Nákladové studie jako první krok k cestě za úhradou. Tomáš Mlčoch

Transkript

1 Nákladové studie jako první krok k cestě za úhradou Tomáš Mlčoch

2 PROČ JE DOBRÉ SE NÁKLADOVÝMI STUDIEMI ZABÝVAT? Nákladové studie (cost-of-illness (COI) studies) slouží jako základ k dobrému farmakoekonomickému zhodnocení, usnadnění FE Proč? V randomizovaných klinických studiích se sledují pouze klinické parametry (např. FEV1% (CF), hladina fenylalaninu (PKU) aj.) Nové technologie (léky) sníží klinický parametr o x jednotek či procent (následně by mělo být promítnuto do QALY/kvality života) Jaký vliv má ale nová léčba na náklady? SÚKL/VZP/SZP potřebují znát i ekonomický aspekt léčby bez COI nelze často odpovědět COI jako první stupeň k pochopení a popsání právě nákladové stránky daného onemocnění

3 PROČ JE DOBRÉ SE NÁKLADOVÝMI STUDIEMI ZABÝVAT? OMEZENOST ZDROJŮ Proč je potřeba se ekonomickým aspektem léčby zabývat? Zdravotní rozpočet je jako každý omezený, pokud vynaložíme peníze na drahou a neúčinnou léčbu na jedné straně, odepřeme jinou účinnou léčbu někomu jinému

4 NEEKONOMICKÉ ASPEKTY LÉČBY Přínos sledován především ve formě roků získaného života v plném zdraví (tzv. QALY), avšak má toto má své nedostatky Existují však i další otázky, v současnosti probíhá příprava projektu tzv. multikriteriálního hodnocení MCDA mezi všemi zúčastněnými stranami (pacienti, lékaři, plátci, hodnotitelé): Závažnost/tíže onemocnění (zkrácení délky života, snížení kvality života, dlouhodobá hospitalizace, trvalé poškození zdraví) Nenaplněná potřeba léčby (nemožnost léčby v současné době, neexistence alternativní terapie) Sociální důsledky (izolace, nesoběstačnost, závislost, ztráta zaměstnání) Významná klinická účinnost léku (tzv. inovativní léky) a účinnost z pohledu pacienta (zlepšení zdravotního stavu, kvalita života) Výrazné snížení nežádoucích účinků Sociální dopady vlivem nové léčby

5 NEEKONOMICKÉ ASPEKTY LÉČBY II Snaha o posílení hlasu pacientů a odborníků Běžné farmakoekonomické metody nelze vždy aplikovat Další aspekty, které vstupují do hodnocení nových léčiv ve Skotsku (nikoliv však v Anglii): End of life medicine (úmrtí do 3 let od diagnózy) Orphan medicine (2 500/ =1:2000 obyvatel) Ultra-orphan medicine (1: obyvatel a méně) Dále: nenaplněná potřeba pacientů, závažnost onemocnění, možnost úplného vyléčení, přidaná hodnota pro pacienty/rodinu/ pečovatele, patient-access schemes (risksharing, slevy )

6 TYPY COI STUDIÍ Incidenční (Incidence based; celoživotní) velmi časově náročné a složité Průřezové (Prevalence based) náklady v jednom okamžiku/období (např. 1 rok)

7 COI: PRVNÍ KROK = URČENÍ NÁKLADŮ Snaha o co nejkomplexnější zmapování nákladů daného onemocnění (náklady přímé, nepřímé a ztráty produktivity) Perspektiva sledování nákladů: celospolečenská (pacienti i stát) státu (zdravotní a sociální náklady) zdravotního sektoru (pouze náklady zdravotní péče) Z ekonomického pohledu je nejsprávnější celospolečenská perspektiva Celospolečenská Státu Plátce zdravotní péče Nemocnice

8 COI: URČENÍ NÁKLADŮ II

9 ZDROJE NÁKLADOVÝCH DAT Databáze a registry pacientů Prakticky neexistují (revmatologie (anti-tnf), onkologie (nákladná léčba nejsou sledovány náklady)) Údaje zdravotních pojišťoven Většinou neumějí metodicky analyzovat všechny náklady na specifickou diagnózu (Identifikace před diagnózu?) Informovaný souhlas pacientů a zpracování jejich nákladových údajů Průřezové sběry dat ve specifických populacích Astma, ankylozující spondylitis, diabetes, RA, PsA (dotazníková šetření v ordinacích) Panely expertů v kombinaci s počtem událostí Komplikace diabetu, tromboembolie, krvácení, MS relaps a poté kvantifikace jednotlivých komplikací (náklady*počet událostí)

10 COI: SBĚR DAT Reprezentativní vzorek pacientů = populace pacientů v COI by se měla shodovat s celkovou populací (vyvážený věk, závažnost onemocnění, pohlaví, aj.) Paralelní sběr všech relevantních klinických parametrů (např. FEV1, hladiny fenylalaninu (Phe), ale i CRP a další) Následné zmapování vztahu klinické parametry náklady Rovněž sběr: Specifických dotazníků/skóre pro dané onemocnění (Health Assess. Questionaire u RA, DAS28 (RA), PASI (PS), BASFI (AS)) Specifické a nespecifické dotazníky kvality života (k důležitosti se vrátím se na konci přednášky)

11 COI U VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ Jedinečná možnost získání velké části populace (550 pacientů s CF, 600 pacientů s PKU vs s DM II. typu) Vyšší reprezentativnost populace a pravdivější obrázek skutečných nákladů nemoci Jednodušší organizace celé studie, možnost spolupráce s pacientskými organizacemi

12 PŘÍPADOVÁ STUDIE: CYSTICKÁ FIBRÓZA Spolupráce iheta a největšího centra CF ve FN Motol Prevalence-based (průřezová) studie, anonymizovaný sběr nemocničních dat (=všechny významné náklady) Zařazeno 242 pacientů 50% pacientů v ČR ojediněle velký vzorek i v mezinárodním srovnání Sledovány pouze přímé náklady plátců ZP (náklady na léky, materiál, vyšetření, hospitalizace)

13 CF VZTAH VĚKU A ZÁVAŽNOSTI CF S rostoucím věkem výrazně roste i závažnost CF

14 CF JEDNOTLIVÉ NÁKLADY A PODSKUPINY VZHLEDEM K ZÁVAŽNOSTI ONEMOCNĚNÍ MPD = léky a zdravotní prostředky, dále vyšetření (procedures) a hospitalizace (součet=celkové náklady), Náklady v EUR Table 2 - cost analysis with mean (median) costs with respect to CF severity (n=242) Variable Mean Median IQR Std. dev. MPD 10,341 9,053 1,242-14,932 9,561 Procedures 2, ,524 6,378 Inpatient care 1, ,264 Total costs 14,846 10,934 2,169-18,209 18,439 Mild CF Moderate CF Severe CF p MPD 10,301 (8,458) 9,350 (8,785) 12,091 (11,807) Procedures 2,065 (952) 2,684 (863) 7,599 (3,131) Inpatient care 1,234 (0) 1,875 (0) 6,576 (2,115) Total 13,601 (9,936) 13,910 (10,814) 26,265 (15,015) Costs are expressed in Medicinal products and devices (MPD). Statistical differences among 3 disease severity groups measured by Kruskal- Wallis test. *IQR means interquartile range (the range between 25th and 75th percentile), we use it as a complement to median/sd because of skewness of the data.

15 KVANTIFIKACE KLINICKÝCH PARAMETRŮ A NÁKLADŮ Nejdůležitější výsledek celé studie: FEV1, P. Aeruginosa, věk FEV1 o 1 pp = náklady o 1,7% P. Aerug = obrovský nárůst nákladů Table 3 - results of generalized linear model (GLM) Dependent variable Total costs Inpatient c. Procedures MPD Variable Reg. 1 Reg. 2 Reg. 3 Reg. 4 FEV1(%) (0.003)*** (0.012)*** (0.005)*** (0.003)** P. aeruginosa (0.165)*** ((0.522) ((0.240) (0.149)*** Bc. chronic ((0.230) ((0.858) ((0.332) ((0.206) 2 serious mutations ((0.191) ((0.658) ((0.280) ((0.169) Gender (male) ((0.134) ((0.437) ((0.198) ((0.121) Underweight ((0.182) ((0.559) ((0.265) ((0.164) Age (0.031)** ((0.109) ((0.045) (0.028)** Age^ (0.001)*** ((0.002) ((0.001) (0.001)*** Intercept (0.427)*** (1.590)*** (0.618)*** (0.395)*** n Notes : the results are estimated using generalized linear model (GLM) with Gamma regression and log-link function. Standard errors (SE) in parenthesis. *p<0.05, **p<0.01; ***p<0.001

16 K ČEMU BYLA TATO COI DOBRÁ? Přímá aplikace ve správním řízení Kalydeco: Zjištění: a) náklady dle jednotlivých podskupin b) Klinickýé parametrů a charakteristik pacientů Možnost mezinárodního srovnání, odhalení slabých a silných míst dané léčebné oblasti

17 PŘÍPADOVÁ STUDIE: REVMATOIDNÍ ARTRITIDA Sběr dat přímo od pacientů/lékařů (bottom-up) formou dotazníkového šetření Následné ocenění nákladů dle aktuálního číselníku VZP Zahrnutí přímých (medicínských) a nepřímých nákladů (ztráta produktivity) Zkoumání vlivu biologické léčby

18 VÝSLEDKY COI REVMATOIDNÍ ARTRITIDA (RA) Náklady dle léčby ((ne)biologická) a dle klinických parametrů (HAQ skóre)

19 VÝSLEDKY COI RA II Konkrétní kvantifikace nákladů k jednotlivým parametrům, určení nejvýznamnějších prediktorů Užitečné pro další správní řízení (nové léky, rozšíření indikačních omezení stávajících léků (anti-tnfα)

20 PŘÍPRAVA COI FENYLKETONURIE: KONTEXT V současné době není žádný hrazený léčivý přípravek (pouze aminokyselinové preparáty) Ihned po odhalení novorozeneckým screeningem je nutno začít dodržovat přísnou nízkobílkovinovou dietu (jinak nastává mentální retardace pacienta) Dieta musí být dodržována celý život (ale nejpřísněji v mládí pacienta) Avšak, potraviny bez Phe jsou velmi drahé, nedostupné velká zátěž pro rodiny pacientů Nadto v současnosti omezení sociálních příspěvků

21 COI FENYLKETONURIE (PKU) Spolupráce iheta a Národního sdružení PKU Rozeslání dotazníků se zpětnou obálkou (anonymizace) Snaha o vyčíslení: Zejména přímých nákladů spojených s dietou (přímé avšak ne hrazené): dojíždění, dodatečné náklady s nákupem speciálních potravin Nepřímých nákladů: časová náročnost (propočty Phe, dojíždění za nákupem, dojíždění); dotazník ztráty produktivity (WPAI) Paralelní sběr údajů o: typu PKU, toleranci Phe, věku, pohlaví, hmotnosti, vzdělání, zjištění Phe u lékaře

22 COI PKU: DOTAZNÍK Velmi detailní (16 stran): Rozeslání se zpětnou obálku

23 PO PROVEDENÍ COI PKU Snaha přesvědčit plátce zdravotní péče o finanční náročnosti PKU Snaha o úhradu některých alespoň základních nízkobílkovinných potravin

24 KVALITA ŽIVOTA (QALY) V řízeních o úhradu se sledují náklady, ale rovněž přínosy a ty jsou v drtivé většině měřeny kvalitou života Kvalita života (utilita): hodnota od 0 (smrt) do 1 (perfektní zdraví) Kvantifikace let v plném zdraví (QALY): suma jednotlivých utilit v letech (např. 2 roky s kvalitou života 0,8 = 1,6 QALY) Měřeno dotazníkem EQ-5D-3L/ EQ-5D-5L Výhody: měří jak délku, tak i tíži onemocnění Všechny léky/onemocnění jsou navzájem porovnatelné

25 DOTAZNÍKY KVALITY ŽIVOTA EQ-5D-3L/5L

26 PROBLÉMY MĚŘENÍ KVALITY ŽIVOTA U Žádost o úhradu přípravků VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ Kuvan u léčby deficitu metabolismu pterinů (maligní fenylketonurie) Ilarisu u léčby kryopyrin asociovaného periodického syndromu (CAPS) není možné kvantifikovat QALY (pouze hladiny Phe/symptomy CAPS) Volba zástupného parametru odezvy na léčbu ale je těžko porovnatelné s ostatními léčivými přípravky (riziko nepřidělení UHR) V rámci COI rovněž prozkoumání vztahu klinických parametrů/specifických dotazníků a kvality života. Z výsledků klinické studie poté můžeme odhadnout i změnu kvality života a potažmo i zisk QALY Levy et al.

27 PŘÍKLADY MĚŘENÍ/MAPOVÁNÍ KVALITY ŽIVOTA A KLINICKÝCH PARAMETRŮ Na základě těchto informací/studií je usnadněná kvantifikace QALY, je transparentní a pro plátce zdravotní péče srozumitelné uspíšení schvalování *BASFI je index/skóre používající se v rámci ankylozující spondylitidy (Bechtěrevova nemoc) a HAQ u Revmatoidní artritidy

28 MĚŘENÍ SOCIÁLNÍCH DOPADŮ (VZÁCNÝCH) ONEMOCNĚNÍ Sociální dopad se projeví ve zlepšené kvalitě života (pohyblivost, sebeobsluha, obvyklá činnost) Při zohlednění celospolečenské perspektivy: Sociální dopad se projeví ve vyšších nákladech ztráty produktivity (absence v práci a snížený výkon v práci) Vyšší náklady na pečovatele (např. náklady rodinných příslušníků, pečovatelů) Náklady sociálního systému: invalidní a předčasné důchody, nemocenská, příspěvek v závislosti, příspěvek na mobilitu Perspektiva plátce zdravotního pojištění však toto všechno nemůže zachytit

29 ZÁVĚR Dobře provedená COI může významně usnadnit následné provedení farmakoekonomické analýzy Mapování klinických parametrů a kvality života může přinést rozhodující argument ve prospěch dané terapie (přesvědčení o přidané terapeutické hodnotě) Toto vše bude ve výsledku znamenat rychlejší, jasnější, transparentnější a srozumitelnější správní řízení o úhradě daného léčivého přípravku

30 Děkuji za pozornost