Pracovní skupina pro dětskou hematologii České republiky

Rozměr: px

Začít zobrazení ze stránky:

Download "Pracovní skupina pro dětskou hematologii České republiky"

Renata Kopecká
před 8 lety
Počet zobrazení:

1 Pracovní skupina pro dětskou hematologii České republiky Založena 1985 profesorem Hrodkem Výbor tvořen zástupci center pro léčbu dětských leukemií při dětských klinikách v Ostravě, Olomouci, Brně, Praze-Motole, Hradci Králové, Ústí nad Labem, Plzni a Č.Budějovicích Volený předseda Sjednocení léčby pacientů s leukémií v 8. a 9. letech Určování strategie léčby dětí s krevními nemocemi v ČR Úzká spolupráce s ČPS a zejména ČHS ČLS JEP Výroční konference dětské hematologie a onkologie ČR a SR

2 Léčba ALL v České republice Celkové přežití (OS) protokol 1, ALLIC BFM 83 BFM 9 BFM % 8,5% Cum Survival,8 76,3% ALLICcensored BFM 83censored BFM 9censored BFM 95censored 62,4%,6 p(1-2)<,1 p(1-3)<,1 p(1-4)=,3 p(2-3)=,11 p(2-4)<,1 p(3-4)=,164,4,2, roky 2 25 (n=35) (1) (n=197) (2) (n=35) (3) (n=38) (4)

3 Prognóza ALL dle MRN (van Dongen J, Lancet 1998) 1,,9,8,7,6,5,4,3,2,1, Log-Rang p= neg.98, SE=.2 (N=55, 1 event) other.75, SE=.6 (N=55, 14 events) 1+2 1E-3.16, SE=.8 (N=19, 16 events) 1 12 years

4 a r v i v SCT for ALL Kaplan-Meier Cum Survival Plot for FU vs. Outcome MRD (IgH/TCR. fus.genes) u Censor Variable: ud lostii Grouping Variable: MRD+/- Event-Free C u Survival m. S 1 neg. MRN n=3,8 Cum. Su,6 Cum. Su Censor Tim,4,2 Censor Tim P =,1 Median = 21 pos. MRN n= Time Follow-up after HSCT [months] 7

5 ALL - alogenní SCT EFS (n=43) 1,,8,6,4 34,9 %,2, roky

6 Allogenní transplantace v České republice ALL pacientů Celkové přežití (OS) 1, Cum Survival Cum Survival,8,6,4,2, Survival Survival Function (n=41) Function Censored Censored 1,,8 6%,6,4,2, roky

7 Relapse ALL (n=85) ALL - BFM (199-2) 1,,8,6, %, %, 2 4 EFS years 6 OS 8 1

8 ALL REZ BFM 22: EFS n=39 1,8 follow up 4-48 měsíců (medián 32 měsíců) 64% 64%,6,4,

9 Ph1+ALL u dětí EFS (n=16) 1,,8 66,7 %,6,4,2, ,1 % p=, ALL-BFM 95 (n=9) 6 roky 8 EsPhALL (n=7) 1

10 AML - BFM 93 EFS and OS (n=61) 1,,8,6 45,5 %,4 42,3 %,2, 2 4 EFS years 6 8 OS 1

11 Biologie dětské AML 1 konsekutivních pacientů v ČR 1/1998-1/27

13 SAA u dětí v ČR výsledky dle typu primární léčby Overall survival: SCT 1% IST 91,% 95,7 % Event free survival: SCT 1% IST 74,6% 1, 1,,8,8 91, %,6 91,1 % 74,6 %,6 59,9 %,4,4 p=,24,2 p=,4,2, p=,22, IS (n=46) BMT (n=15) roky

14 Vývoj počtu transplantací podle dárce sourozenec rodina nepříbuzný autologní celkem

15 Registry nepříbuzenských dárců ostatní EU 18% SRN 43% USA 11% ostatní 3% ČR 28%

16 Celkové přežití (OS) dětí po SCT od nepříbuzenského dárce podle data transplantace vs ,8 77% Cum. Survival (n = 28), ,4 (n = 8) 39%,2 Logrank test: p =, months

17 Allogenní transplantace v České republice Celkové přežití (OS) Survival (n=144) Function 1, Censored,8 Cum Survival 7%,6,4,2, roky 4 5

19 Historie péče o dětské hemofiliky v českých zemích V našich zemích více než 5 ti letá tradice. v 5. letech k dispozici pouze plasma a později mražená plasma, od 6. let CPAG - těžké hemofilické arthropatie, těžká krvácení. od 7. let první lyofilizované koncentráty, pro běžnou praxi však jen výjimečně - těžké arthropatie, dlouhé hospitalizace. přístup k moderním substitučním preparátům až po r.1989začátek nové éry, domácí a preventivní léčba. Od konce 8. let 2. st. k dispozici vysoce čištěné preparáty a první rekombinantní přípravky. Od konce 9. let rekombinantní preparáty v rutinním užití v ekonomicky vyspělých zemích.

20 Údaje z průběžného hlášení stavu pacienta za rok 26 (vyplněno u 188 pacientů) 2D.3a Domácí léčba Domácí léčba Domácí léčba celkem, n = 228 Domácí léčba dle typu hemofilie ano Hem A 3% Hem B 48% 86% N=11 pacientů na domácí léčbě Domácí léčba dle tíže hemofilie Aktuální věk (roky) n = 57 n = 74 n=6 Tíže hemofilie. ak t. in h á žk le k 6 > há 1% 8% 6% 4% 2% % n = 57 1% 8% 6% 4% 2% % tě Pacienti s Medián: 13. roků Domácí léčba: dom. léčbou: Průměr: 11.9 roků ne 1% - 9% kvantil: ano n = ní Domácí léčba dle věku st ře d neznámo % pacientů ne % pacientů 14% domácí léčba 22%

22 Údaje z průběžného hlášení stavu pacienta za rok 26 (vyplněno u 188 pacientů) 2D.3b Profylaxe Profylaxe Profylaxe dle typ hemofilie Profylaxe celkem, n = 228 ano 13% 22% profylaxe ne Hem A neznámo 27% 51% Hem B 87% N=61 pacientů s profylaxí Profylaxe dle věku Profylaxe dle tíže hemofilie n=6. á Tíže hemofilie ak t. in h le k 6 > Aktuální věk (roky) žk ano n = 74 tě n = 57 ní 3 n = 57 1% 8% 6% 4% 2% % st ře d 33 ne há 25 Profylaxe: % pacientů % 8% 6% 4% 2% % n=8 - % pacientů Pacienti s Medián: 13. roků profylaxí: Průměr: 11.9 roků 1% - 9% kvantil:

24 Léčbu optimalizující studie v dětské hematoonkologii Děti s nádory jsou léčeny v specializovaných centrech, které se účastní národních a mezinárodních klinických studií Většinou se jedná o nekomerční, léčbu optimalizující, akademické studie Studie fáze III, ale v současné době i fáze II a I! Účast v klinických studiích zlepšuje výsledky léčby přesnější dodržení protokolu dávek léků, intervalů mezi nimi, centrálně ověřená diagnóza v specializovaných laboratořích, kontrolovaný průběh léčby a léčebná odpověď, monitorování toxických komplikací, možnost konzultace komplikovaných případů s vedením studie Studie jsou monitorovány skupinami nezávislých expertů Léčba v standardním rameni studie je nejlepším současným léčebným standardem, léčba v experimentálním rameni by měla být stejně dobrá nebo lepší Důvodem randomizace je objektivní vyhodnocení reakce pacienta na léčbu nezkreslené lékařským očekáváním

25 Léčbu optimalizující studie v dětské hematoonkologii Evropská direktiva EUCTD 21, implementovaná do evropské legislativy v roce 24 nerozlišuje komerční a akademické studie Klinické studie jsou prováděny dle zásad správné klinické praxe významný nárůst finančních nákladů a administrativy Zvýšené náklady na provádění léčbu optimalizujících studií musí být zohledněny organizátory a plátci zdravotní péče (pojištění odpovědnosti, data manažeři, centrála studie, monitorování studie, centralizace vyšetření do referenčních laboratoří..) Zařazení dítěte s nádorem do léčbu optimalizující klinické studie je v dětské onkologii považováno za standardní postup

26 AIEOP-BFM ALL 29 T/non-HR ± pcrt * IAD SR IA II M IB pb#/ non-hr II M IB II IA MR R1 R2 II IA selected patients$ IACPM T-ALL HR RHR IB H R 1 IB ASP+ H R 2 H R 3 ± pcrt * III III III IA pb-all# SCT DNX-FLA + SCT IA Prot. IA (with Pred and 4 DNR doses on day 8, 15, 22 and 29) IA Prot. IA (with Pred and 2 DNR doses on day 8 and 15) IACPM Prot. IACPM (with Pred, 4 DNR doses and 1 dose CPM on day 1) 2 22 IAD IBASP+ 31 Prot. IAD (with Dexa and 4 DNR doses on day 8, 15, 22 and 29) Prot. IB-ASP+ (with 4 x 25 E PEG-L-ASP) PEG-L-ASP given for 2 weeks wks. # or immunophenotype unknown * pcrt 12 Gy if age 2 yrs / in selected subgroups no pcrt + 6x i.th. MTX / in patients with CNS disease (CNS 3) tcrt with 12 Gy or 18 Gy (dose age-adapted) for eligibility for randomization see protocol $ see protocol

27 Poděkování Lékařům a sestrám dětských klinik v Ostravě, Olomouci, Brně, Hradci Králové, Ústí n.l., Plzni, Č.Budějovicích, PrazeMotole CLIP Cytogenetické a morfologické laboratoře Datamanažeři, statistici

Podobné dokumenty

Adobe Captivate Wednesday, January 09, 2013. Slide 1 - Zhoubné nádory u dětí epidemiologie, odlišnosti od nádorů dospělých, nádorové markery

Adobe Captivate Wednesday, January 09, 2013. Slide 1 - Zhoubné nádory u dětí epidemiologie, odlišnosti od nádorů dospělých, nádorové markery Slide 1 - Zhoubné nádory u dětí epidemiologie, odlišnosti od nádorů dospělých, nádorové markery Page 1 of 45 Slide 2 - Zastoupení nádorů u dětí Page 2 of 45 Slide 3 - Epidemiologie nádorů dětského věku