objevuje v noci, nutí k protřepání HK Později může být i porucha hybnosti flexe I.-III. prstu

N. ulnaris (C8,Th1) drápovitá ruka Úžinový syndrom kubitální tunel nejčastěji Parestézie a hypestézie V. a lat. Strany IV. Prstu dlaň i hřbet ruky Oslabení m. interossei a addukce palce =drápovitá ruka

N. radialis ( C5-8, Th1) dropping hand and fingers, Fallhand, labutí šíje Útlakem, nebo traumatem v oblasti axily a krčku humeru Porucha čití v obl. hřbetu ruky Oslabení extenzorů zápěstí = syndrom labutí šíje

N. peroneus parestézie zevní plochy bérce,dorsu nohy, méně i na prstech oslabení dorzální flexe nohy,,kohoutí, čapí chůze

N. femoralis (L2-L4) Porucha,,uzamknutí kolena (hlavně při chůzi po nerovném terénu, do schodů, atd). Parestézie a porucha čití v inervační oblasti

5. Polyneuropatie Mnohočetné postižení nervů Symptomy jsou většinou symetrické, maximálně akrálně, více na DK (predominantní postižení dlouhých nervů na rozdíl od myopatií) Hlavní příčiny: metabolické (diabetes, štítná žláza, hypovitaminóza B12), toxické (alkohol, chemoterapie), záněty (polyradikuloneuritida)

Polyneuropatie dle příznaků senzitivní (hypestesie, parestesie, dysestesie, allodynie, pallhypestezie) motorické (snížené až vyhaslé šlachookosticové reflexy, svalové hypotrofie, chabá paréza) smíšené, senzori-motorické autonomní

Polyneuropatie - klasifikace Dle průběhu Akutní (do 4 týdnů) akutní polyradikuloneuritida AIDP Subakutní (cca do 8 týdnů) - metabolické Chronické - chronická polyradikuloneuritida (CIDP), hereditarní (HSMN)

Polyneuropatie - klasifikace Dle postižení nervové struktury Demyelinizační- zánětlivé (AIDP) Axonální (častější) - toxické, metabolické (alkohol, chemoterapie, diabetes)

Polyneuropatie - klasifikace Dle etiologie Vrozené - HSMN HSMN IA duplikace genu 17p 11.2 Získané viz. dále

Polyneuropatie - diagnostika Neurologické vyšetření ( hypo- až areflexie distálně, poruchy čití - hypestézie, snížená ladička, polohocit, pohybocit, poruchy hybnosti) EMG : vedení nervů - kondukční studie Biochemická vyšetření ( krev - štítná žláza, ELFO, B12, glykémie, likvor zánět, zvýšená bílkovina) Biopsie nervu

Akutní polyradikuloneuritida =AIDP (Guillain Barré syndrom) Multifokální autoimunitní zánětlivé demyelinizační postižení pochvy periferních nervů (polyneuropatie) a míšních kořenů Nejčastěji kolem 40. roku, více muži Sezonní výskyt jaro, podzim Mortalita 2-5%

Průběh AIDP Typický průběh: - 2-4 týdny před vznikem může přecházet vakcinace, gravidita, operace, střevní (camphylobacter jejuni) a dýchací infekce (mycoplasma pneumonie) - rozvoj obtíží do 2-4 týdnů - fáze plató 2-4 týdny - postupné zlepšování stavu do 6-12 měsíců

Klinický obraz AIDP 3. hlavní klinické příznaky: - difuzní slabost více DKK (relat. sym.) - parestézie končetin ponožkovitě, rukavicovitě - areflexie Postižení hlavových nervů (diplegie facialis, okohybné poruchy i bulbární příznaky Dysautonomní dysfunkce tachykardie, posturální hypotenze I léze CNS a mozečku Event. i sfinktery ve 1/3 případů Respirační insuficience 60% pac. potřebuje JIP lůžko

Diagnostika AIDP EMG vyšetření: multifokální dymelinizační léze nervů a kořenů dle kondukční studie, bloky vedení Likvor proteinocytologická disociace (zvýšená bílkovina) Dif.dg.: myositis, borrelióza, lymfoproliterativní poruchy, akutní toxická polyneuropatie, RS, botulismus, paraneoplastický sy

Léčba AIDP - u lehčích forem jen symptomatická - těžké formy s posunem hranice parestézií do oblasti trupu + poruchou dýchání UPV, sonda, PF 2-7x, IVIG (0,4 g/kg), kortikodiy - intenzivní rehabilitace

Poruchy nervosvalové ploténky

Myastenický syndrom Svalová slabost a unavitelnost v závislosti na námaze, více večer Normální neurologický nález bez bolestí a poruchy čití normální a nebo jen mírně snížené reflexy normální svalový tonus a trofika

Rozdělení poruch nervosvalového přenosu Autoimunní presynaptická: Lambert Eaton - postsynaptická: MG Toxické presynaptická: botulismus, poléková - postsynaptická: poléková Kongenitální presynaptická: (syntéza Ach, deficit vezikul, tvorba vezikul, uvolňování Ach) - bazální memrána: deficit Ache - postsynaptická: kinetika Ach, slow- channel sy, fast-channel sy, interakce Ach s Achr, deficit Achr

Myasthenie gravis Postsynaptická porucha nervosvalového přenosu, protilátky proti acetylcholinovému receptoru (Achr) Prevalence 5-70/100 000 (relativně vzácné onemocnění) Počátek onemocnění kolem 20.-30. roku věku (ženy : muži 2 : 1) a kolem 60.-80. roku (muži : ženy 2 : 1 ) souvislost s thymem folikulární hyperplazie u mladých pacientů, dále 10-15% pacientů s MG má thymom

Myastenie gravis příznaky Svalová slabost okulární, žvýkací, polykací, dýchací a končetinové svaly Kolísání symptomatologie (horší večer, po fyzické námaze) Cave! myastenická krize x cholinergní krize ARO, UPV život ohrožující!

Vyšetření MG Anamnéza a neuroloigcké vyšetření + zátěžové testy

Vyšetření MG EMG repetitivní stimulace - pokles amplitudy (dekrement) Achr, MuSK CT nebo MRI mediastina k vyloučení thymomu (nově opět s KL) Dif.dg. vyšetření: - MRI mozku, lumbální punkce (RS) - kmenová CMP (doppler karotid) - hormony štítné žlázy - tumorózní markery - EMG, svalové enzymy, svalová biopsie (nervosvalová onem.)

Terapie MG Inhibitory cholinesterázy kortikoidy imunosupresivní léčba IVIG, PF thymektomie symptomatická léčba a režimová opatření

Myopatie - definice Myopatie jsou choroby různých příčin, které primárně postihují kosterní svalstvo, resp. buňky kosterních svalů Je postižen metabolismus, stavba a funkce svalové buňky Etiologie je různá vrozená, získaná

Myopatické syndromy klinický obraz Charakteristika: - Svalová slabost (proximální svaly a symetricky) - Hypotonie, hypotrofie, pseudohypertrofie - Kolébavá kachní chůze, myopatický šplh, problematická elevace končetin nad horizontálu Neurologicky: - Snížené až vyhaslé reflexy (ale můžou být i normální) - Není porucha čití, může být bolest

Myopatie EMG

Myopatie biopsie

Myopatie diagnostika shrnutí anamnéza a klinický obraz neurologické vyšetření, svalový test EMG svalové enzymy CK, Myoglobin, LDH biopsie svalu genetické vyšetření (X vázaná Beckerova myopatie) cave! srdeční sval EKG, ECHO kardio spirometrie dýchací svaly

Myopatie - klasifikace 1. geneticky podmíněné myopatie - Dystrofie - Ukládání glykogenu a lipidů - Kongenitální myopatie spojené se strukturálními abnormitami 2. myopatie získané - Zánětlivé (autoimunitní, infekční) - Metabolické - Toxické (např. polékové)

Duchenneova myopatie (DMD) Nejčastější myopatie 1 : 3 500 novorozenců (chlapců) Deficit specifické svalové bílkoviny dystrophinu (dystrophinopatie) Postiženi jsou pouze chlapci X recesivně vázaná dědičnost, ženy přenašečky Klinická manifestace 3.- 5. rok Dg.: výrazná elevace sv. enzymů, EMG, genetika

DMD Časnými příznaky je obtížná chůze do a ze schodů, pády bez zjevné příčiny Zvětšení objemu svalů, zvl. lýtek, je také časným charakteristickým rysem Dále progresivní zhoršování vertikalizace z lehu a ze sedu

DMD- Klinická manifestace Věk, kdy dochází k imobilizaci je různý, většina dětí však přestává chodit ve věku od 7 do 13 let Jakmile přestanou chodit, rychle se vyvíjí fixované skeletální deformity a progresivní skolióza Většinou umírají před či okolo 20. roku na respirační insuficienci (90%) Srdce často postiženo, ale asymptomatické pouze asi 10% dětí umírá na kardiální insuficienci

Beckerova svalová dystrofie Další častá příčina svalového onemocnění u chlapců, mírně lepší průběh, zůstávají mobilní přes 20. rok života Také je způsobena tím samým genem a proteinem, ale není deficit, jen porucha Další svalové dystrofie

Kongenitální myopatie spojené s strukturálními abnormitami Central core disease Nemaline rod myopatie Svalová biopsie vykazuje charakteristické známky projasnění středů buněk Glykogenózy a poruchy lipidového metabolizmu

Myopatie získané 2a, zánětlivé myopatie Polymositis, dermatomyositis AI etiologie 2b, myopatie podmíněné endokrinně či metabolicky Hyper- a hypothyreoza, hyperparathyreoza (hyperkalcemie), Cushingův syndrom, hypokalemie 2c, Toxické a léky indukované myopatie Alkoholická myopatie akutní i chronická, kortikoidy indukovaná myopatie, myopatie při léčbě statiny

Stisk ruky je provázen prolongovanou kontrakcí a pomalou relaxací Myotonie

Myotonie Porucha dekontrakce (relaxace svalu) Na EMG po zavedení jehly známky klidové aktivity let chroust, nálet bombardéru 1) Myothonia congenita Thomson, Becker (channelopatie Cl kanál) 2) Myotonická dystrofie

Myotonická dystrofie - klinická manifestace Postižení je multiorgánové, s variabilní dobou vzniku příznaků a symptomů u jednotlivých systémů Nejvýraznější manifestatace je patrna na kosterním svalstvu (myopatie + myotonie, křeče), převodním srdečním systému, mozku, hladkém svalstvu a oční čočce (katarakta) Endokrinní poruchy