Epidemiologie vzácných nádorů GIT v dostupných českých datech

Transkript

1 INSTITUT BIOSTATISTIKY A ANALÝZ Lékařská fakulta & Přírodovědecká fakulta Masarykova univerzita, Brno Epidemiologie vzácných nádorů GIT v dostupných českých datech Lékařská fakulta Masarykova univerzita, Brno Přírodovědecká fakulta Masarykova univerzita, Brno

2 Dostupná data Demografická data ČR - agregované údaje o počtu osob dle věku, pohlaví a místa bydliště (kraj, okres, obec s rozšířenou působností...) zdroj: Český statistický úřad Databáze zemřelých ČR - věk, datum a příčina úmrtí osob - zdroj: Český statistický úřad Data o epidemiologii nádorů Národní onkologický registr ČR /977 : >,8 mil. záznamů/ - incidence, mortalita a prevalence všech ZN - diagnostika a záznamy o léčbě, výsledky léčby - klinické stadium onemocnění - zdroj: ÚZIS ČR Mezinárodní datové zdroje Zdroj: J. Ferlay, H.R. Shin, F. Bray, D. Forman, C. Mathers and D.M. Parkin: GLOBOCAN 8: Cancer Incidence and Mortality Worldwide. IARC CancerBase No.. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer;. Available from: Populační a léčebná zátěž Epidemiologické trendy a predikce Záchyt klinických stadií Výsledky léčby: mortalita & přežití Migrace pacientů

3 Vzácné ZN GIT v dostupných datech I. Vzácná onemocnění - definice - legislativní opora - národní plány

4 Vzácná onemocnění (rare diseases orphan disease) Definičně není zcela jednotné vymezení pojmu - prevalence < 4-5/ 4 (USA: Rare Disease Act, ) - incidence < 5/ 5 (Chicago 4, st NCI Epidemiology Leadership Workshop) Rare Diseases from the EU Perspective (EC, 9 May 9) Life-threatening or chronically debilitating diseases which are of such low prevalence that special combined efforts are needed to address them. Low prevalence is defined as generally meaning fewer than in, people (in EU). Diseases that are statistically rare, but not also life-threatening, chronically debilitating, or inadequately treated, are excluded from the definition. U ZN je třeba rozlišovat příčinu vzácného výskytu a) Celosvětově nízký výskyt (např. GIST, NET, mezoteliomy, dětské malignity, thymomy, cholangiocelulární karcinom) b) Geografická distribuce incidence (např. HCC je celosvětově 4. nejčastějším ZN, v ČR je ale vzácný) c) Diagnostická stratifikace. Vzácné typy v rámci velkých nádorových skupin (molekulárně-genetická diagnostika, vzácné histologické typy např. RC jiný než ze světlých buněk, BRCA+ nádory prsu nebo ovarií) -> zájem stimulován recentně dostupnou cílenou léčbou

5 Vzácná onemocnění (rare diseases orphan disease) Vzácná onemocnění: velmi heterogenní skupina nemocí (vývojové vady, metabolické poruchy, vzácné nádory) - až z 8% jde o geneticky podmíněná, chronická onemocnění Global Genes Project - celosvětově postiženo > 35 mil. lidí - postiženo až 4 5 % novorozenců - vzácné choroby: 5-7 různých onemocnění - až % všech nádorových onemocnění - fakticky všechny malignity dětského věku The European Organization for Rare Diseases (EURORDIS) The European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD) - postiženo 6 8% obyvatel EU - zvláštní legislativní koncept pro vývoj a zpřístupnění léčivých přípravků Nařízení(ES) č.4/ Evropského parlamentu a Rady EU ze dne 6.prosince 999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění Nařízení komise (ES) č.847/ o koncepci podobných léčivých přípravků a o koncepci klinické superiority -> Cíl: zajistit přístup nemocných trpících vzácnými chorobami (< 5/ 5 v EU) k léčbě -> Cíl: zajistit koordinaci na úrovni EU

6 Vzácná onemocnění: od EU Directive k národním strategiím Definovat a implementovat národní strategické plány Zajistit sběr dat, ideálně národní registry Definovat kvalifikovanou síť center Garantovat novorozenecký screening Legislativně zajistit adekvátní dostupnost léčivých přípravků Provádět a garantovat hodnocení kvality péče

7 Česká republika národní strategii má a pracuje na ní... Český národní akční plán: - včasná diagnostika RD - dostupnost adekvátní léčby RD - centralizace efektivní péče o pacienty s RD - vzdělávání v oblasti RD - mezinárodní spolupráce - identifikace vzácných onemocnění pomocí MKN

8 ... ale stále jsou problémy k řešení v oblasti dostupnosti léčiv Otázky k řešení:. Epidemiologická / klinická definice orphan drug vs. legislativní úprava o dočesné úhradě u tzv. vysoce inovativních léčivých přípravků. Otázka hodnotitelnosti výsledků léčby z klinické praxe u vzácných onemocnění 3. Otázka hodnocení nákladové efektivnosti (koncept effectiveness ), nikoli účinnosti (koncept efficacy ) 4. Otázka konceptu QALY u vzácných onemocnění Novela zákona č. 48 / 997 Sb. - dočasná úhrada v režimu + rok - trvalá úhrada podmíněna sběrem dat z klinické praxe - nedořešena otázka hodnocení nákladové efektivnosti u orphan drugs Národní metodika hodnocení VILP U ZN GIT: GIST, NET

9 Národní metodika hodnocení VILP: IT zázemí PZP PZP PZP PZP PZP Reprezentativní administrativní data Kontrola úplnosti Data o léčbě Implementace Centrální repozitář Help desk Metodické vedení

10 Národní metodika hodnocení VILP: analytické zázemí Populační reporting KSRZIS Využívání léku v regionech, incidence, prevalence léčených, populační benchmarking přežití, migrace za léčbou Nejcennější část analýz: srovnává výstupy v klinické praxi s přísliby v příslušných registračních studiích apod. Lze použít i pro malé vzorky na bázi kazuistik nebo onesample testů. Komparace s EBM daty Nákladová efektivita FE modely, CEA: doporučený komparátor = EMB komparátor (registrační studie, modelovaný komparátor)

11 Vzácné ZN GIT v dostupných datech II. Vzácné nádory GIT v populačních datech - epidemiologie - trendy - data NOR ČR

12 Incidence zhoubných novotvarů v ČR (6-) Počet nově diagnostikovaných nádorů na obyvatel jiný kožní nádor (C44) tlusté střevo a konečník (C8-C) průdušnice, průdušky a plíce (C33,C34) prs - ženy (C5) předstojná žláza - prostata (C6) ledvina (C64) močový měchýř (C67) slinivka břišní (C5) melanom kůže (C43) děloha (C54,C55) žaludek (C6) dutina ústní a hltan (C-C4) non-hodgkinův lymfom (C8-C85,C96) leukémie (C9-C95) vaječník (C56) hrdlo děložní - cervicis uteri (C53) žlučník a žlučové cesty (C3,C4) štítná žláza (C73) játra a intrahepatální žlučové cesty (C) mozek a mícha (C7-C7) jícen (C5) hrtan (C3) mnohočetný myelom (C9) varle (C6) ostatní GIT (C, C7, C6) pojivové a měkké tkáně (C47,C49) Hodgkinův lymfom (C8) ostatní zhoubné nádory 7, 4, 8,9 8,9 8, 5,8,8,5,,8 9,8 9, 8,7 8,5 8, 5,3 5, 4,7 4,6 3,6,5,5 6, 54,7 6, 6,5 76,7 79,5 Zhoubné novotvary GIT představují: 8, % ze všech nádorů (C-D9, D37-D48) 9,6 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97) 6,4 % ze všech zhoubných nádorů kromě kožních (C-C97 bez C44) Ostatní ZN GIT představují:,5 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97),6 % ze všech ZN GIT (C5-C6) Zdroj: Národní onkologický registr, ÚZIS ČR

13 Incidence zhoubných novotvarů v ČR (6-) MUŽI jiný kožní nádor (C44) předstojná žláza - prostata (C6) tlusté střevo a konečník (C8-C) průdušnice, průdušky a plíce (C33,C34) močový měchýř (C67) ledvina (C64) melanom kůže (C43) slinivka břišní (C5) dutina ústní a hltan (C-C4) žaludek (C6) leukémie (C9-C95) non-hodgkinův lymfom (C8-C85,C96) játra a intrahepatální žlučové cesty (C) hrtan (C3) varle (C6) jícen (C5) mozek a mícha (C7-C7) žlučník a žlučové cesty (C3,C4) mnohočetný myelom (C9) štítná žláza (C73) ostatní GIT (C7, C, C6) Hodgkinův lymfom (C8) pojivové a měkké tkáně (C47,C49) ostatní zhoubné nádory Počet nově diagnostikovaných nádorů na mužů 4 8 6, 9,6 9, 9, 3,9,8,3 9,3 9,3 9, 8,7 6,5 4,8 3,8 3,4,8,7 35,7 35, 5,3 93, 9,9,5 ŽENY 9,6 jiný kožní nádor (C44) prs - ženy (C5) tlusté střevo a konečník (C8-C) děloha (C54,C55) průdušnice, průdušky a plíce (C33,C34) vaječník (C56) ledvina (C64) hrdlo děložní - cervicis uteri (C53) slinivka břišní (C5) melanom kůže (C43) štítná žláza (C73) močový měchýř (C67) žaludek (C6) non-hodgkinův lymfom (C8-C85,C96) žlučník a žlučové cesty (C3,C4) leukémie (C9-C95) mozek a mícha (C7-C7) dutina ústní a hltan (C-C4) játra a intrahepatální žlučové cesty (C) mnohočetný myelom (C9) ostatní GIT (C7, C, C6) pojivové a měkké tkáně (C47,C49) Hodgkinův lymfom (C8) jícen (C5) hrtan (C3) ostatní zhoubné nádory Počet nově diagnostikovaných nádorů na žen , 35,3 34,5, 9,4 9,3 8,3 7,9 3,3,7,6,,7,4 7,5 6,5 5,8 4,6 3,9,4,,8, 6,7 8,7 68,9 ZN GIT představují,4 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97) u mužů Ostatní ZN GIT představují,4 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97) u mužů ZN GIT představují 7,7 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97) u žen Ostatní ZN GIT představují,6 % ze všech zhoubných nádorů (C-C97) u žen Zdroj: Národní onkologický registr, ÚZIS ČR

14 Epidemiologie ZN GIT v přehledu () ZN tlustého střeva a konečníku (C8-C) Incidence (rok ) Počet na Počet osob Počet Mortalita (rok ) Počet na osob Prevalence (k 3..) Počet na Počet osob Evropa (rok 8) Pořadí ČR , , ,6 3 ZN slinivky břišní (C5) 34 9,3 74 6, ,5 ZN žaludku (C6) 59 5,, ,3 4 ZN žlučníku a jiných žlučových cest (C3-C4) ZN jater a intrahepatálních žlučových cest (C) 9 8,7 73 6, , , 76 7, 76 7, 3 ZN jícnu (C5) 593 5, ,4 93 8,8 Ostatní ZN GIT (C7, C, C6) 36 3,4, , - GIT celkem , , ,3 3 Mortalita dle NOR, GLOBOCAN 8 Zdroj: Národní onkologický registr ČR

15 Epidemiologie méně častých ZN GIT v přehledu () Incidence (rok ) Mortalita (rok ) Prevalence (k 3..) Evropa (rok 8) Počet Počet na osob Počet Počet na osob Počet Počet na osob Pořadí ČR ZN tenkého střeva (C7) 49,4 7, , - ZN řiti a řitního kanálu (C) 9, 57,5 79 6,9 3 ZN jiných trávicích orgánů (C6) 8,8 7,7 7, - Ostatní ZN GIT (C7, C, C6) 36 3,4, , - Vzácné typy nádorů identifikovatelné mezi nádory GIT Gastrointestinální stromální tumory (GIST) Neuroendokrinní tumory (NET) v oblasti GIT, 9, 556 5,3 -,9 69,7 87, - Mortalita dle NOR, GLOBOCAN 8 Zdroj: Národní onkologický registr ČR

16 Gastrointestinální stromální tumory (GIST) v datech NOR Diagnóza podle MKN (lokalizace nádoru) Morfologický kód pole MKN-O- a MKN-O-3 Celkem C5 C6 C7 C8 C9 C C C C3 C4 C5 C6 Celkem 4 (,9 %) 53 (4,4 %) 373 (9, %) 89 (6,94 %) 3 (, %) 39 (3,4 %) 3 (,3 %) 46 (3,59 %) 5 (,7 %) 5 (,39 %) 3 (,5 %) (9,5 %) 8 (, %) Morfologický kód 8936 pro Gastrointestinální stromální tumor byl do NOR zaveden až od roku 5 jako součást 3. vydání MKN-O klasifikace. Za GIST jsou v této analýze NOR považovány všechny nádory s morfologií 8936 od roku 5 dále a všechny sarkomy a nádory měkkých tkání v gastrointestinárním traktu před rokem 5. Zdroj: Národní onkologický registr ČR

17 Neuroendokrinní tumory (NET) v oblasti GIT v datech NOR Morfologický kód podle MKN-O-3 Diagnóza podle MKN (lokalizace nádoru) C5 C6 C7 C8 C9 C C C C3 C4 C5 C6 Celkem Celkem 5 (,53 %) 3 (,6 %) 83 (8,66 %) 8 (35,88 %) 49 (,73 %) 83 (9,98 %) 8 (,8 %) 48 (,69 %) 35 (,3 %) 3 (,46 %) (7,75 %) 34 (, %) 837 ( %) Za NET v oblasti GIT jsou v této analýze dat NOR považovány odpovídající morfologické typy nádorů uvedené v tabulce s lokalizací C5-C6. Zdroj: Národní onkologický registr ČR

18 Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Vývoj incidence a mortality ZN GIT ZN tlustého střeva a konečníku (C8-C) ,7 % -9,4 % ZN žlučníku a jiných žlučových cest (C3-C4) -, % -8,8 % ZN slinivky břišní (C5) ZN jater a intrahepatálních žlučových cest (C) incidence mortalita %: trend růstu mezi roky - Zdroj: Národní onkologický registr ČR +4, % +5,6 % +8, % -,7 % ZN žaludku (C6) ZN jícnu (C5) , % -3,9 % +36, % +,3 %

19 Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Vývoj prevalence ZN GIT ZN tlustého střeva a konečníku (C8-C) % +8 % +78 % ZN žlučníku a jiných žlučových cest (C3-C4) +44 % prevalence ZN žaludku (C6) ZN jícnu (C5) % 4 + % %: trend růstu mezi roky - Zdroj: Národní onkologický registr ČR ZN slinivky břišní (C5) ZN jater a intrahepatálních žlučových cest (C)

20 Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Počet na osob Vývoj incidence a mortality ZN GIT Ostatní ZN GIT celkem (C7, C, C6) ,6 % -,3 % ZN jiných trávicích orgánů (C6) -5,9 % -54,7 % ZN tenkého střeva (C7) , % +3,7 % Gastrointestinální stromální tumory (GIST) ,3 % -34,7 % incidence mortalita %: trend růstu mezi roky - ZN řiti a řitního kanálu (C) , % +3,5 % Neuroendokrinní tumory (NET) v oblasti GIT Na změnách trendů mezi roky 994 a 995 se podílí administrativní změna v datech NOR, kdy v roce 995 byla zavedena MKN klasifikace místo doposud používané MKN9. Zdroj: Národní onkologický registr ČR +93, % +5,3 %

21 Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Počet žijících s nádorem Vývoj prevalence ZN GIT Ostatní ZN GIT celkem (C7, C, C6) ZN tenkého střeva (C7) ZN řiti a řitního kanálu (C) ZN jiných trávicích orgánů (C6) +89 % % +67 % Gastrointestinální stromální tumory (GIST) Neuroendokrinní tumory (NET) v oblasti GIT % prevalence Zdroj: Národní onkologický registr ČR +78 % %: trend růstu mezi roky %

22 Vzácné ZN GIT v dostupných datech III. Dostupné zdroje dat

23 Kde najdete více Projekt SVOD Aktuality Epidemiologické analýzy Publikace, zprávy Software SVOD Průvodce analýzami Incidence, mortalita Časové trendy Regionální přehledy Věková standardizace Klinická stadia Epidemiologické analýzy Mezinárodní data Srovnávací analýzy Ucelené přehledy

24 interaktivní analytické nástroje

25 % pacientů Počet pacientů Registr NET ( Klinická databáze NET je zaměřena na sledování pacientů s neuroendokrinními nádory a je garantována Kooperativní skupinou pro neuroendokrinní nádory. Projekt byl zahájen v červnu 9, v současné době spolupracuje pracovišť z České republiky, k 9/ bylo v databázi celkem 74 pacientů. Zastoupení pohlaví Věk při diagnóze Pacienti s validními záznamy podle roku stanovení diagnózy NET (N = 74) <= stanovení diagnózy 84/3 - karcinoidní nádor NS 84/ - karcinoidní nádor o nejistém malig. potenciálu 846/3 - NE karcinom, NS 84/3 - malobuněčný karcinom NS, špatně dif., NE karcinom 84/3 - karcinoid produkující serotonin 849/3 - atypický karcinoidní nádor 84/3 - nádor (karcinoid) z ELC bb. maligní 84/ - nádor produkující serotonin (argentafinní karcinoid) 845/3 - adenokarcinoidní nádor / - inzulinom 853/ - gastrinom 84/ - nádor (karcinoid) z ELC bb. 853/3 - gastrinom maligní 844/3 - kompozitní karcinoid 4,7 3,8,4,3,,9,7,7,5,5 856/3 - somatostatinom maligní,3 847/3 - primární kožní NE karcinom (z Merkelových bb.),3 99/ - strumální karcinoid ovaria,3 855/ - VIPom, 856/ - somatostatinom, 8,9 7,3 3,7 5,4% N = 74 Muži (N = 353) Ženy (N = 389) % pacientů ,4 N = 389 N = N = 66 N = 54 N = 35 N = 8 N = 8 N = N = 9 N = 7 N = 5 N = 5 N = 4 N = 4 N = N = N = N = N = 47,6% <= Ženy Muži Celkem N = 389 N = 353 N = 74 Průměr: 54 let 57 let 56 let Medián: 56 let 58 let 57 let Rozsah: 5-83 let - 85 let - 85 let Věk - roky Kraj bydliště N (%) Hl. m. Praha 56 (, %) Středočeský kraj 9 (, %) Jihomoravský kraj 89 (,%) Jihočeský kraj 79 (,6 %) Plzeňský kraj 5 (6,9%) Olomoucký kraj 5 (6,7 %) Zlínský kraj 48 (6,5 %) Ústecký kraj 46 (6, %) Liberecký kraj 35 (4,7 %) kraj Vysočina 8 (3,8 %) Moravskoslezský kraj 3 (3, %) Karlovarský kraj (,7 %) Pardubický kraj 4 (,9 %) Královéhradecký kraj 3 (,8 %) Zastoupení pacientů dle krajů Více než 6 pacientů 36-6 pacientů 6-35 pacientů - 5 pacientů

26 Registr GIST ( Klinická databáze GIST je zaměřena na sledování pacientů s GIST a je garantována Výborem České onkologické společnosti ČLS JEP. Projekt byl zahájen v roce 6, v současné době je v databázi celkem 683 pacientů.

27 DĚKUJI ZA POZORNOST