Projekty specializovaných pracovišť pro léčbu vzácných onemocnění, zapojení do Evropských referenčních sítí (ERN) 19.6.2019 1 Vzácná onemocnění Úvod - Vzácná onemocnění v kontextu celkového pojetí zdravotní péče v ČR nyní - Vzácná onemocnění jsou klinicky heterogenní, převážně dědičná (či vrozená) multisystémová onemocnění s velmi nízkým výskytem (prevalencí) v populaci, která mají dopad na kvalitu života a sociální začlenění pacienta, popř. ohrožují jeho život. - Méně než 1 pacient na 2 000 jedinců - Existuje více než 8 000 různých vzácných onemocnění - Vzácná onemocnění se nejčastěji projevují brzy po narození a postihují 4-5 % novorozenců a kojenců (například některé vrozené vývojové vady, dědičné poruchy metabolismu, geneticky podmíněná onemocnění a vzácné nádory).. - důležitost managementu vzácných onemocnění, odlišnosti v přístupu od běžných onemocnění 2 1
Vzácná onemocnění 3 Vzácná onemocnění - rámec - Národní strategie pro vzácná onemocnění na léta 2010-2020 ( NSVO ). - Národní akční plán pro vzácná onemocnění na léta 2012 2014 ( 1NAPVO ) - Národní akčnímu plán pro vzácná onemocnění na léta 2015-2017 ( 2NAPVO ) - Národní akční plán pro vzácná onemocnění na léta 2018-2020 ( 3NAPVO ) 4 2
Vzácná onemocnění - rámec Akční plány obecně kladou důraz zejména na: - podporu včasné identifikace a diagnostiky, - centralizaci péče o pacienty, - sjednocení a rozvoj sběru dat a tvorbu standardů péče - zlepšení informovanosti a vzdělávání, - návaznost v již zavedené zahraniční spolupráci a navazování nových kontaktů a zapojení českých center do společných evropských databází a registrů shromažďujících klinická data. - podporu zapojení našich předních klinických pracovišť do sítě Evropských referenčních sítí (dále jen ERN ). 5 Vzácná onemocnění - rámec Hlavním cílem 3NAPVO: - Realizace diagnostiky a léčby vzácných onemocnění tak, aby byl zajištěn všem pacientům se VO přístup k indikované a vysoce kvalitní zdravotní péči, - Zajištění možnosti komplexní péče a léčby v souladu s nejnovějšími poznatky vědy v oblasti VO, a to na základě rovného přístupu, zacházení a solidarity. 6 3
Vzácná onemocnění - rámec Důraz 3NAPVO kladen na: - podporu včasné identifikace a diagnostiky VO, - zajištění rozvoje komplexní péče a centralizace péče o pacienty s VO ve formě vzniku center vysoce specializované péče pro VO a zapojení těchto center do ERN, - zajištění přechodu z dětské do dospělé péče při zajištění stejných standardů péče a dostupnosti této péče. - zlepšení informovanosti o problematice VO, - rozvoj pregraduálního a postgraduálního vzdělávání lékařů i nelékařského zdravotnického personálu, - rozvoj spolupráce odborných společností a pacientských organizací. - standardy péče o pacienty s VO - zapojení do mezinárodních výzkumných projektů u VO - atd. 7 Centra pro vzácná onemocnění - Centra dle 112 zákon č. 372/2011 Sb. - Centra zvláštního druhu 8 4
Centra pro vzácná onemocnění Specializované centrum (fakultní nemocnice) -Předpoklad: zapojení do sítě ERN - Podíl na tvorbě léčebných standardů a standardů kvality péče - Konzultační a školící centrum - Diagnostika (vč. genetické) - Indikace centrové léčby - Epidemiologie a dispenzarizace - Vedení registru - Podíl na tvorbě koncepce integrované péče - Koordinace ambulancí 9 Centra pro vzácná onemocnění Specializovaná ambulance (cca do 10 v ČR) - průběžné sledování pacientů (follow-up) a dispenzarizace - monitorování účinnosti a bezpečnosti léčby - záchyt nových případů z terénu a jejich referování do centra - sdílení registru pacientů 10 5
Legislativní rámec pro centra pro vzácná onemocnění V návaznosti na plnění Národního akčního plánu pro vzácná onemocnění je třeba nalézt vhodný způsob zakotvení center pro vzácná onemocnění, - Financování, a to v rámci odděleného rozpočtu od běžného nemocničního paušálu, které by pokrývalo potřebné výkony a léčiva. - Centra pro vzácná onemocnění jsou za stávajících podmínek pro vedení nemocnic příliš nákladná a nerentabilní. - Pro nemocnice by byly výhodnější tzv. balíčkové úhrady, ideálně způsobem, kdy by byla centra zakotvena jako centra se zvláštní smlouvou s pojišťovnou. - Centrová péče však musí zahrnovat též potřebné výkony (komplexní péče včetně potřebných profesí, např. rehabilitace). Proto se nabízí začlenění též individuální složky sjednané úhrady. 11 Východiska pro změnu systému cen a úhrad U inovativních léčiv dochází ke zpožďování vstupu nových molekul do systému v.z.p. zejména vlivem administrativně náročného procesu U léčiv, které se do systému dostanou, dopad do rozpočtu v.z.p. v jednotlivých případech narůstá, avšak prediktabilita je nízká (předpokládané náklady často neodpovídají pozdější realitě) Chybí evidence týkající se nákladové efektivity a zároveň chybí dostatečná motivace na uzavírání risk-sharingových smluv ze všech stran Největší meziroční nárůst úhrad v oblasti nákladné léčby je u centrové péče a 16 (zejména tzv. vysoce inovativní léčivé přípravky VILP a orphany) 12 6
Východiska pro změnu systému cen a úhrad Již několik let po sobě dochází k masivnímu nárůstu nákladů a počtu žádostí o úhradu na 16 Zpoždění v procesu stanovování úhrad léčiv na SÚKL a zákonné překážky stanovení úhrady vedou k rostoucímu tlaku na schvalování úhrad na 16 Mimořádný mechanismus úhrady na 16 v mnoha případech supluje těžkopádný standardní mechanismus úhrad přes SÚKL (třetina léčiv hrazených na 16 neprošla nebo ani nepožádala o stanovení úhrady na SÚKL) Nejnákladnějšími léky na 16 jsou ty, kterým není (zatím) standardně stanovena úhrada Týká se to zejména léčiv na vzácná onemocnění (orphany) 13 Léky na vzácná onemocnění cíl 1. fáze (orphany dnes schvalované na 16): metodika zdravotních pojišťoven a spolupráce zdravotních pojišťoven s odbornými společnostmi rychlejší posuzování žádostí o úhradu na 16 a rozhodnutí postavená na expertních stanoviscích 2. fáze (orphany začlenit do standardních mechanismů): systémový 16 (LP hrazené téměř standardně a plošně na 16 aniž by byl zohledněn pohled individuálního pacienta) vyčlenit do samostatného procesu zajistit institucionální hodnocení terapeutického použití LP, pro které se žádá o úhradu na 16 u více pacientů kolektivní rozhodovací orgán (komise) stát, zdravotní pojišťovny, odborné společnosti a pacientské organizace; zavést HTA mechanismy s rozdělením posuzovací a rozhodovací funkce a s uplatněním měkkých kritérií v rozhodovací fázi 14 7
2. fáze: 4 cesty vstupu inovací do systému v.z.p. Legislativní záměr MZ: 4 cesty vstupu inovací do systému: nákladově efektivní inovace vstup do trvalé úhrady vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP) dočasná úhrada na 3+2 roky (rekalkulace ceny po 3 letech) registry nepovinné, jen na základě dohody závazek doléčení pacientů na náklady firmy, pokud po dočasné úhradě není stanovena trvalá úhrada závazek limitace nákladů systému (budget cap) nelze 2 VILPy pro stejnou cílovou populaci za odlišných podmínek (VaPÚ) ultraorphan na základě žádosti MAH, ale i ZP (např. institucionální přehodnocení LP standardně hrazených na 16) rozhoduje kolektivní orgán (MZ + ZP + OS + pacient.org.) upřednostnění měkkých kritérií, před hranicí ochoty platit 16 (stejné znění jako dnes) 15 Novela zákona č. 48/1997 Sb. 1. fáze revize systému Pracovní skupina pro revizi systému cen a úhrad léčiv (MZ, SÚKL, ČLS JEP, VZP, SZP, AIFP, ČAFF, AVKV, ČLK, ČLnK, Pacientská rada, Koalice pro zdraví) příprava novely zákona č. 48/1997 Sb., s cílem: zrychlení vstupu inovací zároveň zajištění jejich udržitelného financování v oblasti standardních úhrad motivovat, aby širší spektrum léčiv žádalo o standardní úhrady a neobcházelo tento model rovnou skrz žádosti o 16 odbřemenit SÚKL od některých administrativních úkonů a zbytečných řízení, aby se soustředil na individuální řízení zkrátit proces správních řízení výhledově zcela nový model úhrad pro extrémně finančně nákladné léky (advanced therapy medicines), kde nákladovou efektivitu nelze prověřit zaměřeno i na orphany/ultraorphany 16 8
Pilotní projekt pro optimalizaci péče o vzácná onemocnění Verze ze dne: 13.5. 2019 Autor návrhu: Pracovní skupina specializovaných pracovišť pro vzácná onemocnění ERN, MUDr. Miroslav Zvolský, Prof. MUDr. Roman Prymula CSc, Prof. RNDr. Ladislav Dušek PhD Fáze I Navýšení plateb pracovištím ERN za ambulantní klinickou péči o pacienty s vzácným onemocněním (VO) Žádost o nový kód výkonu, který by zohlednil časovou náročnost klinického vyšetření pacienta s VO Podklady pro stanovení počtu pacientů/výkonů na základě analýzy dat z nemocničních informačních systémů 4 pilotních ERN pracovišť ve 2 fakultních nemocnicích (FN Motol: ERN-LUNG, ERN-NMD, VFN: MetabERN, ERN-RITA) 17 Pilotní projekt pro optimalizaci péče o vzácná onemocnění Příprava Registračního listu výkonu Předložení Registračního listu výkonu prostřednictvím Odboru regulace cen a úhrad Uzavření dohody mezi plátci a pilotními fakultními nemocnicemi o úhradě nového výkonu nad rámec paušální platby od ledna 2020 na dobu 1 roku Příprava podkladů pro odhad objemu finančních prostředků potřebných k úhradě nového výkonu na všech pracovištích ERN v ČR: Analýza vykazovaných ambulantních výkonů (komplexní, cílené, kontrolní vyšetření) a vývoj trendu v jejich počtu v letech 2011-2017 18 9
Pilotní projekt pro optimalizaci péče o vzácná onemocnění Identifikace pacientů vyšetřených na pracovištích ERN v letech 2011-2017 v příslušných nemocničních databázích. Stanovení metodiky, jak přesně a kam seznamy pacientů/rodných čísel na nemocničních serverech uložit. Uzavření smlouvy mezi poskytovateli (=všichni nositelé ERN v ČR) a ÚZIS o vzájemné spolupráci při zpracování osobních údajů a analýze dat na jejich nemocničních serverech Vlastní analýza vykázané péče se zaměřením na ambulantní klinická vyšetření pacientů s VO a uvedením průměrného počtu vyšetření za rok na každé ERN pracoviště s uvedením typu výkonu (1-komplexní, 2-cílené, 3-kontrolní) a trendu za uvedené období. Dle toho odhad vývoje počtu těchto výkonů na následujících 5 let 19 Pilotní projekt pro optimalizaci péče o vzácná onemocnění Fáze 3 Plán postupné realizace zajištění uvedených evropských standardů a optimalizace péče o pacienty s VO v ČR 112 Zákon 372 odst. 1 doplnit o větu: Poskytovatelé, kteří splní kritéria a podmínky zapojení do příslušné Evropské referenční sítě pro vzácná onemocnění na základě Rozhodnutí Evropské komise (2014/286/EU) o přenesené pravomoci a jeho příloh (C(2014)1408) a Prováděcího rozhodnutí (2014/287/EU) a jeho příloh (C(2014)1411) obsahující kritéria zřízení Evropských referenčních sítí a jejich hodnocení, získají status center vysoce specializované péče pro danou diagnostickou skupinu těchto onemocnění. 20 10
Závěr Ochota MZ nalézt cestu Nutnost spolupráce s klíčovými stakeholdery Složitý proces 21 Děkuji za pozornost 22 11