CENOTVORBA A ÚHRADA ONKOLOGICKÝCH LÉČIV V ČR PharmDr. Matěj Haluska Státní ústav pro kontrolu léčiv Farmakoekonomika na Slovensku XXXVII. Bratislava, 5. 6. 2019
Osnova prezentace 1. Agenda SÚKL 2. Typy správních řízení vedených SÚKL 3. Základní principy stanovení maximální ceny a úhrady 4. Trvalá a dočasná úhrada 5. Vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP) 6. Základní principy farmakoekonomického hodnocení 7. Dohody o sdílení rizik
4 Hlavní oblasti působnosti SÚKL Registrace léčiv Klinická hodnocení Posuzování klinické a farmaceutické dokumentace Farmakovigilance Hraniční přípravky Zapojení do aktivit EMA, etc. Dozor Dozor nad kvalitou LP a zdravotnických prostředků, lidských tkání a buněk Inspekce GMP, GCP, PhV, ZP Kontrola lékáren, distributorů a zdravotnických zařízení Laboratorní kontrola Dozor nad reklamou Regulace cen a úhrad léčiv Maximální cena Maximální úhrada a podmínky úhrady Posuzování dokumentace ke komparativní účinnosti, bezpečnosti Posuzování dokumentace k nákladové efektivitě a dopadu na rozpočet Rozhodování o ceně a úhradě Zapojení do PPRI, EUnetHTA, Medev, MoCA, etc. Zdravotnické prostředky Povolování klinických zkoušek Vigilance Autorizace a notifikace Úhrada ZP
5 Typy správních řízení: ceny a úhrady Hloubkové revize VaPÚ/MC Správní řízení Z moci úřední Zkrácené revize VaPÚ/MC X X Stanovení MC+VaPÚ (de X novo vs. fix ) Stanovení/změna MC X X Stanovení/změna VaPÚ X X Zrušení MC/VaPÚ X X Stanovení MC/VaPÚ přes podobné přípravky X Na žádost X
6 Základní principy kalkulace ceny a úhrady LP Základním nástrojem je vnější cenová reference Maximální cena = průměr tři nejnižších cen v referenčním koši Základní úhrada = nejnižší cena za obvyklou denní terapeutickou dávku (ODTD) ve všech zemích EU Systém referenčních skupin V každé skupině uvedené v příloze 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění musí být alespoň jeden plně hrazený přípravek Skupiny nejsou totožné s referenčnímu skupinami Specifický postup kalkulace u vysoce inovativních léčivým přípravků (VILP)
7 Jakým způsobem se do systému úhrad dostávají nová onkologická léčiva? SÚKL stanovuje výši a podmínky úhrady pouze léčivým přípravkům a potravinám pro zvláštní lékařské účely používaným ambulantně Léčivým přípravkům používaným za hospitalizace stanovuje pouze maximální cenu 1. Dočasná úhrada vysoce inovativního léčivého přípravku (VILP) na 24 měsíců, poté možnost dalších 12 měsíců pouze nové molekuly nezařazené do referenční skupiny 2. Trvalá úhrada může jí předcházet úhrada dočasná (VILP) nové molekuly, molekuly spadající do referenčních skupin, generika, podobné přípravky
8 Specifika statutu VILP VILP Podmínka splnění definované míry přínosu pro účinnost / bezpečnost podle zákonných ustanovení ( 40 vyhlášky 376/2011 Sb.) Nákladovou efektivitu (NEF) není nutné prokázat, (nicméně hodnocení NEF musí být předloženo) Maximální dopad na rozpočet VILP vychází z odhadovaného počtu léčených pacientů uvedeného v ROZ (od něj se odvíjí počty pojištěnců nasmlouvané ZP s centry) bez statutu VILP Podmínka doložení účinnosti / bezpečnosti Podmínka průkazu nákladové efektivity intervence Podmínka průkazu akceptovatelného dopadu na rozpočet
9 Specifika statutu VILP VILP Povinnost sběru dat v registru VILP (probíhá řízeně, na základě schválené projektové dokumentace podléhající oponentuře odborné společnosti, zdravotních pojišťoven a za účasti SUKL a MZ, proces koordinuje Kancelář zdravotního pojištění) Nutnost předložení závazku v souladu s ustanovením 39d odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění, ve kterém je zakotveno i jisté sdílení rizik: Žadatel je dále povinen prokázat, jakým způsobem zajistí hrazení nákladů na doléčení pacienta vysoce inovativním léčivým přípravkem po uplynutí doby, na kterou byla stanovena dočasná úhrada, až do převedení pacienta na jinou terapii bez statutu VILP Bez povinnosti sběru dat, (v některých případech sběr dat z iniciativy odborných společností specializované registry, např. TULUNG, BREAST, RENIS, apod.)
10 Specifika statutu VILP Definovaná míra přínosu (vyhláška č. 376/2011 Sb.) 1. ve srovnání s jinou terapií k léčbě vysoce závažného onemocnění snižuje výskyt závažných NÚ nižší alespoň o 40 % snižuje podíl pacientů ukončujících terapii z důvodu NÚ nejméně o 40 % snižuje závažné lékové interakce alespoň o 40 % snižuje úmrtnost a prodlužuje střední dobu přežití o více než 2 roky, nebo, při předpokládaném přežití kratším než 24 měsíců, k prodloužení předpokládané doby života alespoň o 50 %, nejméně však o 6 měsíců, nebo snižuje rozvoj závažných komplikací o více než 40 % 2. při terapii vysoce závažného onemocnění, které dosud nebylo ovlivnitelné účinnou terapií, má klinicky vyšší účinnost 3. je prokázaný přínos přípravku pro léčbu vysoce závažného onemocnění a pokud nemá alternativu trvale hrazenou z prostředků veřejného zdravotního pojištění, je určený k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií a jedná se o přípravek s klinicky vyšší účinností představuje zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná je přípravek klinicky výše účinný i v případě rezistence choroby na jinou terapii a jsou známy údaje prokazující účinek u definované skupiny pacientů neodpovídající na dostupnou terapii.
11 Dočasná úhrada VILP: časová linka 1. dočasná úhrada 2. dočasná úhrada trvalá úhrada 24 měsíců 12 měsíců časově neomezeno ROZ podání žádosti o 2. dočasnou úhradu ROZ podání žádosti o trvalou úhradu ROZ 36 měsíců 18 měsíců 12 měsíců 6 měsíců dočasná úhrada VILP trvalá úhrada VILP
12 V roce 2018 zahájeno 6 SŘ s VILP AVASTIN bevacizumab ovariální karcinom 2. 1. T DARZALEX daratumumab mnohočetný myelom IMNOVID pomalidomid mnohočetný myelom. OPDIVO nivolumab maligní melanom 1. ADEMPAS T 1. riociquat chronická tromboembolická plicní ADCETRIS brentuximab vedotin velkobuněčný lymfom hypertenze 1. = první dočasná úhrada 2. = druhá dočasná úhrada T = trvalá úhrada
13 V roce 2019 zahájeno již 7 SŘ s VILP KEYTRUDA 1. pembrolizumab AVASTIN 2. uroteliální karcinom KYPROLIS 2. bevacizumab cervikální karcinom JINARC tolvaptan 1. karfilzomib mnohočetný myelom. 2. REVLIMID lenalidomid mnohočetný myelom polycystická choroba ledvin 1. ADCETRIS brentuximab vedotin Hodgkinův lymfom VENCLYXTO 1. venetoclax chronická lymfocytární leukemie 1. = první dočasná úhrada 2. = druhá dočasná úhrada T = trvalá úhrada
14 Základní principy FE hodnocení Oddělené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet Základní kritéria jsou definována zákonem o veřejném zdravotním pojištění Definice nákladové efektivity Definice hranice ochoty platit Definice komparátoru Situace, kdy je hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet vyžadováno Definice veřejného zájmu Nepříznivá nákladová efektivita nebo nepříznivý dopad na rozpočet jsou důvodem k nepřiznání trvalé úhrady Metodiky k posuzování FE analýz jsou dostupné na webu SÚKL http://www.sukl.cz/leciva/sp cau 028 (nákladová efektivita) http://www.sukl.cz/leciva/sp cau 027 (dopad na rozpočet)
15 Základní principy FE hodnocení Nákladová efektivita Preferované analýzy CUA a CMA Komparátor terapeutický postup(y), který je považován za obvyklý a hrazený z veřejného zdravotního pojištění Hranice ochoty platit poměr nákladů a přínosů srovnatelný s jinými terapeutickými postupy 1,2 milionů Kč/QALY Dopad na rozpočet Časový horizont BIA 5 let Komparátor terapeutický mix všech hrazených a používaných alternativ Posouzení dopadu na rozpočet ve vztahu k ostatním hodnoceným LP pro terapii daného / obdobného onemocnění
16 Risk a cost sharingová schémata Dohody mezi zdravotními pojišťovnami a držiteli rozhodnutí o registraci Aplikovány při nepříznivé nákladové efektivitě a/nebo vysokém dopadu na rozpočet hodnoceného LP SÚKL se jednání aktivně neúčastní, dohody však ve svém hodnocení zohledňuje Povinně u dočasné úhrady VILP (tzv. závazek) Majoritně uzavírány cost sharingová schémata Sleva na balení Limitace počtu hrazených balení / cyklů (dose cap) Balení zdarma (free doses) Limitace dopadu na rozpočet (budget cap)
17 Kontakt PharmDr. Matěj Haluska pověřený vedoucí Oddělení farmakoekonomických analýz Státní ústav pro kontrolu léčiv Email: Matej.Haluska@sukl.cz Telefon: +420 272 185 432
Děkujeme za pozornost STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, 100 41 Praha 10 tel.: +420 272 185 111 fax: +420 271 732 377 e mail: posta@sukl.cz