Nové trendy v léčbě RS a jejich prosazování do praxe

Nové trendy v léčbě RS a jejich prosazování do praxe Eva Havrdová Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Kontext Éra do r. 1993: Prednison, azathioprin Biologická léčba 1993 (IFNB-1b), ČR 1996 Glatiramer acetát 1996 Eskalace: mitoxantrone 2002, natalizumab 2008 Orální léčba: fingolimod 2010 Teriflunomid 2014, dimethyl fumarát 2015 Alemtuzumab - 2015 Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Axonal loss RR-MS SP-MS permanent disability treatment effect (3) treatment effect (2) treatment effect (1) t Načasování terapeutické intervence při imunoterapii

Kontext RS je choroba, která začíná v mladém věku a vede bez léčby k invaliditě Dříve se léčba zahajovala v průběhu choroby a její účinnost byla hraniční S novými poznatky se léčba přesouvá na začátek nemoci a při nedostatečném efektu je nutno ji eskalovat To však s sebou nese zvýšené přímé medicínské náklady (= náklady na léky) Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Co je CÍL léčby? 1993: snížení počtu relapsů o 1/3 bylo vnímáno jako průlomová změna v přirozeném průběhu choroby Ukázalo se, že většina léků, které jsou schopny trochu snížit počet relapsů, neovlivňuje podstatně vývoj invalidity (později se ukázalo, že vliv má KDY se začne s léčbou) Dlouho nikdo nevěřil, že vliv léku na MR má něco společného s klinickým efektem 2009: AFFIRM studie umožnila vznik konceptu Disease activity free (no evidence of disease activity, NEDA)

Co je NEDA? Klinická aktivita hodnocena pomocí: Počtu relapsů Zhoršování invalidity (EDSS) MR aktivita hodnocena pomocí: Kontrastní látku vychytávajících ložisek na T1 obrazech Nových ložisek v T2 obrazech V budoucnu zřejmě i rychlostí ubývání mozkové tkáně (postup mozkové atrofie)

NEDA Bez relapsů Bez klinické aktivity Bez progrese disability Disease free Concept Žádné nové/ zvětšující se T2 léze Bez MRI aktivity Žádné Gd+ léze. Havrdova E et al. Lancet Neurol 2009

NEDA 4 koncept BRAIN HEALTH (Zdraví mozku) Bez relapsů Bez klinické aktivity Bez progrese disability Disease free Concept Žádné nové/ zvětšující se T2/ Gd+ T1 léze Bez MRI aktivity Atrofie v rozsahu zdravých kontrol

I základní biologická léčba (1. linie) může mít požadovaný efekt nejúčinnější léky mohou mít více vedlejších účinků

Patients (%) Patients (%) IFNB-1a 44 ug s.c. NEDA u IFNB CARE-MS I OR: 1.75 p=0.0084 59.6 CARE-MS II OR: 3.03 p<0.0001 41.1 Tx naive SC IFN β-1a 44 μg Alem 12 mg/ Switch v rámci 1. linie MS disease activity-free: clinical disease activity-free (defined as absence of relapse and sustained disability progression) and MRI activity-free (defined as absence of new Gd-enhancing lesion and new or enlarging T2 hyperintense lesions). 1. Giovannoni G et al. Oral presentation at ENS 2012; Hartung HP et al. Poster 07.093 presented at AAN 2013

Jaká je úloha pacientů v procesu léčby? BÝT AKTIVNÍ Trvat na časné léčbě pro všechny nově diagnostikované Změnit životní styl Trvat na eskalaci léčby, jakmile není dostatečný efekt Pracovat na sobě a spojit své síly s ostatními pacienty

Tři zásadní evropské iniciativy

Achieving patient engagement in multiple sclerosis: a perspective from the Multiple Sclerosis in the 21 st Century Steering Group Professor Peter Rieckmann, a Professor Alexey Boyko, b Professor Diego Centonze, c Professor Irina Elovaara, d Professor Gavin Giovannoni, e Professor Eva Havrdová, f Professor Otto Hommes, g Professor Jurg Kesselring, h Dr Gisela Kobelt, i Professor Dawn Langdon, j Professor Jacques LeLorier, k Dr Sarah A Morrow, l Dr Celia Oreja-Guevara, m Dr Sven Schippling, n Mr Christoph Thalheim, o Ms Heidi Thompson, p Professor Patrick Vermersch q Multiple Sclerosis and Related Disorders, 2015

Výzvy k akci 1) posílení angažovanosti pacientů pomocí vzdělávání a budování sebedůvěry 2) posílení důrazu na důležitost kvality života a pacientských zájmů 3) poskytování věrohodných zdrojů přesných informací 4) povzbuzení adherence k léčbě skrze angažovanost 5) posílení vlivu pacientů skrze jejich zodpovědnost

Global multiple sclerosis policy initiative 15

Cíle iniciativy Stimulovat změnu v přístupu k léčbě relabující formy RS Docílit akceptování léčebné strategie, která: Maximalizuje celoživotní zdraví mozku Předchází zbytečné invaliditě Přesvědčit zdravotní autority a plátce, že tento přístup sníží podstatnou osobní, společenskou a ekonomickou zátěž nemoci 16

Třífázová kampaň Fáze 1: evidence-based výzkum a strategická zpráva (2015) Fáze 2: launch na ECTRIMS (říjen 2015) Fáze 3: rozšíření zprávy a pokračující kampaň (2016 a dále) 17

Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Význam farmakoekonomiky 2012 publikována data o nákladnosti choroby v ČR Studie se účastnilo 902 pacientů z celé ČR v různých stádiích nemoci Studie ukázala, že stádia těžké invalidity jsou více než 2x dražší než biologická léčba u pracujícího pacienta Existují nové léky, je třeba nových dat k přesvědčení plátců o užitečnosti léčby Začíná celoevropská studie COI (Cost of illness) Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Progresivní RS Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Závěr RS je čím dále lépe léčitelná Vývoj léků je nákladný a to se promítá do jejich cen Jejich dostupnost se musí zvýšit všude na světě Nebudete-li stát sami za sebou, kdo Vám pomůže??? Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze

Poděkování: Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd Universita Karlova v Praze, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze