CENA MINISTRA ZDRAVOTNICTVÍ za zdravotnický výzkum a vývoj

Transkript

1 CENA MINISTRA ZDRAVOTNICTVÍ za zdravotnický výzkum a vývoj Ministerstvo zdravotnictví ČR Palackého nám. 4, Praha 2 Odbor vzdělávání a vědy JUDr. Pavel Janda Ředitel odboru Oddělení vědy a výzkumu Ing. Lenka Moravcová Vedoucí oddělení, Tajemnice IGA MZ veda@mzcr.cz tel.: prosince 2011 ve hodin Velký sál Martinického paláce, Hradčanské náměstí v Praze

2 doc. MUDr. Leoš Heger, CSc. ministr zdravotnictví Vážené dámy, vážení pánové, milí přátelé, je mi ctí a potěšením, že Vás mohu přivítat na dnešní slavnostní akci. Jsem rád, že i přes hektické období tohoto roku, které přineslo mnoho legislativních změn v rezortu zdravotnictví, mám tu možnost se zde s Vámi opět setkat a stejně jako v minulých letech udělit ocenění za mimořádné výsledky ve zdravotnickém výzkumu a vývoji. V porovnání se zahraničím se ukazuje, že česká věda a výzkum jsou na velmi vysoké úrovni. Není zvláštností, když média referují o úspěších našich vědců v zahraničí. Například i letošní pohled na udělení ceny Česká hlava ukázal, jaký potenciál u nás věda má. V nadcházejícím období se chystají změny na poli národního výzkumu. Vláda v letošním roce přijala Principy pro přípravu národních priorit výzkumu, experimentálního vývoje a inovací, na základě kterých by mělo dojít k efektivnějšímu využívání veřejných prostředků na podporu výzkumu, která tak bude lépe odpovídat klíčovým potřebám české společnosti. Mým úkolem je efektivně alokovat finanční prostředky pro oblast zdravotnického výzkumu a vývoje a také zajištění udržitelnosti financování. Perspektiva a budoucnost českého výzkumu je důležitá pro zvýšení konkurenceschopnosti České republiky. Na závěr musím připomenout, že na dosažených úspěších se na straně poskytovatele finančních prostředků podílí odborné poradní orgány Interní grantové agentury a pracovníci Ministerstva zdravotnictví, kterým bych rád touto cestou poděkoval za plnění velice náročných úkolů. Stále je před námi mnoho práce hodin Program slavnostního předání cen 1. ZAHÁJENÍ 2. PROSLOV MINISTRA 3. PŘEDÁNÍ CEN A DALŠÍCH OCENĚNÍ I. Cena ministra zdravotnictví za zdravotnický výzkum a vývoj za mimořádné výsledky II. Čestná uznání ministra III. Cena veřejnosti 4. HUDEBNÍ VYSTOUPENÍ 5. PROJEV PŘEDSEDŮ ORGÁNŮ IGA MZ, DĚKOVNÉ SLOVO 6. HUDEBNÍ VYSTOUPENÍ 7. RAUT hodin PŘEDPOKLÁDANÉ UKONČENÍ

3 Cena ministra zdravotnictví udělená pro rok 2011 číslo projektu NS /2008 název projektu řešitel/příjemce spoluřešitelé/ spolupracovníci Čestné uznání ministra zdravotnictví udělené pro rok 2011 číslo projektu Vrozené a získané dysfibrinogenemie a hypofibrinogenemie název projektu Ing. Roman Kotlín, Ph.D. Ústav hematologie a krevní transfuze řešitel/příjemce prof. Ing. Jan E. Dyr, DrSc. Ing. Jiří Suttnar, CSc. spoluřešitelé/ spolupracovníci NS /2008 Vrozené a získané dysfibrinogenemie a hypofibrinogenemie Ing. Roman Kotlín, Ph. D. Ústav hematologie a krevní transfuze Spolupracovníci: Prof. Ing. Jan E. Dyr, DrSc. Ing. Jiří Suttnar, CSc. NS /2009 Optimalizace vytěžování informací z klinických zdravotnických registrů NZIS Ing. Robert Fialka, MBA Koordinační středisko pro resortní zdravotnické informační systémy doc. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D. doc. MUDr. Pavel Kasal, CSc. Ing. Fares Shima doc. MUDr. Pavel Vavřík, CSc., MBA Více než polovina úmrtí v dospělé populaci v rozvinutých zemích je způsobena následky poruch hemostázy, především trombóz. Přes veškerý pokrok současné medicíny není známa příčina trombózy u zhruba 30 % pacientů. Cílem grantového projektu bylo hledání mutací v klíčové molekule účastnící se zástavy krvácení fibrinogenu. Mutace ve fibrinogenu způsobují onemocnění dysfibrinogenemii nebo hypofibrinogenemii, které mohou vést jak ke krvácivým, tak k trombotickým příhodám u pacientů. U nalezených mutací byl studován vztah strukturních změn fibrinogenu na jeho funkci. NS /2009 Mikročásticová léková forma pro terapii nespecifických střevních zánětlivých onemocnění PharmDr. Kateřina Dvořáčková, Ph.D. Veterinární a farmaceutická univerzita v Brně - Fakulta farmaceutická PharmDr. Tereza Bautzová doc. PharmDr. Miloslava Rabišková, CSc. Studium aminokyselinových záměn v molekule fibrinogenu pomáhá odhalovat strukturně a funkčně důležité části tohoto glykoproteinu a přispívá k porozumění procesům, jichž se účastní především zástavě krvácení. Porozumění struktuře a funkci fibrinogenu povede v budoucnu k novým lékařským přístupům k léčbě závažných chorob stejně jako k vývoji nových účinných léků proti nejrůznějším chorobám především trombotickým, či krvácivým. Studium trombotických variant fibrinogenu může pomoci vysvětlit některé, zatím skryté, aspekty aterotrombózy a pomoci tak v léčbě tohoto velmi častého onemocnění. U pacientů, u nichž je známá příčina vrozené dysfibrinogenemie, lze díky této znalosti úspěšně předcházet

4 možným závažným život ohrožujícím stavům a tím zlepšit kvalitu jejich života, zlepšit kvalitu lékařské péče a v neposlední řadě také pomoci snížit výdaje systému zdravotní péče. Ústav hematologie a krevní transfuze je jediným pracovištěm v ČR, které se zabývá studiem dysfibrinogenemií a hypofibrinogenemií na molekulárně genetické a proteomické úrovni. Elektronoptické snímky normální fibrinové sítě (B) a fibrinové sítě pacienta s dysfibrinogenemií Aa F98I (A). Kinetika odštěpování fibrinopeptidů. Normální průběh kinetiky odštěpování fibrinopeptidů (a), abnormální průběh odštěpování fibrinopeptidů u pacientů s mutací Aa R16H (b). Převzato a upraveno z Kotlín R, et al: Blood Coagul Fibrinolys 2010; 21: Molekulární model polymeračního místa a fibrinogenu se znázorněním g 363Tyr (A). Záměnou za asparagin dochází ke vzniku nových vodíkových vazeb v polymeračním místě - s g Gln 329 a arginylem z GPRP peptidu, který simuluje polymerační místo A fibrinogenu u pacientky s dysfibrinogenemií g Y363N komplikovanou hlubokou žilní trombózou a plicní embolií (B). Převzato z Kotlín R, et al. Thromb Haemost 2009; 102: Glykoprotein fibrinogen hraje klíčovou úlohu v procesu zástavy krvácení. Molekula fibrinogenu je sestavena ze tří párů různých polypeptidových řetězců označovaných Aa, Bb a g. Mutace v genech kódujících jednotlivé řetězce fibrinogenu mohou být příčinou velmi vzácných dědičných onemocnění dysfibrinogenemie a hypofibrinogenemie. Dysfibrinogenemie se projevuje funkční poruchou fibrinogenu, zatímco hypofibrinogenemie se projevuje jako kvantitativní porucha hladiny fibrinogenu. Klinické projevy obou onemocnění mohou být jak krvácivé, které jsou častější nebo trombotické. Celosvětově bylo popsáno na 580 případů molekulárních poruch ve fibrinogenu. Vyšetřovaný soubor tvořili převážně pacienti Centra pro trombózu a hemostázu ÚHKT Praha a pacienti z dalších hematologických pracovišť z celé České republiky ve věku od jednoho roku do 69 let, u kterých byla diagnostikována susp. dysfibrinogenemie nebo hypofibrinogenemie. Pomocí metod molekulární genetiky, proteomiky a funkčních vyšetření fibrinogenu se nám podařilo určit příčinu dysfibrinogenemie u 22 pacientů (20 v Aa řetězci fibrinogenu, 1 v Bb řetězci fibrinogenu, 1 v g řetězci fibrinogenu) a hypofibrinogenemie u čtyř rodin (mutace Bb D320H, Bb N351K, Aa F98Y, g T21I). Podařilo se nám identifikovat devět mutací; Aa N106D, Aa S314C, Aa F98Y, Aa F98I, Bb R237S, Bb N351L, Bb D320H, g Y363N, g T21I; které nebyly dříve popsány a jeden případ vysoce vzácné kombinace dvou mutací Aa S314C a Aa G13E u jedné pacientky. Zjistili jsme, že strukturní změny měly v některých případech zásadní vliv na funkci fibrinogenu. U pacientů s mutacemi Aa R16H, Aa R16C, Aa G17V způsobila mutace výrazné prodloužení hydrolytického odštěpování fibrinopeptidů A katalyzované trombinem, přítomnost mutace Aa G13E vedla k poruše interakce trombinu s fibrinogenem a výrazně zpomalila tvorbu fibrinu. Mutace g R275H, která vedla k poruše interakce D-D regionů fibrinogenu a mutace Bb R237S, g Y363N, Aa N106D ovlivňovaly morfologii fibrinu a následnou fibrinolýzu. Mutace Bb R237S, g Y363N, Aa N106D vedly k trombózám u pacientů. Nalezení mutace v molekule fibrinogenu u pacientů s idiopatickou trombózou může vést k odhalení příčiny trombotických komplikací těchto pacientů. Mutace Bb D320H, Bb N351K, Aa F98Y, g T21I měly podstatný vliv na skládání, sekreci a interakci fibrinogenu s molekulovými chaperony a vedly k hypofibrinogenemii, kdy mutované molekuly fibrinogenu nebyly přítomny v cirkulaci pacientů. Mutace Aa S314C a Aa S361P způsobily poruchu laterální agregace protofibril. Mutace Aa F98I vedla k poruše agregace krevních destiček.

5 NS /2009 Optimalizace vytěžování informací z klinických zdravotnických registrů NZIS Ing. Robert Fialka, MBA Koordinační středisko pro resortní zdravotnické informační systémy Spolupracovníci: Doc. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D. Doc. MUDr. Pavel Kasal, CSc. Ing. Fares Shima Doc. MUDr. Pavel Vavřík, CSc., MBA Budování registrů ve zdravotnictví je ve vyspělých zemích postupně převáděno na vysoce sofistikovanou úroveň vytěžování informací. Obecným trendem prezentace jejich obsahu je přechod od deskriptivních charakteristik k dynamickému pohledu. Dlouhodobým problémem zdravotnictví ČR v oblasti registrů je malé využívání výsledků zadávaných dat, která jsou zpracovávána převážně v podobě popisných statistik. Hlavním požadavkem je možnost zadání samostatně definovaných dotazů z oblasti hypotéz, tedy statistické zpracování podmnožin informací, které umožní ověřování optimality zaznamenaných postupů a jejich srovnání na regionální a mezinárodní úrovni. Nástrojem je modulární systém validující, analyzující a prezentující data registrů s možností průběžné optimalizace na konkrétní podmínky. Systém je z uživatelského hlediska rozdělen do čtyř modulů, kde každý z modulů je primárně určen pro jinou cílovou skupinu uživatelů a prezentuje jiné analytické pohledy. Cíl Vytvoření nástroje pro efektivní vytěžování informací z registrů v podobě dynamického statistického pohledu, vyhledávání trendů a změn, zejména negativních, které jdou nad rámec statistické chyby. Výsledky projektu Práce na projektu výrazně přispěly ke kultivaci a zkvalitnění obsahu cílových registrů a k vytvoření nové formy reportingu nad jejich daty. Výstupy již byly v průběhu řešení předloženy k diskuzi příslušným odborným lékařským společnostem a byly validovány odbornou veřejností. Projekt tak položil základ pro nový styl reálného využívání dat z registrů. V závěrečné fázi projektu se řešitelský tým zaměřil především na metodické shrnutí výsledků práce, příslušné metodiky definují změny ve struktuře, validaci a zpracování dat. Bylo vytvořeno laboratorní prostředí pro vytěžování dat rozčleněné do modulů podle skupiny příjemců informace: Veřejný modul Tento modul je zaměřen na širokou veřejnost. Poskytuje například informace o aktuálním a historickém stavu populační zátěže určitým onemocněním, obecné epidemiologické parametry a trendy, případně počty nemocných nebo výkonů v agregované formě. Manažerský modul Účelem tohoto modulu je poskytnutí širšího spektra dat s možností jejich základního exportu. Data dostupná v tomto modulu budou zejména data důležitá pro manažerská rozhodnutí. Z tohoto důvodu jsou data předpřipravena a to ve formě jednotlivých výstupních sestav, kde bude mít uživatel celkem široké možnosti úprav parametrů těchto sestav. Expertní modul Cílovou skupinou jsou především odborníci pracující ve zdravotnictví. Modul umožňuje dynamický pohled na zaznamenané informace a dává možnosti posouzení efektivity jednotlivých postupů. Analytický modul Předmětem této části je dostupnost dat zejména pro vědecké a statistické účely. Anonymizovaná data jsou zde dostupná téměř v primární podobě jejich pořízení a následné zpracování je záležitostí vlastních uživatelů. Všechny cílové registry NZIS byly podrobeny kritické analýze dat a rozsáhlé validaci, která vyústila v novou klasifikaci záznamů z hlediska jejich využitelnosti pro různé úrovně zpravodajství. Metodické výstupy byly zabudovány a popsány v řadě publikací. Všechny kroky zasahující exporty, validaci a re-klasifikaci záznamů cílových registrů byly prováděny s využitím nové databázové a analytické nadstavby nad primárními úložišti dat. Klíčové poznatky zjištěné zpracováním dat jednotlivých registrů byly publikovány v zahraničních i tuzemských časopisech. Jde o výstupy využitelné pro validaci léčebných a diagnostických postupů, nastavené populační referenční hodnoty přežití a jiných léčebných výsledků a také výstupy popisující logistiku a kvalitu prováděných výkonů. Nejdále v této oblasti došly výstupy nového zpracování dat Národního onkologického registru, které se staly datovou základnou pro nastavování klinických standardů péče v onkologii. Výsledky projektu byly představeny širokému spektru lékařských odborností na řadě konferencí. Výsledky byly rovněž prezentovány na laicky zaměřených seminářích a tiskových konferencích.

6 NS /2009 Mikročásticová léková forma pro terapii nespecifických střevních zánětlivých onemocnění PharmDr. Kateřina Dvořáčková, Ph.D. Veterinární a farmaceutická univerzita v Brně Fakulta farmaceutická Spolupracovníci: PharmDr. Tereza Bautzová doc. PharmDr. Miloslava Rabišková, CSc. Hlavním cílem tohoto projektu byla formulace, vývoj, příprava a hodnocení in vitro lékové mikroformy s transportem aktivní látky do distálních částí tenkého střeva a kolonu určená k terapii nespecifických střevních zánětlivých onemocnění. Vzhledem k systémové resorpci většiny léčiv ve vyšších oddílech gastrointestinálního traktu a jejich lokálnímu charakteru účinku v terapii nespecifických střevních zánětů bylo třeba vyvinout účinné lékové transportní systémy, které by po perorální aplikaci uvolnily léčivou látku až v místě jejího působení tj. převážně v distálních částech střevního traktu. V rámci projektu se vyvinula peletová léková forma s obsahem syntetického léčiva 5-aminosalicylové kyseliny a přírodního léčiva rutinu s profylaktickými a podpůrně terapeutickými antioxidačními účinky. Základem mikropelet byl polosyntetický polymer chitosan, který byl zvolen díky silným mukoadhezivním vlastnostem. Léková forma se obalila několika typy obalů. V podmínkách in vitro se jevil jako optimální pro přívod léčiva do dané oblasti gastrointestinálního traktu obal na bázi chitosanu a kyseliny alginové a polyakrylátový obal Eudragitu FS. Funkčnost obalu byla testována speciálním disolučním testem simulujícím podmínky v živém organismu. Disoluční zkouška s proměnlivým ph a přídavkem enzymu b glukosidázy byla vyvinuta selektivně pro zjišťování množství uvolněného léčiva z chitosanových mikropelet. Metoda zohledňuje doby průchodu jednotlivými úseky GIT, ph poměry i přítomnost enzymu. Mikropelety byly následně testovány také na živých modelech a jejich účinek v terapii nespecifických střevních zánětů byl potvrzen v podmínkách in vivo. Souběžné sledování stability připravené lékové formy ukázalo zachování všech sledovaných vlastností přípravku. V rámci řešení projektu se dále vyvinul transportní systém pro přívod léčiv obsažených v neobalených chitosanových mikropeletách do ileo-kolonické oblasti. Základem systému byly tvrdé tobolky, želatinové nebo hypromelosové, obalené Eudragitem FS, který se rozpouští v dané oblasti na základě fyziologické změny ph v této části střeva. Farmakoterapie nespecifických střevních zánětů je zdlouhavá, často celoživotní, doprovázená nežádoucími účinky, které jsou důsledkem vysokých dávek podávaných léčiv a jejich systémové absorpce v tenkém střevě. Vývoj lékové mikroformy, která zajistí doručení léčiva do místa jeho lokálního působení, přispěje k vyšší efektivitě terapie, snížení nežádoucích účinků a zvýšení compliance pacientů. Výhodou lékové mikroformy založené na polosyntetickém polymeru chitosanu je mimo transportu léčiva do postiženého místa, také možnost vazby léčivých částic na střevní mucin, a tím prodloužené působení léčivé látky v požadovaném místě.