MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY R O Z H O D N U T Í

Transkript

1 MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY Vyvěšeno dne: Rozhodnutí nabylo právní moci dne: R O Z H O D N U T Í V Praze dne č. j.: MZDR53153/2015-3/FAR sp. zn. FAR: L80/2015 k sp. zn.: SUKLS213802/2014 MZDRX00VWYPE Ministerstvo zdravotnictví (dále jen odvolací orgán nebo ministerstvo ) jako příslušný správní orgán dle ustanovení 89 odst. 1 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ), a ve spojení s ustanovením 13 odst. 1 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon č. 378/2007 Sb. ), v řízení, jehož účastníky jsou: Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČO: Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČO: Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČO: Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČO: Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, se sídlem Husova 302, Mladá Boleslav, IČO: Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Kodaňská 1441/46, Praha 10, IČO: všichni výše uvedení společně zastoupeni Ing. Marcelou Malinovou, datum narození: , pobytem: Polní 331, Hostouň Ministerstvo zdravotnictví 1

2 Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Orlická 4/2020, Praha 3, IČO: Allergan Pharmaceuticals Ireland, se sídlem Castlebar Road, Westport, Country Mayo, Irsko, IČO: zastoupena: NEOMED s.r.o., Sodomkova 1474/6, Praha 10, IČO: rozhodlo o odvolání účastníků řízení České průmyslové zdravotní pojišťovny, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČO: , Oborové zdravotní pojišťovny zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČO: , Revírní bratrské pokladny, zdravotní pojišťovny, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČO: , Vojenské zdravotní pojišťovny České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČO: , Zaměstnanecké pojišťovny Škoda, se sídlem Husova 212, Mladá Boleslav, IČO: , Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Na Míčánkách 1498/2, Praha 10, IČO: , všichni společně zastoupeni Ing. Marcelou Malinovou, datum narození: , pobytem: Polní 331, Hostouň, (dále jen odvolatel ) proti rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ze dne , č. j. sukl124764/2015, sp. zn. SUKLS213802/2014 (dále také jen napadené rozhodnutí ), ve správním řízení o stanovení výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění léčivého přípravku: Kód Ústavu: Název léčivého přípravku: Doplněk názvu: OZURDEX 700 MIKROGRAMŮ IVI IMP 1 (dále také jen předmětný léčivý přípravek ) t a k t o: p o d l e u s t a n o v e n í 9 0 o d s t. 5 s p r á v n í h o ř á d u s e o d v o l á n í z a m í t á a n a p a d e n é r o z h o d n u t í s e p o t v r z u j e. O d ů v o d n ě n í : I. Dne obdržel Ústav žádost o stanovení výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku, podanou účastníkem řízení, společností Allergan Pharmaceuticals Ireland, Ministerstvo zdravotnictví 2

3 IČO: , sídlem Castlebar Road, Westport, Country Mayo, Irsko, zastoupenou NEOMED s.r.o., sídlem Sodomkova 1474/6, Praha 10, IČO: Ústav vydal ve správním řízení vedeném dle zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon č. 48/1997 Sb. nebo zákon o veřejném zdravotním pojištění ) dne v části věci napadené rozhodnutí ze dne , které bylo doručeno vyvěšením na úřední desku dne a ve kterém rozhodl tak, že Ústav: Nezařazuje léčivý přípravek: Kód Ústavu: Název léčivého přípravku: Doplněk názvu: OZURDEX 700 MIKROGRAMŮ IVI IMP 1 na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění a dle vyhlášky č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška č. 384/2007 Sb. ) do žádné referenční skupiny na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) a v souladu s ustanovením 39d odst. 4 zákona o veřejném zdravotním pojištění a v souladu s ustanovením 40 a 44 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb., kterou se provádí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění (dále jen vyhláška č. 376/2011 Sb. ) tomuto léčivému přípravku stanovuje úhradu ze zdravotního pojištění ve výši ,76 Kč na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovením 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2, 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. mu stanovuje podmínky úhrady ze zdravotního pojištění takto: S P: Přípravek je hrazen u pacientů s makulárním edémem pro BRVO/CRVO, který je příčinou zhoršení zrakové ostrosti na 6/15-6/60, s tloušťkou centrální části sítnice (centrální milimetr OCT vyšetření) 300 mikrometrů a více. Doba trvání okulárního edému by neměla přesáhnout 1 rok. Léčba je zahájena v případě, že změny v makule nejsou irreverzibilního charakteru a zároveň podmínky v makule a nález jsou refrakterní na laserovou léčbu nebo laserovou léčbu nelze provést (rozsáhlé retinální hemoragie, makrocystické změny v makule, které nelze léčit laserem). Léčba je omezena na 1 oko, v případě bilaterálního postižení je tento přípravek podáván do oka s kratší dobou trvání makulárního edému. Opakované podávání přípravku je hrazeno v případě, že došlo k opětovnému zhoršení makulárního edému (zvýšení tloušťky v centrálním milimetru OCT o více jak 100 mikrometrů) po přechodném zlepšení po prvním Ministerstvo zdravotnictví 3

4 podání nejméně o 5 písmen a tloušťkou centrální částí sítnice (měřené OCT) více než 250 mikrometrů. Celkově jsou hrazeny z veřejných prostředků maximálně 2 podání tohoto přípravku na epizodu makulárního edému pro BRVO/CRVO. Nová epizoda je definována jako opětovný otok a ztluštění centrální části makuly po 6 a více měsících bez průkazu intraretinální tekutiny. Maximálně je hrazeno z prostředků veřejného zdravotního pojištění podání 2 implantátů přípravku OZURDEX do každého oka, za předpokladu splnění výše uvedených kritérií. II. Odvolání Odvolatel podal dne proti napadenému rozhodnutí elektronicky se zaručeným elektronickým podpisem odvolání. Patnáctidenní lhůta pro odvolání uplynula dne Odvolání bylo tedy podáno včas. Odvolatel napadá napadené rozhodnutí v celém rozsahu a domáhá se, aby odvolací orgán napadené rozhodnutí zrušil a věc vrátil Ústavu k novému projednání. III. Vypořádání odvolacích námitek Odvolatel brojí proti napadenému rozhodnutí odvolacími námitkami, se kterými se odvolací orgán vypořádává následovně: 1. Odvolatel ve své námitce č. 1 brojí proti části indikačního omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX Nová epizoda je definována jako opětovný otok a ztluštění centrální části makuly po 6 a více měsících bez průkazu intraretinální tekutiny a požaduje její odstranění. Odvolatel konstatuje, že v rámci klinického registru byly prokazatelně u některých pacientů off-label (nad rámec pokynů ze souhrnu údajů o přípravku) podávány více jak 2 implantáty do jednoho oka, což sice vzal Ústav na vědomí, avšak v rámci indikačního omezení založil definici pro epizodu makulárního edému pouze na délce trvání. Odvolatel je pak toho názoru, že může-li být za epizodu podán také jeden implantát, je uvedení definice epizody v indikačním omezení zmatečné a povede k chybnému výkladu, což bude mít za následek off-label podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX s možnými zdravotními důsledky pro pacienty a neopodstatněné vynakládání prostředků zdravotního pojištění. Odvolací orgán k předmětné námitce uvádí následující. Podobně jako Odvolatel, tak i účastník předmětného správního řízení VZP, vyjádřil v řízení před Ústavem názor, že dle navrhovaných podmínek úhrady bude předmětný léčivý přípravek OZURDEX možno podat off-label do jednoho oka více jak ve dvou případech čili více jak 2 implantáty do jednoho oka. Ústav na základě tohoto sdělení zdravotních pojišťoven indikační Ministerstvo zdravotnictví 4

5 omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX v napadeném rozhodnutí rozšířil o upřesňující pasáž, která má nežádoucí situaci bránit, jak vyplývá například z odůvodnění na straně 26 napadeného rozhodnutí, kde Ústav uvedl následující: Ústav kromě tohoto omezení doplnil do textu podmínek úhrady slovní spojení: Maximálně je hrazeno z prostředků veřejného zdravotního pojištění podání 2 implantátů přípravku OZURDEX do každého oka, za předpokladu splnění výše uvedených kritérií. Stanovené indikační omezení tak bez jakýchkoliv pochybností zabraňuje hypotetické situaci, kdy by do jednoho oka byly podány více než 2 implantáty přípravku OZURDEX, což by bylo v rozporu s platným SPC tohoto přípravku. Na straně 27 napadeného rozhodnutí pak Ústav odvolatele ve věci maximálního počtu hrazených podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX do jednoho oka odkázal na vypořádání námitek účastníka řízení VZP. Odvolací orgán má za to, že výše uvedené upřesnění indikačního omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX je dostatečnou zárukou toho, že dle stanoveného indikačního omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX mají být z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazeny maximálně dvě aplikace (maximálně 2 implantáty) tohoto léčivého přípravku do jednoho oka. Dle názoru odvolacího orgánu se Ústav tím, že odvolatele na straně 27 napadeného rozhodnutí v problematice maximálního počtu hrazených aplikací do jednoho oka odkázal na vypořádání s námitkami účastníka řízení VZP, dostatečně vypořádal i s námitkami odvolatele ke stejné problematice. Co se týče odvolatelem namítané části indikačního omezení (definice nové epizody), předně je třeba konstatovat, že tato namítaná definice epizody makulárního edému se netýká jakékoliv epizody makulárního edému, nýbrž se týká jen druhé epizody makulárního edému, která je léčena předmětným léčivým přípravkem OZURDEX. Odvolací orgán uvádí, že smysl a účel stanoveného indikační omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX je třeba chápat tak, že upravuje hrazené použití předmětného léčivého přípravku OZURDEX pro první a druhou epizodu makulárního edému ve stejném oku, respektive pro dvě epizody makulárního edému, které jsou léčeny předmětným léčivým přípravkem OZURDEX. Část indikačního omezení upravující první obligátní použití předmětného léčivého přípravku během první epizody makulárního edému je následující: Přípravek je hrazen u pacientů s makulárním edémem pro BRVO/CRVO, který je příčinou zhoršení zrakové ostrosti na 6/15-6/60, s tloušťkou centrální části sítnice (centrální milimetr OCT vyšetření) 300 mikrometrů a více. Doba trvání okulárního edému by neměla přesáhnout 1 rok. Léčba je zahájena v případě, že změny v makule nejsou irreverzibilního charakteru a zároveň podmínky v makule a nález jsou refrakterní na laserovou léčbu nebo laserovou léčbu nelze provést (rozsáhlé Ministerstvo zdravotnictví 5

6 retinální hemoragie, makrocystické změny v makule, které nelze léčit laserem). Léčba je omezena na 1 oko, v případě bilaterálního postižení je tento přípravek podáván do oka s kratší dobou trvání makulárního edému. Část indikačního omezení upravující následné fakultativní použití předmětného léčivého přípravku během první epizody makulárního edému je následující: Opakované podávání přípravku je hrazeno v případě, že došlo k opětovnému zhoršení makulárního edému (zvýšení tloušťky v centrálním milimetru OCT o více jak 100 mikrometrů) po přechodném zlepšení po prvním podání nejméně o 5 písmen a tloušťkou centrální částí sítnice (měřené OCT) více než 250 mikrometrů. Část indikačního omezení upravující maximální hrazené množství předmětného léčivého přípravku na první epizodu makulárního edému je následující: Celkově jsou hrazeny z veřejných prostředků maximálně 2 podání tohoto přípravku na epizodu makulárního edému pro BRVO/CRVO. Část indikačního omezení upravující celkové maximální hrazené množství předmětného léčivého přípravku (čili bez ohledu na průběh první či druhé epizody) je následující: Maximálně je hrazeno z prostředků veřejného zdravotního pojištění podání 2 implantátů přípravku OZURDEX do každého oka, za předpokladu splnění výše uvedených kritérií. Během prvního použití předmětného léčivého přípravku OZURDEX při první epizodě makulárního edému tak bude vždy uhrazeno pouze jedno balení (jeden implantát) předmětného léčivého přípravku OZURDEX (je léčeno vždy jen jedno oko a jednorázově se podává jen jeden implantát). Během první epizody makulárního edému může být v případě potřeby (zhoršení makulárního edému) navíc do stejného oka s odstupem času podán ještě jeden hrazený implantát, v takové situaci ovšem již nebude mít pacient nárok na další (3., 4., 5. ) hrazené podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX do stejného oka a to ani v době po překonání první epizody makulárního edému. Část indikačního omezení upravující následné fakultativní použití předmětného léčivého přípravku během druhé epizody makulárního edému je následující: Nová epizoda je definována jako opětovný otok a ztluštění centrální části makuly po 6 a více měsících bez průkazu intraretinální tekutiny. U pacientů, kteří během první epizody (respektive po překonání první epizody) makulárního edému spotřebovali pouze jedno hrazené balení předmětného léčivého přípravku OZURDEX (nevyčerpali celkové maximální hrazení množství během první epizody), může dojít po alespoň půlročním období bez makulárního edému k podání druhého hrazeného implantátu do stejného oka v případě výskytu druhé (nové, následné) epizody makulárního edému (opětovného edému). Právě k takovéto epizodě se vztahuje odvolatelem namítaná definice nové epizody v indikačním omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Jiná podání Ministerstvo zdravotnictví 6

7 předmětného léčivého přípravku OZURDEX do stejného oka nebudou dle stanoveného indikačního omezení hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Dle názoru odvolacího orgánu tak stanovené indikační omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX nepřipouští úhradu více jak dvou implantátů do stejného oka. Z prostředků veřejného zdravotního pojištění budou hrazeny maximálně dva implantáty na jedno oko, přičemž úhrada těchto dvou implantátů bude zcela vyčerpána buď během jedné epizody makulárního edému či během další epizody makulárního edému. Co se týče odvolatelem nastíněného rizika chybného výkladu indikačního omezení v podmínkách běžné klinické praxe, odvolací orgán upozorňuje, že namítanou část indikačního omezení navrhla do indikačního omezení doplnit Česká vitreoretinální společnost (zastupující indikující specialisty) ve svém stanovisku ze dne Odvolací orgán tak nemá důvodné pochybnosti, že by pro indikující specialisty skýtala namítaná část indikačního omezení riziko chybného výkladu indikačního omezení. Navíc poslední věta indikačního omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX vylučuje možnost hrazeného podání více jak dvou implantátů do stejného oka (viz výše). Co se týče odvolatelem nastíněného rizika neopodstatněného vynakládání prostředků veřejného zdravotního pojištění z důvodu podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX nad rámec dvou podání do jednoho oka, takové podání není v souladu se stanoveným indikačním omezením předmětného léčivého přípravku OZURDEX, a proto zdravotní pojišťovny takové použití předmětného léčivého přípravku OZURDEX nebudou hradit. Co se týče návrhu odvolatele na odstranění namítané části indikačního omezení, odvolací orgán konstatuje, že by jím došlo prakticky k zamezení úhrady předmětného léčivého přípravku OZURDEX v terapii druhé epizody makulárního edému, čehož však odvolatel ve svém odvolání konkrétně nežádá, a proto považuje odvolací orgán tento návrh odvolatele za nedůvodný. Namítaná část indikačního omezení Nová epizoda je definována jako opětovný otok a ztluštění centrální části makuly po 6 a více měsících bez průkazu intraretinální tekutiny. nezpůsobuje zmatečnost indikačního omezení, která by umožňovala úhradu podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX nad rámec dvou aplikací do jednoho oka. Odvolací orgán tak shledává námitku č. 1 odvolatele nedůvodnou. 2. Odvolatel ve své námitce č. 2 brojí proti vypořádání Ústavu s připomínkami odvolatele ve věci podmínek druhého hrazeného podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX během první epizody makulárního edému, a to konkrétně v parametru podmínky zlepšení zraku (respektive zlepšení nejlepší korigované zrakové ostrosti) nejméně o 5 písmen na ETRDS (The Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) optotypu po první aplikaci. Ústav Ministerstvo zdravotnictví 7

8 se dle názoru odvolatele při formulaci tohoto parametru opíral pouze o vyjádření odborné společnosti, které však dle jeho názoru není podloženo žádným dalším důkazem. Z hodnocení Ústavu ani z vyjádření odborné společnosti přitom není jasné, proč má jít o zlepšení zraku právě o 5 písmen. Dle názoru odvolatele nelze o klinickém významu tohoto zlepšení na základě podkladů v předmětné spisové dokumentaci rozhodnout. Dle názoru odvolatele by tento aspekt indikačního omezení mohl vést ke zbytečné aplikaci předmětného léčivého přípravku OZURDEX, což není v zájmu pacientů a ani zdravotních pojišťoven, a proto odvolatel navrhuje parametr zlepšení zraku o 5 písmen z indikačního omezení odstranit. Odvolací orgán k tomu upřesňuje, že 5 písmen optotypu ETRDS představuje jeden řádek tohoto optotypu. Hovoří-li se tedy ve stanovených podmínkách úhrady předmětného léčivého přípravku o zlepšení zraku nejméně o 5 písmen, znamená to, že pacient je schopen oproti předcházejícímu stavu navíc správně přečíst alespoň jeden řádek na ETRDS optotypu. Odvolací orgán dále zdůrazňuje, že ve stanoveném indikačním omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX je podmínka jeho opětovného podání během první epizody zohledněna v následující pasáži indikačního omezení Opakované podávání přípravku je hrazeno v případě, že došlo k opětovnému zhoršení makulárního edému (zvýšení tloušťky v centrálním milimetru OCT o více jak 100 mikrometrů) po přechodném zlepšení po prvním podání nejméně o 5 písmen a tloušťkou centrální částí sítnice (měřené OCT) více než 250 mikrometrů. Z citované části indikačního omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX vyplývá, že parametr zlepšení zraku alespoň o 5 písmen je spojen s pozitivní odpovědí pacienta na podání prvního implantátu. Pokud nebude pacient po podání prvního implantátu vykazovat zlepšení zraku alespoň o 5 písmen, nebude mít nárok na hrazení druhého implantátu v rámci první epizody makulárního edému. Neméně důležitá je i druhá kumulativní podmínka opakovaného podání během první epizody makulárního edému, a to sice, že podle měření optickou koherentní tomografií (OCT) musí zároveň dojít po aplikaci prvního implantátu k přechodnému žádoucímu ztenčení sítnice v její centrální části a následně k jejímu nežádoucímu ztluštění alespoň o 100 mikrometrů a to na hodnotu vždy vyšší než 250 mikrometrů (ozřejmění z anatomického hlediska). K parametru změny tloušťky sítnice však nemá odvolatel ve svém odvolání žádné připomínky. Odvolací orgán konstatuje, že podkladem k formulaci podmínky úhrady spočívající ve zlepšení zraku alespoň o 5 písmen v předmětné spisové dokumentaci shledal vyjádření Vitreoretinální sekce České oftalmologické společnosti České lékařské společnosti J. E. Purkyně (dále jen ČLS JEP ) ze dne , které bylo přílohou žádosti účastníka řízení Allergan Pharmaceuticals Ireland o zahájení předmětného správního řízení. ČLS JEP v tomto svém vyjádření deklarovala, že původní omezení úhrady vyžadující zlepšení zraku o alespoň 15 písmen nemá v běžné klinické praxi opodstatnění a klinicky významnou změnou je zlepšení zraku již o 5 písmen. Na straně 1 předmětného vyjádření ČLS JEP uvádí, že podmínka 15 písmen byla podmínkou pro reaplikaci v klinické studii. V běžné praxi ale tato striktní podmínka nemá opodstatnění. Jakékoli zlepšení zrakové ostrosti je pro pacienta Ministerstvo zdravotnictví 8

9 prospěšné a klinicky významná změna je 5 písmen a vyšší a dále na straně 3 až 4 předmětného vyjádření shrnuje své stanovisko následovně: "Navrhujeme tedy v rámci stanovení trvalé úhrady pro Ozurdex: Změnu počtu písmen ze současných 15 na formulaci zlepšen 5 písmen (klinicky významná změna). ( ) Opakované podávání přípravku je indikováno v případě, že došlo k opětovnému zhoršení makulárního edému (zvýšení tloušťky v centrálním milimetru OCT o více jak 100 mikrometrů) po přechodném zlepšení po prvním podání o nejméně pět písmen a tloušťkou centrální části sítnice (měřené OCT) více než 250 mikrometrů. Obvykle jsou hrazeny z veřejných prostředků 2 podání tohoto přípravku na epizodu makulárního otoku. Odvolatel již během řízení před Ústavem namítal nepodloženost klinického významu pro zlepšení zraku alespoň o 5 písmen, na což pak Ústav reagoval například na straně 15 či 27 a 28 napadeného rozhodnutí. Odvolatel však konkrétně nedoložil, proč není zlepšení zraku o 5 písmen (o 1 řádek) při aplikaci předmětného léčivého přípravku OZURDEX již klinicky významné. Ústav dále také na straně 15 napadeného rozhodnutí jasně uvedl i kumulativní kritéria ve změně tloušťky sítnice. Tuto kumulativní podmínku zdůraznil Ústav několikrát například i na straně 17 napadeného rozhodnutí. Na straně 28 napadeného rozhodnutí pak Ústav také odkázal na výše uvedené vyjádření ČLS JEP ze dne Odvolací orgán má za to, že v daném případě nebylo nezbytné zvláště dokládat dalším důkazním prostředkem klinický význam zlepšení zraku o 5 písmen (o jeden řádek ETRDS optotypu) nad rámec odborného vyjádření odborné společnosti. Žádný účastník předmětného správního řízení nijak nedoložil, že je nesprávná běžná klinická praxe považovat zlepšení zraku o 5 písmen na ETRDS optotypu již jako klinicky významné. Navíc je podmínka zlepšení zraku alespoň o 5 písmen v indikačním omezení doprovázena kumulativní podmínkou doložení změn v tloušťce centrální části sítnice, proti které nemá odvolatel jinak žádné námitky. Odvolací orgán k tomu upřesňuje, že doložená změna tloušťky centrální části sítnice je důkazem změny makulárního edému a zvětšování tloušťky centrální části sítnice pak značí zhoršování makulárního edému (snižování tloušťky zase svědčí o opaku). Makulární edém je přitom zrak ohrožující komplikací žilních uzávěrů sítnice (negativní vliv na kvalitu zraku), kdy předmětný léčivý přípravek OZURDEX makulární edém potlačuje. Co se týče požadavku odvolatele, aby byla podmínka zlepšení zraku o 5 písmen z indikačního omezení odstraněna, jeho naplnění by prakticky znamenalo, že při opakovaném hrazeném podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX při první epizodě makulárního edému by byly rozhodujícími kritérii pouze změny v tloušťce centrální části sítnice, nikoliv však již změna v kvalitě zraku. Jelikož je účelem podání předmětného léčivého přípravku OZURDEX zmírnit negativní vliv makulárního edému na kvalitu zraku, nelze návrhu odvolatele na změnu indikačního omezení vyhovět. Odvolací orgán souhlasí s tím, že opětovné hrazení předmětného léčivého přípravku během první epizody makulárního edému bude podmíněno Ministerstvo zdravotnictví 9

10 pozitivní reakcí pacienta na první podání předmětného léčivého přípravku spočívající mimo jiné i v parametru zlepšení zraku. Co se týče námitky odvolatele, že v případě nedoložení klinického významu zlepšení zraku o 5 písmen může být za stávajícího znění indikačního omezení pacientům podáván předmětný léčivý přípravek zbytečně, je odvolací orgán toho názoru, že v případě kumulativního doložení tohoto zlepšení zraku i změnami v tloušťce sítnice se toto riziko významně snižuje. Názor, že na základě indikačního omezení stanoveného napadeným rozhodnutím může být předmětný léčivý přípravek podáván zbytečně, tak není opodstatněný. Jelikož Ústav odvolatele v rámci napadeného rozhodnutí seznámil s tím, že parametr zlepšení zraku je dále kumulativně doplněn podmínkou změn v tloušťce centrální části sítnice (namítané zlepšení zraku je doplněno nálezem anatomickým), vypořádal se tím dle názoru odvolacího orgánu dostatečně s námitkami odvolatele stran nejasností v podmínce zlepšení zraku v indikačním omezení předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Odvolací orgán je přitom toho názoru, že vyjádření ČLS JEP, dle kterého má klinický význam zlepšení zraku o 5 písmen spolu s uvedením kumulativní podmínky spočívající v důkazu změny tloušťky sítnice, lze považovat za dostatečný důvod pro ponechání formulace indikačního omezení, jak bylo stanoveno napadeným rozhodnutím. Odvolací orgán tak shledává námitku č. 2 odvolatele nedůvodnou. 3. Odvolatel ve své námitce č. 3 brojí proti vyhodnocení analýzy nákladové efektivity a to zejména v části pravděpodobnostní analýzy senzitivity (jinde také jako PSA ). Odvolatel poukazuje na příliš velký rozptyl PSA v přínosu (získané roky života plného zdraví, QALY) při stejných nákladech na použití předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Dle názoru odvolatele Ústav tuto skutečnost prakticky vůbec nehodnotil a námitky odvolatele řádným způsobem nevypořádal. Odvolatel má proto za to, že nákladová efektivita předmětného léčivého přípravku nebyla prokázána, a proto nesouhlasí se stanovením výše a podmínek úhrady pro předmětný léčivý přípravek OZURDEX. Odvolatel brojil proti Ústavem zhodnocenému příliš velkému rozptylu přínosu (široký mrak bodů v grafu pravděpodobnostní analýzy senzitivity) během prvního stupně předmětného správního řízení. Ústav pak na tuto námitku odvolatele reagoval například na straně 30 a 31 napadeného rozhodnutí, kde mimo jiné uvedl: Podle jednotlivých výsledků PSA lze pro scénář, který Ústav s ohledem na stanovené podmínky úhrady považuje za základní (časový horizont 10 let, 2 aplikace přípravku), očekávat posunutí mraku bodů blíže k ose y s tím, že střed tohoto mraku bude ležet přibližně na hranici 1,05 milionů Kč/QALY. Ústav proto předpokládá, že více než 50 % bodů bude ležet pod hranicí 1,2 milionů Kč/QALY (viz grafy z podání žadatele ze dne k jednotlivým variantám PSA). Ministerstvo zdravotnictví 10

11 K tomu odvolací orgán upřesňuje, že Ústav od žadatele Allergan Pharmaceuticals Ireland obdržel několik variant pravděpodobnostní analýzy senzitivity, avšak žádnou v Ústavem preferovaném scénáři s maximálním počtem 2 aplikací do jednoho oka během časového horizontu 10 let. Ústav pak na základě doložených variant pravděpodobnostní analýzy senzitivity odhadl výsledek jím preferovaného scénáře, jak je ostatně zjevné i ze strany 60 napadeného rozhodnutí, kde je uvedeno: Ústav uvádí, že k Ústavem preferovanému scénáři (maximálně 2 aplikace, časový horizont 10 let) nebyla doplněna analýza senzitivity. Nicméně z předložených scénářů je patrné, že výsledek analýzy je významně ovlivněn právě zkrácením časového horizontu, kde při zkrácení dochází k navýšení ICER, počtem aplikovaných dávek, kdy při maximálním počtu 2 dochází ke snížení ICER oproti scénáři s původním uvažovaným počtem dávek a dále má na výsledek vliv i diskontní sazba přínosů. Odvolací orgán k namítanému rozptylu PSA uvádí, že žádný právní předpis nestanoví, jaký rozptyl PSA je pro účely přiznání trvalé úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění již neakceptovatelný, respektive při jakém rozptylu PSA již nelze posuzovanou terapii považovat za nákladově efektivní. Odvolací orgán k tomu předně zdůrazňuje následující klíčové okolnosti. 1) Odvolatel ve svém odvolání nijak nezpochybňuje odborné důkazy (klinické studie či data z registru) prokazující terapeutickou účinnost předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Terapeutickou účinnost předmětného léčivého přípravku OZURDEX má přitom bez dalšího odvolací orgán na základě odborných spisových podkladů za prokázanou. 2) V rámci žadatelem Allergan Pharmaceuticals Ireland původně předložené a i v řízení dále doplněné analýze nákladové efektivity nebyl k předmětnému léčivému přípravku OZURDEX uvažován žádný aktivní komparátor (jednalo se pouze o observaci), jelikož předmětný léčivý přípravek OZURDEX nemá trvale hrazenou alternativu z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Absenci hrazené alternativy k předmětnému léčivému přípravku OZURDEX Ústav několikrát uvedl v napadeném rozhodnutí a také hlavně z tohoto důvodu přiznal v napadeném rozhodnutí tomuto léčivému přípravku status vysoce inovativního léčivého přípravku. Například na straně 46 napadeného rozhodnutí je uvedeno, že Léčivý přípravek OZURDEX nemá v současné době v této indikaci alternativu trvale hrazenou z prostředků veřejného zdravotního pojištění, tak jak je uvedeno v definici vysoce inovativního přípravku dle ustanovení 40 odst. 2 písm. c) bodu 1 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Odvolatel přitom ve svém odvolání nezpochybňuje okolnosti, že předmětný léčivý přípravek OZURDEX splňuje kritéria pro vysoce inovativní léčivý přípravek a že nemá z prostředků veřejného zdravotního pojištění trvale hrazenou alternativu, tyto okolnosti tedy považuje odvolací orgán bez dalšího za náležitě prokázané. Podle ustanovení 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že Nákladovou efektivitou se rozumí určení poměru mezi náklady a přínosy spojenými s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely ve srovnání s použitím jiného léčivého přípravku, potraviny pro zvláštní lékařské účely nebo léčebného postupu; nákladová efektivita je Ministerstvo zdravotnictví 11

12 hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý. Ze shora uvedené citace ustanovení 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. vyplývá, že vzhledem k tomu, že v předmětném správním řízení nebyl pro předmětný léčivý přípravek OZURDEX identifikován vhodný komparátor, má se jeho nákladová efektivita za prokázanou nebylo totiž možno dokázat, že existuje jiná nákladově efektivnější terapie. Co se týče stanovených podmínek úhrady pro předmětný léčivý přípravek OZURDEX, zabýval se jimi odvolací orgán zejména v intencích odvolatelem uplatněné první a druhé odvolací námitky, přičemž shledal tyto námitky nedůvodné (viz výše). Odvolací orgán přitom nemá bez dalšího důvod se domnívat, že by stanovené podmínky úhrady neumožňovaly nákladově efektivní použití předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Odvolací orgán tak souhlasí se stanovenými podmínkami úhrady pro předmětný léčivý přípravek OZURDEX ve výroku napadeného rozhodnutí, kde je jeho hrazené použití striktně omezeno na podání maximálně dvou implantátů do jednoho oka v rámci jedné či dvou epizod makulárního edému, což se jeví jako nákladově efektivní řešení. Ve věci stanovené výše a podmínek úhrady předmětného léčivého přípravku OZURDEX tak nelze bez dalšího shledat napadené rozhodnutí za nesouladné s právními předpisy. K vypořádání této odvolací námitky odvolatele odvolací orgán shrnuje, že na základě namítaného rozptylu PSA nelze bez dalšího učinit závěr o tom, že nákladová efektivita použití předmětného léčivého přípravku dle výše a podmínek úhrady stanovených ve výroku napadeného rozhodnutí nebyla prokázána. Ze správního spisu, jakož i z odůvodnění napadeného rozhodnutí je zřejmé, že terapeutická účinnost předmětného léčivého přípravku byla prokázána a vzhledem k tomu, že ten nemá vhodný komparátor ve smyslu ustanovení 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb., má se jeho nákladová efektivita za prokázanou. Odvolací orgán tak shledává námitku č. 3 odvolatele nedůvodnou. 4. Odvolatel ve své námitce č. 4 brojí proti vypořádání Ústavu s námitkami odvolatele v otázce nalezení komparátoru k předmětnému léčivému přípravku OZURDEX. Odvolatel konkrétně namítá to, že sám Ústav připouští ve stejné indikaci použití dočasně hrazeného léčivého přípravku LUCENTIS a EYLEA, avšak nezahrnul tyto komparátory do hodnocení analýzy nákladové efektivity předmětného léčivého přípravku. Takový postup považuje Odvolatel za chybný, a na podporu svého závěru odkazuje na správní řízení vedené pod sp. zn. SUKLS26195/2012, ve kterém se ministerstvo vyjádřilo k doplnění hodnocení nákladové efektivity i v případě, kdy nebyl žádný terapeutický postup hrazen v rámci trvalých úhrad. Z důvodu nezahrnutí komparátorů LUCENTIS a EYLEA do hodnocení analýzy nákladové Ministerstvo zdravotnictví 12

13 efektivity předmětného léčivého přípravku OZURDEX nelze zjistit, zda stanovená výše a podmínky úhrady předmětného léčivého přípravku OZURDEX jsou stanoveny správně a zda léčivé přípravky LUCENTIS a EYLEA nejsou pro plátce z hlediska nákladů výhodnější. Obdobnou námitku odvolatel uplatnil již během prvního stupně předmětného správního řízení a Ústav se s ní vypořádal na stranách 11 až 13 napadeného rozhodnutí. Ústav zde mimo jiné uvedl, že komparativní hrazený jiný terapeutický postup v analýze nákladové efektivity musí být obecně přijímán jako obvyklý ve smyslu ustanovení 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb., což není případ dočasně hrazeného terapeutického postupu, u kterého teprve v období dočasné úhrady dochází ke sběru potřebných dat pro účely případného přiznání trvalé úhrady. Dále zde Ústav také odkázal na metodiku Ústavu, která upravuje postup Ústavu při hodnocení nákladové efektivity a podle které má být komparátor trvale hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. K odkazu odvolatele na správní řízení sp. zn. SUKLS26195/2012 Ústav uvedl, že v daném správním řízení ministerstvo shledalo nesprávným postup Ústavu v otázce posouzení postavení léčivého přípravku TYVERB v podmínkách klinické praxe, a to není v žádném zjevném rozporu s postupem Ústavu v předmětném správním řízení. Odvolací orgán předně uvádí, že ve shodě s Ústavem bez dalšího neidentifikoval žádný rozpor v přezkoumávaném postupu Ústavu s rozhodnutím ministerstva ze dne , č. j MZDR29800/2012, sp. zn. FAR: L217/2012, kterým bylo v souladu s ustanovením 90 odst. 1 písm. b) správního řádu zrušeno rozhodnutí Ústavu ze dne ve správním řízení sp. zn. SUKLS26195/2012 a věc tak byla Ústavu vrácena k novému projednání. V odkazovaném rozhodnutí ministerstva z se nikde neuvádí, že použití léčivého přípravku v režimu dočasné úhrady je obecně přijímáno jako obvyklé. Odkaz odvolatele na správní řízení sp. zn. SUKLS26195/2012 tak zde nepovažuje odvolací orgán za případný a právně či skutkově významný. Odvolací orgán souhlasí s názorem Ústavu, že smyslem a účelem přiznání dočasné úhrady podle ustanovení 39d zákona č. 48/1997 Sb. je prověřit (klinicky i ekonomicky) použití léčivého přípravku v dočasném režimu hrazené úhrady v podmínkách běžné klinické praxe v České republice. Takové použití léčivého přípravku, které může trvat nejvýše jen tři roky, však nelze obecně přijmout jako obvyklé ve smyslu ustanovení 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. Proto nemohly být dočasně hrazené léčivé přípravky LUCENTIS a EYLEA v předložené analýze nákladové efektivity zohledněny jako vhodné komparátory k terapii předmětným léčivým přípravkem OZURDEX. Ústavem odkazovaná veřejná metodika k postupu hodnocení nákladové efektivity dostupná z internetové adresy již jen dokresluje výše uvedené, když je v ní na straně 9 ke komparátoru uvedeno, že jde o LP/PZLÚ nebo jiný terapeutický postup, který je trvale hrazený z prostředků zdravotního pojištění. Nejde tedy o LP/PZLÚ Ministerstvo zdravotnictví 13

14 hrazený na základě výjimečných úhradových mechanismů jako je dočasná úhrada vysoce inovativního léčivého přípravku S ohledem na výše uvedené má odvolací orgán za to, že Ústav se s námitkou odvolatele ve vztahu k použití dočasně hrazených léčivých přípravků LUCENTIS a EYLEA v hodnocení nákladové efektivity předmětného léčivého přípravku OZURDEX vypořádal dostatečně, a že tyto dočasně hrazené léčivé přípravky nemohly být vyhodnoceny jako vhodné komparátory v analýze nákladové efektivity předmětného léčivého přípravku OZURDEX. Odvolací orgán tak shledává námitku č. 4 odvolatele nedůvodnou. IV. Na základě všech výše uvedených skutečností a ve spise shromážděných podkladů bylo rozhodnuto tak, jak je uvedeno ve výrokové části tohoto rozhodnutí. P o u č e n í : Proti tomuto rozhodnutí se nelze podle ustanovení 91 odst. 1 správního řádu dále odvolat. OTISK ÚŘEDNÍHO RAZÍTKA Rozdělovník: Na úřední desku PharmDr. Alena Tomášková v. r. ředitelka odboru farmacie Ministerstvo zdravotnictví 14