Registr AINSO Technická podpora a pilotní výsledky z registru. Josef Bednařík, Miloš Suchý, Martina Pátá Neuromuskulární registry

Transkript

1 Registr AINSO Technická podpora a pilotní výsledky z registru Josef Bednařík, Miloš Suchý, Martina Pátá Neuromuskulární registry

2 Registr AINSO vytvořen na základě doporučení plynoucího z klinického standardu pro léčbu pacientů s autoimunitními nervosvalovými onemocněními intravenózním lidským imunoglobulinem a výměnnou plazmaferézou Česká neurologická společnost ČLS JEP - Neuromuskulární sekce s technickou podporu Software Production, s.r.o. s finanční podporou firmy BAXTER CZECH, spol. s r.o. Projektu Zhodnocení účinnosti nákladné léčby vzácných autoimunitních nervosvalových onemocnění MZ ČR

3 PROJEKT Zhodnocení účinnosti nákladné léčby vzácných autoimunitních nervosvalových onemocnění (data v registru k lednu 2014) IČP 29/13/NAP, Č.j /2013/OZS

4 Základní informace o projektu realizován v rámci programu MZ ČR Národní akční plány a koncepce rok 2013 celá zpráva k dispozici na

5 GBS (k ) Registr AINSO

6 Počty případů podle zapojených center N=119 pacientů Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění CENTRUM Pacientů (% z celku) FN Ostrava 30 (25.2%) FN Brno 24 (20.2%) Krajská nemocnice Pardubice 18 (15.1%) FN Motol, Praha 16 (13.4%) FN Olomouc 9 (7.6%) Thomayerova nemocnice 8 (6.7%) FN Plzeň 6 (5%) FN Hradec Králové 5 (4.2%) VFN Praha 2 (1.7%) FN Královské Vinohrady 1 (0.8%)

7 Základní přehled GBS I. Celkem zadáno klientů: 135 (k ) z toho: 133 GBS (75 mužů, 58 žen) 2 vyřazeni ze statistik pro nesprávnou diagnózu Celkem zadáno případů: 137 z toho: rozpracovaných: 37 ukončených: 100 (2 případy vyřazeny ze statistik pro nesprávnou diagnózu)

8 Pohlaví a věk pacientů Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění N=119 pacientů Pohlaví Věk pacientů Průměr (SD) Medián (min; max) Muži (N=65) Ženy (N=54) Muži 50,7 (19,1) 56,0 (0,3; 87,9) Ženy 52,3 (22,4) 59,7 (0,0; 83,0) Celkem 51,4 (20,6) 59,3 (0,0; 87,9) Věk při započetí léčby

9 Léčebný postup Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění N=119 pacientů U 119 pacientů bylo zaznamenáno celkem 121 případů. Léčba případů IVIG (N=36) VPF (N=73) 109 případů léčby Ani IVIG, ani VPF (N=12)

10 MRC score MRC score Podíl pacientů (%) Obě metody, vývoj svalové síly v čase (GBS scale, MRC score) Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění N=109 případů GBS scale 61% 40% Mortalita 6% 8% Smrt Vyžaduje umělou ventilaci (po jakoukoliv část dne či noci) Odkázán na sedačku či na postel Schopen chůze s holí či pomocí (5 metrů přes volný prostor) Schopen chůze bez hole (5 metrů přes volný prostor), není schopen manuální práce a běhu Malé potíže či příznaky neuropatie, schopen manuální práce i schopen běžet (N=106) MRC score (N=103) (N=68) (N=49) Zdráv MRC score: nervus facialis Maximum 75% percentil Medián 25% percentil Minimum Započetí léčby (N=90) Hodnocení ihned po léčbě (N=84) Hodnocení po 1 měsíci (N=68) Hodnocení po 6 měsících (N=47) Započetí léčby (N=87) Hodnocení ihned po léčbě (N=83) Hodnocení po 1 měsíci (N=68) Hodnocení po 6 měsících (N=48) Komentář: Po 6 měsících dochází k uzdravení dle GBS score u 35% pacientů, jejichž léčba byla zhodnocena. Výrazný je rovněž pokles imobilních pacientů (ze 61% na 6%). U MRC score došlo k signifikantnímu zlepšení při srovnání započetí léčby a hodnocení po 6 měsících (p<0,001).

11

12 Průměr MRC levá strana Průměr MRC levá strana I: Vývoj svalové síly dle MRC score Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění N=109 případů Tibialis anterior Iliopsoas Kvadriceps femoris Deltoideus Extenzory zápěstí Biceps brachii Nervus facialis inferior Nervus facialis superior Započetí léčby (N=106) Hodnocení ihned po léčbě (N=103) Průměr MRC - pravá strana Průměr MRC - pravá strana Komentář: Grafy potvrzují očekávanou shodu vývoje svalové síly končetin na obou stranách těla. Dále lze z grafů vyčíst, že nejtěžší postižení je na dolních, méně na horních končetinách a nejméně n. facialis. Časem dochází k normalizaci, ale proporce mezi těmito oblastmi stran tíže postižení zůstávají zachované.

13 Průměr MRC levá strana Průměr MRC levá strana II: Vývoj svalové síly dle MRC score Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění N=109 případů Tibialis anterior Iliopsoas Kvadriceps femoris Deltoideus Extenzory zápěstí Biceps brachii Nervus facialis inferior Nervus facialis superior Hodnocení po 1 měsíci (N=68) Hodnocení po 6 měsících (N=48) Průměr MRC - pravá strana Průměr MRC - pravá strana Komentář: Grafy potvrzují očekávanou shodu vývoje svalové síly končetin na obou stranách těla. Dále lze z grafů vyčíst, že nejtěžší postižení je na dolních, méně na horních končetinách a nejméně n. facialis. Časem dochází k normalizaci, ale proporce mezi těmito oblastmi stran tíže postižení zůstávají zachované.

14 Závěr pro diagnózu GBS Z provedených statistických šetření vyplývá: Výskyt pacientů s GBS nevykazuje výrazné odchylky podle pohlaví (s mírnou převahou mužů), medián věku je 56 let u mužů a 59,7 let u žen. Nejsou statisticky významné rozdíly léčebné odpovědi u obou metod (IVIG a VPF) ani u obou pohlaví. Vzestup MRC skóre i zlepšení GBS disability scale po 6 měsících byly významné. Prognóza pacientů léčených jak IVIG tak VPF je příznivá: po 6 měsících dochází k uzdravení dle GBS skóre u 35 % pacientů (žádné potíže). Výrazný je rovněž pokles imobilních pacientů (ze 61 % na 6 %), mortalita je 3,8%.

15 Clinical profile, treatment and outcomes of 121 Guillain-Barré syndrome episodes in 119 patients prospectively registered in the GBS National Czech Registry. J.Bednařík, M.Škorňa, J.Kuchyňka, R.Mazanec, J.Haberlová, P.Otruba, J.Junkerová, J.Staněk, T.Božovský, E.Ehler, A.Vávra, P.Ridzoň, M.Forgáč, P.Vaško, M.Pátá, M.Suchý. Accepted as a poster at the ICNMD Nice 2014

16 MMN (k ) Registr AINSO

17 Základní přehled MMN Celkem zadáno případů: 21 (12 mužů, 9 žen) (k ) z toho: rozpracovaných: 21 ukončených: 0

18 Základní přehled MMN

19 Doba léčby bez známek progrese (PFS) od data zahájení léčby N=14 pacientů 1) Léčba AutoImunitních NervoSvalových Onemocnění PFS Počet pacientů 1) 14 Medián PFS (95% IS) 45.8 měsíců (32.5; 59.1) 2leté trvání léčby bez progrese PFS (% pacientů, 95% IS) 76.2 (52.5; 99.8) U pacientů byla spočítána analýza doby léčby bez známek progrese (PFS) pomocí metodiky Kaplana-Meiera. 1) U 4 pacientů chyběly údaje k výpočtu doby léčby bez známek progrese. Čas (měsíce) Komentář: Progresí je myšlen takový okamžik hodnocení léčby, kdy dojde ke zhoršení výsledku Svalového testu (MRC suma 36 svalových skupin max 180 bodů) alespoň o jeden bod oproti hodnocení při zahájení léčby, aniž by však při dalším hodnocení došlo ke zpětnému zlepšení.

20 Zadávání do Registru AINSO CIDP

21 Hlavní části procesu 1. Založení pacienta/případu 2. Vložení údajů k případů + Hodnocení před léčbou 3. Volba léčby (viz schéma) 4. Léčba 5. Hodnocení po léčbě 6. Kategorizace CDAS 7. Ukončení péče

22 Založení pacienta/případu CIDP

23 Proces CIDP

24

25

26

27

28

29

30

31

32

33 Volba léčby CIDP

34

35

36

37 Léčba IVIG CIDP

38

39 Léčba VPF CIDP

40 Léčba VPF: stejné zadávání jako u GBS

41 Léčba kortikosteroidy CIDP

42

43 Preparát i.v.

44 Preparát p.o.

45 Jiná léčba CIDP

46

47 Hodnocení po léčbě CIDP

48

49 Kategorizace CDAS CIDP

50

51 Ukončení případu CIDP

52