MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY R O Z H O D N U T Í

Transkript

1 MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY Vyvěšeno dne: V Praze dne č. j.: MZDR 20030/2012 sp. zn. FAR: L161/2012 k sp. zn.: SUKLS251497/2011 R O Z H O D N U T Í Ministerstvo zdravotnictví České republiky (dále jen ministerstvo či odvolací orgán ) jako příslušný správní orgán dle ustanovení 89 odst. 1 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ), a dále ve spojení s ustanovením 13 odst. 1 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o léčivech ), v řízení, jehož účastníky jsou: Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČ: Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČ: Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČ: Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČ: Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, se sídlem Husova 212, Mladá Boleslav, IČ: Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Na Míčánkách 1498/2, Praha 10, IČ: všichni společně zastoupeni MUDr. Jarmilou Bohumínskou, datum narození: , bytem: Kloboukova 2227/30, Praha 4 Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Orlická 4/2020, Praha 3, IČ: Ministerstvo zdravotnictví 1

2 Astellas Pharma Europe B.V., se sídlem Elisabethhof 19, 2353 EW Leiderdorp, Nizozemsko zastoupena: Astellas Pharma s.r.o., Sokolovská 100/94, Praha 8, IČ: rozhodlo o odvolání účastníků řízení Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, se sídlem Jeremenkova 161/11, Ostrava Vítkovice, , IČ: , Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, , IČ: , Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, se sídlem Michálkovická 108, Ostrava Slezská Ostrava, , IČ: , Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9 Libeň, , IČ: , Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, se sídlem Husova 302, Mladá Boleslav, , IČ: , Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Kodaňská 1441/46, Praha 10 Vršovice, , IČ: , zastoupené MUDr. Jarmilou Bohumínskou, datum narození: , bytem: Kloboukova 2227/30, Praha 4 (dále jen odvolatel Svaz ) Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR, IČ: se sídlem Orlická 4/2020, Praha 3 (dále jen odvolatel VZP ) proti rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ze dne , č. j. SUKLS251497/2011, ve věci stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku QUTENZA 179MG, DRM EMP MED 1X179MG, kód Ústavu: , podle ustanovení 90 odst. 1 písm. b) správního řádu t a k t o: napadené rozhodnutí se ruší a věc se vrací Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv k novému projednání. Odůvodnění: Dne obdržel Ústav žádost o stanovení výše a podmínek úhrady pro léčivý přípravek QUTENZA 179 MG, DRM EMP MED 1X179MG, kód Ústavu: (dále jen předmětný léčivý přípravek ), podanou účastníkem řízení společností Astellas Pharma Europe B.V., Nizozemsko, zastoupenou společností Astellas Pharma s.r.o. Ústav svým rozhodnutím č. j. SUKLS251497/2011 ze dne : zařadil léčivý přípravek QUTENZA 179 MG, DRM EMP MED 1X179MG, kód Ústavu: na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění a dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška o seznamu referenčních skupin ) Ministerstvo zdravotnictví 2

3 do referenční skupiny č. 76/1 - antineuropatická léčiva pro lokální léčbu periferní neuropatické bolesti (dále jen referenční skupina č. 76/1 ) a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) a v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tomuto léčivému přípravku stanovuje úhradu ze zdravotního pojištění ve výši: kód Ústavu Název přípravku Doplněk názvu Výše úhrady QUTENZA 179 MG DRM EMP MED 1X179MG 5365,44 Kč a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 10 písm. a) a c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovením 33 odst. 3 a 34 vyhlášky č. 376/2011 Sb., kterou se provádí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění (dále jen vyhláška č. 376/2011 Sb. ) stanovuje mu tyto podmínky úhrady ze zdravotního pojištění: E/BOL P: Léčivý přípravek Qutenza je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby neuropatické bolesti nediabetického původu u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby ani druhé volby včetně pregabalinu a u kterých je přidání slabého opioidu (tramadol aj.) ke stávající antineuropatické medikaci nebo zvýšení dávek stávajícího opioidního analgetika nebo převedení na silnější opioid (oxykodon, buprenorfin aj.) nevhodné. Kontrola účinnosti hrazené léčby léčivým přípravkem následuje vždy po 12 týdnech od každé aplikace, pokud nedojde k dostatečné terapeutické odpovědi definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem před léčbou přípravkem po první aplikaci nebo k udržení této dostatečné odpovědi při každé další aplikaci, není další aplikace léčivého přípravku hrazena. Proti tomuto rozhodnutí podal odvolatel Svaz v zákonné lhůtě dne elektronicky se zaručeným elektronickým podpisem odvolání proti rozhodnutí Ústavu. Odvolání bylo podáno včas. Odvolatel napadá rozhodnutí Ústavu v celém rozsahu a uvádí následující námitku. Odvolatel namítá, že postup Ústavu při stanovení výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku je v rozporu s ustanovením 17 odst. 2 a 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Odvolatel uvádí, že Ústav v nedostatečné míře zhodnotil žadatelem předloženou analýzu nákladové efektivity použití předmětného léčivého přípravku. V odůvodnění napadeného rozhodnutí chybí závěrečné hodnocení s případným odůvodněním akceptace farmakoekonomické analýzy a označením léčivého přípravku jako nákladově efektivního. V odůvodnění dále dle odvolatele absentuje posouzení dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění, jak to ukládá ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Odvolatel se domáhá, aby odvolací orgán napadené rozhodnutí zrušil a věc vrátil Ústavu k novému projednání. Ministerstvo zdravotnictví 3

4 Proti tomuto rozhodnutí podal odvolatel VZP v zákonné lhůtě dne prostřednictvím datové schránky odvolání proti rozhodnutí Ústavu. Odvolání bylo podáno včas. Odvolatel napadá rozhodnutí Ústavu v celém rozsahu a uvádí následující námitku. Odvolatel namítá, že postup Ústavu při stanovení výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku je v rozporu s ustanovením 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Dle odvolatele Ústav stanovením podmínek úhrady významně rozšířil podmínky hrazení i na první aplikaci přípravku QUTENZA. Z napadeného rozhodnutí však není patrné, z čeho tato změna vyplývá a na čem je založena, zcela chybí také analýza dopadu na rozpočet, jejíž provedení je jeho zákonnou povinností. Odvolatel se domáhá, aby odvolací orgán napadené rozhodnutí zrušil a věc vrátil Ústavu k novému projednání. Po přezkoumání předcházejícího správního řízení a vydaného rozhodnutí v souladu s ustanovením 89 odst. 2 správního řádu dospělo ministerstvo k následujícím skutkovým zjištěním a právním závěrům. I. Odvolací orgán na základě příslušné spisové dokumentace primárně zkoumal, zda napadené rozhodnutí splňuje požadavky vyplývající z ustanovení 89 odst. 2 správního řádu, tedy soulad rozhodnutí včetně řízení, které mu předcházelo, s právními předpisy. Při svém postupu se odvolací orgán především zaměřoval na postup Ústavu a posuzoval, jestli se Ústav nedopustil takových pochybení, která by následně zapříčinila nezákonné rozhodnutí ve věci samé. Odvolací orgán však na rozdíl od přezkoumávání správnosti napadeného rozhodnutí, kdy se řídí rozsahem daným námitkami odvolatele, zkoumá soulad předmětného rozhodnutí s právními předpisy a se základními zásadami činnosti správních orgánů v celém rozsahu bez ohledu na skutečnost, zda byla nezákonnost rozhodnutí účastníky správního řízení namítána či nikoliv. Zároveň je odvolací orgán povinen rozšířit přezkum zákonnosti i na správní řízení, které vedlo k vydání předmětného rozhodnutí. V tomto případě však již není povinen přihlížet k těm vadám řízení, o nichž nelze mít důvodně za to, že mohly mít vliv na soulad napadeného rozhodnutí s právními předpisy. Tato zásada vychází z ustanovení 6 odst. 1 správního řádu, která vyjadřuje zásadu procesní ekonomie. Odvolací orgán v této souvislosti konstatuje, že při zkoumání, zda-li je napadené rozhodnutí a jemu předcházející správní řízení v souladu s právními předpisy a se zásadami zákonně vedeného řízení, dodržel všechny výše popsané zásady, a shledává, že se Ústav v předmětném správním řízení dopustil zásadních pochybení, která způsobila nezákonnost Ministerstvo zdravotnictví 4

5 napadeného rozhodnutí. K těmto pochybením se odvolací orgán blíže vyjadřuje v následujících bodech odůvodnění tohoto rozhodnutí. II. Odvolací orgán nejprve považuje za nezbytné uvést k dané problematice stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku QUTENZA následující. Předmětný léčivý přípravek QUTENZA s obsahem léčivé látky kapsaicin měl jakožto vysoce inovativní léčivý přípravek doposud pravomocně stanoveny výši a podmínky dočasné úhrady z individuálního správního řízení č. j. SUKLS138921/2010 zahájeného na žádost dne V této žádosti byla pro předmětný léčivý přípravek QUTENZA přímo požadována dočasná úhrada z důvodu jeho vysoké inovativnosti. Rozhodnutí v individuálním správním řízení č. j. SUKLS138921/2010 nabylo právní moci dne a jednalo se zároveň o první stanovení dočasné úhrady pro předmětný vysoce inovativní léčivý přípravek. Přípravek QUTENZA byl ve výše zmíněném řízení č. j. SUKLS138921/2010 označen za vysoce inovativní na základě článku B odst. 3 přílohy vyhlášky č. 92/2008 Sb., o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše, podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech žádosti o stanovení výše úhrady (dále jen vyhláška o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady ), dle nějž se za vysoce inovativní léčivé přípravky považují takové, které představují zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad klinicky významně vyšší účinnosti a bezpečnosti. Odvolací orgán k tomu upřesňuje, že výklad termínu významně vyšší účinnost lze zcela jednoznačně odvodit z ustanovení 9 odst. 2 a 3 vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady, které u předmětných přípravků vyžaduje: v případě zvýšení účinnosti a) snížení úmrtnosti pacientů alespoň o 20 % nebo b) prodloužení předpokládané doby života alespoň o 40 % u pacientů, u nichž je předpokládané přežití menší než 24 měsíců nebo c) prodloužení doby do nezbytné hospitalizace alespoň o 30 % nebo d) snížení závažných klinicky významných projevů onemocnění alespoň o 30 %, a v případě zvýšení bezpečnosti a) výskyt závažných nežádoucích účinků nižší alespoň o 30 %, b) podíl pacientů, kteří museli z důvodů nežádoucích účinků ukončit terapii, nižší alespoň o 30 %, nebo c) vznik závažných lékových interakcí nižší alespoň o 30 %. Ministerstvo zdravotnictví 5

6 Ústav v rozhodnutí ze dne ve správním řízení č. j. SUKLS138921/2010, které nabylo právní moci dne , sice přiznává dočasnou úhradu předmětným léčivým přípravkům QUTENZA jakožto vysoce inovativním s odkazem na ustanovení článku B odst. 3 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady, avšak na straně 10 stejného rozhodnutí zároveň uvádí, že klinickým korelátem při použití předmětných léčivých přípravků QUTENZA je prodloužený analgetický účinek v oblasti aplikace, který je plně srovnatelný s účinkem léčby moderními perorálně aplikovanými léčivými přípravky. Žadatel Astellas ve své žádosti ze dne v rámci správního řízení č. j. SUKLS138921/2010 při zdůvodnění vysoké inovativnosti předmětných léčivých přípravků uvedl, že užívání předmětných léčivých přípravků má hlavně tu přednost, že při účinnosti srovnatelné s moderními analgetiky chybí vedlejší účinky, které doprovázejí standardní léčbu bolesti perorálně podávanými analgetiky. Odvolacímu orgánu tak již ze samotného hodnocení Ústavu provedeného v rámci správního řízení č. j. SUKLS138921/2010 není zřejmé splnění podmínky významně vyšší účinnosti předmětných léčivých přípravků QUTENZA oproti perorálně aplikovaným léčivým přípravkům, a proč tedy Ústav označil předmětné léčivé přípravky QUTENZA v rámci správního řízení č. j. SUKLS138921/2010 za vysoce inovativní právě s ohledem na ustanovení článku B odst. 3 přílohy vyhlášky o způsobu hodnocení výše a podmínek úhrady. K datu vydání napadeného rozhodnutí však předmětný léčivý přípravek QUTENZA již nebyl hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění (z důvodu skončení platnosti dočasné výše a podmínek úhrady ke dni ). Odvolací orgán však musí konstatovat, že tato skutečnost nemá přímý vliv na předmětné správní řízení, neboť v tomto případě již žadatel Astellas žádá pro předmětný léčivý přípravek pouze stanovení výše a podmínek úhrady, aniž by již požadoval jeho zařazení mezi inovativní léčivé přípravky. Držitel rozhodnutí o registraci předmětného léčivého přípravku QUTENZA, kterým je účastník řízení Astellas, tedy dne předložil svou žádost o stanovení výše a podmínek úhrady pro předmětný léčivý přípravek QUTENZA. Ústav předmětný léčivý přípravek QUTENZA v napadeném rozhodnutí za vysoce inovativní neoznačil a předmětný léčivý přípravek tak vstupuje do systému trvalých úhrad. Při stanovení základní úhrady referenční skupiny č. 76/1 (antineuropatická léčiva pro lokální léčbu periferní neuropatické bolesti) vyhlášky č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška o seznamu referenčních skupin ), do které Ústav předmětný léčivý přípravek QUTENZA zařadil, postupoval Ústav v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Referenčním Ministerstvo zdravotnictví 6

7 přípravkem byl zvolen léčivý přípravek QUTENZA 179 MG, DRM EMP MED 1X179MG obchodovaný ve Španělsku s cenou výrobce 5365,44 Kč. Z něj byla vypočtena základní úhrada ve výši 59,6163 Kč za ODTD. Výše úhrady za balení předmětného léčivého přípravku QUTENZA pak byla stanovena jako součin úhrady za jednotku lékové formy a počtu jednotek lékové formy v balení. Ústavem stanovená výše úhrady předmětného léčivého přípravku (5365,44 Kč) byla nižší než návrh žadatele (7591,90 Kč), a proto byla rozhodná výše úhrady zjištěná Ústavem. III. Námitku odvolatele Svaz, že postup Ústavu při stanovení výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku je v rozporu s ustanovením 17 odst. 2 a 39b odst. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění a Ústav v nedostatečné míře zhodnotil žadatelem předloženou analýzu nákladové efektivity použití předmětného léčivého přípravku, přičemž v odůvodnění napadeného rozhodnutí chybí závěrečné hodnocení s případným odůvodněním akceptace farmakoekonomické analýzy a označením léčivého přípravku jako nákladově efektivního a také posouzení dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění, jak to ukládá ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění, shledává odvolací orgán důvodnou. Jakožto vysoce inovativní měl předmětný léčivý přípravek QUTENZA dříve platné následující podmínky úhrady: E/BOL P: Léčivý přípravek je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby neuropatické bolesti nediabetického původu u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby ani druhé volby včetně pregabalinu. Terapie je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazena až od druhé aplikace pacientům, kterým bylo léčivo poskytnuto bezplatně k první aplikaci a jeho podání vedlo k dostatečné terapeutické odpovědi (zaznamenané v klinické dokumentaci a definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem). V napadeném rozhodnutí již Ústav předmětný léčivý přípravek QUTENZA za vysoce inovativní neoznačil a předmětný léčivý přípravek, jak již bylo konstatováno výše, vstupuje do systému trvalých úhrad. Např. v poslední hodnotící zprávě ze dne je k tomu uvedeno následující: Léčivý přípravek QUTENZA 179 MG, kód SÚKL nelze považovat za inovativní, neboť nesplňuje žádné z kritérií uvedených v zákoně o veřejném zdravotním pojištění ani v příloze k vyhlášce č. 376/2011 Sb. Ministerstvo zdravotnictví 7

8 Účastník řízení Astellas požadoval ve své žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady ze dne stanovení následujícího znění podmínek úhrady pro předmětný léčivý přípravek QUTENZA: Přípravek Qutenza předepisuje neurolog, algeziolog, geriatr a revmatolog pro indikaci léčby neuropatické bolesti u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50% dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby (amitriptylin, karbamazepin, gabapentin). Kontrola účinnosti léčby náplastí Qutenza je provedena nejpozději po 12 týdnech; pokud nedošlo k dostatečné terapeutické odpovědi, není léčba dále indikována. Ve své žádosti ze dne uvádí účastník řízení Astellas i farmakoekonomickou analýzu, ve které zvolil jako komparátor léčivý přípravek LYRICA s obsahem léčivé látky pregabalin v denní dávce 300 mg (2*150 mg). Odvolatel ve své farmakoekonomické analýze udává roční náklady na terapii pomocí předmětných léčivých přípravků QUTENZA na Kč a na terapii pomocí léčivých přípravků LYRICA na Kč, z čehož vyvozuje roční úsporu na terapii jednoho pacienta ve výši Kč při použití léčivého přípravku QUTENZA. Odvolací orgán k tomu upřesňuje, že léčivým přípravkům LYRICA s obsahem léčivé látky pregabalin byly již pravomocně stanoveny výše a podmínky úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění v rámci revizního správního řízení č. j. SUKLS153792/2009. Léčivé přípravky LYRICA pak mají stanoveno následující znění části podmínek úhrady, které se vztahují k terapii neuropatické bolesti: Pregabalin předpisuje neurolog, algeziolog, diabetolog, geriatr a revmatolog pro indikaci léčby neuropatické bolesti u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50% dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první léky první volby (amitriptylin, karbamazepin, gabapentin). Kontrola účinnosti léčby pregabalinem je provedena nejpozději po 6 týdnech; pokud nedošlo k dostatečné terapeutické odpovědi, není léčba dále indikována. Ústav ve své výzvě k odstranění nedostatku žádosti účastníka řízení Astellas ze dne uvedl své výhrady k předložené farmakoekonomické analýze, zejména nesouhlasil s tím, že předmětný léčivý přípravek QUTENZA zcela nahradí léčivé přípravky s obsahem léčivé látky pregabalin. Ústav svůj nesouhlas s nahrazením pregabalinu vysvětluje následujícím způsobem: Ve studiích účinnosti a bezpečnosti fáze III., na které je také v analýze odkazováno, stejně jako v dokumentu neintervenční studie, byla u velké části pacientů nutná souběžná terapie jiným antineuropatickým léčivem (gabapentin, pregabalin a další). Ústav pak v devíti bodech vyzval žadatele Astellas k úpravám jeho farmakoekonomické analýzy (např. k doplnění souběžné terapie s předmětnými léčivými přípravky QUTENZA či Ministerstvo zdravotnictví 8

9 dostatečného zhodnocení reálné klinické praxe druhé linie léčby neuropatické bolesti a provedení srovnání s více komparátory dle takového zhodnocení). Účastník řízení Astellas se ve vyjádření ze dne se všemi devíti problematickými body z výzvy Ústavu vypořádal a přiložil novou farmakoekonomickou analýzu, ve které hodnotí terapii předmětnými léčivými přípravky jako přídatnou terapii ke stávajícímu standardu léčby a v jejím závěru uvádí následující: Celkové roční náklady pro hodnocenou intervenci představují Kč, z čehož náklady na farmakoterapii činí Kč a náklady na hospitalizaci činí Kč. Celkové roční náklady pro standardní terapii představují Kč, z čehož náklady na farmakoterapii činí Kč a náklady na hospitalizaci činí Kč. Inkrementální náklady pak představují Kč. Celkové inkrementální přínosy pak v ročním horizontu představují 0,1333 QALYs pro intervenci Qutenza v porovnání se standardní péči. Inkrementální náklady na rok života v perfektní kvalitě tak představují Kč/QALY (v základním scénáři). Odvolací orgán k tomu uvádí, že dle ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění se při stanovení výše a podmínek úhrady pro léčivé přípravky posuzuje účastníkem řízení předložené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění i pro případ stanovení nebo změny výše a podmínek úhrady (zde vstup do systému trvalých úhrad a nové stanovení výše a podmínek úhrady). Ve smyslu ustanovení 15 odst. 8 zákona o veřejném zdravotním pojištění se potom nákladovou efektivitou rozumí určení poměru mezi náklady a přínosy spojenými s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely ve srovnání s použitím jiného léčivého přípravku, potraviny pro zvláštní lékařské účely nebo léčebného postupu. Takové určení poměru mezi náklady a přínosy tedy vyjádřil účastník řízení Astellas v podobě přírůstkových nákladů na rok života plného zdraví jako Kč za rok života plného zdraví (QALY). Účastník řízení Astellas ve svém vyjádření ze dne uvedl následující: I když hodnota 1 QALY není v České republice taxativně stanovena, předpokládáme, že jde o velmi dobrý výsledek, který lze hodnotit jako nákladově efektivní. Ústav v hodnotící zprávě ze dne k předložené farmakoekonomické analýze uvedl následující: Když Ústav pomine, že výsledky účinnosti v 6. měsíci nebyly vůbec doloženy, Ústav musí konstatovat, že generovaná výše přínosu, kterou udává autor analýzy tj. 0,1333 QALY/rok a potažmo výsledek v base-case Kč/ QALY, byla stanovena nepřezkoumatelným způsobem Sám Ústav však v hodnotící zprávě ze dne žádné konkrétní určení poměru mezi náklady a přínosy neudává a obdobná situace nastala i v hodnotící zprávě ze dne či v napadeném rozhodnutí. Ministerstvo zdravotnictví 9

10 Ústav se při farmakoekonomickém zhodnocení stanovené výše a podmínek úhrady předmětných léčivých přípravků QUTENZA na str. 9 napadeného rozhodnutí odkazuje na podklady z žádosti účastníka řízení Astellas a z jeho vyjádření ze dne , avšak sám účastníkem řízení formulovanou hodnotu poměru mezi náklady a přínosy zpochybňuje. Ústav rovněž zařadil předmětný léčivý přípravek do referenční skupiny č. 76/1 dle vyhlášky o seznamu referenčních skupin antineuropatická léčiva pro lokální léčbu periferní neuropatické bolesti a při stanovení základní úhrady vycházel z aplikace ustanovení 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění (vnější cenová reference). Do porovnání v rámci vnější cenové reference pak kromě předmětných léčivých přípravků QUTENZA zařadil Ústav i léčivé přípravky VERSATIS 5% LÉČIVÁ NÁPLAST, kód Ústavu: (dále jen VERSATIS ) s obsahem léčivé látky lidokain. Léčivým přípravkům VERSATIS nebyly v rámci tohoto individuálního správního řízení stanovovány výše a podmínky úhrady a k datu vydání napadeného rozhodnutí ani nebyly léčivé přípravky VERSATIS zařazeny v systému trvalých úhrad, nýbrž byly považovány za vysoce inovativní a měly tak přiznané pouze dočasné výše a podmínky úhrady z individuálního správního řízení č. j. SUKLS110233/2010 zahájeného na žádost dne zakončeného rozhodnutím pravomocným ke dni Navíc byly léčivé přípravky VERSATIS k datu vydání napadeného rozhodnutí dočasně hrazeny s následujícím zněním dočasných podmínek úhrady: E/ BOL P: Léčivý přípravek je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby postherpetické neuropatické bolesti u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby (amitryptilin, karbamazepin, gabapentin) a ani druhé volby (pregabalin). Dále u pacientů s kontraindikací použití léčivých přípravků první a druhé volby, která musí být zaznamenána v klinické dokumentaci. Z prostředků veřejného zdravotního pojištění je pro jednoho pacienta hrazena maximálně 1 náplast denně. Předmětné léčivé přípravky QUTENZA přitom mají z napadeného rozhodnutí stanoveny následující podmínky úhrady: E/BOL P: Léčivý přípravek Qutenza je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby neuropatické bolesti nediabetického původu u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby ani druhé volby včetně pregabalinu a u kterých je přidání slabého opioidu (tramadol aj.) ke stávající antineuropatické medikaci nebo zvýšení dávek stávajícího opioidního analgetika nebo převedení na silnější opioid Ministerstvo zdravotnictví 10

11 (oxykodon, buprenorfin aj.) nevhodné. Kontrola účinnosti hrazené léčby léčivým přípravkem následuje vždy po 12 týdnech od každé aplikace, pokud nedojde k dostatečné terapeutické odpovědi definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem před léčbou přípravkem po první aplikaci nebo k udržení této dostatečné odpovědi při každé další aplikaci, není další aplikace léčivého přípravku hrazena. Léčivé přípravky VERSATIS tak byly k datu vydání napadeného rozhodnutí dočasně hrazeny pouze v indikaci léčby postherpetické neuropatické bolesti, přičemž předmětné léčivé přípravky QUTENZA mají z napadeného rozhodnutí přiznánu úhradu pro všechny typy neuropatické bolesti nediabetického původu. Ústav sice pro předmětný léčivý přípravek QUTENZA přiznal nižší úhradu (5 365,44 Kč), než kterou požadoval účastník řízení Astellas (7 591,90 Kč), avšak bez náležitého farmakoekonomického zhodnocení nelze přezkoumat, zda právě úhrada ve výši 5 365,44 Kč je v systému trvalých úhrad nákladově efektivní. Odvolací orgán proto považuje napadené rozhodnutí za nepřezkoumatelné, neboť už sám Ústav považuje žadatelem Astellas formulovaný poměr mezi náklady a přínosy spojenými s použitím léčivého přípravku QUTENZA za nepřezkoumatelný a ani vlastní farmakoekonomickou analýzu Ústav nezhotovil, potom není zřejmé, na základě jakých náležitých farmakoekonomických podkladů Ústav rozhodl o (trvalé) výši a podmínkách úhrady předmětných léčivých přípravků QUTENZA. Odvolací orgán je tedy toho názoru, že bez náležitého farmakoekonomického zhodnocení nelze předmětným léčivým přípravkům QUTENZA přiznat výši a podmínky úhrady v systému trvalých úhrad a shledává tak námitku odvolatele důvodnou. Odvolací orgán k dokreslení stavu věci nad rámec výše uvedeného uvádí, že výše zmiňovaný léčivý přípravek VERSATIS již v současné době stanovenu trvalou úhradu z veřejného zdravotního pojištění má, a to na základě rozhodnutí ve správním řízení č. j. SUJKLS54231/2012, které nabylo právní moci dne V tomto rozhodnutí jsou léčivému přípravku VERSATIS stanoveny následující podmínky úhrady: E/BOL P: Léčivý přípravek je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby postherpetické neuropatické bolesti u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50% dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby (amitriptylin, karbamazepin, gabapentin) ani druhé volby (pregabalin, tramadol, silné opioidy např. oxykodon). Přípravek je dále hrazen u pacientů s kontraindikací léků první volby a druhé volby, která je poznamenána v klinické dokumentaci. Z prostředků veřejného zdravotního pojištění je pro jednoho pacienta hrazena maximálně 1 náplast denně. Kontrola účinnosti léčby léčivým přípravkem Versatis je provedena nejpozději po 4 týdnech od aplikace, pokud nedošlo k dostatečné terapeutické odpovědi Ministerstvo zdravotnictví 11

12 (zaznamenané v klinické dokumentaci a definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem), není další aplikace přípravku indikována. IV. Námitku odvolatele VZP že Ústav stanovením podmínek úhrady významně rozšířil podmínky hrazení i na první aplikaci přípravku QUTENZA, přičemž z napadeného rozhodnutí však není patrné, z čeho tato změna vyplývá a na čem je založena, zcela chybí také analýza dopadu na rozpočet, i když je její provedení zákonnou povinností, shledává odvolací orgán důvodnou. Jak již odvolací orgán uvedl v bodě II. odůvodnění tohoto rozhodnutí, měl předmětný léčivý přípravek QUTENZA jakožto vysoce inovativní léčivý přípravek dříve platné následující podmínky úhrady: E/BOL P: Léčivý přípravek je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby neuropatické bolesti nediabetického původu u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby ani druhé volby včetně pregabalinu. Terapie je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazena až od druhé aplikace pacientům, kterým bylo léčivo poskytnuto bezplatně k první aplikaci a jeho podání vedlo k dostatečné terapeutické odpovědi (zaznamenané v klinické dokumentaci a definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem). Z napadeného rozhodnutí má předmětný léčivý přípravek QUTENZA stanoveny následující podmínky úhrady: E/BOL P: Léčivý přípravek Qutenza je z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen v indikaci léčby neuropatické bolesti nediabetického původu u pacientů, u kterých nebylo dosaženo dostatečné terapeutické odpovědi (tj. nedošlo ke zmírnění bolesti alespoň o 50 % dle VAS) po nejméně 6 týdnů trvající léčbě léky první volby ani druhé volby včetně pregabalinu a u kterých je přidání slabého opioidu (tramadol aj.) ke stávající antineuropatické medikaci nebo zvýšení dávek stávajícího opioidního analgetika nebo převedení na silnější opioid (oxykodon, buprenorfin aj.) nevhodné. Kontrola účinnosti hrazené léčby léčivým přípravkem následuje vždy po 12 týdnech od každé aplikace, pokud nedojde k dostatečné terapeutické odpovědi definované jako minimálně 30% pokles intenzity bolesti ve srovnání s výchozím stavem před léčbou přípravkem po první aplikaci nebo k udržení této dostatečné odpovědi při každé další aplikaci, není další aplikace léčivého přípravku hrazena. Z výše uvedeného je zřejmé, že u předmětných léčivých přípravků QUTENZA již indikační omezení nepředpokládá bezplatnou první aplikaci, původní podmínky úhrady předmětných léčivých přípravků QUTENZA však byly pouze dočasné (vysoce inovativní léčivý přípravek) Ministerstvo zdravotnictví 12

13 a ani nebyly k datu vydání napadeného rozhodnutí již platné a nově stanovené podmínky úhrady se vztahují k úhradě trvalé. Předmětným léčivým přípravkům QUTENZA byla pravomocně stanovena dočasná výše a podmínky úhrady v rámci individuálního správního řízení č. j. SUKLS138921/2010 a v pravomocném rozhodnutí odkazovaného individuálního řízení je na straně 15 uvedeno následující: Ústav pro stanovení trvalé úhrady předmětných léčivých přípravků požaduje zhodnocení použití léčivých přípravků QUTENZA v klinických podmínkách České republiky, a to jak zhodnocení účinnosti ve srovnání s registrační studií, tak analýzu nákladové efektivity na podkladě údajů o účinnosti z klinických podmínek z ČR. Ústav doporučuje žadateli založit registr pacientů, kteří budou posuzovaným léčivým přípravkem léčeni na všech pracovištích v ČR. Tento registr by měl obsahovat údaje svědčící o účinnosti léčby posuzovaným léčivým přípravkem v podmínkách klinické praxe v ČR, údaje o nežádoucích účincích terapie či o průběhu léčby. Žadatel Astellas ve své žádosti o přiznání trvalé úhrady ze dne rovněž uvádí data z neintervenční studie provedené v podmínkách klinické praxe v České republice, přičemž dodává, že tato plně potvrdila výsledky dosažené v mezinárodních klinických studiích. K specifikacím neintervenční studie v podmínkách České republiky pak žadatel Astellas uvádí, že v českých podmínkách byl QUTENZA použit jako lék třetí volby, přičemž jeho účinnost je jinak srovnatelná s pregabalinem (pregabalin je lék druhé volby, viz bod III. odůvodnění tohoto rozhodnutí) a dále, že v českých podmínkách byl QUTENZA použit v souladu s SPC u všech podtypů neuropatické nediabetické bolesti, přičemž v registračních studiích byly pacienti přísně vybíráni s definovaným typem neuropatické bolesti (např. postherpetická). K uvedené neintervenční studii v podmínkách české klinické praxe se vyjádřila Společnost pro studium a léčbu bolesti (dále jen SSLB ) ve svém stanovisku ze dne Ústav pak na str. 5 a 6 napadeného rozhodnutí shrnuje toto stanovisko SSLB ze dne následujícím způsobem: I. Současná klinická praxe Od předchozích registračních studií s přísně vymezenými kritérii se běžná klinická praxe odlišuje tím, že do sledování jsou zařazeni pacienti s celou škálou podtypů neuropatické bolesti, s výjimkou diabetické neuropatie. Možná další aplikace je v souladu s registračním výměrem povolena nejdříve za tři měsíce, není však k tomuto termínu povinná a praxe ukazuje, že u většiny pacientů jsou možné delší intervaly mezi aplikacemi vzhledem k protrahovanému analgetickému efektu náplasti Qutenza. Ukázalo se také, že průměrná spotřeba náplasti při jedné aplikaci je podstatně nižší. V běžné klinické praxi jsou rovněž zařazováni i pacienti s vyšší intenzitou bolesti než v registračních studiích, včetně bolesti udávané až na konci stupnici NPRS, tedy na úrovni nesnesitelné bolesti. Prakticky ve všech dosud zveřejněných pozorováních se potvrdila vysoká účinnost Qutenzy při ovlivnění periferní neuropatické bolesti. Léčba byla velmi dobře tolerována a většina pacientů se v případě potřeby dostavila k další aplikaci. Klíčový je výběr pacienta se stanovením diagnózy bolesti a detailním topickým senzorickým vyšetřením. II. Registr pacientů léčených Qutenzou - výsledky Za velmi přínosné a zásadní Ministerstvo zdravotnictví 13

14 pro posuzovaní účinnosti náplasti Qutenza v reálné klinické praxi považujeme neintervenční studii, která od r probíhá v České republice. Do studie bylo doposud zařazeno celkem 258 pacientů s různými typy neuropatické bolesti (postherpetická neuropatie, posttraumatická a postoperační neuropatie, radikulopatie, jiné periferní neuropatie kromě diabetické). Výchozí intenzita bolesti na škále NPRS činila v průměru 6,8 s minimálními rozdíly mezi jednotlivými podtypy. Náplast Qutenza byla aplikována v souladu se zněním souhrnu informací o přípravku a platnými preskripčními limity. Další aplikace byla povolena nejdříve po uplynutí tří měsíců. Při kontrolní návštěvě po 12 týdnech po aplikaci byl zjištěn průměrný pokles intenzity bolesti o 2,43 na škále NPRS, tedy o 35 % původní hodnoty. Počet respondérů (pokles intenzity o 30 % a více) činil v tomto pozorování 52 %. U 62 % pacientů klinicky významně poklesla intenzita bolesti o 2 a více bodů na stupnici NPRS. Zlepšila se také sledovaná kvalita života pacientů, objektivizovaná pomocí dotazníku EQ-5D. Léčba byla velmi dobře tolerována, jedinými vedlejšími účinky byly lokální reakce v místě aplikace, zpravidla spontánně odeznívající. Výsledky této neintervenční studie potvrdily předchozí nálezy z registračních studií o účinnosti a dobré toleranci léčby náplastí Qutenza. III. Zhodnocení nákladové efektivity, farmakoekonomika Podle SSLB je vyhodnocení nákladové efektivity rolí výrobce a SUKL Doposud tedy nebylo doloženo náležité farmakoekonomické hodnocení, včetně tohoto správního řízení (blíže viz bod III. odůvodnění tohoto rozhodnutí), které by náležitě osvětlilo stanovení výše a podmínek trvalé úhrady ve smyslu ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Pakliže by bylo takové farmakoekonomické hodnocení předloženo již v rámci individuálního správního řízení sp. zn. SUKLS138921/2010, potom by byly předmětné léčivé přípravky QUTENZA do systému trvalých úhrad zařazeny a nebyly by označeny jako vysoce inovativní s dočasnou úhradou. V tomto správním řízení tak mělo být předloženo kompletní farmakoekonomické hodnocení prokazující nákladovou efektivitu předmětných léčivých přípravků v celém rozsahu jejich stanoveného indikačního omezení a nikoliv pouze v jeho dílčí části. Co se týče analýzy odhadu dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění, Ústav žádný konkrétní odhad dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění v rámci napadeného rozhodnutí neuvádí. Odvolací orgán však považuje farmakoekonomické zhodnocení zařazení předmětných léčivých přípravků do systému trvalých úhrad za nepřezkoumatelné (blíže viz bod III. odůvodnění tohoto rozhodnutí) a shledává tak námitku odvolatele důvodnou. Na základě všech výše uvedených skutečností bylo rozhodnuto tak, jak je uvedeno ve výroku tohoto rozhodnutí. Ministerstvo zdravotnictví 14

15 Poučení: Proti tomuto rozhodnutí se nelze podle ustanovení 91 odst. 1 správního řádu dále odvolat. OTISK ÚŘEDNÍHO RAZÍTKA Mgr. Daniela Rrahmaniová, v.r. pověřena řízením odboru farmacie Ministerstvo zdravotnictví 15