STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, PRAHA , fax ,

Transkript

1 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV tel. Šrobárova 48, PRAHA , fax , V souladu s ustanovením 39o zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů, se veškeré písemnosti v řízení o stanovení, změně nebo zrušení maximální ceny nebo výše a podmínek úhrady podle 39g až 39l a 39p tohoto zákona doručují pouze veřejnou vyhláškou, a to způsobem umožňujícím dálkový přístup. Písemnost se podle 25 odst. 2 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů, považuje za doručenou patnáctým dnem po vyvěšení na webových stránkách Ústavu. Vyvěšeno dne: Držitel rozhodnutí o registraci BAXTER AG Industriestrasse 67, Vídeň, Rakousko Zastoupen BAXTER CZECH spol. s r.o. IČ: Karla Engliše 3201/6, Praha 5, Česká republika Česká průmyslová zdravotní pojišťovna IČ: Jeremenkova 11, Ostrava, Česká republika Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví IČ: Roškotova 1225/1, Praha, Česká republika Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, Česká republika Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha, Česká republika Zaměstnanecká pojišťovna Škoda IČ: Husova 302, Mladá Boleslav, Česká republika F-CAU / Strana 1 (celkem 12)

2 Zdravotní pojišťovna METAL - ALIANCE IČ: Čermákova 1951, Kladno, Česká republika Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10, Česká republika Zdravotní pojišťovna MÉDIA IČ: Karlovo náměstí 10, Praha 2, Česká republika Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Orlická 4/2020, Praha 3, Česká republika SP. ZN. VYŘIZUJE/LINKA DATUM SUKLS243398/2009 MUDr. Juraj Slabý ROZHODNUTÍ Státní ústav pro kontrolu léčiv se sídlem v Praze 10, Šrobárova 48, jako orgán příslušný k rozhodnutí podle 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů, v souladu s tímto zákonem a s ustanoveními zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů, (dále jen správní řád ) rozhodl t a k t o: Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) na základě žádosti o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění léčivého přípravku podané dne společností BAXTER AG, Industriestrasse 67, Vídeň, Rakousko, zastoupené BAXTER CZECH spol. s r.o., Karla Engliše 3201/6, Praha 5, Česká republika, po provedeném správním řízení léčivému přípravku: F-CAU / Strana 2 (celkem 12)

3 Název přípravku Doplněk názvu Kód SUKL FEIBA NF 500 J. INJ PSO LQF 1X500UT FEIBA NF 1000 J. INJ PSO LQF 1X1KU držitele rozhodnutí o registraci: BAXTER AG, Industriestrasse 67, Vídeň, Rakousko zastoupeného: BAXTER CZECH spol. s r.o., Karla Engliše 3201/6, Praha 5, Česká republika 1. stanovuje v souladu s 39a odst. 2 písm. a), 39g a 39h zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ) maximální cenu ve výši: Název přípravku Doplněk názvu Kód SUKL FEIBA NF 500 J. FEIBA NF 1000 J. INJ PSO LQF 1X500UT + INJ PSO LQF 1X1KU + Maximální cena (Kč) / balení , ,87 2. nezařazuje ho do referenční skupiny, a v souladu s 15 odst. 7 písm. a), 39b, 39c odst. 8, 39g a 39h zákona o veřejném zdravotním pojištění tomuto léčivému přípravku stanovuje úhradu ze zdravotního pojištění ve výši: Název přípravku Doplněk názvu Kód SUKL FEIBA NF 500 J. FEIBA NF 1000 J. INJ PSO LQF 1X500UT + INJ PSO LQF 1X1KU + Základní úhrada (Kč) / balení , ,90 a v souladu s 15 odst. 7 písm. b), 39b odst. 5, 39c, 39g a 39h zákona o veřejném zdravotním pojištění mu stanovuje tyto podmínky úhrady ze zdravotního pojištění: P: Aktivitu obcházející inhibitor faktoru VIII předepisuje hematolog k léčbě krvácivých stavů způsobených prokázaným inhibitorem faktorů koagulačního systému. A Ústavem stanovena maximální cena a výše a podmínky úhrady léčivého FEIBA NF 500 J., kód SÚKL platí také pro léčivý přípravek FEIBA NF 500 J., kód SÚKL Ústavem stanovena maximální cena a výše a podmínky úhrady léčivého FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL platí také pro léčivý přípravek FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL Toto rozhodnutí je v souladu s 39h odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění vykonatelné od prvního dne měsíce následujícího po měsíci, ve kterém rozhodnutí nabude právní moci. Ústav takto rozhodl ve správním řízení vedeném pod sp.zn. SUKLS243398/2009, s těmito účastníky řízení: F-CAU / Strana 3 (celkem 12)

4 Držitel rozhodnutí o registraci BAXTER AG Industriestrasse 67, Vídeň, Rakousko Zastoupen BAXTER CZECH spol. s r.o. IČ: Karla Engliše 3201/6, Praha 5, Česká republika Česká průmyslová zdravotní pojišťovna IČ: Jeremenkova 11, Ostrava, Česká republika Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví IČ: Roškotova 1225/1, Praha, Česká republika Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, Česká republika Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha, Česká republika Zaměstnanecká pojišťovna Škoda IČ: Husova 302, Mladá Boleslav, Česká republika Zdravotní pojišťovna METAL - ALIANCE IČ: Čermákova 1951, Kladno, Česká republika Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10, Česká republika F-CAU / Strana 4 (celkem 12)

5 Zdravotní pojišťovna MÉDIA IČ: Karlovo náměstí 10, Praha 2, Česká republika Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky IČ: Orlická 4/2020, Praha 3, Česká republika Odůvodnění: Dne byla Ústavu doručena žádost společnosti: BAXTER AG, Industriestrasse 67, Vídeň, Rakousko zastoupené: BAXTER CZECH spol. s r.o., Karla Engliše 3201/6, Praha 5, Česká republika o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění léčivého přípravku: Název přípravku Doplněk názvu Kód SUKL FEIBA NF 500 J. INJ PSO LQF 1X500UT FEIBA NF 1000 J. INJ PSO LQF 1X1KU Doručením žádosti bylo zahájeno správní řízení o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění uvedeného léčivého přípravku, které Ústav vede pod sp.zn. SUKLS243398/2009. Účastníci řízení mohli v souladu s 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění navrhovat důkazy a činit jiné návrhy ve lhůtě 30 dnů od zahájení řízení. Žádný zúčastníků řízení této možnosti nevyužil. Při rozhodování o předmětném léčivém přípravku Ústav vycházel mj. z těchto podkladů: 1. SPC léčivých přípravků s obsahem antiinhibičního komplexu koagulačních faktorů, 2. WHO Collaborating Centre for Drug Statistics metodology; new ATC/DDDs valid from January 2008; Srivastava A et al. World Federation of Hemophilia: GUIDELINES FOR THE MANAGEMENT OF HEMOPHILIA. World Federation of Hemophilia, V souladu s 36 odst. 3 zákona č.500/2004 Sb., správního řádu, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ) poskytl Ústav účastníkům řízení možnost seznámit se s podklady pro rozhodnutí a usnesením ze dne , č.j.sukl119650/2010 jim pro tento účel stanovil lhůtu v délce 5 dnů od doručení sdělení o ukončení zjišťování podkladů pro rozhodnutí. Žádný z účastníků řízení se k podkladům pro rozhodnutí nevyjádřil. Ústav obdržel dne vyjádření České hematologické společnosti ČLS JEP k hodnocení žádosti o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku FEIBA NF ze dne Tato odborná společnost konstatovala, že nemá k uvedenému dokumentu žádné připomínky. F-CAU / Strana 5 (celkem 12)

6 Na základě shromážděných podkladů Ústav posoudil podanou žádost posoudil, a rozhodl o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku. Stanovení maximální ceny I) Podle zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ) byla pro níže uvedený přípravek stanovena maximální cena výrobce v souladu s ustanovením 39a odst. 2 písm. a). Maximální cena byla stanovena jako průměr výrobních cen posuzovaného přípravku v zemích referenčního koše stanovených vyhláškou č. 92/2008 Sb. Ceny předmětného přípravku byly nalezeny v Bulharsku, Španělsku a Švédsku. Ke stanovení maximální ceny nebyla použita cena výrobce nejlevnějšího generika, protože žadatel o použití ceny nejlevnějšího generika nepožádal. Do cenového srovnání byly vybírány přípravky, na které je vedeno správní řízení pod sp.zn. SUKLS243398/2009, s ohledem na držitele registračního rozhodnutí, které obsahují stejnou léčivou látku v téže lékové formě a síle a jejichž velikosti balení se neliší o více než 10% od posuzovaného přípravku (pravidlo č. 1 Metodiky stanovení maximální ceny posuzovaného léčivého přípravku/potraviny pro zvláštní lékařské účely). Od ceny pro koncového spotřebitele (EUR) nalezené ve Španělsku byla odečtena DPH ve výši 4 %, degresivní obchodní přirážka lékárny a degresivní obchodní přirážka distributora. Od velkoobchodní ceny nalezené ve Švédsku byla odečtena marže distributora 2,70 %. Cena nalezená v Bulharsku je na úrovni ceny výrobce. Výsledné ceny výrobce v národní měně byly přepočteny na Kč v souladu s ustanovením 3 odst. 3 vyhlášky č. 92/2008 Sb. průměrným kurzem zveřejněným Českou národní bankou za poslední tři kalendářní měsíce předcházející měsíci, ve kterém bylo zahájeno správní řízení (9/ /2009). Průměrný kurz byl spočítán jako průměr jednotlivých denních kurzů zaokrouhlený na 3 desetinná místa matematicky. Ceny výrobce v Kč byly přepočítány na cenu za jednotku lékové formy a následně byla spočítána průměrná cena za jednotku lékové formy. Tato cena byla vynásobena počtem jednotek lékové formy posuzovaného přípravku a je výslednou maximální cenou. Přepočty i informační zdroje jsou součástí spisu. Kód SÚKL Název přípravku Maximální cena FEIBA NF 500 J. 9435,52 Kč II) Podle zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ) byla pro níže uvedený přípravek stanovena maximální cena výrobce v souladu s ustanovením 39a odst. 2 písm. a). Maximální cena byla stanovena jako průměr výrobních cen posuzovaného přípravku v zemích referenčního koše stanovených vyhláškou č. 92/2008 Sb. Ceny předmětného přípravku byly nalezeny v Francii, Itálii, Maďarsku, Španělsku. Ke stanovení maximální ceny nebyla použita cena výrobce nejlevnějšího generika, protože žadatel o použití ceny nejlevnějšího generika nepožádal. Do cenového srovnání byly vybírány přípravky, na které je vedeno správní řízení pod sp.zn. SUKLS244398/2009, s ohledem na držitele registračního rozhodnutí, které obsahují stejnou léčivou látku v téže lékové formě a síle a jejichž velikosti balení se neliší o více než 10% od posuzovaného přípravku (pravidlo č. 1 Metodiky stanovení maximální ceny posuzovaného léčivého přípravku/potraviny pro zvláštní lékařské účely). Od ceny pro koncového spotřebitele (EUR) nalezené v Itálii byla odečtena DPH ve výši 10 %, marže lékárny 26,70 % a marže distributora 6,65 %. Od ceny pro koncového spotřebitele (EUR) nalezené ve Španělsku byla odečtena DPH ve výši 4 %, degresivní obchodní přirážka lékárny a degresivní obchodní přirážka distributora. Výsledné ceny výrobce (EUR) byly přepočteny na Kč v souladu s ustanovením 3 odst. 3 vyhlášky č. 92/2008 Sb. průměrným kurzem zveřejněným Českou národní bankou za poslední tři kalendářní měsíce předcházející měsíci, ve kterém bylo zahájeno správní řízení (9/ /2009). F-CAU / Strana 6 (celkem 12)

7 Ceny výrobce ve Francii a v Maďarsku dodané účastníkem řízení byly přepočteny na Kč v souladu s ustanovením 3 odst. 3 vyhlášky č. 92/2008 Sb. průměrným kurzem zveřejněným Českou národní bankou za poslední tři kalendářní měsíce předcházející měsíci, ve kterém bylo zahájeno správní řízení (9/ /2009). Průměrný kurz byl spočítán jako průměr jednotlivých denních kurzů zaokrouhlený na 3 desetinná místa matematicky. Ceny výrobce v Kč byly přepočítány na cenu za jednotku lékové formy a následně byla spočítána průměrná cena za jednotku lékové formy. Tato cena byla vynásobena počtem jednotek lékové formy posuzovaného přípravku a je výslednou maximální cenou. Přepočty i informační zdroje jsou součástí spisu. Kód SÚKL Název přípravku Maximální cena FEIBA NF 1000 J ,87 Kč Maximální cena léčivého přípravku FEIBA NF 500 J., kód SÚKL a FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL navrhovaná žadatelem (10818,59 Kč / 21632,11 Kč) je vyšší než maximální cena stanovena Ústavem, a pro výši maximální ceny je rozhodné stanovisko Ústavu (9435,52 Kč / 19207,87 Kč). Zařazení do referenční skupiny, terapeutická zaměnitelnost Ústav v probíhajícím správním řízení posoudil terapeutickou zaměnitelnost, účinnost, bezpečnost a klinické využití léčivého přípravku FEIBA NF v souladu ustanovením 39c odst.1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav konstatuje, že posuzovaný léčivý přípravek svými vlastnostmi neodpovídá žádné skupině léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a s obdobným klinickým využitím, tak jak jsou stanoveny vyhláškou č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů, a proto ho nezařazuje do referenční skupiny. Hemofilie A/B je na pohlaví závislá dědičná porucha srážení krve způsobená sníženými hladinami faktoru VIII/IX a má za následek silné krvácení do kloubů, svalů a vnitřních orgánů, ať už spontánní nebo jako důsledek úrazu či chirurgického traumatu. Hladiny plazmatického faktoru VIII/IX se zvyšují substituční terapií, která umožňuje dočasnou úpravu nedostatku faktoru a úpravu sklonu ke krvácení 3. U části hemofiliků, především s těžkou formou onemocnění, dochází ke vzniku protilátek proti faktoru VIII/IX. Jde o reakci imunitního systému hemofilika na cizorodý faktor VIII/IX podávaný v léčbě nebo profylaxi krvácení. Protilátka (inhibitor) se váže na molekulu faktoru VIII/IX a znemožňuje tak vykonávat jeho funkci v průběhu srážení krve, tuto jeho funkci zcela ruší, říkáme, že ji inhibuje. Tento jev má za následek, že aplikovaný koagulační faktor VIII je v léčbě krvácení prakticky neúčinný. Riziko vzniku inhibitoru je nejvyšší u těžké hemofilie A, postihuje zhruba 10 až 40% pacientů. Jen ojediněle vzniká inhibitor u středně těžké a lehké hemofilie B, zatímco u stejné tíže hemofilie A se vyskytuje u 3-10% pacientů. Ke vzniku inhibitoru dochází většinou během prvních 100 dnů podávání koncentrátu koagulačního faktoru, nejčastěji mezi dnem aplikace, což u těžkých hemofiliků je většinou již v předškolním věku. Velmi zřídkavý je vznik inhibitoru faktoru VIII, IX či XI u nehemofilických pacientů. Množství inhibitoru se popisuje pomocí tzv. Bethesda jednotek (BJ, resp. BU). Jedna BU je definována jako množství inhibitoru v krevní plazmě hemofilika, které při smíchání se zdravou krevní plazmou v poměru 1:1 sníží obsah FVIII v této zdravé krevní plazmě přesně na polovinu. Jestliže přes opakované podávání FVIII nedojde ke vzestupu inhibitoru nad 5 BU/ml, pak se tento pacient označuje jako tzv. pacient s nízkou odpovědí ( low responder ), dojde-li po podání faktoru k nárůstu inhibitoru nad 5 BU/ml, jde o tzv. pacienta s vysokou odpovědí ( high responder ). V léčbě krvácení low respondera se používá koncentrát chybějícího koagulačního faktoru, proti kterému je namířen inhibitor. V tomto případě se veškerý inhibitor pacienta naváže na podaný faktor a faktor podaný nad toto množství pak zabezpečí jeho léčebnou hladinu v krvi pacienta a tím zástavu krvácení nebo jeho profylaxi, např. při operacích (vysycení inhibitoru). U high respondera je tento postup obvykle neúčinný a v léčbě krvácení se musí použít jiné, nákladnější skupiny přípravků (např. léčivý přípravek FEIBA) 3. F-CAU / Strana 7 (celkem 12)

8 Léčivý přípravek FEIBA NF obsahující antiinhibiční komplex koagulačních faktorů je registrován a používán v klinické praxi vprofylaxi a léčbě krvácivých stavů způsobených inhibitorem faktorů koagulačního systému, a to: - u pacientů s hemofilií A s inhibitorem faktoru VIII - u pacientů s hemofilií B s inhibitorem faktoru IX - u nehemofilických pacientů se získanými inhibitory faktorů VIII, IX a XI Léčivý přípravek FEIBA NF byl použitý v kombinaci s koncentrátem faktoru VIII k dlouhodobé léčbě s cílem úplně a trvale eliminovat inhibitor faktoru VIII. Ve třech případech byl tento přípravek použitý také u pacientů s inhibitorem von Willebrandova faktoru. Podstata aktivního účinku antiinhibičního komplexu koagulačních faktorů není v současné době jednoznačně objasněna. Vzhledem k této skutečnosti není možné zaujmout definitivní stanovisko ve vztahu k farmakokinetickým vlastnostem FEIBA NF. Stejně jako u jiných intravenózních přípravků z plazmy se i u přípravku FEIBA NF mohou objevit hypersenzitivní reakce alergického typu. Rychlá intravenozní injekce nebo infuze může vyvolat bodavou bolest a ztrnulost obličeje a končetin, stejně jako pokles krevního tlaku. Ve velmi vzácných případech může dojít ke vzniku infarktu myokardu, a to po podání dávek přesahujících doporučenou maximální denní dávku nebo po dlouhodobém podávání v přítomnosti dalších rizikových faktorů predisponujících ke vzniku tromboembolické choroby. V profylaxi a léčbě krvácivých stavů způsobených inhibitorem faktorů koagulačního systému se kromě léčivého přípravku FEIBA NF obsahujícího komplex čtyř částečně aktivovaných koagulačních faktorů (FII, FVII, FIX, FX) může použít také léčivý přípravek NOVOSEVEN obsahující rekombinantní koagulační faktor VIIa. Nevýhodou léčivého přípravku FEIBA NF oproti přípravku NOVOSEVEN je skutečnost, že jeho dávku nelze při nedostatečné zástavě krvácení navyšovat, protože při překročení maximální denní doporučované dávky 200 j/kg hrozí riziko navození tzv. diseminované intravaskulární koagulace ( DIC ), při které dochází ke srážení krve i mimo místo krvácení, přímo v cévním řečišti, což může vyvolat život ohrožující komplikace. Obvyklé dávkování při krvácení nebo při chirurgických zákrocích je U/kg po 6-12 hodinách, při nekomplikovaném krvácení stačí většinou 2-3 dávky po 75 U/kg. Maximální celková denní dávka nesmí překročit 200 U/kg. Oproti tomu u léčivého přípravku NOVOSEVEN, pokud není účinná dávka ve výši mcg/kg po 2-3 hodinách opakovaně (u nekomplikovaného krvácení většinou stačí 2-4 tyto dávky), lze dávkování při neúčinnosti dál navyšovat; již opakovaně bylo popsáno použití při léčbě krvácení v dávce mcg/kg (většinou podané pouze jednorázově), aniž by došlo k podobným komplikacím, jaké jsou popisovány u přípravku FEIBA NF. Účinnost obou léčivých přípravků v terapii nekomplikovaného krvácení je srovnatelná, mezinárodní studie FENOC ukončená v roce 2006 rozdíl v účinnosti léčby nekomplikovaného krvácení do kloubu mezi oběma preparáty neprokázala. Výhodou léčivého přípravku NOVOSEVEN v léčbě život ohrožujících krvácení a při velkých operačních výkonech je skutečnost, že lze jeho dávku zvyšovat při pokračujícím krvácení a také minimální riziko přenosu infekce (rekombinantní technologie genetické úpravy zvířecích buněk). 3 Z výše uvedených informací vyplývá, že léčivý přípravek FEIBA NF je v léčbě krvácivých stavů způsobených inhibitorem faktorů koagulačního systému z hlediska klinického použití, účinnosti, bezpečnosti i farmakologického profilu v zásadě terapeuticky nezaměnitelný s léčivými přípravky s obsahem jiné léčivé látky, a bude v této indikaci posuzován samostatně. Posouzení inovativnosti Za vysoce inovativní přípravky jsou považovány dle dikce vyhlášky č.92/2008 Sb. (příloha k vyhlášce č.92/2008 Sb.) považovány léčivé přípravky obsahující léčivou látku, kterou lze využít k léčbě vysoce závažných onemocnění, která dosud nebyla ovlivnitelná jiným přípravkem, nebo přípravky představující zásadní zlepšení léčby oproti stávající terapii. Za vysoce inovativní léčivé přípravky se pro účely stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady dle 39a odst. 5 a 39d odst. 1 a 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění dále považují přípravky určené k terapii vysoce závažných onemocnění, u kterých dosud není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi, tehdy, odůvodňují-li dostupné údaje F-CAU / Strana 8 (celkem 12)

9 dostatečně průkazně jejich přínos pro léčbu, jestliže: přípravky nemají alternativu / přípravky lze použít k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií, a dosavadní údaje nasvědčují klinicky významně vyšší účinnosti / přípravky představují zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad klinicky významně vyšší účinnosti a bezpečnosti, nebo / přípravky jsou klinicky významně účinné i v případě rezistence choroby na jinou terapii a jsou známy údaje prokazující jejich účinek u definované skupiny pacientů neodpovídajících na dostupnou terapii. Léčivý přípravek FEIBA NF nelze považovat za inovativní, neboť nesplňuje žádné z kritérií uvedených v zákoně o veřejném zdravotním pojištění ani ve vyhlášce č.92/2008 Sb (viz výše). Stanovení ODTD Léčivá látka antiinhibiční komplex koagulačních faktorů (FEIBA) ATC B02BD03 Obvyklá denní terapeutická dávka 10 TU Frekvence dávkování 2-(4x) za den Definovaná denní dávka (jednotek/den) Doporučené dávkování dle SPC 10 TU U/kg Obvyklé denní terapeutické dávky (ODTD) léčivých přípravků obsahujících antiinhibiční komplex koagulačních faktorů (FEIBA) jsou stanoveny v souladu s 18 vyhlášky č.92/2008 Sb. a vychází z definované denní dávky dle WHO spřihlédnutím k doporučenému dávkování uvedenému vplatných SPC aktuálně registrovaných přípravků v České republice 1. Referenční indikací je léčba krvácení u pacientů s hemofilií A (s inhibitorem FVIII). Definovaná denní dávka FEIBA stanovena WHO 2 je 10 TU. Dávkování a délka trvání léčby jsou závislé dle SPC posuzovaných přípravků na závažnosti poruchy hemostázy, na místě a rozsahu krvácení a na klinickém stavu pacienta. Dávkování a četnost podání by se vždy mělo řídit klinickým účinkem v individuálním případě. Obecně se doporučuje podávat 50 až 100 U FEIBA na kg tělesné hmotnosti, celková jednotlivá dávka by však neměla přesáhnout 100 U/kg, celková denní dávka nemá přesáhnout 200 U/kg hmotnosti. Při podání se nedoporučuje překročit maximální rychlost 2 j./kg hmotnosti za minutu, obvyklá frekvence dávkování je 2x až 4x denně. Koagulační testy, jako doba srážení plné krve (WBCT), tromboelastogram (TEG, r- hodnota) a aptt jsou obvykle jen mírně zkráceny a nemusejí korelovat s klinickým zlepšením. Ústav s ohledem na DDD stanovenou WHO 2 a s přihlédnutím k dávkování uvedeném v SPC 1 stanovuje obvyklou denní terapeutickou dávku uvedené léčivé látky na 10 TU, frekvence dávkování 2x denně. Základní úhrada Ústav stanovil základní úhradu v souladu s ustanovením 39c odst. 8 zákona o veřejném zdravotním pojištění podle základní úhrady fixované předchozími právními předpisy. Jelikož doposud nenabylo právní moci rozhodnutí v revizním správním řízení ani v individuálním správním řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady, považuje Ústav v souladu s ustanovením odst. 1 článku XXII zákona č. 362/2009 Sb. za základní úhradu tu, která byla stanovena podle předchozích právním předpisů, tedy úhradu stanovenou vyhláškou č. 63/2007 Sb., o úhradách léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely. Ústav stanovil základní úhradu jako podíl úhrady stanovené Ministerstvem zdravotnictví a počtu ODTD v balení přípravků zařazených do předmětné skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků následovně: F-CAU / Strana 9 (celkem 12)

10 Ústav zjistil výši úhrady všech přípravků zařazených do předmětné skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků stanovenou podle předchozích právních předpisů. Jedná se o tyto přípravky: B02BD FEIBA NF 500 J. INJ PSO LQF 1X500UT+PREV J B02BD FEIBA NF 1000 J. INJ PSO LQF 1X1KU+PREV J Výši úhrady za balení jednotlivých přípravků přepočetl na ekvivalent stanovený v tomto správním řízení (obvyklá denní terapeutická dávka). Následně byl z těchto jednotlivých úhrad za ODTD vypočten aritmetický průměr (jako podíl součtu úhrad všech balení přípravků a počtu přípravků zařazených do srovnání). Z porovnání byly vyřazeny přípravky, které se prokazatelně neobchodují na českém trhu (jak je uvedeno v dokumentu ZÚ dle předchozích právních předpisů ). Základní úhrada: ,2000 Kč za ODTD Odstavec 1 článku XXII zákona č. 362/2009 Sb. stanoví, že základní úhrada stanovená podle předchozích právních předpisů se do provedení první revize snižuje o 7%. Proto Ústav snížil základní úhradu následovně: Základní úhrada: ,5160 Kč za ODTD (220181,2000Kč*0,93) Jelikož Ústavu nejsou známy skutečnosti uvedené v ustanovení 39c odst. 8 písm. a) až c) zákona o veřejném zdravotním pojištění, stanovil Ústav v souladu s ustanovením 39c odst. 7 a dále 39c odst. 8 a s přihlédnutím k odst. 1 článku XXII zákona č. 362/2009 Sb. základní úhradu předmětné léčivé látky pro jednotlivé síly jednotek lékových forem postupem podle stávající metodiky stanovení základní úhrady (bod. č ) takto: Základní úhrada za jednotku lékové formy antiinhibiční komplex koagulač. faktorů (ODTD U) Frekvence dávkování: 2 x denně J ,5160 Kč 1 J 20,4769 Kč (204768,52Kč/10000) 500 J 10238,45 Kč (20,4769Kč*500) 1000 J 20476,90 Kč (20,4769Kč*1000) Výše úhrady za balení léčivého přípravku byla stanovena jako součin úhrady za jednotku lékové formy a počtu jednotek lékové formy v balení. Ústavem stanovená výše úhrady léčivého přípravku FEIBA NF 500 J., kód SÚKL a FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL je nižší než úhrada navrhovaná žadatelem (13097,38 Kč / 25473,44 Kč) a pro výši úhrady je rozhodné stanovisko Ústavu (10238,45 Kč / 20476,90 Kč). Stanovení podmínek úhrady Ústav posoudil možnost stanovení podmínek úhrady léčivého přípravku FEIBA NF v souladu s ustanovením 39b odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Farmakologické vlastnosti léčivé látky obsažené v přípravku vyžadují aplikaci ustanovení 39b odst. 5, písm. a) - e) téhož zákona, a proto mu Ústav stanovuje tyto podmínky úhrady: P: Aktivitu obcházející inhibitor faktoru VIII předepisuje hematolog k léčbě krvácivých stavů způsobených prokázaným inhibitorem faktorů koagulačního systému. A Stanovená podmínka úhrady A definuje posuzovaný léčivý přípravek jako přípravek podáván při výkonu ambulantní péče a hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění jako zvlášť účtovaný přípravek. F-CAU / Strana 10 (celkem 12)

11 Ústav konstatuje, že preskripce na žádanku by měla být u léčivých přípravků stanovena v případech, kdy nutnost aplikace přípravku lékařem zcela jasně vyplývá ze způsobu aplikace stanoveného v SPC, nebo tehdy, je-li to vhodné z hlediska charakteru předmětného přípravku (např. intravenózní podání, u něhož nelze očekávat samostatnou aplikaci pacientem). Způsob aplikace léčivého přípravku FEIBA NF s obsahem antiinhibičního komplexu koagulačních faktorů (ATC B02BD03), který vyplývá z jeho SPC 1 (injekční podání), je dostatečným důvodem pro preskripci na žádanku. Ústav nestanovuje posuzovanému léčivému přípravku podmínku úhrady S. Symbol S označuje přípravky, jejichž použití je s ohledem na veřejný zájem koncentrovat do vybraných zdravotnických zařízení zaručujících hospodárné využití těchto přípravků na nejvyšší odborné úrovni ( specializované pracoviště ). V seznamu specializovaných pracovišť center se Zvláštní smlouvou platném od (aktualizace k ), který je uvedený na webových stránkách Všeobecné zdravotní pojišťovny České republiky není v současné době uvedeno žádné zdravotnické zařízení, které by přípravky s obsahem antiinhibičního komplexu koagulačních faktorů bylo oprávněno předepisovat. Hodnocení nákladové efektivity, BIA (budget impact analýza) Farmakoekonomické hodnocení léčivého přípravku FEIBA NF není v souladu s 39f odst. 8 zákona o veřejném zdravotním pojištění požadováno, protože mu Ústav nestanovuje vyšší úhradu nebo méně omezující podmínky úhrady než platí pro v zásadě terapeuticky zaměnitelný přípravek (např. přípravek FEIBA NF 5000 J., kód SÚKL ), jemuž již byly výše a podmínky úhrady stanoveny. Odhad dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění - kalkulace odhadu reálné změny výdajů ze zdravotního pojištění Na základě stanovené výše základní úhrady léčivého přípravku FEIBA NF (správní řízení, sp.zn.sukls243398/2009) odhaduje Ústav dopad na prostředky veřejného zdravotního pojištění následovně: úspora Kč ročně. Kalkulace byla zpracována na základě spotřeb přípravků za 1. až 4. čtvrtletí roku 2009 a porovnání s úhradou platnou k V souladu s rozhodovací činností Ministerstva zdravotnictví Ústav považuje léčivé přípravky FEIBA NF 500 J., kód SÚKL a FEIBA NF 500 J., kód SÚKL za totožné, neboť jde o přípravky se stejnou silou, velikostí balení, cestou podání a lékovou formou. Ústavem stanovena maximální cena a výše a podmínky úhrady léčivého FEIBA NF 500 J., kód SÚKL platí také pro léčivý přípravek FEIBA NF 500 J., kód SÚKL V souladu s rozhodovací činností Ministerstva zdravotnictví Ústav považuje léčivé přípravky FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL a FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL za totožné, neboť jde o přípravky se stejnou silou, velikostí balení, cestou podání a lékovou formou. Ústavem stanovena maximální cena a výše a podmínky úhrady léčivého FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL platí také pro léčivý přípravek FEIBA NF 1000 J., kód SÚKL Vzhledem k těmto skutečnostem Ústav rozhodl, jak je uvedeno ve výroku rozhodnutí. F-CAU / Strana 11 (celkem 12)

12 P o u č e n í o o d v o l á n í Proti tomuto rozhodnutí je možno podat podle ustanovení 81 a násl. zákona č.500/2004 Sb., správního řádu, ve znění pozdějších předpisů, u Státního ústavu pro kontrolu léčiv odvolání, a to ve lhůtě 15 dnů ode dne jeho doručení. O odvolání rozhoduje Ministerstvo zdravotnictví ČR. Otisk úředního razítka MUDr.Mgr.Jindřich Kotrba vedoucí sekce cenové a úhradové regulace Toto rozhodnutí nabylo právní moci dnem Vyhotoveno dne: Za správnost : Marcela Toušková F-CAU / Strana 12 (celkem 12)