MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY R O Z H O D N U T Í

Transkript

1 MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY Vyvěšeno dne: V Praze dne č. j.: MZDR17000/2011 sp. zn. FAR: L37/2011 k č. j. SUKLS89313/2008 R O Z H O D N U T Í Ministerstvo zdravotnictví České republiky (dále jen ministerstvo či odvolací orgán ) jako příslušný správní orgán dle ustanovení 89 odst. 1 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ), a dále ve spojení s ustanovením 13 odst. 1 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o léčivech ), v řízení, jehož účastníky jsou: Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČ: Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČ: Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČ: Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČ: Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, se sídlem Husova 212, Mladá Boleslav, IČ: Zdravotní pojišťovna METAL ALIANCE, se sídlem Čermákova 1951, Kladno, IČ: Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Na Míčánkách 1498/2, Praha 10, IČ: všichni společně zastoupeni Doc. MUDr. Karlem Němečkem, CSc., datum narození: , bytem: Slavětínská 162, Praha 9 - Klánovice Ministerstvo zdravotnictví 1

2 Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Orlická 4/2020, Praha 3, IČ: Novartis Europharm Limited, se sídlem Wimblehurst Road, Horsham, West Sussex, RH12 5A, Velká Británie zastoupena: Novartis spol. s.r.o., se sídlem Na Pankráci 1724/129, Praha 4 Nusle, IČ: rozhodlo o odvolání účastníka řízení Všeobecné zdravotní pojišťovny České republiky (dále jen odvolatel ) proti rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ze dne , č. j.: SUKLS89313/2008, ve věci stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku GLIVEC 400 MG, POR TBL FLM 30 X 400 MG kód Ústavu: 28028, I. v části výroku o stanovení výše a podmínek dočasné úhrady podle ustanovení 90 odst. 1 písm. b) správního řádu t a k t o: napadené rozhodnutí se zrušuje a věc se vrací Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv k novému projednání, ve zbývající části podle ustanovení 90 odst. 5 správního řádu t a k t o: II. odvolání se zamítá a napadené rozhodnutí se potvrzuje. Odůvodnění: Dne obdržel Ústav žádost o stanovení výše a podmínek úhrady pro léčivý přípravek GLIVEC 400 MG, POR TBL FLM 30 X 400 MG kód Ústavu: (dále jen předmětný přípravek ), podanou účastníkem řízení Všeobecnou zdravotní pojišťovnou České republiky. Dne vydal Ústav rozhodnutí ve věci. Držitel rozhodnutí o registraci předmětného přípravku podal odvolání. Ministerstvo odvolání vyhovělo, napadené rozhodnutí zrušilo svým rozhodnutím ze dne , č. j.: MZDR23163/2009, sp. zn. FAR: L249, a věc se vrátilo Ústavu k novému projednání. Ústav provedl nové řízení a dne vydal rozhodnutí č. j.: SUKLS89313/2008, kterým nezařadil předmětný léčivý přípravek do žádné referenční skupiny, v souladu s ustanovením 39b, 39c odst. 7, 39c odst. 8, 39g a 39h zákona č. 48/1997 Sb., Ministerstvo zdravotnictví 2

3 o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ), tomuto léčivému přípravku stanovuje úhradu ze zdravotního pojištění ve výši: GLIVEC 400 MG POR TBL FLM 30X400MG kód Ústavu: ,76 Kč v souladu s ustanovením 39b odst. 5 písm. c), 39g a 39h zákona o veřejném zdravotním pojištění stanovuje mu tyto podmínky úhrady ze zdravotního pojištění: P: Imatinib je indikován k léčbě: 1) k léčbě pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromosom (bcr-abl) pozitivní (Ph+) chronickou myeloidní leukémií (CML) 2) k léčbě pacientů s Ph+ CML s chronickou fází onemocnění, kteří jsou v akcelerované fázi onemocnění nebo v blastické krizi 3) k léčbě dospělých pacientů s pozitivními Kit (CD 117) inoperabilními a/nebo metastatickými maligními stromálními nádory zažívacího traktu (GIST). U pacientů je účinnost imatinibu hodnocena podle stupně celkové hematologické a cytogenetické odpovědi a přežívání bez progrese onemocnění u CML, podle stupně hematologické a cytogenetické odpovědi u Ph+ ALL, podle stupně hematologické odpovědi u HES/CEL a podle stupně objektivní odpovědi u dospělých pacientů s inoperabilním a/nebo metastatickým GIST. Terapie je indikována do progrese onemocnění, která je měřitelná zhoršením dosažené odpovědi na terapii. S V souladu s ustanovením 39d odst. 2 a s přihlédnutím k ustanovení 39h odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění se stanovují na dobu 12 měsíců, ode dne vykonatelnosti tohoto rozhodnutí tyto podmínky úhrady: P: Imatinib je indikován k léčbě: 4) dospělých pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom pozitivní akutní lymfatickou leukemií (Ph+ ALL) doplněnou chemoterapií. 5) dospělých pacientů se syndromem pokročilé hypereozinofilie (HES) a/nebo chronickou eozinofilní leukemií (CEL) s přeskupením FIP1L1-PDGFRα. 6) k adjuvantní léčbě dospělých pacientů s významným rizikem recidivy po resekci Kit (CD117) - pozitivního GIST nádoru. Pacienti s nízkým nebo velmi nízkým rizikem recidivy by neměli adjuvantní léčbu podstoupit. U pacientů je účinnost imatinibu hodnocena podle stupně celkové hematologické a cytogenetické odpovědi a přežívání bez progrese onemocnění u CML, podle stupně hematologické a cytogenetické odpovědi u Ph+ ALL, podle stupně hematologické odpovědi u HES/CEL a podle stupně objektivní odpovědi u dospělých pacientů s inoperabilním a/nebo metastatickým GIST. Ministerstvo zdravotnictví 3

4 Terapie je indikována do progrese onemocnění, která je měřitelná zhoršením dosažené odpovědi na terapii. S Proti tomuto rozhodnutí podal odvolatel v zákonné lhůtě dne odvolání. Odvolatel napadá rozhodnutí Ústavu v plném rozsahu a je přesvědčen, že napadené rozhodnutí je v rozporu s právními předpisy a je nesprávné. Odvolatel uvádí následující námitky. 1. Ústav při stanovení výše úhrady postupoval netransparentně a v rozporu s rozhodovací praxí Ministerstva zdravotnictví ČR, neboť v hodnotící zprávě ze dne navrhl Ústav nižší výši úhrady než v napadeném rozhodnutí. 2. Žádný právní předpis nestanoví povinnost dokládat písemné ujednání o cenách uzavřené s držitelem rozhodnutí o registraci. 3. Pojem dostupnost léčivého přípravku nelze vykládat jako přítomnost přípravku na trhu. 4. Stanovení úhrady předmětným léčivým přípravkům v indikaci syndromu pokročilé hypereozinofolie (dále jen HES ) je bez zhodnocení možností stávající terapie HES a zhodnocení účinnosti předmětných léčivých přípravků v souladu s ustanovením části B odst. 2 přílohy a 9 odst. 2 vyhlášky č. 92/2008 Sb., o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše, podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech žádosti o stanovení výše úhrady (dále jen vyhláška o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady ) nepřezkoumatelné. 5. V indikaci předmětných léčivých přípravků u pacientů s philadelphia chromozom pozitivní akutní lymfatickou leukemií (dále jen Ph+ALL ) Ústav tuto nedostatečně zhodnotil při srovnání se stávající terapií. 6. V indikaci předmětných léčivých přípravků v adjuvantní léčbě pacientů s gastrointestinálním stromálním tumorem (dále jen GIST ) je indiakční omezení předmětných léčivých přípravků nejasné, zavádějící, nesplňující účel regulace, a tudíž nekontrolovatelné. Odvolatel se odvoláním domáhá, aby odvolací orgán svým rozhodnutím napadené rozhodnutí zrušil a věc vrátil k novému projednání. Ministerstvo zdravotnictví 4

5 Po přezkoumání předcházejícího správního řízení a vydaného rozhodnutí v souladu s ustanovením 89 odst. 2 správního řádu dospělo ministerstvo k následujícím skutkovým zjištěním a právním závěrům. I. Odvolací orgán na základě příslušné spisové dokumentace primárně zkoumal, zda napadené rozhodnutí splňuje požadavky vyplývající z ustanovení 89 odst. 2 správního řádu, tedy soulad rozhodnutí včetně řízení, které mu předcházelo, s právními předpisy. Při svém postupu se odvolací orgán především zaměřoval na postup Ústavu a posuzoval, jestli se Ústav nedopustil takových pochybení, která by následně zapříčinila nezákonné rozhodnutí ve věci samé. Odvolací orgán však na rozdíl od přezkoumávání správnosti napadeného rozhodnutí, kdy se řídí rozsahem daným námitkami odvolatele, zkoumá soulad předmětného rozhodnutí s právními předpisy a se základními zásadami činnosti správních orgánů v celém rozsahu bez ohledu na skutečnost, zda byla nezákonnost rozhodnutí účastníky správního řízení namítána či nikoliv. Zároveň je odvolací orgán povinen rozšířit přezkum zákonnosti i na správní řízení, které vedlo k vydání předmětného rozhodnutí. V tomto případě však již není povinen přihlížet k těm vadám řízení, o nichž nelze mít důvodně za to, že mohly mít vliv na soulad napadeného rozhodnutí s právními předpisy. Tato zásada vychází z ustanovení 6 odst. 1 správního řádu, která vyjadřuje zásadu procesní ekonomie. Odvolací orgán v této souvislosti konstatuje, že při zkoumání, zda-li je napadené rozhodnutí a jemu předcházející správní řízení v souladu s právními předpisy a se zásadami zákonně vedeného řízení, dodržel všechny výše popsané zásady, a shledává, že se Ústav v předmětném správním řízení dopustil určitých pochybení, která způsobila nezákonnost části napadeného rozhodnutí. Odvolací orgán se těmito vadami napadeného rozhodnutí zabývá v bodech V., VI., VII a VIII. odůvodnění tohoto rozhodnutí. II. K námitce odvolatele, že Ústav při stanovení výše úhrady postupoval netransparentně a v rozporu s rozhodovací praxí Ministerstva zdravotnictví ČR, neboť v hodnotící zprávě ze dne navrhl Ústav nižší výši úhrady než v napadeném rozhodnutí, uvádí odvolací orgán následující. Odvolací orgán konstatuje, že správní orgán rozhoduje podle právního stavu a skutkových okolností v době vydání rozhodnutí. K došlo k novelizaci aplikované právní úpravy, tudíž nelze v řízení vycházet z obsahu hodnotící zprávy, kterou Ústav vydal dne Jelikož napadené rozhodnutí bylo vydáno dne , byl Ústav povinen aplikovat ustanovení 39c odst. 8 zákona o veřejném zdravotním pojištění ve spojení s ustanovením Ministerstvo zdravotnictví 5

6 čl. XXII odst. 1 zákona č. 362/2009 Sb., kterým se mění některé zákony v souvislosti s návrhem zákona o státním rozpočtu České republiky na rok 2010, v platném znění (dále jen zákon č. 362/2009 Sb. ), které stanoví: Za základní úhradu referenční skupiny stanovenou podle 39c odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb., ve znění účinném ode dne nabytí účinnosti tohoto zákona, se do provedení první revize považuje základní úhrada léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely stanovená v posledním správním řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady přede dnem nabytí účinnosti tohoto zákona kterémukoliv v zásadě terapeuticky zaměnitelnému léčivému přípravku nebo potravině pro zvláštní lékařské účely a nebyla-li základní úhrada stanovena, považuje se za základní úhradu výše úhrady stanovená podle předchozích právních předpisů. Základní úhrada podle věty první se do provedení první revize, ne však déle než na dobu 365 dní ode dne nabytí účinnosti tohoto zákona, snižuje o 7 %. Je logické, že takto stanovená výše úhrady vycházející z tzv. fixované základní úhrady se může lišit od výše úhrady, která by byla stanovena dle ustanovení 39c odst. 2, protože mechanismus výpočtu základní úhrady je odlišný. V revizním řízení se může dojít k nižší či vyšší základní úhradě oproti základní úhradě fixované, a to na základě změny vstupních dat (např. změna cen v zahraničí, změna kurzů zahraničních měn). Oproti tomu v individuálním správním řízení k žádným takovým změnám docházet nemůže, neboť se vychází z neměnné fixované základní úhrady. Pokud jde o odvolatelem namítaný rozpor napadeného rozhodnutí s rozhodovací praxí ministerstva při posuzování veřejného zájmu, uvádí odvolací orgán následující: Veřejný zájem je definován v ustanovení 17 odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění jako zájem na zajištění kvality a dostupnosti zdravotní péče, fungování systému zdravotnictví a jeho stability v rámci finančních možností systému veřejného zdravotního pojištění. Již samotné toto ustanovení obsahuje více dílčích zájmů, které jsou do jisté míry protichůdné konkrétně zájem na dostupnosti zdravotní péče a zájem na stabilitě systému zdravotnictví v rámci finančních možností. Úkolem Ústavu je pak v rámci správního uvážení tyto jednotlivé zájmy posoudit a dospět k takovému rozhodnutí, které je bude co nejvíce reflektovat. Možnost stanovení úhrady ve výši návrhu žadatele není žádným právní předpisem explicitně stanovena. Pouze ustanovení 39g odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění uvádí, že Jestliže navrhovaná maximální cena uvedená v žádosti podané osobami uvedenými v 39f odst. 2 písm. a) nebo b) je nižší, než maximální cena zjištěná podle 39a odst. 2, Ústav žádosti vyhoví.. Z výše uvedené citace zcela jednoznačně vyplývá, že takovéto vyhovění žádosti se primárně vztahuje na stanovení či změny maximální ceny a pro účely stanovení či změny výše úhrady je toto ustanovení aplikovatelné pouze při užití analogie legis s přihlédnutím k nutnosti posuzování veřejného zájmu v rámci každého řízení. V žádném Ministerstvo zdravotnictví 6

7 případě však nelze připustit, že by mělo být takto automaticky vyhověno též návrhu, který je podán zdravotní pojišťovnou. Zdravotní pojišťovna není s to ze své pozice prokázat, že její návrh naplňuje oba aspekty veřejného zájmu. Zatímco nemůže být pochyb o tom, že vyhovění takovému návrhu by vedlo ke zlepšení finanční stability systému veřejného zdravotního pojištění, nelze však bez souhlasu držitele rozhodnutí o registraci předpokládat, že by tímto postupem byl též naplněn zájem na zajištění kvality a dostupnosti zdravotní péče. Zajištění dostupnosti zdravotní péče není požadavkem na stanovení stanovení výše a podmínek úhrady léčivému přípravku legitimním způsobem, jak se mylně domnívá odvolatel. Jedná se především o zajištění dosažitelnosti zdravotní péče pro pacienty na území České republiky. Tento aspekt veřejného zájmu je ještě silnější, jestliže se jedná o zdravotní péči, která je realizována pomocí léčivého přípravku, který nemá odpovídající alternativu. Požadavkem na stanovení stanovení výše a podmínek úhrady léčivému přípravku zákonným a legitimním způsobem je Ústav vázán v každém řízení, avšak tento nikterak přímo nesouvisí s posuzováním aspektů veřejného zájmu. Odvolací orgán závěrem k této námitce konstatuje, že postup Ústavu v této věci je v naprostém souladu s dosavadní rozhodovací praxí ministerstva. Odvolací orgán tak shledává námitku odvolatele nedůvodnou. III. K námitce odvolatele, že žádný právní předpis nestanoví povinnost dokládat písemné ujednání o cenách uzavřené s držitelem rozhodnutí o registraci, uvádí odvolací orgán následující. Odvolací orgán konstatuje, že písemné ujednání mezi držitelem rozhodnutí o registraci a zdravotní pojišťovnou, jehož předmětem je závazek držitele rozhodnutí o registraci, že bude na český trh uvádět léčivý přípravek za takovou cenu, aby nebyla překročena dojednaná cena pro konečného spotřebitele, je soukromoprávním úkonem. Takováto smlouva má výhradně účinky inter partes, tedy vůči smluvním stranám. Ustanovení 39c odst. 2 písm. d) zákona o veřejném zdravotním pojištění umožňuje Ústavu přiznat takovému písemnému ujednání určitý veřejnoprávní charakter tím, že na jeho základě stanoví základní úhradu příslušné referenční skupiny. Aby se mohlo stát výše popsané písemné ujednání uzavřené ve veřejném zájmu rozhodujícím podkladem pro stanovení, resp. změnu výše základní úhrady referenční skupiny, musí být nutně předloženo některým účastníkem řízení, který disponuje informací o existenci takového ujednání. Vzhledem k tomu, že jednou smluvní stranou každého písemného ujednání o dohodnuté nejvyšší ceně je vždy zdravotní pojišťovna a současně všechny zdravotní pojišťovny v České republice jsou účastníky každého takového řízení, je povinnost tvrzení a povinnost důkazní zcela na jejich straně. Nelze vyžadovat po Ústavu, aby disponoval informací o existenci soukromoprávního ujednání, jehož není smluvní stranou. Pokud však Ministerstvo zdravotnictví 7

8 kterýkoli účastník řízení včas předloží Ústavu důkaz o existenci takového ujednání, pak jej Ústav musí v řízení zohlednit. Předmětné řízení bylo zahájeno na návrh odvolatele. Z vyjádření odvolatele ze dne vyplývá, že žádné písemné ujednání o nejvyšší dohodnuté ceně neexistuje. Odvolatel následně nijak nedoložil, že by došlo ke změně skutkového stavu v této otázce, a to navzdory skutečnosti, že Ústav v hodnotící zprávě ze dne uvedl, že mu není známo, že by držitel rozhodnutí o registraci a plátci uzavřeli ujednání o cenách. Tuto skutečnost odvolatel nijak nerozporoval. Ústav ve svém stanovisku k podanému odvolání uvádí, že neměl důvod opětovně vyzývat účastníky řízení k doložení ujednání o nejvyšší dohodnuté ceně, neboť odvolatel se k této otázce již jednou vyjádřil a Ústavu následně nevznikly žádné pochybnosti o tom, že by došlo ke změně v této otázce. Odvolací orgán konstatuje, že Ústav v této věci postupoval zákonně a správně, neboť se řídil zjištěným a v řízení prokázaným skutkovým stavem k datu vydání napadeného rozhodnutí. Žádný z účastníků neuvedl nové skutečnosti, jež by mohly být Ústavem v napadeném rozhodnutí zohledněny. Odvolací orgán tak shledává námitku odvolatele nedůvodnou. IV. K námitce odvolatele, že pojem dostupnost léčivého přípravku nelze vykládat jako přítomnost přípravku na trhu, uvádí odvolací orgán následující. Na tomto místě odvolací orgán konstatuje, že znění této námitky je poněkud zmatečné, pokud má mít obsah této námitky jakýkoli vliv na správnost či zákonnost napadeného rozhodnutí. Odvolací orgán nikde ve spisové dokumentaci nedohledal, že by odvolatel a Ústav vedli v průběhu řízení jakýkoli spor o výklad pojmu dostupnost léčivého přípravku. Tento termín má svou vlastní legální definici, která je obsažena v ustanovení 39c odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění, jež zní: léčivým přípravkem nebo potravinou pro zvláštní lékařské účely dostupnou na trhu v České republice se rozumí léčivý přípravek nebo potravina pro zvláštní lékařské účely, jejichž podíl na celkovém objemu prodeje v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely, obsahujících tutéž léčivou látku, činil v uplynulém kalendářním čtvrtletí nejméně 3 %, nejde-li o první až třetí generikum k léčivé látce, které je uváděno na trh v České republice; takové první až třetí generikum se vždy považuje za dostupné na trhu v České republice Ministerstvo zdravotnictví 8

9 Z výše uvedeného je zřejmé, že za dostupnost léčivého přípravku zákon považuje určitý objem spotřeby daného léčivého přípravku za předepsané referenční období. Pro účely daného řízení však nemá výklad tohoto pojmu žádnou zásadní relevanci. Odvolací orgán ještě v rámci této námitky doplňuje, že je třeba odlišovat pojem dostupnost léčivého přípravku dle ustanovení 39c odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění od termínu dostupnost zdravotní péče, jakožto jednoho ze dvou základních kritérií posuzování veřejného zájmu dle ustanovení 17 odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Zde již není dostupnost vnímána jako určitá spotřeba, nýbrž jako reálná dosažitelnost pro pacienta, která je samozřejmě přímo odvislá od přítomnosti příslušných léčiv na českém trhu. Odvolací orgán tak shledává námitku odvolatele nedůvodnou. V. Odvolací orgán se domnívá, že s ohledem na povahu namítaných skutečností a jejich možnému významu pro další správní řízení s obdobným předmětem je vhodné na tomto místě zaujmout stanovisko k problematice vysoce inovativních léčivých přípravků (resp. vysoce inovativních indikací). Obecně je možné přiznat dočasnou (VILP) úhradu léčivému přípravku v individuálním řízení o stanovení výše a podmínek úhrady, jakož i v řízení o jeho změně. Stejným způsobem může být v dané věci rozhodnuto i v rámci revize skupin v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků. Přičemž přiznat takovou (mimořádnou) úhradu lze pouze na návrh účastníka řízení učiněný ve lhůtě dle ustanovení 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění, popřípadě v novém řízení po vrácení věci odvolacím orgánem, a to ve lhůtě stanovené Ústavem v souladu s ustanovením 36 odst. 1 správního řádu. Dále pak přiznání dočasné úhrady musí být vázáno na splnění určitých podmínek, přičemž s ohledem na svou rozhodovací praxi odkazuje odvolací orgán na podmínky stanovené v příloze k vyhlášce o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady, a to konkrétně v části B odst. 2 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady, kdy je nutné prokázat, že přípravek lze použít k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií, a dosavadní údaje nasvědčují klinicky významně vyšší účinnosti. A dále v části B. odst. 3 téže přílohy, jež uvádí, že přípravky (VILP) představují zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad klinicky vyšší účinnosti a bezpečnosti. Přičemž výklad termínu významně vyšší účinnost lze zcela jednoznačně odvodit z ustanovení 9 odst. 2 a 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady, které u předmětných přípravků vyžaduje: Ministerstvo zdravotnictví 9

10 v případě zvýšení účinnosti a) snížení úmrtnosti pacientů alespoň o 20 % nebo b) prodloužení předpokládané doby života alespoň o 40 % u pacientů, u nichž je předpokládané přežití menší než 24 měsíců nebo c) prodloužení doby do nezbytné hospitalizace alespoň o 30 % nebo d) snížení závažných klinicky významných projevů onemocnění alespoň o 30 %, a v případě zvýšení bezpečnosti a) výskyt závažných nežádoucích účinků nižší alespoň o 30 %, b) podíl pacientů, kteří museli z důvodů nežádoucích účinků ukončit terapii, nižší alespoň o 30 %, nebo c) vznik závažných lékových interakcí nižší alespoň o 30 %. Odvolací orgán dále poznamenává, že se Ústav v předmětném rozhodnutí dopustil nevhodného formálního členění textu, potažmo jeho výrokové části, když o stanovení řádné i dočasné úhrady včetně jejich podmínek rozhodl v jediném výroku. Takovéto formální dělení však nemá oporu v logice průběhu řízení. Dle názoru odvolacího orgánu by bylo správné v rozhodnutí rozčlenit jeho výrokovou část dle jednotlivých institutů. Tedy vždy v samostatném výroku: 1) stanovení základní úhrady pro referenční skupinu, 2) stanovení výše a podmínek trvalé úhrady předmětných přípravků, 3) stanovení výše a podmínek dočasné úhrady pro vysoce inovativní indikace předmětných přípravků. V tomto případě platí, že výrok č. 1 je výrokem podmiňujícím pro výrok č. 2, jenž je vůči němu navazujícím výrokem. Výrok č. 3 je v dané struktuře zcela samostatný a není tedy podmíněn žádným z předchozích výroků. V odůvodnění výroku č. 3 je nutno popsat postup správního orgánu při výpočtu výše dočasné úhrady, jež nevychází ze základní úhrady referenční skupiny. K postupu stanovení výše dočasné úhrady vysoce inovativního léčivého přípravku, resp. vysoce inovativní indikace, uvádí odvolací orgán následující. Vzhledem k tomu, že dočasná úhrada se stanovuje na dobu jednoho roku, nepředpokládá se revize této úhrady ve smyslu 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění. V tom případě pro určení výše úhrady nelze využít ustanovení 39c odst. 7 a 8 téhož zákona a předpokládá se, že každé stanovení výše dočasné úhrady se provede jejím novým výpočtem postupem podle 39c odst. 2 tohoto zákona. Ve světle této premisy je tedy zřejmé, že výše trvalé úhrady nemusí být s výší dočasné (VILP) úhrady shodná. Zatímco pro stanovení výše trvalé úhrady se s nejvyšší pravděpodobností uplatní tzv. fixovaná základní úhrada, a až na několik let bude výše takové úhrady prakticky neměnná, stanovení výše dočasné (VILP) úhrady se pokaždé bude muset provádět zjišťováním všech údajů podle 39c odst. 2 zákona Ministerstvo zdravotnictví 10

11 o veřejném zdravotním pojištění, a stanoví se ve většině případů podle vnější cenové reference, přičemž tato výše úhrady může být (a s nejvyšší pravděpodobností také bude) každý rok jiná. Odvolací orgán tak zrušuje část rozhodnutí Ústavu, která se týká dočasné úhrady, principielně ze dvou důvodů za prvé postrádá část výroku týkající se výše dočasné úhrady, za druhé je zřejmé, že výše dočasné úhrady tak, jak vyplývá z napadeného rozhodnutí, se odvíjí od výše trvalé úhrady, která byla stanovena s použitím fixované základní úhrady, což je zjevně v rozporu s výše uvedeným. Požadavek oddělitelnosti výroku o dočasné úhradě je dále podpořen faktem, že vzhledem k tomu, že platnost dočasné úhrady je omezena na 12 měsíců, je pravděpodobné, že dojde k novému řízení o stanovení dočasné úhrady, na jehož konci musí být nové rozhodnutí o dočasné úhradě nové rozhodnutí o výši a podmínkách dočasné úhrady, neboť výrok o výši je v souladu s konstantní rozhodovací praxí nedílnou součástí rozhodnutí o úhradě. VI. K námitce odvolatele, že stanovení úhrady předmětným léčivým přípravkům v indikaci HES je bez zhodnocení možností stávající terapie HES a zhodnocení účinnosti předmětných léčivých přípravků v souladu s ustanovením části B odst. 2 přílohy a 9 odst. 2 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady nepřezkoumatelné, uvádí odvolací orgán následující. Ústav v napadeném rozhodnutí stanovil mimo jiné i následující bod č. 5 indikačního omezení pro pacienty s HES/CEL a v těchto indikacích považuje předmětné léčivé přípravky za vysoce inovativní dle ustanovení části B odst. 2 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady: Imatinib je indikován k léčbě dospělých pacientů se syndromem pokročilé hypereozinofilie (HES) a/nebo chronickou eozinofilní leukemií (CEL) s přeskupením FIP1L1-PDGFRα. Dle ustanovení části B odst. 2 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady stejně tak jako výklad termínu významně vyšší účinnost z ustanovení 9 téže vyhlášky je blíže rozebrán v předcházejícím bodě odůvodnění tohoto rozhodnutí. Pro zhodnocení přípravku jako vysoce inovativního přípravku v souladu s ustanovením části B bodu 2. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady je tedy mimo jiné nutné prokázat naplnění minimálně jedné podmínky dle ustanovení 9 odst. 2 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady a dále kumulativně i to, že dané onemocnění nebylo dosud možno dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií. Ministerstvo zdravotnictví 11

12 K možnostem terapie imatinibu u pacientů s HES se Ústav vyjadřuje na straně 14 napadeného rozhodnutí, kde uvádí, že o léčbě hypereozinifilie nebo eozinifilní leukémie (jinde též chronické eozinifilní leukémie CEL ) se české doporučené postupy nezmiňují. Na straně 8 napadeného rozhodnutí je uvedeno, že Ústav vycházel zejména ze spisového podkladu Chrobák L.:Hypereozinofilie, hypereozinofilní syndrom - diferenciální diagnostika a terapie. Postgraduální medicína. (dále jen Chrobák 2007 ). V podkladu Chrobák 2007 je k terapii imatinibem u pacientů s HES uvedeno následující: Zásadní obrat v terapii stavů s hypereozinofilií a s domnělým HES znamenal nečekaně příznivý účinek imatinibu u nemocných s fúzním genem FIP1L1-PDGFRA. Všichni nemocní s tímto fúzním genem jsou jednoznačně vnímaví na léčbu imatinibem, a to i ti, kteří neodpověděli na léčbu steroidy, hydroxyureou, IFNi alfa 2-chlorodeoxydeninem a cytarabinem. Další argumentaci k terapii HES pak Ústav na straně 14 napadeného rozhodnutí přejímá ze strany 22 spisového dokumentu SPC Glivec.pdf a opírá se tedy ve shodě s SPC předmětných léčivých přípravků o interpretaci výsledků klinické studie fáze II B2225 a o zveřejněné kazuistiky. V SPC Glivec.pdf je na str. 22 ke kompletní hematologické odpovědi (jinde též CHR ) uvedeno následující: Všech 65 pacientů s pozitivní fúzní kinázou FIP1L1-PDGFRα dosáhlo CHR, která se udržela po dobu několika měsíců (v rozmezí 1+ až 44+ měsíců, cenzorováno v době hlášení). Podle posledních publikovaných hlášení 21 z těchto 65 pacientů také dosáhlo kompletní molekulární remise s mediánem délky sledování 28 měsíců (v rozmezí měsíců). Předmětné léčivé přípravky jsou pro terapii pacientů s HES/CEL prokazatelně registrovány a i dle spisové dokumentace lze předmětné léčivé přípravky u těchto pacientů použít. Odvolací orgán je však toho názoru, že na základě spisové dokumentace nelze přezkoumat, zda se Ústav zabýval naplněním podmínek ustanovení 9 odst. 2 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady u terapie předmětnými léčivými přípravky pro účely stanovení namítaného bodu č. 5 a tedy náležitým porovnáním terapie předmětnými léčivými přípravky oproti současným možnostem terapie pacientů s HES/CEL. Označení předmětných léčivých přípravků jako vysoce inovativních dle ustanovení části B bodu 2. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady s ohledem na bod č. 5 stanoveného indikačního omezení shledává odvolací orgán nepřezkoumatelným a námitku odvolatele důvodnou. VII. K námitce odvolatele, že v indikaci předmětných léčivých přípravků u pacientů s Ph+ALL Ústav tuto nedostatečně zhodnotil při srovnání se stávající terapií, uvádí odvolací orgán následující. Ministerstvo zdravotnictví 12

13 Ústav v napadeném rozhodnutí stanovil mimo jiné i následující bod č. 4 indikačního omezení pro pacienty s Ph+ALL a v této indikaci považuje předmětné léčivé přípravky za vysoce inovativní dle ustanovení části B odst. 3 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady: Imatinib je indikován k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom pozitivní akutní lymfatickou leukemií (Ph+ ALL) doplněnou chemoterapií. Z dikce ustanovení části B bodu 3. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady je u vysoce inovativních léčivých přípravků mimo jiné nutné doložit odůvodněný předpoklad klinicky významně vyšší účinnosti a bezpečnosti. Výklad termínu významně vyšší účinnost lze zcela jednoznačně odvodit z ustanovení 9 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady a odvolací orgán se tím blíže zabývá v bodě V. odůvodnění tohoto rozhodnutí. Výklad termínu významně vyšší bezpečnost z ustanovení 9 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady uvedl odvolací orgán již v předcházejících bodech odůvodnění tohoto rozhodnutí. Pro zhodnocení přípravku jako vysoce inovativního přípravku v souladu s ustanovením části B bodu 3. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady je tedy mimo jiné nutné prokázat naplnění minimálně jedné podmínky dle ustanovení 9 odst. 2 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady a jednu podmínku z ustanovení 9 odst. 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady. Na straně 16 napadeného rozhodnutí se Ústav mimo jiné odvolává na české doporučené postupy terapie u pacientů s Ph+ALL. Tyto Ústavem odkazované doporučené postupy Doubek M et. al.: Akutní lymfoblastická leukémie (ALL). Transfuze Hematom. Dnes 16(2010):6-9 jsou ve spisové dokumentaci založeny pod názvem dokumentu ALL ČR.pdf. V dokumentu ALL ČR.pdf je na straně 7 uvedeno, že léčba pacientů s Ph+ALL vychází ze standardních protokolů, které jsou doplněny o podávání imatinibu či dasatinibu, přičemž podávání imatinibu se zahajuje co nejdříve, nejlépe již v úvodu indukčního cyklu, a je dlouhodobé. Kromě podkladu ALL ČR.pdf se Ústav na straně 8 napadeného rozhodnutí opírá o interpretaci výsledků studie ADE10, vyplývající z SPC předmětných léčivých přípravků a na straně 13 napadeného rozhodnutí pak Ústav ke studii ADE10 uvádí následující: Jak se očekávalo na základě designu studie, nebyl pozorován žádný rozdíl v době trvání remise, v přežití bez známek onemocnění nebo celkovém přežití, ačkoliv pacienti s kompletní molekulární odpovědí a trvajícím minimálním reziduálním onemocněním měli lepší výsledek, pokud šlo o dobu trvání remise (p=0,01) a přežití bez známek onemocnění (p=0,02). Ministerstvo zdravotnictví 13

14 Předmětné léčivé přípravky jsou pro terapii pacientů s Ph+ALL prokazatelně registrovány a i dle spisové dokumentace lze předmětné léčivé přípravky u těchto pacientů použít, avšak na základě spisové dokumentace nelze přezkoumat, zda se Ústav zabýval kumulativním naplněním podmínek ustanovení 9 odst. 2 a 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady u terapie předmětnými léčivými přípravky pro účely stanovení namítaného bodu č. 4 indikačního omezení. Označení předmětných léčivých přípravků jako vysoce inovativních dle ustanovení části B bodu 3. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady s ohledem na bod č. 4 stanoveného indikačního omezení shledává odvolací orgán nepřezkoumatelným a námitku odvolatele důvodnou. VIII. K námitce odvolatele, že v indikaci předmětných léčivých přípravků v adjuvantní léčbě pacientů s GIST je indikační omezení předmětných léčivých přípravků nejasné, zavádějící, nesplňující účel regulace, a tudíž nezkontrolovatelné, uvádí odvolací orgán následující. Ústav v napadeném rozhodnutí stanovil mimo jiné i následující bod č. 6 indikačního omezení pro adjuvantní terapii pacientů s GIST a v této indikaci považuje předmětné léčivé přípravky za vysoce inovativní dle ustanovení části B odst. 3 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady: Imatinib je indikován k adjuvantní léčbě dospělých pacientů s významným rizikem recidivy po resekci Kit (CD117)- pozitivního GIST nádoru. Pacienti s nízkým nebo velmi nízkým rizikem recidivy by neměli adjuvantní léčbu podstoupit. Jak již odvolací orgán uvedl v bodě VII. odůvodnění tohoto rozhodnutí, je pro zhodnocení přípravku jako vysoce inovativního přípravku v souladu s ustanovením části B bodu 3. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady nutno zkoumat kumulativní naplnění podmínky 9 odst. 2 a 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady. Ústav se ve své argumentaci na straně 9 napadeného rozhodnutí odkazuje na doporučené terapeutické postupy u pacientů s GIST a SPC předmětných léčivých přípravků. Ústavem odkazované doporučené postupy jsou ve spisové dokumentaci založeny pod názvem dokumentu gist doporucene postupy.pdf. V dokumentu gist doporucene postupy.pdf je pak k adjuvantní terapii předmětnými léčivými přípravky uvedeno, že imatinib je indikován k adjuvantní léčbě dospělých pacientů s významným rizikem recidivy po resekci Kit (tyrosinkinázový receptor c-kit) pozitivního GIST a dále také, že bylo navrženo schéma umožňující definovat míru rizika vzniku recidivy GIST po chirurgické resekci z AFIP (Armed Force Institute of Pathology). Ministerstvo zdravotnictví 14

15 Co se týče SPC předmětných léčivých přípravků, opírá se Ústav na straně 14 a 15 napadeného rozhodnutí o text ze strany 23 dokumentu SPC Glivec.pdf, když mimo jiné uvádí, že dle výsledků studie fáze III (Z9001) imatinib významně prodloužil dobu přežití bez návratu onemocnění oproti placebu. Odvolatel k namítanému bodu 6. indikačního omezení s odkazem na doporučené postupy namítá, že v tomto není konkrétně uvedeno hodnocení míry rizika dle AFIP a žádné hodnocení míry rizika vzniku recidivy nepracuje s pojmem významné riziko. Odvolací orgán k tomu uvádí, že na straně 99 spisového dokumentu gist doporucene postupy.pdf je uvedena přehledná tabulka (dle AFIP) zohledňující riziko vzniku recidivy GIST po chirurgické resekci. Dle této tabulky je na základě objektivních kriterií definována míra rizika jako žádná, velmi nízká, nízká, střední, velmi vysoká a eventuelně neznámá. Dle bodu 6. napadeného indikačního omezení je zřejmé, že pacienti s neprokázaným, či nízkým a velmi nízkým rizikem nebudou předmětnými léčivými přípravky v adjuvantní terapii léčeni. Odvolací orgán je toho názoru, že na základě doporučených postupů lze jasně definovat skupinu pacientů vhodných k terapii předmětnými léčivými přípravky pro adjuvantní terapii včetně definování míry rizika vzniku recidivy GIST po chirurgické resekci. Nemůže být tedy důvodná pochybnost o tom, co představuje vylučující termín nízké a velmi nízké riziko recidivy. Co se týče namítaného termínu významné riziko, lze na základě uvedených vylučujících kriterií jednoznačně dovodit, že se jedná o pacienty se středním a velmi vysokým rizikem a zároveň, že se nejedná o pacienty s nedefinovaným či nezjištěným rizikem. Odvolací orgán je toho názoru, že součástí namítaného bodu 6. indikačního omezení nemusí být rozsáhlá tabulka rizik dle AFIP a požadavek na definování termínu významné riziko je vzhledem k vylučujícím kriteriím z bodu 6 namítaného indikačního omezení irelevantní. Předmětné léčivé přípravky jsou pro adjuvantní terapii pacientů s GIST prokazatelně registrovány a i dle spisové dokumentace lze předmětné léčivé přípravky u těchto pacientů použít, avšak na základě spisové dokumentace nelze přezkoumat, zda se Ústav zabýval kumulativním naplněním podmínek ustanovení 9 odst. 2 a 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady u terapie předmětnými léčivými přípravky pro účely stanovení namítaného bodu č. 6 indikačního omezení. Označení předmětných léčivých přípravků jako vysoce inovativních dle ustanovení části B bodu 3. přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady s ohledem na bod č. 6 stanoveného indikačního omezení shledává odvolací orgán nepřezkoumatelným a námitku odvolatele důvodnou. Na základě všech výše uvedených skutečností bylo rozhodnuto tak, jak je uvedeno ve výroku tohoto rozhodnutí. Ministerstvo zdravotnictví 15

16 Poučení: Proti tomuto rozhodnutí se nelze podle ustanovení 91 odst. 1 správního řádu dále odvolat. OTISK ÚŘEDNÍHO RAZÍTKA Mgr. Filip Vrubel, v.r. ředitel odboru farmacie Ministerstvo zdravotnictví 16