STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, PRAHA , fax ,

Transkript

1 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV tel. Šrobárova 48, PRAHA , fax , V souladu s ustanovením 39o zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, ve znění pozdějších předpisů se veškeré písemnosti v řízení o stanovení, změně nebo zrušení maximální ceny nebo výše a podmínek úhrady v hloubkové nebo zkrácené revizi, v řízení o opravném prostředku nebo v přezkumném řízení doručují pouze veřejnou vyhláškou, a to způsobem umožňujícím dálkový přístup. Písemnost se podle předmětného ustanovení považuje za doručenou pátým dnem po vyvěšení na webových stránkách Ústavu. Vyvěšeno dne: Nutricia, a. s. IČ: Na Hřebenech II 1718/10, Praha 4, Česká republika Nestlé Česko, s. r. o. IČ: Mezi vodami 2035/31, Praha 4 Modřany, Česká republika Česká průmyslová zdravotní pojišťovna IČ: Jeremenkova 11, Ostrava Vítkovice Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví IČ: Roškotova 1225/1, Praha 4 Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha 9 Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Orlická 2020/4, Praha 3 F-CAU / Strana 1 (celkem 24)

2 Zaměstnanecká pojišťovna Škoda IČ: Husova 302, Mladá Boleslav Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice Zdravotní pojišťovna METAL-ALIANCE IČ: Čermákova 1951, Kladno Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10 Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice SP. ZN. VYŘIZUJE/LINKA DATUM SUKLS97478/2009 MGR. MIROSLAVA KRÁLÍKOVÁ ROZHODNUTÍ Státní ústav pro kontrolu léčiv, se sídlem v Praze 10, Šrobárova 48, Praha 10, jako správní orgán příslušný na základě ustanovení 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění účinném do včetně, ve spojení s čl. II bod 5 zákona č. 298/2011 Sb., kterým se mění zákon č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů, a další související zákony (to vše dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ), ve správním řízení provedeném v souladu s ustanoveními 39g a 39h zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění platném pro daný úkon v souladu s tímto zákonem a s ustanoveními 68, 140 a 144 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ) rozhodl t a k t o: Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ve společném řízení o změně výše a podmínek úhrady potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ) náležejících do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem, tj. kód SUKL název PZLÚ doplněk názvu NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM ALFARÉ POR PLV SOL 1X400 GM NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM vedeném podle ustanovení 39i odst. 2 v návaznosti na ustanovení 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění s těmito účastníky řízení: Nutricia, a. s. F-CAU / Strana 2 (celkem 24)

3 IČ: Na Hřebenech II 1718/10, Praha 4, Česká republika Nestlé Česko, s. r. o. IČ: Mezi vodami 2035/31, Praha 4 Modřany, Česká republika Česká průmyslová zdravotní pojišťovna IČ: Jeremenkova 11, Ostrava Vítkovice Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví IČ: Roškotova 1225/1, Praha 4 Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha 9 Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Orlická 2020/4, Praha 3 Zaměstnanecká pojišťovna Škoda IČ: Husova 302, Mladá Boleslav Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice Zdravotní pojišťovna METAL-ALIANCE IČ: Čermákova 1951, Kladno Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10 F-CAU / Strana 3 (celkem 24)

4 Slavětínská 162, Praha 9 Klánovice 1. Ústav stanovuje v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění pro referenční skupinu 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem základní úhradu ve výši 76,4775 Kč za obvyklou denní terapeutickou dávku (dále jen ODTD). Tento výrok rozhodnutí je ve smyslu 140 odst. 2 a 7 správního řádu podmiňujícím výrokem ke všem dalším výrokům uvedeným v tomto rozhodnutí, které jsou ve vztahu k tomuto výroku výroky navazujícími. 2. Ústav zařazuje na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění PZLÚ: Kód SÚKL Název Doplněk NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem. Ústav mění výši a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené PZLÚ na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. a) v souladu s ustanovením 39i odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že dosavadní úhradu ze zdravotního pojištění mění tak, že činí 344,16 Kč, a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené PZLÚ mění na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 5 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a podle ustanovení 24 odst. 1 a 2 a 25 odst. 1 písm. a) a odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb., o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše, podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech žádosti o stanovení výše úhrady (dále jen vyhláška č. 92/2008 Sb. ) takto: L / PED, ALG, GIT P: Výživa kojenců při alergii na bílkovinu kravského mléka spojené s poruchami trávení a vstřebávání, pokud nemohou být kojeni. Výživa není hrazena po dosažení 1 roku věku. 3. Ústav zařazuje na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění PZLÚ: F-CAU / Strana 4 (celkem 24)

5 Kód SÚKL Název Doplněk ALFARÉ POR PLV SOL 1X400GM do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem. Ústav mění výši a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené PZLÚ na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. a) v souladu s ustanovením 39i odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že dosavadní úhradu ze zdravotního pojištění mění tak, že činí 305,92 Kč, a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedeného PZLÚ mění na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 5 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a podle ustanovení 24 odst. 1 a 2 a 25 odst. 1 písm. a) a odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb. takto: L / PED, ALG, GIT P: Výživa kojenců při alergii na bílkovinu kravského mléka spojené s poruchami trávení a vstřebávání, pokud nemohou být kojeni. Výživa není hrazena po dosažení 1 roku věku. 4. Ústav zařazuje na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění PZLÚ: Kód SÚKL Název Doplněk NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem. Ústav mění výši a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené PZLÚ na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. a) v souladu s ustanovením 39i odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že dosavadní úhradu ze zdravotního pojištění mění tak, že činí 344,16 Kč, a podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedeného PZLÚ mění na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 5 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a podle ustanovení 24 odst. 1 a 2 a 25 odst. 1 písm. a) a odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb. takto: L / PED, ALG, GIT P: Výživa kojenců při alergii na bílkovinu kravského mléka spojené s poruchami trávení a vstřebávání, pokud nemohou být kojeni. Výživa není hrazena po dosažení 1 roku věku. F-CAU / Strana 5 (celkem 24)

6 Toto rozhodnutí je v souladu s ustanovením 39h odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů vykonatelné vydáním nejbližšího následujícího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 téhož zákona za předpokladu, že nabude právní moci do 15. dne kalendářního měsíce včetně. Pokud nabude právní moci po 15. dni kalendářního měsíce, je vykonatelné vydáním druhého nejbližšího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 předmětného zákona. Odůvodnění: Dne Ústav z moci úřední v rámci revize systému úhrad ve smyslu ustanovení 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění zahájil správní řízení podle ustanovení 39i odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění o změně výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění PZLÚ v zásadě terapeuticky zaměnitelných s PZLÚ zařazenými do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem. Správní řízení bylo zahájeno v souladu s ustanovením 39g odst. 7 zákona o veřejném zdravotním pojištění podle ustanovení 144 odst. 2 správního řádu uplynutím lhůty v délce 15 dnů stanovené ve veřejné vyhlášce sp.zn.sukls97478/2009 vyvěšené na úřední desce Ústavu dne , a sejmuté dne Správní řízení bylo zahájeno ve věci změny výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění těchto PZLÚ: kód SUKL název PZLÚ doplněk názvu NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM ALFARÉ POR PLV SOL 1X400 GM NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM Zároveň Ústav v souladu s ustanovením 144 odst. 6 správního řádu doručil všem účastníkům řízení oznámení o zahájení tohoto správního řízení. Správní řízení bylo vedeno podle ustanovení 140 správního řádu jako společné pro celou skupinu léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do výše uvedené skupiny léčivých přípravků. Podmínky pro vedení společného řízení byly v tomto případě dány, jednotlivá řízení spolu věcně souvisejí, neboť ustanovení 39c odst. 1 věty čtvrté zákona o veřejném zdravotním pojištění stanoví, že referenční skupiny jsou skupiny léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Samo toto ustanovení deklaruje, že na léčivé přípravky zařazené do jedné skupiny (ať již tato skupina odpovídá referenční skupině stanovené vyhláškou č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen referenční skupina ), či jde o skupinu v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků, která ve vyhlášce č. 384/2007 Sb. uvedena není (dále jen skupina v zásadě zaměnitelných přípravků ), má být nahlíženo pro potřeby stanovování výší a podmínek úhrad obdobně. Skupině přípravků je ve správním řízení stanovena základní úhrada, která je pro všechny léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny či skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků shodná a je základem pro stanovení úhrady konkrétního léčivého přípravku. Stanovení základní úhrady je tak základním stavebním kamenem správních řízení o stanovování a změnách výše a podmínek úhrady léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do této jedné konkrétní skupiny léčivých přípravků. Společnému řízení dále nebránila povaha věci, ani účel řízení anebo ochrana práv nebo oprávněných zájmů účastníků F-CAU / Strana 6 (celkem 24)

7 Ústav ve správním řízení po shromáždění veškerých podkladů, shrnul výsledky zjišťování do hodnotící zprávy. Dne byl vydán aktualizovaný návrh hodnotící zprávy NHZC. Dne byla vydána první finální hodnotící zpráva. Dne v důsledku implementace nové metodiky byla vydána druhá finální hodnotící zpráva. Dne byla vydána třetí hodnotící zpráva s aktualizovanými cenovými údaji. Dne byla vydána čtvrtá hodnotící zpráva, v níž byly stanoveny jednotné podmínky úhrady pro všechny posuzované PZLÚ. Dne bylo vydáno rozhodnutí. Proti tomuto rozhodnutí Ústavu dne podal odvolání v plné rozsahu účastník řízení Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky (VZP). Konkrétní nesprávnosti dle odvolatele byly následující: - postup Ústavu při změně základní úhrady je věcně nesprávný a nezákonný. Nebyly dostatečně zhodnoceny aspekty dané ustanovením 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění tj. závažnost onemocnění, nákladová efektivita,veřejný zájem, nahraditelnost jinou PZLÚ a porovnání jejich cen a stanovených úhrad, doporučené postupy odborných institucí a odborníků, z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky zdravotního pojištění - postup Ústavu při změně základní úhrady je v rozporu s veřejným zájmem. V případě, kdy dochází k navýšení úhrady měl, Ústav základní úhradu snížit podle ustanovení 14 vyhlášky č. 92/2008 Sb. na stávající úroveň tak, aby základní úhrada byla nákladově efektivní. - Ústav se nedostatečně vypořádal snámitkami uvedenými ve vyjádření ke čtvrté hodnotící zprávě ze dne Dne předložil Ústav odvolání Ministerstvu zdravotnictví. Dne byl Ústavu doručen spisový materiál a rozhodnutí ze dne , jímž Ministerstvo zdravotnictví napadené rozhodnutí zrušilo a věc byla vrácena Ústavu k novému projednání. Rozhodnutí MZ ČR bylo vyvěšeno a nabylo právní moci dne Námitku odvolatele, že při změně základní úhrady se Ústav nedostatečně vypořádal s ustanovením 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění shledal odvolací orgán za důvodnou. Ústav se v charakteristice závažnosti onemocnění (ustanovení 39b odst. 2 písm. b)), při jejichž terapii se používají PZLÚ z referenční skupiny 109/3, zaměřil pouze na jednu část indikačního omezení (alergii na bílkovinu kravského mléka), pojem poruchy trávení a vstřebávání není v napadeném rozhodnutí vůbec řešen, jak jejich diagnostika, tak možnosti léčby. Z postupu Ústavu není rovněž zřejmé, jestli skutečně hledal potřebný komparátor k předmětným PZLÚ pro posouzení nákladové efektivity (ustanovení 39b odst. 2 písm. c)) v jednotlivých indikacích. Ústav nezohlednil obecně platné postupy pro výživu dětí, kdy úplná mléčná výživa se podává dětem je po určitou dobu od narození (většinou minimálně do konce 4. měsíce). Např. příbalová informace NUTRILON PEPTI MCT uvádí, že přípravek je vhodný jako úplný zdroj výživy pro kojence od narození do období zavedení dalších příkrmů (minimálně do konce 4. měsíce). Rovněž není dostatečně klasifikačně určen pojem kojenec. Ústav rovněž nedostatečně posoudil nahraditelnost jinými léčivými přípravky (ustanovení 39b odst. 2 písm. i)). Vzhledem k tomu, že Ústav nedostatečně posoudil postavení posuzovaných PZLÚ v terapeutické praxi se zřetelem na jednotlivé indikace, je nedostatečné i posouzení dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění (ustanovení 39b odst. 2 písm. k)). F-CAU / Strana 7 (celkem 24)

8 K tomu Ústav uvádí, že v rámci nového projednání tohoto správního řízení, na základě nových důkazů (1,2), dospěl k závěru, že předmětné PZLÚ jsou podávány při alergii na bílkovinu kravského mléka spojenou s enteropatií, což je jeden klinický stav, ne dvě různá onemocnění. Tento klinický stav je léčen u kojenců do 1 roku, pokud nemohou být kojeni, podáním náhrad mléka s obsahem extenzivně hydrolyzované bílkoviny a s nízkým obsahem laktózy. Jedná se o závažnější formu ABKM, kdy bílkoviny kravského mléka ve vyšší míře poškozují stěnu sliznice střeva a vedou k zánětlivým změnám, které vyústí v poruchy trávení a vstřebávání živin. Na základě hodnocení postavení PZLÚ v klinické praxi (viz. níže Charakteristika léčivých látek v rámci referenční skupiny) považuje Ústav alergii na bílkovinu kravského mléka vyskytující se spolu s enteropatií u kojenců, kteří nemohou být kojeni, za závažné onemocnění. Neléčená ABKM s enteropatií může vést k průjmu, neprospívání, ke zvracení až k hypoproteinemii a anémii. V důsledku přetrvávajících gastrointestinálních potíží dochází k nedostatečnému vstřebávání živin z přijaté potravy, k poruše růstu (i vdůsledku nedostatku vitamínu D), anémii a k zaostávání v celkovém tělesném i duševním vývoji (2,7). Porušená střevní sliznice vede ke zhoršení celkového zdravotního stavu v důsledku narušené imunity. Klinickým příznakem sekundární laktózové intolerance je perianální exkoriace v důsledku kyselé stolice. Celkově pak narůstají náklady na léčbu přidružených komplikací takto postižených kojenců, pokud není léčeno základní onemocnění alergie na bílkovinu kravského mléka s enteropatií. Většina takto postižených kojenců reaguje dobře na ehf s nízkým obsahem laktózy popř. na aminokyselinové formule. Ve velmi závažných případech je nutná úplná parenterální výživa popř. léčba kortikosteroidy. Doba podávání je úplného vyhojení enteropatie. Plná náhrada kravského mléka formulí s extenzivně hydrolyzovanou bílkovinou (ehf) a s nízkým obsahem laktózy je nezbytná hlavně pro děti do konce 4 měsíce, kteří nejsou kojeni, pro které je mléčná výživa jediným zdrojem výživy. U dětí s ABKM a enteropatií se při zavádění dalších potravin do výživy musí postupovat vzhledem k možné existenci alergie na další druhy bílkovin či jiné složky potravin velice opatrně. Z toho důvodu, aby byly dostatečně zajištěny všechny výživové požadavky rostoucího organismu, tvoří mléčná výživa na bázi ehf s nízkým obsahem laktózy důležitou část denního příjmu potravy. Zavádění příkrmů u alergických dětí se doporučuje nejdříve na konci 4 měsíce. Je to v době, kdy již mléko nestačí pokrýt energetické a výživové požadavky kojence. Světové i české doporučené postupy pro výživu kojenců alergických na bílkovinu kravského mléka, kteří nemohou být kojeni, doporučují podání extenzivně hydrolyzovaných formulí s nízkým obsahem laktózy (1,2) do vyhojení enteropatie. Následně se pak přechází na přípravky ehf, které jsou doporučovány podávat do 1 až 2 let věku dítěte, s periodickou re-evaluací po 6-měsících až jednom roce. Žádný z účastníků správního řízení v jeho průběhu nepředložil žádné důkazy ani konkrétní návrh, kdy je možné terapii pomocí ehf s nízkým obsahem laktóza ukončit nebo na základě jakých diagnostických kritérií je možné přejít na jiných typ náhrady mléka. Ústav proto délku hrazené terapie stanovil s ohledem na informace uvedené v doporučených postupech (viz. níže) a také s ohledem na definici pojmu kojenec uvedenou ve vyhlášce č. 54/2004 Sb., o potravinách určených pro zvláštní výživu a o způsobu jejich použití ( dále jen vyhláška č. 54/2004 Sb.), je v 4 odst. 1 písm. a) na dobu 1 roku. Vindikaci terapie alergie na bílkovinu kravského mléka spojenou s enteropatií nelze přípravky s obsahem ehf a nízkým obsahem laktózy nahradit parciálně hydrolyzovanými formulemi, kozím nebo sójovým mlékem, protože mají podobnou antigenicitu a alergenicitu jako kravské mléko (1,2) a vedly by ke zhoršení alergie a poškození střevní sliznice. Základním principem léčby je vždy odstranění vyvolávací příčiny, v tomto případě bílkoviny kravského mléka ze stravy kojence. Za léčebnou alternativu lze považovat aminokyselinové formule, jejichž úhrada za ODTD je však vyšší než základní úhrada předmětné referenční skupiny (viz níže v části úprava úhrady proti základní úhradě). Námitku odvolatele, že postup Ústavu při změně základní úhrady je v rozporu s veřejným zájmem, shledal odvolací orgán důvodnou. Při stanovení úhrady je vždy potřeba zohlednit veřejný zájem, tak jak je definován ustanovením 17 odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Zhodnocení F-CAU / Strana 8 (celkem 24)

9 veřejného zájmu je do značné míry závislé na správném a náležitém posouzení všech zákonných kritérií obsažených v ustanovení 39b odst. 2 téhož zákona. Protože Ústav neprovedl dostatečné zhodnocení všech kritérií daných ustanovení 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění, nemohl ani dostatečně zhodnotit veřejný zájem. Ústav se v novém kole projednání tohoto správního řízení zabývá charakterem onemocnění - ABKM spojenou s enteropatií, jeho klinickým průběhem, diagnostikou, možnostmi léčby a jinými léčebnými alternativami. Viz. také vypořádání námitku uvedené výše. Na základě nového hodnocení bylo mj. upraveno indikační omezení předmětných přípravků. K nesnížení úhrady ve veřejném zájmu dle ustanovení 14 vyhlášky č. 92/2008 Sb. odvolací orgán uvádí, že ze spisové dokumentace nevyplývá, zda byly splněny podmínky uvedené v ustanovení 14 vyhlášky č. 92/2008 Sb. a odvolatel nepodal žádné konkrétní důkazy, které by odůvodňovaly jeho stanovisko. V této části je tedy námitka odvolatele nedůvodná. Ústav ale nedostatečně zhodnotil veřejný zájem, tak jak je definován v ustanovení 17 odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění, tj. zajištění kvality a dostupnosti zdravotní péče, fungování systému zdravotnictví a jeho stability v rámci finančního možností systému veřejného zdravotního pojištění. Odvolací orgán zdůrazňuje, že v případě kdy byla Ústavem provedena taková změna výše a podmínek úhrady předmětných přípravků, že dochází k trojnásobnému navýšení úhrady, a to pro konkrétněji neurčenou skupinu pacientů, s nejasnou diagnostikou a hodnocením výsledků terapie a délkou jejího trvání (resp. délkou po kterou bude hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištěn) nelze považovat Ústavem provedené hodnocení veřejného zájmu s ohledem na ustanovení 17 odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění za dostatečné a námitku v tomto ohledu za důvodnou. K tomu Ústav uvádí, že na základě doporučených postupů uplatňovaných v ČR definoval skupinu pacientů, jimž jsou posuzované PZLÚ určeny. Jedná se o kojence s prokázanou ABKM u nichž je přítomna rovněž enteropatie vyvolaná alergií na bílkovinu kravského mléka. Jde tedy o klinický stav, kdy je přítomna zároveň alergie na kravské mléko i enteropatie vyvolaná touto alergií. Klinicky je enteropatie prokázána endoskopicky nebo histologicky. K ústupu příznaků dochází po vyloučení kravského mléka z výživy kojence. Vzhledem k tomu, že minimálně do 6 měsíců věku je mléko hlavním zdrojem výživy je nutné u nekojených dětí přípravky na bázi kravského mléka nahradit ehf s nízkým obsahem laktózy. Požadované denní množství přípravku na bázi ehf s nízkým obsahem laktózy je velice individuální, závisle na věku dítěte, výživových požadavcích, množství další nealergické stravy. Ústav na základě výše uvedeného upravil indikační omezení tak, aby bylo zřejmé, že předmětné PZLÚ jsou hrazeny pouze kojencům (tj. do 1 roku věku) s alergií na kravské mléko u kterých je současně přítomna enteropatie. Ústav vyzval dne (založeno ve spise pod č.j.sukl71302/2012) Českou pediatrickou společnost (ČPS) k poskytnutí informací o možné srovnatelně účinné terapeutické alternativě k PZLÚ z referenční skupiny 109/3. Dne obdržel odpověď (založeno ve spise pod č.j.sukl71790/2012) na tuto výzvu s odkazem na článek Frühauf p.: REVIDOVANÝ DOPORUČENÝ POSTUP PŘI DIAGNOSTICE, LÉČBĚ A PREVENCI ALERIGE NA BÍLKOVINU KRAVSKÉHO MLÉKA, Československá pediatrie 2010, roč. 65, č. 7-8, s. 466,472. V těchto doporučených postupech je zmiňována jako jediná terapeutická možnost ABKM ve spojení s enteropatií spolu s eliminační dietou podání ehf s nízkým obsahem laktózy a částí tuku ve formě MCT. Jak je zmíněno výše, lze za možnou terapeutickou alternativu považovat podání formulí na bázi aminokyselin nebo parenterální výživu. Náklady na oba způsoby výživou jsou několikanásobně vyšší než na výživu F-CAU / Strana 9 (celkem 24)

10 prostřednictvím PZLÚ z referenční skupiny 109/3. Při parenterální výživě je nutná hospitalizace a není určena pro dlouhodobé podání z důvodu atrofie střevní sliznice. Námitku odvolatele, že se Ústav nedostatečně vypořádal s jeho námitkami uvedenými ve vyjádření ze dne , shledal odvolací orgán nedůvodnou. Odvolací orgán konstatuje, že pokud jde o formální stránku reakce Ústavu na vyjádření odvolatele, lze ji považovat za dostatečnou, protože Ústav se v napadeném rozhodnutí vypořádal s námitkami uvedenými ve vyjádření odvolatele a toto vypořádání je v souladu s ustanovením 68 odst. 3 správního řádu. S ohledem na skutečnosti, že Ústavu při stanovení výše a podmínek úhrady nedostatečně zhodnotil kritéria uvedená v ustanovení 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění, je reakce Ústavu po stránce obsahové nedostatečná. Dne vydal Ústav usnesení (č.j.sukl149223/2012), kterým stanovil účastníkům tohoto správního řízení lhůtu 10 dnů od doručení tohoto usnesení pro podávání návrhů a předkládání důkazů. V této lhůtě Ústav neobdržel žádná podání účastníků řízení. Dne (vloženo do spisu dne ) zaslal Ústav žádost o odborné stanovisko na Českou pediatrickou společnost (ČPS). Ústav žádal o návrh indikačního omezení, které by definovalo skupinu pacientů, kterým jsou PZLÚ z referenční skupiny určeny, jejich klinický stav a délku terapie (počátek i ukončení). Dále Ústav žádal o sdělení, zda existuje srovnatelně účinná terapeutická alternativa k daným PZLÚ. Dne (vloženo do spisu dne ) obdržel Ústav odpověď ČPS, který ve svém vyjádření uvádí, že přípravky z referenční skupiny 109/3 jsou indikovány pacientům salergií na bílkovinu kravského mléka a projevy malabsorpce (enteropatická forma alergie na bílkovinu kravského mléka) dále odkazuje na článek Frühauf p.: REVIDOVANÝ DOPORUČENÝ POSTUP PŘI DIAGNOSTICE, LÉČBĚ A PREVENCI ALERIGE NA BÍLKOVINU KRAVSKÉHO MLÉKA, Československá pediatrie 2010, roč. 65, č. 7-8, s. 466,472. K tomu Ústav uvádí, že tyto doporučené postupy při vypracování nové hodnotící zprávy zohlednil níže v části Charakteristika léčivých látek v rámci referenční skupiny. Dne zaslal Ústav výzvu k součinnosti (č.j.sukl75623/2012) na všechny účastníky řízení, v níž žádal o návrh indikačního omezení a o uvedení vhodného komparátora hrazeného z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Dne obdržel Ústav vyjádření Svazu zdravotních pojišťoven k výzvě k součinnosti, ve kterém uvádí, že nemá námitky proti podmínkám úhrady stanoveným Ústavem v rozhodnutí ze dne Žádný jiný z účastníků řízení na tuto výzvu nereagoval. Vzhledem k tomu, že Ústav neobdržel od žádných jiných účastníků řízení návrh na stanovení podmínek úhrady, upravil podmínky úhrady stanovené v původním rozhodnutí Ústavu tak, aby bylo zřejmé, že posuzované PZLÚ jsou hrazeny pouze kojencům do dosažení 1 roku věku v případě, že mají diagnostikovanou alergii na bílkovinu kravského mléka spojenou s enteropatií. Dne zaslal Ústav účastníkům řízení výzvu k součinnosti spočívající v dodání cen výrobce a seznamu zemí v nichž jsou obchodovány přípravky, které jsou předmětem tohoto správního řízení. V požadovaném termínu Ústav neobdržel odpověď od žádného z účastníků řízení. F-CAU / Strana 10 (celkem 24)

11 Dne ukončil Ústav v souladu s ustanovením 36 odst. 3 správního řádu shromažďování podkladů pro rozhodnutí a o této skutečnosti informoval všechny účastníky řízení prostřednictvím sdělení sp.zn. SUKLS97478/2009, č.j. sukl146775/2012 ze dne Zároveň jim pro tento účel usnesením sp.zn. SUKLS97478/2009, č.j. sukl146775/2012 určil lhůtu v délce 10 dnů od doručení tohoto usnesení podle ustanovení 39 odst. 1 správního řádu, aby se mohli seznámit s podklady pro rozhodnutí a vyjádřit se k nim. Ústav neobdržel žádná podání účastníků řízení. Ústav při rozhodování vycházel následujících podkladů: FRÜHAUF, P. Revidovaný doporučený postup při diagnostice, léčbě a prevenci alergie na bílkovinu kravského mléka. Česko-slovenská Pediatrie. 2010, roč. 65, 7-8, s Dostupné z: 2. FIOCCHI ET AL, Alessandro. World Allegy Organization Diagnosis and Rationale for Action Against Cow s Milk Allegy (DRACMA) Guidelines. WAO Journal. 2010, č. 4, Dostupné z: 3. FUCHS, Martin. Potravinový alergický pochod. Pediatrie pro praxi. 2011, roč. 12, č. 3, s Dostupné z: 4. PAJNO, Giovanni B. Perorální desenzilibizace dětí s alergií na kravské mléko - nejnovější poznatky. Current Opin Allergy Cin Immunol/CS. 2012, roč. 9, s Dostupné z: 5. FRUHAUF, Pavel. VÝŽIVA KOJENCE S ALERGIÍ. Pediatrie pro praxi [online]. 2006, 3, xx, [cit ]. Dostupný z WWW: < 6. FRUHAUF ET AL., Pavel. Neprospívání kojenců a batolat. Dostupné z: 7. NIGGEMANN B., ET AL, Účinky přípravků na bázi aminokyselin u kojenců s alergií/intolerancí kravského mléka - výsledků studie. 2004, č. 3. Dostupné z: 8. OOP Stanovení výše a podmínek úhrady individuálně připravovaných parenterálních výživ pro domácí terapii. Dostupné z Ústav vzal v úvahu všechny skutečnosti shromážděné v průběhu správního řízení, a to: Charakteristika PZLÚ v rámci referenční skupiny Do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem jsou dle vyhlášky č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů, zařazeny následující potraviny pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ): kód SUKL název PZLÚ doplněk názvu NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM F-CAU / Strana 11 (celkem 24)

12 ALFARÉ POR PLV SOL 1X400 GM NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM Přípravek NUTRILON PEPTI MCT, dle vyjádření dovozce Nutricia, a. s. (založeno ve spise dne pod č.j.sukl144886/2009), již není dodáván na trh v České republice. Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny č. 109/3 jsou určeny k výživě novorozenců a kojenců s alergií na bílkovinu kravského mléka, u nichž se alergie manifestuje jako malabsorpce (enteropatie), pokud nemohou být kojeni. V České republice byla v letech diagnostikována alergie na bílkoviny kravského mléka (ABKM) u 2,2 % kojenců (1). ABKM se zpravidla projevuje v kojeneckém věku (do 1 roku) a udává se, že gastrointestinální příznaky má asi 60 % postižených, kožní projevy % nemocných a respirační projevy jsou asi u jedné třetiny kojenců s ABKM, přičemž příznaky se často kombinují. Alergie na bílkovinu kravského mléka je imunologicky podmíněná nežádoucí reakce na jeden nebo více proteinů kravského mléka (KM). K hlavním alergenům syrovátkové frakce patří: alfalactalbumin, beta-laktoglubulin, kravský sérový albumin, kravské imunoglobuliny. V kaseinové frakci jsou hlavními alergeny 4 různé proteiny označované alfa S1, alfa S2, beta a kappa (2). Alergie na bílkovinu kravského mléka může být mediovaná IgE protilátkami (hypersenzitivní reakce) nebo se může jednat o buněčnou reakci, v některých případech pak o kombinaci obou. Alergická reakce na podání bílkoviny kravského mléka může být okamžitá kopřivka, angioedém, respirační příznaky, gastrointestinální příznaky (orální alergický syndrom, nauzea, zvracení, průjem) až anafylaktický šok. Tyto reakce jsou mediované protilátkami IgE. Na jejich přítomnosti jsou založeny diagnostické testy kožní test (skin-prick test) nebo průkaz specifických protilátek IgE v séru. Slouží kprůkazu ABKM u pacientů s přítomností IgE mediované ABKM, ale někdy mohou vést k falešně pozitivním výsledkům. Je udáváno (1), že u 50 % kojenců a starších dětí s klinicky prokázanou alergií neexistují žádné známky IgE ediované reakce. Diagnostika protilátek je tedy pouze pomocným faktorem. Stejně tak není stroprocentní senzitivita a specificita prick testů. Některé příznaky se objevují v závislosti na množství podaného mléka po hodinách až dnech (gastrointestinální nebo kožní příznaky). V těchto případech pacienti, i když mají příznaky ABKM, nemají v séru zastoupené IgE protilátky a kožní test bývá negativní. Jedná se o buněčný typ alergické reakce zprostředkovaný T-lymfocyty a dalšími imunokompetitivními buňkami a cytokiny. Výsledkem je chronický buněčný zánět probíhající na úrovni GIT, kůže nebo respiračního traktu a projevy ABKM. V poslední době se objevují důkazy o spojení ABKM s poruchami motility trávicího traktu jako je gastro-esofageální reflux, zácpa nebo koliky (2). Obtíže se objevují již v prvních týdnech života, obvyklá terapie selhává (anitirerugitační mléka, laktuloza) a stav se zlepšuje po eliminaci KM z výživy. Diagnostika příčiny těchto obtíží je ztížena nepřítomností specifických klinických příznaků a laboratorních markerů. Rizikovým faktorem rozvoje ABKM je rodinná alergická zátěž, je-li anamnestická zátěž alergií u obou rodičů nebo u jednoho rodiče a u sourozence je manifestovaná ABKM, je to považováno za důvod k preventivní dietní intervenci. Vzhledem k tomu, že dietní opatření je potřeba přijmout před zhodnocením vyšetřením protilátek, je diagnostickým standardem zhodnocení eliminace KM z výživy a následná reexpozice k potvrzení alergické povahy reakce. KM se zavádí opět do výživy po 1-4 týdnech předchozí eliminace (reexpoziční test). Eliminace KM v případě eozinofilních a non-ige reakcí musí trvat alespoň 2 týdny, u atopické dermatitídy a alergické kolitídy 4 týdny. Metodologicky je nejkorektnější eliminační test s aminokyselinovým preparátem (AAF), protože určité množství kojenců s ABKM (cca 5%) netoleruje ani extenzivní hydrolyzát (ehf). Neústup obtíží po ehf může být interpretován jako neúspěch eliminace a tudíž je diagnóza ABKM jako příčiny klinických obtíží zpochybněna. Při opětovné expozici KM se podává v postupně zvyšujícím se množství pod lékařským dohledem v prvních hodinách podávání (pro případ anafylaktické reakce). F-CAU / Strana 12 (celkem 24)

13 Diferenciálně diagnosticky je třeba vzít v úvahu intoleranci laktózy (vzácná primární se projevuje již po porodu, častější sekundární obvykle po gastrointestinálních infektech, v souvislosti s intolerancí lepku nebo v důsledku enteropatie viz.niže), podobnou symptomatologii může mít gastroesofageální reflux, imunodefekty nebo intolerance mléka v důsledku metabolických vad. V některých případech vyžaduje diferenciální diagnostika i provedení enterobiopsie. V případě těchto sporných diagnóz je nejúčelnější provedení testu v režimu dvojitě slepé studie (1). V některých případech může být kromě ABKM přítomna i bílkovinami KM indukovaná enteropatie (2). Patří mezi závažné typy ABKM, prokazuje se endoskopicky nebo histologicky. Může se projevit bezprostředně po podání KM nebo s mírným zpožděním, nejčastěji zvracením, hypotonií, bledostí. Nejvýznamnějším rysem je nepřibývání na váze, neprospívání a anémie s hypoproteinemií v důsledku ztráty bílkovin zánětem porušené střevní sliznice. Progrese vede k dehydrataci až šoku. Sekundárně se může vyvinout intolerance laktózy. Alergický zánět je příčinou sekundární malabsorpce, poruch trávení a vstřebávání základních živin, které vedou ke vzniku chorobných stavů z nedostatku těchto látek (neprospívání, hypoproteinémie, anémie). Příznaky enteropatie je těžké odlišit od specifických i nespecifických gastrointestinálních zánětů, ulcerací, systémových nemocí atd. V důsledku malabsorpce dochází k poruchám vstřebávání železa, kostního metabolismu a nedostatku vitamínů (2,3). Enteropatie není mediovaná protilátkami IgE, hlavní roli zde hrají T-lymfocyty, vyšší počet eozinofilů. Laboratorně se prokazuje přítomnost krve, neutrofilů a fekálního Alpha-1-.antitrypsinu ve stolici (2). U non IgE reakci je kožní prick test a sérové specifické IgE negativní a stěžejními diagnostickými metodami je eliminační dieta s následným expozičním testem. Někdy je třeba provést i enterobiopsii. Postupně se zvyšuje intestinální permeabilita, prohlubuje se zánětlivá reakce ve střevě. Stejně jako u samotné alergie na bílkovinu kravského mléka, většina kojenců reaguje pozitivně na extenzivně hydrolyzované formule a v důsledku přítomnosti laktózové intolerance a porušené integrity střevní stěny jsou vhodné formule s nízkým obsahem laktózy a s obsahem mastných kyselin se střením řetězcem (MCT tuky) pro lepší vstřebávání. Určitá část kojenců však vyžaduje podávání AAK preparátů, protože hodně z takto postižených kojenců má přítomnou multiproteinovou alergii. Včasná diagnostika a léčba sníží rizika závažnějších následků při protrahovaném průběhu onemocnění, jako např. neprospívání či anémie apod. Jedinou příčinnou terapií ABKM spojené s enteropatií je kompletní eliminace kravského mléka a laktózy z výživy dítěte do doby než enteropatie ustoupí. Není možné nasadit jako náhradu kozí, ovčí nebo sójové mléko. Je indikováno podání extenzivního hydrolyzátu s nízkým obsahem laktózy a s tuky ve formě mastných kyselin se středním řetězcem, které mají i protizánětlivý účinek přípravky referenční skupiny 109/3. Tyto s kozím, ovčím nebo sójovým mlékem mají reziduální antigenicitu, která vede k tomu, že až 10 % dětí s manifestovanou alergií dále manifestuje alergii na bílkovinu kravského mléka. V této situaci je třeba použít preparáty s aminokyselinami (AAF). Podání formulí z referenční skupiny 109/3 je dietní léčbou první volby u novorozenců a kojenců s ABKM v kombinaci s enteropatií v případě, že není indikováno podání AAF formulí (předchozí anafylaktická reakce na bílkovinu kravského mléka, alergická eosinofilní ezofagitida atd.). Základním technologickým postupem při výrobě proteinových hydrolyzátů je hydrolýza bílkoviny (syrovátky, kaseinu, bovinního kolagenu, sójové bílkoviny). Z hlediska hloubky zásahu do struktury bílkovin potom dělíme preparáty na hypoalergenní extenzivně hydrolyzované, tj. terapeutické, a hypoantigenní parciálně hydrolyzované, tj. preventivní. Na trhu jsou tato mléka označována jako HA nebo H.A. (např. řada Nutrilon HA, Sunar HA a další). České doporučené postupy u uměle živených dětí doporučují eliminaci kravského mléka do 9-12 měsíců věku, minimálně po dobu 6 měsíců s následnou expozicí KM. Mezinárodní doporučené postupy (2) pro diagnostiku a terapii ABKM uvádí jako nezbytné podávání extenzivních hydrolyzátů dětem do dvou let vpřípadě, že jsou postiženi ABKM a nemohou být kojeni. Tyto formule mají potvrzený terapeutický efekt, jsou tolerovány u 90% kojenců (s intervalem F-CAU / Strana 13 (celkem 24)

14 spolehlivosti 95%) s ABKM. Cílem podávání je zabezpečit kojencům dostatečný příjem energie, tuků, proteinů a kalcia, protože kojenci na dietě bez kravského mléka, kteří nemohou být kojeni, jsou často ohrožení nedostatkem těchto základních složek výživy i v případě, že do jejich výživy jsou od konce měsíce věku již zaváděny jiné příkrmy. S jejich zaváděním se však musí postupovat velmi opatrně s ohledem na možnou existenci multiproteinové alergie. Literární data uvádí, že asi v 80% případů ABKM se tolerance vůči kravskému mléku zvyšuje v předškolním věku (1,2). Medikamentózní terapie má mnohem menší význam než dietoterapie. Vzhledem k tomu, že eliminace bílkoviny kravského mléka z výživy je příčinná léčba, je zbytečné v případě kojenců nasazovat medikamentózní terapii. Velká část ABKM při dodržování předepsaných dietních opatřeních vymizí spontánně do předškolního věku. Určitý terapeutický efekt byl pozorován jen u kromoglykátu sodného v případě multiproteinových alergií. Je však rezervován jen pro případy těžkých potravinových alergii, kdy nelze zaručit optimální eliminační dietu (1). V doporučených postupech však není uvedeno, zda je používán i u dětí do 1 roku věku. Jednou z nových možností léčby je orální imunoterapie. Ta je uplatňována především u IgE mediované alergické reakce, protože u tohoto typu reakcí dochází k méně častému spontánnímu ústupu (4). Nejnovější údaje však naznačují, že tyto děti s tímto typem alergické reakce potřebují k uzdravení z ABKM delší dobu. Tolerance se vyvíjí až v adolescenci. Cílem orální imunoterapie je navození desenzibilace vůči alergenu až úplné tolerance. Většina studií je prováděna vzhledem k možnému spontánnímu odeznění ABKM na dětech starších tří let. Výsledky jsou zatím nejednoznačné a jsou spojené s velkým rizikem nežádoucích účinků. Každopádně v praxi se vždy kombinuje se soudobou terapii. Základním principem léčby všech alergií je odstranění alergenu, v tomto případě kravského mléka, z výživy kojence. Tím se zamezí rozvoji příznaků souvisejících z alergií (zažívací potíže, atopická dermatitida atd.) a nutnosti následné léčby. Vzhledem k tomu, že mléčná výživa tvoří základ výživy dítěte v prvním roce života, není možné ji plně nahradit nemléčnými příkrmy (zvláště u kojenců mladších čtyř měsíců). Při zavádění dalších příkrmů se musí postupovat opatrně i vzhledem k možné přítomnosti multiproteinových alergií. Pro zajištění výživových potřeb nekojeného kojence je potřeba mléčnou výživu nahradit preparáty sextenzivně hydrolyzovanou bílkovinou. Obecně u alergií na bílkovinu kravského mléka se nedoporučuje používat jako náhradu kozí nebo ovčí mléko, protože existuje podobná antigenicita a alergenicita jako u mléka kravského. Rovněž použití sójových preparátů není doporučováno, především u kojenců mladších 6 měsíců (1,2). Účinnost a bezpečnost posuzovaných PZLÚ je doložena dlouholetých užíváním v klinické praxi a jejich použití je v souladu s doporučenými postupy při diagnostice a terapii ABKM. Referenční indikací je dietní terapie kojenců od narození do 12 měsíců věku s prokázanou alergií na bílkovinu kravského mléka spojenou s malabsorpcí. Přehled PZLÚ náležejících do referenční skupiny kód SUKL název potraviny pro zvláštní lékařské účely doplněk názvu NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM ALFARÉ POR PLV SOL 1X400 GM NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE : Dietní potravina pro zvláštní lékařské účely určená pro kojence od narození, pokud nemohou být kojeni. Je určena k dietnímu postupu při poruchách trávení a vstřebávání a při alergii na bílkovinu kravského mléka. Nutrilon 1 Allergy Digestive Care obsahuje základní živiny v jejich co nejsnadněji stravitelné podobě. Bílkoviny jsou speciálně upraveny, čímž se snižuje riziko alergické F-CAU / Strana 14 (celkem 24)

15 reakce. Výživa obsahuje MCT tuky neboli mastné kyseliny se středně dlouhým řetězcem, které pomáhají vstřebávání v případě poruchy střev. Nízký obsah laktózy. ALFARÉ: Hypoalergenní, semielementární, nutričně kompletní výživa určená pro kojence od narození s těžkým akutním nebo chronickým průjmem, malabsorpčním syndromem, podvýživou a/nebo alergií na bílkovinu kravského mléka. Obsahuje MCT tuky, které se lehce vstřebávají a LC-PUFA (polynenasycené mastné kyseliny), které mají protizánětlivý účinek. NUTRILON PEPTI MCT: Přípravek je určen k výživě novorozenců a kojenců při poruše trávení a vstřebávání. Indikací jsou malabsorpce a malnutrice (těžší a protrahovaný průjem, proteinoenergetická malnutrice, mukoviscidóza), těžší potravinové alergie, nezralost s poruchou absorpce, syndrom krátkého střeva, chronické střevní choroby (m. Crohn), stresové stavy (trauma, popáleniny, sepse, tumory i s chemoterapií), přechod z parenterální k enterální výživě. Obsahuje extenzivně hydrolyzované bílkoviny, MCT tuky a neobsahuje laktózu. Stanovení ODTD Obvyklé denní terapeutické dávky (ODTD) v referenční skupině 109/3 byly stanoveny v souladu s ustanovením 18 odst. 5 vyhlášky č. 92/2008 Sb. DDD není pro skupinu potravin pro zvláštní lékařské účely náhrady mléka s mléčným proteinovým hydrolyzátem a nízkým obsahem laktózy - stanovena. Dle příbalových informací posuzovaných PZLÚ je dávkování umělé perorální výživy novorozenců a kojenců přísně individuální a závisí na hmotnosti, věku a energetických potřebách dítěte. Z toho důvodu postupoval Ústav při stanovení ODTD v souladu s ustanovení 18 odst. 5 vyhlášky č. 92/2008 Sb. a stanovil ODTD ve výši jedné dávky přípravku, tj. 100g. Zařazení léčivých látek do skupin podle přílohy 2 Skupina přílohy 2 ATC Léčivá látka V06XX Náhrady mléka s obsahem bílkoviny kravského mléka V06XX Náhrady mléka s mléčným proteinovým hydrolyzátem 282 Náhrady mléka V06XX Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem V06XX Speciální kojenecká výživa s obsahem jednotlivých aminokyselin Návrh podmínek úhrady a) Stávající podmínky úhrady V současné době nemají posuzované PZLÚ jednotné podmínky úhrady: kód SUKL ALFARÉ název potraviny pro zvláštní lékařské účely NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE F-CAU / Strana 15 (celkem 24) doplněk názvu LIM OME IND POR SOL 1X450GM POR PLV SOL 1x400GM L L PED, ALG, GIT PED, ALG, GIT NUTRILON PEPTI MCT POR SOL 1X450GM P P P

16 NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE: P: Výživa kojenců při poruchách trávení a vstřebávání a s již projevenou alergií na bílkovinu kravského mléka. Výživa těchto kojenců od narození, pokud nemohou být kojeni. ALFARÉ: P: Výživa kojenců při intoleranci laktózy. NUTRILON PEPTI MCT: P: Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem předepisuje dětský lékař a praktický lékař pro děti a dorost v indikaci malabsorpce a alergie na bílkovinu kravského mléka. b) Navrhované podmínky úhrady Ústav posoudil posuzované PZLÚ na základě složení a klinického použití jako terapeuticky zaměnitelné a navrhuje stanovit pro celou referenční skupinu jednotné podmínky úhrady. Ústav posoudil možnost stanovení podmínek úhrady posuzovaných PZLÚ v souladu s ustanovením 39b zákona o veřejném zdravotním pojištění. Farmakologické vlastnosti posuzovaných PZLÚ vyžadují aplikaci ustanovení 39b odst. 5 písm. c) téhož zákona, a proto mu Ústav navrhuje stanovit tyto podmínky úhrady: L / PED, ALG, GIT P: Výživa kojenců při alergii na bílkovinu kravského mléka spojené s poruchami trávení a vstřebávání, pokud nemohou být kojeni. Výživa není hrazena po dosažení 1 roku věku. K výroku 1: Ústav stanovil v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění pro skupinu PZLÚ v zásadě terapeuticky zaměnitelných s PZLÚ náležející do referenční skupiny 109/3 náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem, základní úhradu ve výši 76,4775 Kč za ODTD. PZLÚ nepodléhají ustanovení 23 odst. 1 písm. d) zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon ) povinnosti hlášení distributorů. Z toho důvodu Ústav do cenové reference pro stanovení základní úhrady zařadil všechny přípravky uvedené v seznamu hrazených přípravků SCAU120601, které náleží do posuzované referenční skupiny s výjimkou přípravku NUTRILON MCT PEPTI, který není dle vyjádření dovozce již obchodován a dodáván na český trh. Od cen přípravků zjištěných v zahraničí byly odečteny případné národní daně a obchodní přirážky. Takto získané ceny výrobce v národní měně (zaokrouhlené na 2 desetinná místa matematicky) byly přepočítány na CZK průměrným kurzem zveřejněným Českou národní bankou za poslední tři kalendářní měsíce předcházející měsíci, ve kterém bylo zahájeno správní řízení v souladu s ustanovením 3 vyhlášky č. 92/2008 Sb. Průměrný kurz je spočítán jako průměr jednotlivých denních kurzů zaokrouhlený na 3 desetinná místa matematicky. Obvyklé denní terapeutické dávky byly stanoveny způsobem popsaným v části stanovení ODTD. Následně byl vybrán přípravek s nejnižší cenou připadající na obvyklou denní terapeutickou dávku (zaokrouhlenou na 4 desetinná místa matematicky) referenční přípravek. Referenčním přípravkem je ALFARÉ POR PLV SOL 1X400GM obchodovaný v Maďarsku. F-CAU / Strana 16 (celkem 24)

17 K výrobní ceně tohoto přípravku (Kč) byla napočtena maximální obchodní přirážka platná v ČR dle Cenového předpisu Ministerstva zdravotnictví (1/2012/FAR) ze dne , ve znění pozdějších předpisů (dále jen cenový předpis ) a 14 % DPH. Výsledná cena pro konečného spotřebitele byla zaokrouhlena na 2 desetinná místa matematicky a je rovna 305,91 Kč. Základní úhrada vypočtená z nejnižší ceny/odtd v EU je 76,4775 Kč/ODTD. Ústav před vydáním rozhodnutí ověřil cenu referenčního přípravku a zjistil, že cena referenčního přípravku v Maďarsku se nezměnila (2121,00 HUF), což je doloženo úředním záznamem. PZLÚ ODTD LP Síla Velikost Cena pro Počet balení konečného ODTD/balení spotřebitele * Náhrady mléka 100 g ALFARÉ ,91 Kč 4,0000 * cena pro konečného spotřebitele v ČR upravená o rozdíly ve výši daní a obchodních přirážek mezi státem, kde byla zjištěna a Českou republikou Základní úhrada za jednotku lékové formy náhrada mléka (ODTD 100g) 100 g (ODTD) 76,4775 Kč (305,91Kč/4) 1 g 0,7648 Kč (76,4775Kč/100) Při stanovení úhrady na základě nejnižší ceny za ODTD zjištěné v EU nebude zajištěna plná úhrada alespoň jednoho přípravku náležejícího do předmětné referenční skupiny Ústav posoudil možnost navýšení základní úhrady ve veřejném zájmu s ohledem především na zajištění kvality a dostupnosti poskytování přípravků a shledal, že zákonné podmínky pro navýšení úhrady s ohledem na veřejný zájem (ustanovení 13 vyhlášky č. 92/2008 Sb.) nejsou splněny. Podmínka pro navýšení úhrady uvedená v ustanovení 13 odst. 2 písm. b) vyhlášky č. 92/2008 Sb. nebyla splněna a Ústav nenavyšuje základní úhradu předmětné skupiny. Vzhledem k tomu, že Ústav nenalezl aspoň čtyři ceny referenčního přípravku, není možné rozhodnout o výši odchylky dle ustanovení 13 odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb.. Proto Ústav úhradu s ohledem na uvedené ustanovení neupravil. Ústav navýšení úhrady podle 13 odst. 1 vyhlášky č. 92/2008 Sb. neaplikoval, jelikož současně platná úhrada předmětných přípravků je nižší než stanovená výše popsaným postupem. Ústav konstatuje, že další navýšení úhrady není v souladu s veřejným zájmem, zejména s ohledem na finanční stabilitu systému. Základní úhrada: 76,4775 Kč za ODTD Základní úhrada vychází z ceny pro konečného spotřebitele přípravku ALFARÉ POR SOL 1X400G (cena pro konečného spotřebitele 305,91 Kč) obchodovaného v Maďarsku. Cena výrobce zjištěná v Maďarsku byla přepočtena na Kč průměrným kurzem zveřejněným Českou národní bankou za poslední tři kalendářní měsíce předcházející měsíci, ve kterém bylo zahájeno správní řízení (4/2009 6/2009). K takto získané ceně byla napočtena maximální obchodní přirážka platná v ČR dle cenového předpisu (pásmo 2) a 14 % DPH. Potraviny pro zvláštní lékařské účely z referenční skupiny 109/3 jsou zařazeny do skupiny číslo 282 přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění (Náhrady mléka). F-CAU / Strana 17 (celkem 24)

18 Nejméně nákladný přípravek náleží do referenční skupiny 109/1 a není v zásadě terapeuticky zaměnitelný s posuzovanou PZLÚ. Jedná se o PRE BEBA DISCHARGE POR SOL 1X400GM. Základní úhrada byla stanovena podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. b) téhož zákona, protože nebyla nalezena jiná srovnatelně účinná a nákladově efektivní terapie. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. c) téhož zákona, protože nebyla vypsána soutěž o nejnižší cenu přípravku náležejícího do posuzované skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. d) téhož zákona, protože nebyla dohodnuta nejvyšší cena potraviny pro zvláštní lékařské účely náležejícího do posuzované skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků ve veřejném zájmu. Informativní přepočet na tzv. jádrovou úhradu ve smyslu zákona č. 298/2011 Sb. o změně zákona o veřejném zdravotním pojištění a na úhradu publikovanou v Seznamu cen a úhrad léčiv: Jádrová základní úhrada: 49,3124 Kč za ODTD Kód PZLÚ Název PZLÚ Doplněk Výše jádrové úhrady/balení (Kč)* ALFARÉ NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE NUTRILON PEPTI MCT POR PLV SOL 1X400GM POR SOL 1X450GM POR SOL 1X450GM Výše úhrady na hodnotu publikovanou v Seznamu cen a úhrad ** 197,26 305,93 221,91 344,15 221,91 344,15 * Informativní přepočet na výši tzv. jádrové úhrady za balení u přípravků, na které je vedeno toto správní řízení je proveden dle vzorce: JUHR LP = [UHR LP / DPH - NÁPOČET / (počet ODTD v balení ref. LP / počet ODTD v balení LP)] / sazba ze stanoviska Ministerstva zdravotnictví č.j. MZDR73123/2011 vydaného dne ** Informativní přepočet úhrady na hodnotu publikovanou v Seznamu cen a úhrad je proveden dle vzorce UHR LP = [JUHR LP x sazba + NÁPOČET / (počet ODTD v balení ref. LP / počet ODTD v balení LP) ] x DPH ze stanoviska Ministerstva zdravotnictví č.j. MZDR73123/2011 vydaného dne Odhad dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění Na základě výše úhrady předmětné skupiny vzásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků odhaduje Ústav dopad na prostředky veřejného zdravotního pojištění následovně: navýšení úhrady o cca 1,53 mil. Kč ročně. Odhad byl zpracován na základě spotřeb přípravků za 1-4q2009 a porovnání s úhradou platnou k Vzhledem k tomu, že revize úhrad Ústav zahájil v dubnu 2009, je jako srovnávací úhrada před začátkem revize brána úhrada uvedená v Seznamu hrazených přípravků k Tento postup F-CAU / Strana 18 (celkem 24)

19 Ústav uplatňuje konzistentně na všechna správní řízení a tím je zajištěna vzájemná porovnatelnost výstupů Ústavu. Ústav při posouzení dopadu změny úhrady na prostředky veřejného zdravotního pojištění zohledňuje situaci, kdy je orientační cena pro konečného spotřebitele (ORC) nižší než úhrada. Pro situaci, kdy je přípravek reálně obchodován za cenu nižší než je jeho úhrada, počítá Ústav s tím, že pojišťovna takový přípravek reálně uhradí pouze do výše jeho reálné ceny pro konečného spotřebitele. Úprava úhrady oproti základní úhradě včetně stanovení další zvýšené úhrady Úprava úhrady oproti základní úhradě v souladu s vyhláškou č. 92/2008 Sb. nebyla provedena. Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny 109/3 jsou určeny k perorálnímu podávání, úprava úhrady podle 15 vyhlášky č. 92/2008 Sb. se tudíž neuplatní. Ústav nepřistoupil k malifikaci podle ustanovení 17 odst. 1 vyhlášky č. 92/2008 Sb., neboť dávkování potravin pro zvláštní lékařské účely z referenční skupiny 109/3 je individuální a závislé na věku, tělesné hmotnosti a energetických nárocích pacienta. Velikost balení je tak odpovídající použití přípravku. Na základě hodnocení posuzovaných přípravků nebyla nalezena specifická indikace ani určitá skupina pacientů, pro které by bylo možné stanovit jednu další zvýšenou úhradu. Ústav se zabýval posouzením náležitostí daných ustanovením 39c odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění Toto ustanovení stanoví, že základní úhrada v referenčních skupinách v zásadě zaměnitelných léčivých přípravků, jejichž terapeutická účinnost je nízká, nepoužívají se k příčinné léčbě onemocnění, nebo se používají k léčbě nezávažných onemocnění, činí nejvýše 60 % úhrady stanovené na základě nejnižší ceny v EU. Za nezávažná onemocnění se dle ustanovení 11 odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb. považují onemocnění, která působí jen krátkodobou mírnou poruchu zdraví. Referenční indikací předmětných PZLÚ je dietní terapie kojenců od narození do 12 měsíců věku s prokázanou alergií na bílkovinu kravského mléka spojenou s malabsorpcí. Neléčená alergie na bílkovinu kravského mléka ve spojení s malabsorpcí může způsobit dlouhodobou těžkou poruchu zdraví spojenou s celkovým neprospíváním, nutností následné hospitalizace v důsledku vzniklé podvýživy a rozvratu vodní a minerální rovnováhy v organismu kojence, zapříčiněného opakujícími se průjmy, zvracením a malabsorpcí porušenou sliznicí střeva. Ústav považuje dietní léčbu prostřednictvím PZLÚ z referenční skupiny 109/3 za příčinnou léčbou onemocnění, jak je definována v ustanovení 6 vyhlášky č. 92/2008 Sb., jejich podání vede k zastavení rozvoje onemocnění a zmírnění patologických procesů zodpovědných za vznik případných komplikací a dalších onemocnění. Předmětné PZLÚ považuje Ústav za přípravky určené ke kauzální léčbě alergie na bílkovinu kravského mléka spojenou s malabsorpcí v důsledku enteropatie u kojenců, kteří nemohou být kojeni. Základním principem léčby je vyloučení kravského mléka z výživy kojence. Pokud takový kojenec nemůže být kojen, je nutné jeho výživové požadavky hradit pouze náhradou mateřského mléka. Podáním náhrady mléka s extenzivně hydrolyzovanou bílkovinou kravského mléka a se sníženým množstvím laktózy je jedinou možností pro zabezpečení jak výživy, tak léčby těchto kojenců. V opačném případě by mohlo dojít k nedostatečnému kalorickému příjmu a především k nedostatečnému příjmu některých makro- i mikro-nutrientů. F-CAU / Strana 19 (celkem 24)

20 Vzhledem k tomu, že podání PZLÚ z referenční skupiny 109/3 je příčinnou léčbou a jejich terapeutickou indikaci nelze považovat za nezávažné onemocnění a Ústav nedisponuje ani důkazy o nízké terapeutické účinnosti posuzovaných PZLÚ, nejsou dány důvody pro úpravu úhrady dle ustanovení 39c odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav dále hledal jinou terapeutickou alternativu, která má srovnatelný účinek, ale je nákladově efektivnější. Kojencům s alergií na bílkovinu kravského mléka a postižením střevní sliznice vedoucím k malabsorpci nemohou být podány preparáty sparciálně hydrolyzovanou BKM. Tyto preparáty jsou určeny pro prevenci alergie u rizikových kojenců, kteří nemohou být kojeni tj. v případě, že oba rodiče jsou alergici, nebo jeden rodič je alergik a starší sourozenec manifestoval ABKM. Jedná se o přípravky nehrazené z veřejného zdravotního pojištění (obchodně označované HA - hypoantigenní). Pro kojence s ABKM a malabsorpcí nejsou k terapii určeny ani jiné druhy živočišných mlék nebo sójová mléka, protože mají podobnou antigenicitu a alergenicitu jako kravské mléko. Patří spíše také do skupiny mlék HA. Kojencům s ABKM a enteropatií nelze v akutním stavu podat ani preparáty sobsahem extenzivně hydrolyzované bílkoviny a s laktózou. Porušená sliznice střeva produkuje méně enzymu laktázy a sekundárně se vyvíjí laktózová intolerance. Jako možnou terapeutickou alternativu k náhradám mléka z referenční skupiny 109/3 lze považovat, podání náhrad mléka s obsahem jednotlivých aminokyselin a bez laktózy (preparáty referenční skupiny 109/4). Tyto náhrady mléka jsou však prvotně určeny k léčbě těžké alergie na bílkovinu kravského mléka, často spojenou s multiproteinovou alergií. Úhrada za ODTD těchto přípravků je dle SCAU ,7025 Kč. Tato úhrada je vyšší, než úhrada za ODTD pro přípravky z referenční skupiny 109/3 stanovená v tomto řízení (76,4775 Kč). Dále je možné jako další alternativu uvažovat parenterální výživu. Ale v tomto případě se jedná spíše o následnou terapii, kdy kojenec není schopen perorálního nebo enterální příjmu. Průměrná úhrada domácí parenterální výživy (DPV) pro děti je dle Opatření obecné povahy OOP Stanovení výše a podmínek úhrady individuálně připravovaných parenterálních výživ pro domácí terapii (8) ve výši 2315,06 Kč/den (kód ). Jedná se o izokalorickou parenterální výživu 1500ml v obecné podobě. V případě 3000ml je úhrada 2355,06 Kč/den. Vzhledem k variabilitě jednotlivých složek jsou pro stanovení limitu úhrady zpracovány jednotlivé položky jako průměrné dle modelových receptur předložených Českou společností klinické a intenzivní metabolické péče ČLS JEP. Úhrada v Kč, uplatňovaná z prostředků veřejného zdravotního pojištění, zahrnuje průměrné náklady na použité suroviny, vlastní přípravu, výrobní prostory, přístrojové vybavení, časovou náročnost, kontrolu a distribuci DPV. K výroku 2: Ústav na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění zařadil PZLÚ: Kód SÚKL Název Doplněk NUTRILON 1 ALLERGY DIGESTIVE CARE POR SOL 1X450GM do referenční skupiny do referenční skupiny 109/3 Náhrady mléka s nízkým obsahem laktózy a mléčným proteinovým hydrolyzátem, dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů, Ústav v probíhajícím správním řízení posoudil terapeutickou zaměnitelnost, bezpečnost a klinické využití posuzované PZLÚ na základě ustanovení 15 odst. 7 písm. a) a v souladu s ustanovením 39c odst. 1zákona o veřejném zdravotním pojištění. Konstatuje, že přípravek svými vlastnostmi (viz část Charakteristika PZLÚ v rámci referenční skupiny) odpovídá skupině PZLÚ v zásadě F-CAU / Strana 20 (celkem 24)