Klinická studie CMG 2002

Podobné dokumenty
Česká myelomová skupina

PŘEHLED KLINICKÝCH AKTIVIT

Thalidomid v léčbě MM

Nové léčebné možnosti v léčbě mnohočetného myelomu GROUP. Roman Hájek Lednice

Klinická studie CMG stav příprav. Roman Hájek. Velké Bílovice CMG CZECH GROUP M Y E L O M A Č ESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Změna typu paraproteinu po transplantační léčbě mnohočetného myelomu

KLINICKÉ STUDIE A JEJICH DOSTUPNOST U MNOHOČETN MYELOMEMU V ČR R V ROCE 2007

lní dostupnost nových léků. l výsledky MUDr. Evžen Gregora Pacientský seminář Karlova Studánka,

Klinická studie CMG 2008

PŘEHLED KLINICKÝCH STUDIÍ DOSTUPNÝCH V ČR PRO NEMOCNÉ S MNOHOČETNÝM MYELOMEM. MUDr. Evžen Gregora Lucie Ficeková

Dosavadní zkušenosti s léčbou lenalidomidem v České republice

Prognostický význam amplifikace 1q21 u nemocných s MM

IgD myelomy. Retrospektivní analýza léčebných výsledků 4 center České republiky za posledních 5 let

Pomalidomid první rok léčby v ČR

Nová diagnóza = Studiová indikace. První relaps = Standardní léčba

CMG KLINICKÉ STUDIE A JEJICH DOSTUPNOST U MNOHOČETN MYELOMEMU V ČR. připravil: MUDr. Evžen Gregora prezentuje: prof. MUDr. Roman Hájek, H NADAČNÍ FOND

RMG = nutná součást dalšího zlepšování péče o pacienty s MM

AKTIVNÍ KLINICKÉ STUDIE V ČESKÉ REPUBLICE

Rozdíly mezi novými a klasickými léky u mnohočetného myelomu Luděk Pour IHOK FN Brno

Plány CMG pro období R. Hájek Čejkovice

Nová diagnóza = Studiová indikace. První relaps = Studiová indikace

Roman Hájek Tomáš Jelínek. Plazmocelulární leukémie (PCL)

Velcade První výsledky z IHOK FN Brno. Luděk Pour. Roman Hájek, Marta Krejčí,Andrea Křivanová, Lenka Zahradová, Zdeněk Adam CMG

Výsledky léčby Waldenströmovy makroglobulinemie na IHOK FN Brno

Klinická hodnocení s náborem pacientů

PŘEHLED KLINICKÝCH STUDIÍ U MNOHOČETN ETNÉHO MYELOMU. MUDr. Evžen Gregora

MAXIMALIZACE EFEKTU LÉČBY BORTEZOMIBEM

Doplněk MM guidelines: Doplněk č. 1 k doporučení z 9/2012 diagnostika a léčba mnohočetného myelomu

Současná role thalidomidu u MM. Výsledky randomizovaných studií s thalidomidem u seniorů

Maximalizace efektu léčby relapsu lenalidomidem mnohočetného myelomu v reálné klinické praxi

Česká Myelomová Skupina na poli mnohočetného myelomu

Aktuální dostupnost léků v ČR a SR GROUP. Roman Hájek Poděbrady

VÝSLEDKY FISH ANALÝZY U NEMOCNÝCH S MM ZAŘAZENÝCH VE STUDII CMG 2002 VÝZKUMNÝ GRANT NR/ CMG CZECH GROUP M Y E L O M A Č ESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Analýza dat LP Revlimid z registru pacientů v ČR

Nežádoucí účinky nových léků

MM-EMN-441 a protokol EMN01. Marta Krejčí. Interní hematoonkologická klinika FN Brno

Klinická hodnocení s náborem pacientů

Terapie mnohočetného myelomu poznatky z ASH 2004

PŘEHLED PLÁNOVANÝCH KLINICKÝCH STUDIÍ U ETNÉHO MYELOMU V ČESKÉ REPUBLICE V ROCE 2010

MYELOMU BORTEZOMIBEM. Tomáš. Pika III. Interní klinika LF UP a FN Olomouc V4.0

Klinické studie u amyloidózy a Morbus Waldenström

Hodnocení 494 pacientů studie CMG 2002

Léčba MM dle guidelines a na pojišťovnu

Myelom Možnosti léčby relapsu

Cytogenetické vyšetřovací metody v onkohematologii Zuzana Zemanová

Podpůrná léčba hematologické toxicity u nemocného s mnohočetným myelomem léčeného lenalidomidovým režimem Kazuistika

LÉČBA RELAPSU MNOHOČETNÉHO MYELOMU. MUDr. Miroslava Schützová. 5. vzdělávací seminář pro nemocné s mnohočetným myelomem, jejich rodinu a přátele

Aktuální stav úhrady léků v ČR v roce 2016

CMG CMG. Výroční zpráva CMG za rok Roman Hájek. Mikulov

Projekt MGUS V.Sandecká, R.Hájek, J.Radocha, V.Maisnar. Velké Bílovice

AKTIVNÍ LÉČEBNÉ PROTOKOLY

Co je to transplantace krvetvorných buněk?

lní situace s indikací a úhradou v ČR pro rok 2010

Mnohočetný myelom. Jan Straub a kolektiv. (Morbus Kahler, plazmocytom) Stručný průvodce pro pacienty a jejich blízké. Česká myelomová skupina

Výsledky léčby kombinačními režimy s Revlimidem v ČR - trojkombinace. MUDr. Evžen Gregora OKH FNKV, Praha Mikulov 2010

HODNOCENÍ CYTOGENETICKÝCH A FISH NÁLEZŮ U NEMOCNÝCH S MNOHOČETNÝM MYELOMEM VE STUDII CMG ORGANIZACE VÝZKUMNÉHO GRANTU NR/

Terapie hairy-cell leukémie

Přehled výzkumných aktivit

Přínos kontinuální léčby lenalidomidem (Revlimid ) u pacientů s rrmm. Vladimír Maisnar

CEBO: (Center for Evidence Based Oncology) Incidence Kostních příhod u nádorů prsu PROJEKT IKARUS. Neintervenční epidemiologická studie

CMG LÉČBA RELAPSU, NOVÉ LÉKY, KLINICKÉ STUDIE. MUDr. Miroslava Schützová. Poděbrady 11. září Hemato-onkologické odd. FN Plzeň NADAČNÍ FOND

Příspěvek k hodnocení prognostického potenciálu indexu proliferace a apoptózy plazmatických buněk u mnohočetného myelomu

CMG Zpráva o činnosti za rok 2004 (1)

Vysokodávková chemoterapie a autologní transplantace krvetvorných buněk

NOVÉ PŘÍSTUPY PRVNÍ LINIE V LÉČBĚ

Program konference. X. workshop mnohočetný myelom s mezinárodní účastí. Roční setkání. České myelomové skupiny. Mikulov

PŘEHLED KLINICKÝCH STUDIÍ U MNOHOČETNÉHO MYELOMU V ČESKÉ REPUBLICE V ROCE 2011

Thalidomid analýza 292 pacientů s MM léčených na IHOK FN Brno

Nové přístupy v diagnostice a léčbě AL-amyloidózy. Zdeněk Adam, Luděk Pour, interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno

Akutní leukémie a myelodysplastický syndrom. Hemato-onkologická klinika FN a LF UP Olomouc

CMG zpráva o činnosti za rok 2005 (1)

etného myelomu MUDr.Miroslava Schützov tzová Lednice myelomem,jejich rodinu a přátelep

Léčba MM LP Revlimid v ČR - aktuální analýza dat RMG

ŽIVOTNÍ CYKLUS LÉKŮ KLINICKÉ HODNOCENÍ STUDIE. Kateřina Kopečková FN Motol, Praha

Léčba LP Revlimid aktuální analýza dat RMG

Výroční zpráva CMG OS za rok 2014

Změny v dg. kritéri di u mnohočetn. etného myelomu

Nežádoucí příhody v klinické studii CMG 2002

Srovnání dávkování Revlimidu denně a obden

Aktuální stav klinických studií CMG & EMN CMG 2010, Iva Buchtová

Mgr. Zuzana Kufová , Mikulov. Genomické analýzy u Waldenströmovy makroglobulinémie

Odběr krvetvorných buněk z periferní krve: příprava, průběh a komplikace

Velcade První výsledky z IHOK FN Brno. Luděk Pour CMG CZECH GROUP M Y E L O M A Č ESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Změny v dg. kritéri di u mnohočetn

Rozbor léčebné zátěže Thomayerovy nemocnice onkologickými pacienty a pilotní prezentace výsledků péče

Lenalidomid. Statistická analýza léčeb z českých center / rmgnew.registry.cz. rmgnew.registry.

Roman Hájek. Jak a a proč se vybírají pacienti do klinických studií, aneb kdo je vhodný kandidát? Lázně Bělohrad

Optimální spolupráce mezi okresním hematologem a centrem pro léčbu mnohočetného myelomu

Indikace radioterapie u mnohočetného myelomu z pohledu hematoonkologa

Patient s hemato-onkologickým onemocněním: péče v závěru života - umírání v ČR, hospicová péče - zkušenosti jednoho pracoviště

Výroční zpráva tkáňového zařízení za rok 2015

Tekuté biopsie u mnohočetného myelomu

Časná a pozdní toxicita léčby lymfomů. David Belada FN a LF UK v Hradci Králové

Léčebné predikce u karcinomu prsu pro rok 2013 chystané novinky

Analýza přežití Základy analýzy klinických dat: Analýza přežití

strojů umožň lní vstupní infiltraci Mgr. Silvie Dudová, RNDr. Iva Burešová, Drahomíra Kyjovská

Hemato-onkologická klinika FNO a LF UP. Transplantace krvetvorných buněk

MYELOFIBROSA - DIAGNOSTIKA A LÉČEBNÉ MOŽNOSTI

Program konference. XI. workshop mnohočetný myelom s mezinárodní účastí. Roční setkání. České myelomové skupiny. Mikulov

Roman Hájek. Zbytkové nádorové onemocnění. Mikulov 5.září, 2015

Transkript:

Klinická studie CMG 2002 24.5.2002 Olomouc CZECH CMG Roman Hájek H a spol. pro M Y E L O M A CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA Klinická studie CMG 2002

Mnohočetný myelom- vstupní data Otázky zůstávající k zodpovězenízení při i použití dnešního zlatého standardu Nové léky a nové postupy v léčběl mnohočetného myelomu Současný stav léčby l mnohočetného myelomu v ČR R z pohledu transplantačních aktivit Protokol studie CMG 2002

Mnohočetný myelom je jednou z mnoha lymfoproliferativních nemocí patřící dle klasifikace REAL do skupiny středně agresivních nehodgkinských lymfomů

Podstatou mnohočetného myelomu je maligní mutace B-lymfocytu ve folikulu lymfatické tkáně

Tvoří zhruba 1 % všech nádorových onemocnění Představuje však 10 % všech malignit hematologických

Incidence stoupá V zemích s bělošskou populací je 2-4 na 100 000 obyvatel, V černošské populaci 3x vyšší

Dlouhodobé přežití v 5 letech 20-30 % po standardní léčbě 40-50 % po transplantační léčbě

Mnohočetný myelom je považován za nevyléčitelné onemocnění

Analýza dlouhodobého přežití nemocných s MM léčených l různými r kombinacemi cytostatik Pacienti kontra indikovaní pro autologní transplantaci mají v r. 2002 podobnou prognózu jako v letech 70- tých!!!!!!!!!!!!

Mnohočetný myelom- zlatý standard Všeobecně rozšířená a akceptovatelná jednoduchá nebo tandemová autologní transplantace

Mnohočetný myelom- otázky zůstz stávající k zodpovězen zení při i použit ití dnešního zlatého standardu Jaká je optimální udržovací léčba po provedení autologní transplantace? Jedna nebo dvě autologní transplantace u nově diagnostikovaných nemocných s MM? Je provedení alogenní transplantace přínosem oproti autologní transplantaci?

Jaká je optimáln lní udržovac ovací léčba po provedení autologní transplantace? Odpověď: nevíme První malá studie randomizující 85 nemocných po provedené autologní transplantaci neukázala rozdíly v dlouhodobém přežití (Cunningham Br J Haematol 1998;102(2):495-502) 502) přežití (Cunningham Br J Haematol 1998;102(2):495-502) Velká randomizovaná studie v USA (>( 800 nemocných) zraje.. Zveřejněníejnění zralých dat je očekáváno v roce 2002. Studie 4W CMG doposud neprokazuje rozdíl l v udržovací léčbě IFN oproti sekvenční léčbě IFN + dexametazon. Je zahájena řada studií zkoušející v udržovací léčbě thalidomid

Jedna nebo dvě autologní transplantace u nově diagnostikovaných nemocných s MM? Odpověď : tušíme francouzská studie IFM 94 (Attal( et al. Banff 2002, VIII Int. Myeloma Workshop,, p.- 28, S15); 400 nemocných celkem Skupina/počet TKD/typ štěpu RR (%) EFS-5 5 let (%) OS - 5 let (%) A1 TKD 1x - kostní dřeň 43% 19 % 35 % A2 TKD 1x - PKB 50 % 20 % 40 % B1 TKD 2x - kostní dřeň 50 % 27 % 43 % B2 TKD 2x - PKB 61 % 35 % 60 % statistický významné rozdíly ve prospěch skupiny B2 Celkově však výsledky A versus B (1 versus 2 TKD) nebyly rozdílné.

Jedna nebo dvě autologní transplantace u nově diagnostikovaných nemocných s MM? Běží několik dalších studií srovnávajících vajících ch 1 & 2 TKD (např. Cavo et al. Banff 2002 (klinická studie Bologna 96 ; ; doposud analýza 178 pac.. s mediánem 30 měsíců); m Fermand et al.. ASH 2002 (196 pac.. S mediánem 27 měsíců). m Vliv arkansaské skupiny na rozšíření tandemové transplantace v řadě zemí jako standard Kritika tandemové transplantace (Singhal( a spol., Powles et al.) s průkazem srovnatelných výsledků (medián n OS 6,4 roku) pokud je při p i progresi provedena retransplantace (Sirohy ASH 2001 abstr 1690) ZÁVĚR: ZDÁ SE, ŽE E PŘÍNOS P TANDEMOVÉ TRANSPLANTACE NEBUDE ZÁSADNÍ

Je provedení alogenní transplantace přínosem p oproti autologní transplantaci? K dispozici jsou jen retrospektivní analýzy EBMT či i IBMT. Redukci časné peritransplantační mortality (z z 38% na 21 %) i celkové mortality (z( z 46% na 30 %) s jasným prodloužením celkového přežití z 32 % ve 4 letech v minulosti na 50 % v období 1994-98). 98). První pokus o randomizaci alogenní versus autologní transplantace byl v letech 96-97 97 v USA zastaven pro 40 % časnou mortalitu.

Je provedení alogenní transplantace přínosem p oproti autologní transplantaci? Minialogenní transplantace jsou příslibem p pro další zlepšování výsledků,, snižování časné mortality V roce 2001 byla zahájena nerandomizovaná studie EBMT A Phase-II (NMAM2000). Alogenní přístup je experimentálním m přístupem p s možností využití u méněm než 20 % nemocných s MM. Pro národní klinickou studii v našich podmínkách zcela nevhodný

Nové perspektivní léky v léčběl mnohočetn etného myelomu.. MůžM ůžeme je použít t pro novou studii? Lék k stav výzkumu Firma THALIDOMID fáze f III Celgene Corp. REVIMID (IMID) fáze f I/II Celgene Corp. PS-341 fáze f II Millennium Pharmac. GENANSE fáze f III Genta Inc. TRISENOX (arsenic) ) fáze f I/II Cell Therapeutics NEOVASTAT fáze f II Aeterna Laboratories Inc PANZEM fáze f II EntreMed, Inc Skeletal Targeted fáze I/II NeoRx Corp

Nové perspektivní léky v léčběl MM ANGIOGENEZE - THALIDOMID, IMiDs (REVIMID) NM- nová data: Nov THALIDOMID A REVIMID (ANALOG) IMUNOMODULAČNÍ LÁTKA ZVYŠUJÍCÍ : (proliferaci T buněk, NK buněk, podporuje IL-2 2 produkci inhibuje produkci zánětlivých z cytokinů typu TNF alfa a IL-1 beta stimuluje produkci IL-10 a protizánětlivým tlivým cytokinům) PRAVDĚPODOBNÝ PODOBNÝ ÚČINEK U MYELOMU: přímá inhibice myelomových buněk k + antiangiogenní efekt OČEKÁVÁNÍ: léčebná účinnost stejná nebo vyšší než u thalidomidu se snížením m nežádoucích ch účinků, vyloučením teratogenity.

Nové perspektivní léky v léčběl MM ANGIOGENEZE - Mechanismus účinku NM- nová data: Nov

THALIDOMID A JEHO ÚČINKY LÉČEBNÁ ODPOVĚĎ U REFRAKTERNÍCH MM : Monoterapie: : 30 % ORR Kombinace s DEX: 60-70 % NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY: Časté (>70 %): zácpa a ospalost Běžné ( 30 %) : únava, periferní neuropatie, Řídké ( 10 %) : kožní, hypothyreosa,, neklid, deprese

ZKUŠENOSTI Z KLINICKÉ STUDIE 4W Přehled výsledků k 31.1.2001 Výsledky 3. roční analýzy k 31.8.2001 CZECH CMG M Y E L O M A

INDUKCE 4x VAD SBĚR ŠTĚPU (CFA 5g/m 2 + G- CSF) AUTOLOGNÍ TRANSPLANTACE (MEL 200mg/m 2 ) RANDOMIZACE PRO UDRŽOVACÍ LÉČBU INTERFERON INTERFERON / DEXAMETHASON 6 MĚSÍCŮ PODLE LÉČEBNÉ ODPOVĚDI ( > 75 % ) ANO NE Auto TKD 2 (MEL200mg/m 2 +Solumedrol 1,2 den 1-5) CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA UDRŽOVACÍ LÉČBA POKRAČUJE TAK, JAK RANDOMIZOVÁNO

Začlenění klinické částí (4W a T2) v rámci r světa druhá nebo třett etí randomizovaná studie ve světě s hodnocením udržovac ovací léčbu po provedení autologní transplantace CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Přehled základnz kladních údajů studie 4W za období 1996-08/2001 212 nemocných zařazeno azeno 168 nemocných podstoupilo transplantaci Peritransplantační mortalita v den +100 je 3,7% 30 spolupracujících ch center 4 transplantačnícentra

230 210 190 170 150 130 110 90 70 50 30 10-10 IV-VI/96 IX/96 XII/96 III/97 VI/97 IX/97 XII/97 III/98 VI/98 IX/98 XII/98 III/99 VI/99 IX/99 XII/99 III/00 VI/00 IX/00 XII/00 III/01 VI/01 Vývoj zařazov azování nemocných do studie 4W v období 1996-08/2001 N za období kumulativnì CMG CZECH M M Y Y E E L L O O M M A A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Analýza počtu zařazených azených nemocných do studie 4W podle center v ČR R v letech 1996-2000 50 45 40 35 30 25 20 15 10 5 0 1996 1997 1998 1999 2000 Brno (2) Olomouc (2) Ostrava (3) Plzeň (1) J.Morava (9) S. Morava (3) Čechy (6) Košice Celkem CMG CZECH M M Y Y E E L L O O M M A A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

ZAŘAZENÍ NEMOCNÝCH DLE STATISTICKÉHO PLÁNU Number of patients 160 140 120 100 80 60 40 20 0 Sample size required according to protocol Cumulative counts Annual enrollment 24 20 10 N=151 31 31 35 1995 1996 1997 1998 1999 2000 Celkem bylo randomizováno 151 nemocných do 31.8.2001. Roční frekvence zařazování nemocných je vyrovnaná.

Z 151 nemocných bylo 77 (51%) randomizováno do skupiny dostávájící Interferon alfa 3x3 MU s.c. a 74 nemocných (49%) bylo zařazeno do skupiny Interferon + Dexametazon. Kontrola prokázala účinnost randomizační procedury, která garantuje rovnoměrné rozložení nemocných v obou ramenech dle stratifikačních parametrů. RANDOMIZAČNÍ PROCES CELKEM RANDOMIZOVÁNO : N=151 IFN: N=77 51% 49% IFN+DEX: N=74

ČASOVÝ PROFIL LÉČEBNÝCH ODPOVĚDÍ 90 80 70 CR+R PR MR SD Počet pacientů 60 50 40 30 20 Kumulativní počet relabovaných Kumulativní počet zemřelých 10 0 CFA 6 12 18 24 30 36 42 48 54 60 Měsíc po transplantaci

CELKOVÉ PŘEŽITÍ A DOBA DO RELAPSU ONEMOCNĚNÍ Cumulative proportion of patients still at risk 1,0 0,8 0,6 0,4 0,2 0,0 OS of survival times in months) Treatment EFS IFN IFN+DEX All patients 25% 16.0 15.1 15.99 EFS 50% 42.7 27.8 36.69 OS 25% 55.9 43.9 49.49 0 10 20 30 40 50 60 70 80 Basic statistical summary (percentiles Time [months] V tabulce a grafu jsou uvedeny pro celý soubor intervaly : celkové přežití (Overall survival; OS /vstup- smrt/ a doba do relapsu onemocnění (Event free survival; EFS /den transplantace - relaps/. Percentily funkce přežití jsou odhadnuté podle Kaplan-Meierovy metody a budou podléhat změnám dle reálného vývoje studie.

Analýza přežití : léčebné ramena klinické studie Cumulative proportion of patients still at risk 1,0 0,8 0,6 0,4 0,2 0,0 Interferon + Dex. EFS Interferon 0 10 20 30 40 50 60 70 80 Time [months] p=0.593 Cumulative proportion of patients still at risk 1,0 0,8 0,6 0,4 0,2 OS Interferon + Dex. Interferon 0,0 0 10 20 30 40 50 60 70 80 Time [months] p=0.316 V grafech je k dispozici předběžné srovnání parametrů EFS a OS v randomizovaných ramenech studie. Doposud nebyl pozorován žádný statisticky významný rozdíl.

ZÁVĚRY Autologní transplantace představuje pro nemocné s mnohočetným myelomem bezpečnou a efektivní léčbu s průvodní mortalitou (3,8 %) podobnou jako při konvenční léčbě. Analýza přežití nenaznačuje doposud žádnou statisticky významnou rozdílnost v obou léčebných ramenech. Dosavadní analýza je stále limitovaná malým počtem nemocných A krátkodobostí sledování s mediánem 32 měsíců.

ZÁVĚRY - OČEKÁVANÉ VÝSLEDKY Nebude prokázán významný rozdíl mezi jednotlivými typy udržovací léčby. Celkové výsledky budou velmi dobré, neboť současná doba do relapsu onemocnění je pro celou skupinu téměř 37 měsíců a bude pravděpodobně prodloužena. Podobně 25 percentil celkového přežití je v této analýze 49.5 měsíce a mediánu nebylo dosaženo. Dlouhodobé parametry přežití jsou pozitivně ovlivňovány programem opakovaných transplantací v případě relapsu onemocnění (T2 model).

ZÁVĚRY - POZITIVA & NEGATIVA Náběr nemocných do klinické studie 4W byl ukončen k 15.3.2002. Další pečlivé sledování nemocných nejméně 4-5 let umožní definitivní zhodnocení klinické studie v roce 2007. Všechny výsledky jsou validovány. Jsme schopni zorganizovat (CMG) a úspěšně dokončit velkou randomizovanou studii v ČR. Délka náběru nemocných je neakceptovatelná (více než 4 roky) a počet nemocných by mohlo být zařazených více Nespolupracovala všechna centra v ČR, třebaže rozdíly v přístupu k léčbě nemocných s MM jsou minimální

Analýza dlouhodobého přežití nemocných s mnohočetným léčených různými r kombinacemi cytostatik Pacienti starší šího věku v (>65 let) kontraindikovaní pro TKD mají v roce 2001 podobnou prognózu jako v letech 70-tých!!!!!!!!!! CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Věkové rozložení nemocných s mnohočetným myelomem Věková rozhraní 0-67 let 68-74 let 75+ let podíl l z celku 48 % 28% 27% 1000 800 600 400 200 0 10-19 20-29 30-39 40-49 50-54 55-59 60-64 65-69 70-74 75-79 80-84 85+ Věk nemocných

JSOU OPTIMÁLNĚ LÉČENÍ NEMOCNÍ S NOVĚ DIAGNOSTIKOVANÝM MYELOMEM VE VĚKU DO 65 AŽ 68 LET? NEJMÉNĚ 50 % NEMOCNÝCH JE VSTUPNĚ VE VĚKOVÉ KATEGORII, U KTERÉ BY MĚLA BÝT ZVAŽOVÁNA AUTOLOGNÍ TRANSPLANTACE PŘEDLÉČENÍ NEMOCNÝCH KONVENČNÍ TERAPIÍ S MELFALANEM ZNESNADŇUJE ČI DOKONCE ZNEMOŽŇUJE SBĚR AUTOLOGNÍHO ŠTĚPU V BUDOCNOSTI.

Srovnání dlouhodobého přežití nemocných s MM léčených různými r kombinacemi cytostatik ZA JEJICH HORŠÍ PROGNÓZU JE ZODPOVĚDNÝ DNÝ OŠETO ETŘUJÍCÍ LÉKAŘ 4W (OS 75%-49.5 měs.) TTI (OS 50%-96 měs.) Pacienti ve věku v 35-65 let, kteří měli být transplantovaní a nebyli transplantovaní z důvodu d rozvahy ošeto etřujícího lékal kaře e mají v roce 2001 podobnou prognózu jako jako v letech 70-tých!!!!!

Incidence mnohočetného myelomu v ČR je 2-4 pacientů na 100 000 obyvatel CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Znamená to asi 400 nemocných s MM, z nichž je asi 200 ve věku 35-65 let. CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

léčbu myelomu zahájí 75 %, tedy 150 nemocných. KAŽDÝ ROK BY MĚLO BÝT INDIKOVÁNO K TRANSPLANTACI 150 NEMOCNÝCH CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Odhady Studie 4W - 50 pac.. ročně Praha - 30 pac.. ročně Hradec K. - 10 pac.. ročně CELKEM - 90 pac.. ročně v ČR CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

JAK JE LÉČENO 60 z 150 NEMOCNÝCH, KTEŘÍ MOHLI MÍT PŘÍNOS Z TRANSPLANTACE? CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

CZECH JE MOŽNÉ, že z transplantační léčby má v ČESKÉ REPUBLICE přínos díky špatné indikaci onkologa či hematologa JEN 2/3-3/4 NEMOCNÝCH? CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Česká myelomová skupina a nová klinická studie CZECH Schůdný a jednoduchý klinický protokol (organizačně i ekonomicky) Jasný vědecký v cíl c l studie Originalita, tj. šance prezentovat výsledky studie mezi prvními třemi t pracovními skupinami ve světě. CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

ZAŘADIT ADIT AUTOLOGNÍ TRANSPLANTACI - JEN JEDNU (jednoduchý klinický protokol organizačně i ekonomicky) RANDOMIZACE V OBLASTI POTRANSPLANTAČNÍ NEPOUŽÍT T JEŠTĚ THALIDOMID (toxicita, bez šance být mezi prvními třemi t pracovními skupinami ve světě) SPOLUPRACOVAT NEJLÉPE SE VŠEMI V HLAVNÍMI CENTRY V ČR R A SR TAK, ABY NÁBĚR N NEMOCNÝCH BYL RYCHLEJŠÍ CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA Závěry pro novou studii CMG 2002

Experimentáln lně je vyhodnocována na řada genů, které potencionáln lně hrají roli v molekulárn rní patogenezi mnohočetn etného myelomu (podle Bergsagel et al.. 2001) B-buňka v germinálním centru MGUS Intramedulární myelom Extramedulární myelom Myelomová buň. linie Primární Ig translokace - IgH (14q32), IgL (22q11) cyklin D1 (11q13) nebo D3 FGFR3, MMSET (4p16.3), c-maf Karyotypová nestabilita delece 13q Somatické mutace N-ras, K-ras, FGFR-3 Sekundární (Ig) translokace c-myc, jiné

Nezbytnost komplexního vstupního vyšet etření včetně specializovaných odběrů pro určen ení prognostických faktorů Vstupně nutno vyšetřit klíčové prognostické faktory : C reaktivní protein, beta 2 mikroglobulin Cytogenetické vyšetření ení kostní dřeně FISH na plazmocytech s detekcí minimálně delece chromosomu 13 (nutné značení plazmocytů nebo jejich selekce před p vyšetřením) ením) Labeling index

Klinická studie CMG 2002 CZECH Udržovací léčba interferonem alfa (IFN) po provedení autologní transplantace (TKD) versus udržovací léčba IFN po provedení autologní TKD a potransplantační chemoterapie u nově diagnostikovaných nemocných s mnohočetným myelomem (randomizovaná klinická studie fáze f III) CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Protokol CMG 2002 CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA INDUKCE STIMULACE 4xVAD nebo VID CFA 2.5g/m 2 Auto PBSCT 1x MEL 200mg/m 2 Randomizace Udržovací léčba IFN alfa 3x3 MU s.c. týdně Konsolidační + udržovací léčba 4x CED 4 á 4 měsíce IFN alfa 3x3 MU s.c. týdně UDRŽOVACÍ LÉČBA DO RELAPSU ČI PROGRESE

HLAVNÍ CÍL STUDIE CMG 2002 Ověřit v randomizované klinické studii, zda je přínosem po provedení autologní transplantace aplikace konsolidační léčby před p nasazením interferonu alfa CZECH CMG M Y E L O M A Primární výstupy: Doba do relapsu onemocnění Dlouhodobé přežití ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

CZECH CMG M Y E L O M A Zhodnotit léčebnou l odpověď na jednotlivé etapy léčby, zvláště porovnat indukční část (VAD & VID). Podobně zhodnotit toxicitu léčby l a zvláště toxicitu léčby l a kvalitu života po transplantační léčbě. Sekundární výstupy: Léčebná odpověď dle kritérií EBMT Toxicita léčby dle kritérií WHO Kvalita života dle kritérií EORTC ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA VEDLEJŠÍ CÍLE STUDIE CMG 2002

CZECH ZÁKLADNÍ ÚDAJE O STUDII CMG 2002 Typ studie: mezinárodní multicentrická prospektivní studie fáze III/IV. Opatření k minimalizaci předpojatosti: p jednoduchá randomizace bez zaslepení s využitím třístratifikačních parametrů při rozhodnutí o zahájení udržovací léčby po provedení transplantace. Stratifikační parametry: transplantační centrum; věk; léčebná účinnost po provedení transplantace CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

CZECH ZÁKLADNÍ ÚDAJE O STUDII CMG 2002 Počet nemocných: 250 randomizovaných nemocných celkem Náběr nemocných: 48 měsíců Sledování nemocných: do úmrtí nebo do ukončení vyhodnocení studie. Vyžadované minimum je 60 měsíců po provedení transplantace (v této době by měly být známé mediány doby do relapsu i dlouhodobého přežití) CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

CZECH VYLUČUJ UJÍCÍ KRITÉRIA RIA STUDIE CMG 2002 Nesekreční či extramedulárnírní myelom nebo MM s nemožnostíností přesného určení množství monoklonál. paraproteinu v g/l. MM předléčený ený více než 2 cykly chemoterapie, dříve d léčený l MM Lékařské,, sociální či i psychologické faktory znemožňující spolupráci nemocného na studii Nemocný s jiným závažným onemocněním a kontraindikací pro intenzivní léčbu MM Manifestní srdeční selhávání (NYHA class III - IV) nebo ejekční frakce levé komory menší než 50 % Jiné nádorové onemocnění léčené během posledních třílet. Serologicky pozitivní nemocní na HIV nebo HTLV I Pozitivní těhotenský test nebo kojení CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

STATISTICKÉ ZPRACOVÁNÍ STUDIE CMG 2002 Analýza přežití (EFS, OS) bude provedena Kaplan- Meier analýzou se stanovením mediánového času přežití jako základního parametru. Srovnání ramen studie bude provedeno standardním Log-rank testem. Optimalizace velikosti vzorku odpovídá těmto testům. Nulová hypotéza pro tyto testy: experimentální větev CED+IFN vykazuje delší medián EFS nebo OS (superiorita, jednostranný test). CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

Mnohočetný myelom- vstupní panel odběrů umožň žňuje vyhodnotit prognostické faktory v séru s i kostní dřeni, vzorky jsou archivovány v bance vzorků pro další použit ití Druh vzorku Množství Zpracování Způsob zamražení kostní dřeň základní úprava a uchování 20-40 ml izolace mononukleárů (MNC) zamražení do DMSO a lidského albuminu (eventuelně telecího séra) v poměru (1:9) na min. 80 o C do kryoprezervačních ( kryo )zkumavek kostní dřeň - kompletní úprava se ziskem čisté suspenze plazmocytů 20-40 ml Izolace MNC Imunomagnetická separace CD138+ buněk zamražení do DMSO a lidského albuminu (eventuelně telecího séra) v poměru (1:9) na min. 80 o C do 3-5 kryoprezervačních zkumavek po 1ml periferní krev pro izolaci mononukleárů 20 ml izolace mononukleárů zamražení do DMSO a lidského albuminu (1:9) na min. 80 o C do 3-5 kryoprezervačních zkumavek po 1ml periferní krev na sérum 15-20 ml centrifugace zamražení do minimálně 5 kryo periferní krev do EDTA na plazmu 15-20 ml centrifugace (platelet poor plasma) zkumavek po 1 ml na min. 20 o C Zamražení do minimálně 5 kryoprezervačních zkumavek po 1 ml na min. 20 o C Moč 5 ml - Zamražení do minimálně 5 kryo zkumavek po 1 ml na min. 20 o C v červeném rámečku označeno odběrové MINIMUM

ZÁVĚR Studie CMG představuje velmi konzervativní protokol, který nepracuje s nejnovějšími léky typu thalidomidu Význam konsolidační chemoterapie po provedení transplantace není ujasněn, přestože řada kliniků tyto postupy již používá. Výsledky studie tedy mohou být jasným vědecký přínosem Protokol je jednoduchý, ekonomicky a organizačně nenáročný CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

ZÁVĚR Snahou CMG je využít co nejširší spolupráce k zařazení co nejvíce nemocných během 4 let studie. Randomizací 240 a více nemocných by byl význam klinické studie umocněn (středně velká studie). V silách českých a slovenských pracovišť je randomizace 240 nemocných během 4 let, respektive zařazení 280-300 nemocných během 4 let. CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA

STUDIE CMG 2002 byla zahájena INFORMACE a kompletní protokol možno vyžádat na tel. 420 5 4719 2413 REFERENČNÍM CETREM pro severomoravskou oblast a okolí je pracoviště prof. MUDr. V. Ščudly, CSc. TRANSPLANTAČNÍM CENTREM pracoviště prof. MUDr. K. Indráka, DrSc. CZECH CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA ZÁVĚR

PODĚKOVÁNÍ ZA DOSAVADNÍ SPOLUPRÁCI CZECH IHOK MU Brno JiřiVorlíček JiřiMayer Zdeněk k Adam Marta Krejčí Andrea Křivanová Věra Benčiková Věra Nykodýmová Iveta Mareschová CMG M Y E L O M A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA CIA UOC MU Ladislav Dušek Ludvík k Doležal P. Pavliš Adam Svobodník Hlavní centra Vladislav SčudlaS Vladimír r Koza Karel Indrák Eva Tóthova všichni spolupracující lékaři

CMG Klinická studie CMG 2002 Klinická studie CMG 2002 CZECH CZECH M Y E L O M A M Y E L O M A M M Y Y E E L L O O M M A A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA Zahájení studie dnem 15.3.2002 CMG CMG CZECH M M Y Y E E L L O O M M A A Potřebujeme vstup 300 nemocných CMG CZECH M M Y Y E E L L O O M M A A CMG CZECH CZECH M M Y Y E E L L O O M M A A M M Y Y E E L L O O M M A A

CMG Klinická studie CMG 2002 Klinická studie CMG 2002 CZECH CZECH M Y E L O M A M Y E L O M A M M Y Y E E L L O O M M A A ČESKÁ MYELOMOVÁ SKUPINA