Kvalita života dětských hemofiliků v ČR - - zkušenosti jednoho centra

Transkript

1 Kvalita života dětských hemofiliků v ČR - - zkušenosti jednoho centra Vladimír Komrska, Ester Zápotocká, Veronika Čepeláková Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol Petra Ovesná Institut biotatistiky a analýz MU Brno Jan Blatný Oddělení dětské hematologie DFN Brno

2 Úvod Hemofilie je život ohrožující nemoc charakterizovaná spontánním nebo posttraumatickým krvácením do kloubů, svalů a ostatních tkání, projevujícím se (pokud není profylaxe) silnou bolestí, arthropatií a ev. invaliditou, které výrazně ovlivňují QoL pacienta Moderní léčba hemofilie ovlivňuje nejenom klinické symptomy, ortopedický status a přežití pacientů, ale také jejich vnímání vlastní QoL Zlepšení QoL a dobrého životního pocitu (wellbeing) pacientů je jedním z hlavních úkolů zdravotníků a stává se jedním z důležitých kriterií při hodnocení úspěšnosti léčby

3 Kvalita života - QoL Definice WHO: individuální vnímání vlastní pozice v životě v kontextu dané kultury a hodnotového systému, ve kterém jedinec žije, a ve vztahu k jeho cílům, očekávání, standardům a zájmům

4 Health-related QoL V medicíně termín QoL vyjadřuje zejména, jak nemoc nebo léčba ovlivňují různé aspekty života nemocného Jedná se o multidimenziální hodnocení vztahující se k fyzické, mentální, emocionální, sociální a behaviorální komponentě pocitu dobrého života (wellbeing), tak, jak je vnímán pacientem a/nebo jeho průvodcem (rodiče) HRQoL není ovlivněn pouze nemocí, ale také osobností pacienta, jeho životními podmínkami a socioekonomickým statusem

5 Měření QoL/HRQoL V posledních 30 ti letech bylo vyvinuto velké množství dotazníků k měření QoL, nejprve obecné pro pacienty s chronickými chorobami, pro děti např. evropský KIDSCREEN nebo DISABKIDS či PedsQL v USA. V současné době jsou vyvíjeny dotazníky specifické pro určitou chorobu pro dětskou hemofilii např. Haemo QoL (De,Fr,It,Sp, Ne,UK) přeložen do řady jazyků, přístupný na webu ( Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) používaný v Kanadě QoL u hemofilie se zabývají četné klinické studie a všímají si i vztahu ekonomiky léčby a kvality života. Vyšší náklady na léčbu jsou provázeny zvyšující se QoL jen do určité míry. Např. profylaxe v high dose režimu není provázena signifikantním zlepšením QoL ve srovnání s intermediate dosing režimem.

6 Výsledky měření QoL u dětských hemofiliků Řada studií Mladší děti mají obvykle horší výsledky v sekcích věnovaných rodině a léčbě, starší děti v oddílech přátelé a vnímání podpory Haemo-QoL dotazníky také ukazují, že zhoršení výsledků v kapitole pocity dané profylaktickou léčbou (i.v. aplikace) u malých dětí je kompenzované u starších dětí zlepšením v kapitolách škola a sport Výsledky hodnocení QoL napříč evropskými zeměmi se liší v závislosti na spotřebě subst. faktorů per capita. Země se spotřebou pod 2 IU mají signifikantně horší výsledky než země se spotřebou nad 2 IU

7 Velikost souboru pro zpracování Dotazník: A36 Hemofilia-QoL (Remor a Arranze) Všichni pacienti s alespoň jedním vyplněným dotazníkem o kvalitě života N = 75 (183 dotazníků) N = 3 (4 dotazníky) Von Willebrandova nemoc Hemofilie N = 72 (179 dotazníků)

8 podíl pacientů podíl dotazníků Charakteristika věk vyplnění dotazníku N = 72 Pacienti N = 472 QoL dotazníky N = 179 N 72 Průměr 11.6 Medián (min - max) 11.9 ( ) Věk dosažený při posledním QoL dotazníku (v letech) N 179 Průměr 11.5 Medián (min - max) 12.3 ( ) Věk dosažený při jakémkoliv QoL dotazníku (v letech) věk (v letech) věk (v letech)

9 Typ hemofilie Pacienti Typ hemofilie QoL dotazníky Typ hemofilie Hemofilie A (N=57) Hemofilie B (N=15) Hemofilie A (N=144) N = 72 N = 179 Hemofilie B (N=35) 20.8% 19.6% 79.2% 80.4%

10 Tíže hemofilie Pacienti Tíže hemofilie QoL dotazníky Tíže hemofilie Lehká (N=21) Střední (N=14) Lehká (N=40) N = 72 N = 179 Střední (N=34) Těžká (N=37) Těžká (N=105) 51.4% 29.2% 58.7% 22.3% 19.4% 19.0%

11 Profylaxe Pacienti* QoL dotazníky Způsob léčby Způsob léčby N = 72 N = 179 Bez profylaxe (N=40) Bez profylaxe (N=89) Přechodná profylaxe (N=4) Přechodná profylaxe (N=14) Dlouhodobá profylaxe (N=28) Dlouhodobá profylaxe (N=76) 38.9% 55.6% 42.5% 49.7% 5.6% 7.8% * Prevence během posledního roku sledování.

12 Inhibitor Pacienti* Inhibitor QoL dotazníky Inhibitor Bez inhibitoru (N=70) S inhibitorem (N=2) Bez inhibitoru (N=172) N = 72 N = 179 S inhibitorem (N=7 ) 2,8% 3.9% 97.2% 96.1% * Inhibitor během posledního roku sledování. Inhibitor zaznamenán u celkem 3 pacientů

13 Analýza QoL dotazníků Vyhodnocování na bázi dotazníků Z analýzy bylo vyjmuto 14 dotazníků u pacientů s přechodnou profylaxí. Tito pacienti vykazovali velmi variabilní QoL skóre, které bylo často horší než u pacientů s trvalou profylaxí. To může být dáno tím, že pacienti s přechodnou profylaxí se dostali do situace, kdy byla prevence nutná kvůli právě proběhlé krvácivé příhodě, zatímco u pacientů s trvalou prevencí k žádné příhodě ani dojít nemuselo. Bázi tak tvoří 165 dotazníků

14 Způsob hodnocení Odpovědi byly hodnoceny třemi způsoby: procentuální zastoupení jednotlivých odpovědí převedení odpovědí na škálu 0-100, přičemž vyšší hodnota značí lepší zdravotní stav hodnota QoL vyjádřena pomocí percentilu (z hodno-cených dotazníků FN Motol), např. percentil 30 vyjadřuje, že jen 30 % pacientů má horší kvalitu života zatímco 70 % pacientů lepší

15 Kvalita života srovnání pacientů dle diagnózy Vztahy a sociální aktivity Fyzické zdraví 100 Denní aktivity Hemofilie A (N=136) QoL medián 79.2 Hemofilie B (N=29) 77.8 Mentální zdraví Poškození kloubů 0 Emoční funkce Bolest Obtíže s léčbou Spokojenost s léčbou hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

16 Kvalita života srovnání pacientů dle tíže hemofilie Vztahy a sociální aktivity** l x t Fyzické zdraví** 100 ls x t Denní aktivity** l x t Lehká (N=38) Středně těžká (N=31) Těžká (N=96) QoL medián Mentální zdraví** Poškození kloubů** ls x t 0 l x t Emoční funkce** ls x t Bolest** ls x t Obtíže s léčbou** Spokojenost s léčbou ls x t hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (K-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (K-W test) je menší než 0.01 Post - hoc testy: l - lehká, s - středně těžká, t - těžká x - rozdíl mezi skupinami (p-hodnota menší než 0.05)

17 Kvalita života srovnání pacientů s profylaxí a bez profylaxe Vztahy a sociální aktivity* Fyzické zdraví** 100 Denní aktivity** Bez profylaxe (N=89) QoL medián 85.4 S trvalou profylaxí (N=76) 75.0 Mentální zdraví** Poškození kloubů** 0 Emoční funkce** Bolest** Obtíže s léčbou** Spokojenost s léčbou* hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

18 Kvalita života srovnání pacientů s profylaxí a bez profylaxe pouze těžká hemofilie Vztahy a sociální aktivity Fyzické zdraví 100 Denní aktivity Bez profylaxe (N=23) QoL medián 72.2 S trvalou profylaxí (N=73) 75.0 Mentální zdraví Poškození kloubů 0 Emoční funkce Bolest Obtíže s léčbou Spokojenost s léčbou* hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

19 Kvalita života srovnání pacientů s inhibitorem a bez inhibitoru Vztahy a sociální aktivity* Fyzické zdraví** 100 Denní aktivity* Bez inhibitoru (N=161) QoL medián 79.3 S inhibitorem (N=4) 57.0 Mentální zdraví* Poškození kloubů 0 Emoční funkce** Bolest Obtíže s léčbou Spokojenost s léčbou hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

20 Kvalita života srovnání pacientů s inhibitorem a bez inhibitoru pouze těžká hemofilie Vztahy a sociální aktivity Fyzické zdraví** 100 Denní aktivity Bez inhibitoru (N=92) S inhibitorem (N=4) QoL medián Mentální zdraví Poškození kloubů 0 Emoční funkce* Bolest Obtíže s léčbou Spokojenost s léčbou hodnoty grafu znázorňují mediány skóre pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

21 Závěr V poslední dekádě došlo ke všeobecnému rozšíření měření QoL, které reflektuje vnímání současné úrovně péče o pacienty Dotazníky QoL pro dětskou hemofilii jsou validovány pro různé země a kultury, ale nejsou zatím v dostatečné míře implementovány do mezinárodních studií (Health Related Quality of Life Expert Working Group of the International Prophylaxis Study Group) Dotazníky QoL by se měly stát pravidelnou součástí hodnocení různých terapeutických režimů Dotazníky QoL by se měly stát součástí lékařského portfolia pro komplexní hodnocení péče o pacienty s hemofilií s cílem odhalit jejich specifické léčebné a jiné potřeby

22 Děkuji za pozornost!

23 podíl pacientů Charakteristika pacientů věk při diagnóze N = 72 Věk při diagnóze (v letech) N 65* Průměr 1.6 Medián (min - max) 1 (0 9) věk (v letech) * U 7 pacientů nelze věk při diagnóze zjistit, neuveden rok diagnózy.

24 Kvalita života u pacientů s hemofilií Není-li časový interval specifikován jinak, je tázán stav během posledního měsíce Velmi často / velmi špatný Dosti často / špatný Občas / normální Málokdy / dobrý Nikdy / velmi dobrý Škála % 20% 40% 60% 80% 100% Průměr SD Fyzické zdraví Pohybové obtíže Večer v pořádku, ráno ani krok Neplánovaně do nemocnice Četnost krvácení v posledním roce Celkový zdravotní stav Omezení v běžných činnostech Zůstat doma kvůli komplikacím Množství trvalých omezení SD = směrodatná odchylka

25 Kvalita života u pacientů s hemofilií Není-li časový interval specifikován jinak, je tázán stav během posledního měsíce Velmi často / velmi špatný Dosti často / špatný Občas / normální Málokdy / dobrý Nikdy / velmi dobrý Škála % 20% 40% 60% 80% 100% Průměr SD Denní aktivity Znemožnění plánované práce Omezení tělesných aktivit Vůbec nelze vykonávat činnosti Krvácení znemožnilo plnit běžné úkoly Poškození kloubů Kloubní obtíže jakéhokoli druhu Krvácení do kloubů Stav kloubů oproti loňsku

26 Kvalita života u pacientů s hemofilií Není-li časový interval specifikován jinak, je tázán stav během posledního měsíce Velmi často / velmi špatný Dosti často / špatný Občas / normální Málokdy / dobrý Nikdy / velmi dobrý Škála % 20% 40% 60% 80% 100% Průměr SD Bolest Kloubní bolesti Nečekaná bolest na konkrétním místě Spokojenost s léčbou Kvalita léčby a zdravotní péče Léčba příznivě ovlivňuje příznaky Obtíže s léčbou Jak obtěžující byla aplikace injekcí Problémy s domácí léčbou Jak snadná byla aplikace léčiva Jak omezovala život léčba hemofilie

27 Kvalita života u pacientů s hemofilií Není-li časový interval specifikován jinak, je tázán stav během posledního měsíce Velmi často / velmi špatný Dosti často / špatný Občas / normální Málokdy / dobrý Nikdy / velmi dobrý Škála % 20% 40% 60% 80% 100% Průměr SD Emoční funkce Obavy spojené s hemofilií Cítím se jiný než druzí protože trpím hemofilií Cítím nejistou budoucnost Cítím se nedobře kvůli neznalosti okolí Vše je v pořádku, zdraví nemůže být lepší Mentální zdraví Bez nálady nebo smutný Pocit únavy, neschopnost či slabost Omezení osobního rozvoje a sociálních aktivit

28 Kvalita života u pacientů s hemofilií Není-li časový interval specifikován jinak, je tázán stav během posledního měsíce Velmi často / velmi špatný Dosti často / špatný Občas / normální Málokdy / dobrý Nikdy / velmi dobrý Škála % 20% 40% 60% 80% 100% Průměr SD Vztahy a sociální aktivity Omezení: rodina Omezení: přátelé a citové vztahy Omezení: partnerský život Omezení: zájmové činnosti a volný čas Omezení: společenské aktivity Celková kvalita života

29 Tíže hemofilie dle typu hemofilie N = 72 N = 179 Hemofilie A (N=57) N = 16 N = 10 N = % Pacienti 28.1% 17.5 % Tíže hemofilie: Lehká Střední Těžká QoL dotazníky 62.5 % 20.1% Hemofilie A (N=144) 17.4 % N = 29 N = 25 N = 90 Hemofilie B (N=15) Hemofilie B (N=35) N = 5 N = % 33.3% 42.9 % 31.4% N = 11 N = 9 N = % 25.7 % N = 15

30 QoL Korelace počtu krvácení v roce vyplnění dotazníku a QoL skóre N=156* Spearmanův korelační koeficient: R s = -0,464 (p<0,001) Počet krvácení v roce vyplnění dotazníku * U 9 dotazníků nelze přiřadit počet krvácení během roku vyplnění dotazníku.

31 QoL dle percentilu

32 Kvalita života srovnání pacientů s inhibitorem a bez inhibitoru Vztahy a sociální aktivity* Fyzické zdraví** 80 Denní aktivity* Bez inhibitoru (N=161) QoL medián percentilu 51.2 S inhibitorem (N=4) 11.4 Mentální zdraví* Poškození kloubů 0 Emoční funkce** Bolest Obtíže s léčbou Spokojenost s léčbou hodnoty grafu znázorňují mediány percentilu pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01

33 Kvalita života srovnání pacientů s profylaxí a bez profylaxe Vztahy a sociální aktivity* Fyzické zdraví** 80 Denní aktivity** Bez profylaxe (N=89) QoL medián percentilu 62.7 S trvalou profylaxí (N=76) 39.4 Mentální zdraví** Poškození kloubů** 0 Emoční funkce** Bolest** Obtíže s léčbou** Spokojenost s léčbou* hodnoty grafu znázorňují mediány percentilu pro danou položku *p-hodnota (M-W test) je menší než 0.05 **p-hodnota (M-W test) je menší než 0.01