MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY R O Z H O D N U T Í

Transkript

1 MINISTERSTVO ZDRAVOTNICTVÍ ČESKÉ REPUBLIKY Vyvěšeno dne: V Praze dne č. j.: MZDR 34678/2015-2/FAR sp. zn. FAR: L41/2015 k sp. zn.: SUKLS149659/2014 PID: MZDRX00TNVVC R O Z H O D N U T Í Ministerstvo zdravotnictví (dále jen odvolací orgán nebo ministerstvo ) jako příslušný správní orgán dle ustanovení 89 odst. 1 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ), a ve spojení s ustanovením 13 odst. 1 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon č. 378/2007 Sb. ), v řízení, jehož účastníky jsou: Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČO: Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČO: Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČO: Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČO: Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, se sídlem Husova 302, Mladá Boleslav, IČO: Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Kodaňská 1441/46, Praha 10, IČO: všichni výše uvedení společně zastoupeni Ing. Marcelou Malinovou, datum narození: , pobytem: Polní 331, Hostouň Ministerstvo zdravotnictví 1 Vyřizuje: Mgr. Ivan Ferkl

2 Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, se sídlem Orlická 4/2020, Praha 3, IČO: Octapharma (IP) Ltd. se sídlem The Zenith Building, Spring gardens 26, M2 1AB Manchester, Velká Británie zastoupena: Octapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft m.b.h., Oberlaaerstrasse 235, 1100 Vídeň, Rakousko, pověřená osoba: Dr. Barbara Rangetiner rozhodlo o odvolání účastníků řízení: České průmyslové zdravotní pojišťovny, se sídlem Jeremenkova 11, Ostrava, IČO: , Oborové zdravotní pojišťovny zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, se sídlem Roškotova 1225/1, Praha 4, IČO: , Revírní bratrské pokladny, zdravotní pojišťovny, se sídlem Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava, IČO: , Vojenské zdravotní pojišťovny České republiky, se sídlem Drahobejlova 1404/4, Praha 9, IČO: , Zaměstnanecké pojišťovny Škoda, se sídlem Husova 212, Mladá Boleslav, IČO: , Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra České republiky, se sídlem Na Míčánkách 1498/2, Praha 10, IČO: , všichni společně zastoupeni Ing. Marcelou Malinovou, datum narození: , pobytem: Polní 331, Hostouň (dále jen odvolatel ), proti rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ) ze dne , č. j. sukl66565/2015 (dále také jen napadené rozhodnutí ), vydanému ve správním řízení, sp. zn. SUKLS149659/2014, o žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění léčivých přípravků: Kód Ústavu: Název léčivého přípravku: Doplněk názvu: WILATE 500 INJ PSO LQF 1X5ML/500UT WILATE 1000 INJ PSO LQF 1X10ML/1000UT (dále také jen předmětné přípravky Wilate ) t a k t o: p o d l e u s t a n o v e n í 9 0 o d s t. 1 p í s m. b ) s p r á v n í h o ř á d u se n a p a d e n é r o z h o d n u t í v c e l é m r o z s a h u r u š í a v ě c s e v r a c í St á t n í m u ú s t a v u p r o k o n t r o l u l é č i v k n o v é m u p r o j e d n á n í. O d ů v o d n ě n í : Ministerstvo zdravotnictví 2

3 I. Souhrn dosavadního průběhu předmětného správního řízení Dne obdržel Ústav žádost společnosti Octapharma (IP) Ltd. (dále také jen žadatel ) o stanovení výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění předmětných přípravků Wilate. Dne Ústav vydal ve správním řízení vedeném dle zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon č. 48/1997 Sb. nebo zákon o veřejném zdravotním pojištění ) rozhodnutí č. j. sukl66565/2015, které bylo doručeno dne , kde ve výroku: 1. Nezařadil léčivý přípravek Kód Ústavu: Název léčivého přípravku: Doplněk názvu: WILATE 500 INJ PSO LQF 1X5ML/500UT na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění do žádné referenční skupiny dle vyhlášky č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška č. 384/2007 Sb. ), na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) a v souladu s ustanovením 39b odst. 13 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tomuto léčivému přípravku stanovil úhradu ze zdravotního pojištění ve výši: 5905,50 Kč, a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovením 34 odst. 1 a 2 a 36 odst. 4 vyhlášky č. 376/2011 Sb., kterou se provádí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění (dále jen vyhláška č. 376/2011 Sb. ) mu stanovil podmínky úhrady ze zdravotního pojištění takto: A,E/HEM P: Přípravek je hrazen v prevenci a léčbě krvácivých stavů nebo krvácení při chirurgickém zákroku u nemocných s von Willebrandovou chorobou, jestliže samotná léčba desmopressinem je neúčinná, kontraindikována nebo nedostupná. 2. Nezařadil léčivý přípravek Kód Ústavu: Název léčivého přípravku: Doplněk názvu: WILATE 1000 INJ PSO LQF 1X10ML/1000UT Ministerstvo zdravotnictví 3

4 na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění do žádné referenční skupiny dle vyhlášky č. 384/2007 Sb., na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) a v souladu s ustanovením 39b odst. 13 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tomuto léčivému přípravku stanovil úhradu ze zdravotního pojištění ve výši: 11278,80 Kč, a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a v souladu s ustanovením 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovením 34 odst. 1 a 2 a 36 odst. 4 vyhlášky č. 376/2011 Sb. mu stanovil podmínky úhrady ze zdravotního pojištění takto: A,E/HEM P: Přípravek je hrazen v prevenci a léčbě krvácivých stavů nebo krvácení při chirurgickém zákroku u nemocných s von Willebrandovou chorobou, jestliže samotná léčba desmopressinem je neúčinná, kontraindikována nebo nedostupná. Ústav tedy dne vydal napadené rozhodnutí, ve kterém nezařadil předmětné přípravky Wilate do žádné referenční skupiny a stanovil jim výši a podmínky úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění. II. Souhrn odvolání Dne podal odvolatel proti napadenému rozhodnutí elektronicky se zaručeným elektronickým podpisem odvolání. Napadené rozhodnutí bylo doručeno dne Lhůta pro odvolání byla do Odvolání bylo podáno včas. Odvolatel napadl napadené rozhodnutí v celém rozsahu. Ministerstvo uvádí stručný přehled okruhů námitek odvolatele: odvolatel namítá nedostatečné posouzení nákladové efektivity, ke kterému uvádí úvahy nad klinickým použitím léčivých přípravků při léčbě von Willebrandovy choroby a úvahy nad vhodností použitého komparátoru při posuzování nákladové efektivity odvolatel namítá nesprávný postup při stanovení podmínek úhrady a použití nesprávného komparátoru kryoprecipitát při posouzení nákladové efektivity stanovených podmínek úhrady Odvolatel výslovně namítá, že: Jako komparátor pro hodnocení nákladové efektivity byl autorem analýzy [předložené společností Octapharma (IP) Ltd.] zvolen kryoprecipitát. Jak Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav ), tak odborná společnost se v průběhu řízení vyjádřily, že pro pacienty s nedostatkem von Willebrandova faktoru se v klinické praxi používá přípravek Haemate. Výše uvedené zdravotní pojišťovny ve vyjádření upozornily, že kryoprecipitát se v klinické praxi u pacientů s von Willebrandovou nemocí používá zcela okrajově, především v případech, kdy není dostupný registrovaný léčivý přípravek nebo v případě kombinované insuficience více koagulačních faktorů. Kryoprecipitát proto nelze Ministerstvo zdravotnictví 4

5 považovat za obvyklý terapeutický postup, a proto ho nelze považovat za vhodného komparátora. Ústav ve svém hodnocení nepožadoval doplnění nákladové efektivity ve srovnání s Haemate, ani neprovedl srovnání nákladů na léčbu von Willebrandovy nemoci přípravky Haemate a Wilate Haemate je podle metodiky Ústavu pro hodnocení nákladové efektivity komparátorem pro přípravek Wilate. Srovnání nákladů a účinnosti obou přípravků však nebylo provedeno a úhrada byla stanovena na základě analýzy nákladové efektivity s kryoprecipitátem a na základě tvrzení Ústavu, že pacienti s von Willebrandovou chorobou jsou přípravky Haemate a Wilate léčeni už v současné době. Právě z toho důvodu měl být jako komparátor pro stanovení úhrady použit přípravek Haemate, nikoliv kryoprecipitát. Pokud Ústav neměl takové srovnání k dispozici, měl si vyžádat doplnění od žadatele, nebo měl analýzu provést sám Podmínky úhrady přípravku Haemate jsou značně odlišné od podmínek přípravku Wilate. Nelze se tedy ztotožnit s vypořádáním Ústavu, že podmínky úhrady pro přípravek Wilate nejsou méně omezující než pro přípravek Haemate. Rozhodnutím Ústavu tak došlo ke stanovení podmínek, které dosud v systému úhrady u žádného přípravku stanoveny nejsou (tedy léčba pacientů s von Willebrandovou chorobou), přitom podkladem pro takové rozhodnutí byl zcela nesprávný komparátor. Z uvedených důvodů proto není zřejmé, zda stanovená výše a podmínky úhrady jsou nákladově efektivní, neboť nákladová efektivita proti relevantnímu komparátoru používanému v klinické praxi nebyla vůbec posuzována. Ústav se s připomínkou výše uvedených zdravotních pojišťoven nevypořádal dostatečně, neboť nedoplnil dokazování o analýzu s komparátorem, který je v klinické praxi podle vlastního hodnocení Ústavu skutečně používán. Vypořádání Ústavu, že jsou přípravky Haemate a Wilate v klinické praxi již k léčbě von Willebrandovy choroby používány, a proto stanovuje přípravku Wilate výši a podmínky úhrady právě pro léčbu von Willebrandovy choroby, nepovažujeme pro stanovení výše a podmínek úhrady pro přípravek Wilate za dostatečné. V tomto ohledu odkazujeme na rozhodovací praxi odvolacího orgánu ve správním řízení SUKLS26195/2012, kde odvolací orgán uvedl, že je nezbytné srovnávat posuzovanou terapii se všemi alternativami používanými v klinické praxi. Postup Ústav ve správním řízení o stanovení výše a podmínek úhrady přípravku Wilate je dle názoru výše uvedených zdravotních pojišťoven v rozporu s ust. 15 odst. 6 písm. d) ve spojení s odst. 7 téhož ustanovení zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. III. Použité zkratky a právní ustanovení Odvolací orgán nejprve upřesňuje, že v tomto rozhodnutí se pod zkratkami léčivý přípravek Haemate a léčivé přípravky Haemate rozumí následující léčivé přípravky: Kód Ústavu Název přípravku Doplněk názvu HAEMATE P IVN INJ+INF PSO LQF 1+1X5ML Ministerstvo zdravotnictví 5

6 HAEMATE P IVN INJ+INF PSO LQF 1+1X15ML HAEMATE P IVN INJ+INF PSO LQF 1+1X10ML Kryoprecipitátem, neboli kryoproteinem, se rozumí krevní produkt připravovaný z čerstvě zmražené plazmy, který obsahuje zejména koagulační faktor VIII, koagulační faktor XIII, von Willebrandův faktor, fibrinogen. Indikací jeho podávání je substituce koagulačních faktorů. Pojem nákladová efektivita je upraven v 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. Podle tohoto ustanovení platí, že Nákladovou efektivitou se rozumí určení poměru mezi náklady a přínosy spojenými s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely ve srovnání s použitím jiného léčivého přípravku, potraviny pro zvláštní lékařské účely nebo léčebného postupu; nákladová efektivita je hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý. Nákladově efektivní jsou takové léčebné postupy, které při srovnatelných nákladech přinášejí stejný nebo vyšší terapeutický účinek spočívající v prodloužení života, zlepšení kvality života nebo zlepšení podstatného a měřitelného kritéria příslušného onemocnění, nebo které při alespoň srovnatelném terapeutickém účinku znamenají nižší celkové náklady pro systém zdravotního pojištění, nebo při vyšších nákladech a vyšším terapeutickém účinku je tento poměr srovnatelný s jinými terapeutickými postupy hrazenými z prostředků zdravotního pojištění. Hodnocení nákladové efektivity se vyžaduje u léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely, které nejsou zařazeny do referenční skupiny podle 39c odst. 1, nebo u kterých je navrhováno preskripční nebo indikační omezení odlišně od v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely, anebo u kterých je požadováno stanovení další zvýšené úhrady podle 39b odst. 11, popřípadě u kterých je požadováno zvýšení úhrady léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely oproti základní úhradě. Z tohoto ustanovení současně vyplývá, že komparátorem je takový terapeutický postup hrazený z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý. Podle ustanovení 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že Terapeutickou účinností se rozumí schopnost vyvolávat žádoucí účinek s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely i v podmínkách běžné klinické praxe. Účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby při zachování nákladové efektivity. Podle 3 správního řádu platí ve správním řízení zásada materiální pravdy, že Nevyplývá-li ze zákona něco jiného, postupuje správní orgán tak, aby byl zjištěn stav věci, o němž nejsou důvodné pochybnosti, a to v rozsahu, který je nezbytný pro soulad jeho úkonu s požadavky uvedenými v 2. Ministerstvo zdravotnictví 6

7 Podle 89 odst. 2 věty první správního řádu platí, že Odvolací správní orgán přezkoumává soulad napadeného rozhodnutí a řízení, které vydání rozhodnutí předcházelo s právními předpisy. IV. Ministerstvo na základě předloženého odvolání a spisové dokumentace Ústavu přezkoumalo napadené rozhodnutí v souladu s 89 odst. 2 správního řádu, jakož i řízení, které mu předcházelo a dospělo k následujícím skutkovým zjištěním a právním závěrům. Ministerstvo uvádí, že při stanovení výše a podmínek úhrady léčivému přípravku nebo potravině pro zvláštní lékařské účely z prostředků veřejného zdravotního pojištění dle ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona č. 48/1997 Sb. musí Ústav posoudit účastníkem řízení předložené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění způsobeného užíváním léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely, s vyjádřením nákladů na 1 pacienta a odhadovaný počet pacientů léčených za rok, a to v případech stanovení nebo změny výše a podmínek úhrady nebo hloubkové nebo zkrácené revize u léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely, u kterých je požadováno rozšíření podmínek úhrady vedoucí ke zvýšení počtu léčených pacientů, zvýšení úhrady oproti základní úhradě nebo 1 další zvýšená úhrada oproti stávajícímu stavu nebo oproti ostatním léčivým přípravkům nebo potravinám pro zvláštní lékařské účely v referenční skupině. Toto ustanovení určuje, že při stanovení výše a podmínek úhrady u léčivých přípravků je Ústav ve správním řízení povinen zhodnotit farmakoekonomické hodnocení léčivého přípravku, tj. hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění. Analýza nákladové efektivity je dle 39f odst. 6 zákona č. 48/1997 Sb. součástí farmakoekonomického hodnocení. Dle 39f odst. 6 zákona č. 48/1997 Sb. má žadatel povinnost k žádosti o stanovení maximální ceny nebo výše a podmínek úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění přiložit farmakoekonomické hodnocení, zejména analýzy nákladové efektivity a analýzy dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění. Farmakoekonomické hodnocení bylo společností Octapharma (IP) Limited v předmětném správním řízení předloženo v žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění předmětným léčivým přípravkům doručené Ústavu dne Obsah žadatelem předloženého farmakoekonomického hodnocení je podrobně uveden na stranách 26 až 29 napadeného rozhodnutí. Ústav se k předloženému farmakoekonomickému hodnocení vyjádřil na stranách 29 až 31 napadeného rozhodnutí. K analýze nákladové efektivity Ústav uvedl: V současné době je v Ministerstvo zdravotnictví 7

8 ČR pro léčbu pacientů s von Willebrandovou chorobou dostupný přípravek Haemate. Ústav se v této věci opírá o stanovisko prof. Penky ze dne , ve kterém je uvedeno, že přípravek Haemate je dle údajů Českého národního hemofilického programu používán pouze k léčbě a prevenci krvácení u nemocných s von Willebrandovou chorobou a nikoliv u nemocných s hemofilií. Rovněž ani v registrační databázi HemIS, která zachycuje reprezentativní vzorek české populace hemofiliků, nebyl zachycen případ použití přípravku Haemate u nemocných s hemofilií. Léčivé přípravky Wilate a Haemate mají v indikaci von Willebrandovy choroby obdobnou účinnost, bezpečnost i obdobné klinické použití, jak plyne z části Posouzení terapeutické zaměnitelnosti tohoto dokumentu. Tvrzení Ústavu je v souladu se stanovisky odborné společnosti, dle kterých jsou pouze pro pacienty s von Willebrandovou chorobou určeny právě přípravky Wilate a Haemate. Přípravky s vysokým obsahem vw faktoru jsou v léčbě pacientů s von Willebrandovou chorobou nezastupitelné, což je v praxi v ČR právě přípravek Haemate. A dále nově registrovaný přípravek Wilate, který má výhodu vyšší čistoty a kratšího t2 FVIII, i když obsah vwf:rco má proti přípravku Haemate výrazně nižší 18. Při stanovení úhrady léčivého přípravku Wilate ze zdravotního pojištění tak lze očekávat obdobné postavení přípravku Wilate v klinické praxi jako má již hrazený přípravek Haemate. V reálné klinické praxi tak bude přípravek Wilate používán pro stejnou skupinu pacientů jako přípravek Haemate a nedojde tak k rozšíření počtu pacientů oproti současnému stavu. Ústav dále dodává, že léčivé přípravky Haemate a přípravky Wilate s odlišnou silou oproti přípravkům Wilate posuzovaným ve správním řízení, sp. zn. SUKLS149659/2014, jsou posuzovány v revizi koagulačních faktorů, sp. zn. SUKLS5405/2010, která je v současné době v odvolacím řízení. V předmětné revizi vedené podle předchozích právních předpisů (ve které byla předložena obdobná farmakoekonomická analýza jako v tomto správním řízení) byla stanovena základní úhrada skupiny léčivých přípravků k terapii von Willebrandovy choroby ve výši 7010,6917 Kč za denní dávku (ve výši úhrady pro konečného spotřebitele,) (tj. za 500 IU přípravku Wilate). Ústav po pravomocném ukončení správního řízení, sp. zn. SUKLS5405/2010, očekává zahájení druhé hloubkové revize koagulačních faktorů, ve které by byly zařazeny všechny léčivé přípravky určené k terapii von Willebrandovy choroby. ( ) K analýze dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění rozpočet Ústav na str. 30 uvedl: K tomu Ústav uvádí, že disponuje z úřední činnosti stanoviskem České hematologické společnosti ze dne , dle kterého žije v ČR cca 1300 nemocných s von Willebrandovou chorobou, převládají mezi nimi však pacienti s lehkým postižením typem 1 a pacienti s těžkým typem 3 jsou jen 4. Opakovanou léčbu on-demand nebo profylaktickou léčbu von Willebrandovy choroby vyžadují dle uvedeného odborného stanoviska jen pacienti s typem 3 von Willebrandovy choroby, ostatní jsou substituováni jen při invazivních zákrocích nebo větších úrazech, případně při krvácení v souvislosti s locus minoris. Z výše uvedeného plyne, že k léčbě přípravkem Wilate bude indikován pouze malý počet pacientů (jednotky, maximálně desítky pacientů ročně). Zároveň nedojde k navýšení počtu léčených pacientů oproti současnému stavu, neboť pro pacienty s von Willebrandovou chorobou je v současné době dostupný již přípravek Haemate. Může dojít pouze k přerozdělení pacientů Ministerstvo zdravotnictví 8

9 mezi těmito dvěma přípravky. K dopadu na rozpočet Ústav uvádí, že v prevenci a léčbě krvácivých stavů nebo krvácení při chirurgickém zákroku u pacientů s von Willebrandovou chorobou, jestliže samotná léčba desmopressinem je neúčinná, kontraindikována nebo nedostupná, je možné použít přípravky Wilate a Haemate. Tvrzení Ústavu je v souladu se stanoviskem České hematologické společnosti ze dne , které je podrobněji uvedeno v části Posouzení terapeutické zaměnitelnosti tohoto dokumentu. Prevalence von Willebrandovy nemoci v populaci činí dle odborného článku Smejkal, kolem 1%, nicméně dle stanoviska odborné společnosti 18 je celkový počet pacientů s von Willebrandovou chorobou v ČR asi 1300 nemocných, převládají mezi nimi však pacienti s lehkým postižením typem 1 a pacienti s těžkým typem 3 jsou jen 4. Ústav dále uvádí, že pacienti s von Willebrandovou chorobou jsou léčeni již v současné době. Ústav se v této věci opírá o stanovisko prof. Penky ze dne , ve kterém je uvedeno, že přípravek Haemate je dle údajů Českého národního hemofilického programu používán pouze k léčbě a prevenci krvácení u nemocných s von Willebrandovou chorobou a nikoliv u nemocných s hemofilií. Rovněž ani v registrační databázi HemIS, která zachycuje reprezentativní vzorek české populace hemofiliků, nebyl zachycen případ použití přípravku Haemate u nemocných s hemofilií. Přípravek Wilate má dle výše uvedených odborných stanovisek obdobné klinické použití jako přípravek Haemate a lze proto předpokládat, že stanovením úhrady přípravku Wilate nedojde k nárůstu počtu léčených pacientů. Může dojít pouze k přeskupení pacientů tak, že někteří pacienty užívající v současné době přípravek Haemate přejdou na přípravek Wilate. Navíc Ústav stanovil přípravku Wilate podmínky úhrady v takovém znění, které zajišťují racionální preskripci a hospodárné využívání prostředků veřejného zdravotního pojištění. Dle stanovených podmínek úhrady bude předmětný léčivý přípravek hrazen v prevenci a léčbě krvácivých stavů nebo krvácení při chirurgickém zákroku za předpokladu neúčinnosti, kontraindikace nebo nedostupnosti léčby desmopressinem. Substituční léčba těchto pacientů pomocí přípravku Wilate (případně přípravku Haemate) je medicínsky nezbytná, neboť v opačném případě jsou pacienti ohroženi vznikem závažných krvácivých stavů, v určitých případech (např. těžké formy von Willebrandovy choroby) může dojít také k ohrožení života těchto pacientů. Podání kryoprecipitátu, který byl těmto pacientům podáván v minulosti, se z důvodu rizika infekčních komplikací nedoporučuje. Z výše uvedených důvodů má Ústav za to, že stanovení úhrady léčivého přípravku Wilate nepovede k nárůstu výdajů z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Ústav na straně 8 napadeného rozhodnutí ještě uvedl: ( ) Přípravek Wilate má dle výše uvedených odborných stanovisek obdobné klinické použití jako přípravek Haemate a lze proto předpokládat, že stanovením úhrady přípravku Wilate nedojde k nárůstu počtu léčených pacientů. Může dojít pouze k přeskupení pacientů tak, že někteří pacienty užívající v současné době přípravek Haemate přejdou na přípravek Wilate.). Ústav se dalším posouzením farmakoekonomické analýzy předložené žadatelem nezabýval (a nevkládal do spisu checklisty k hodnocení předmětné analýzy), neboť měl sám o sobě dostatek důkazů pro stanovení úhrady přípravků Wilate ze zdravotního pojištění (resp. (na Ministerstvo zdravotnictví 9

10 základě výše uvedeného posouzení shromážděných důkazů dospěl k závěru, že posuzovaný přípravek je nákladově efektivní intervencí). Ústav se bez ohledu na tuto skutečnost (vědom si komplikovanosti a jistých specifik postupu stanovení úhrady složených přípravků) vyjádřil k postavení kryoprecipitátu v klinické praxi (komparátor v analýze nákladové efektivity), přičemž uvedl, že podání kryoprecipitátu, který byl pacientům s von Willebrandovou chorobou podáván v minulosti, se z důvodu rizika infekčních komplikací nedoporučuje. Standardem léčby u pacientů s von Willebrandovou chorobou podstupujících chirurgický zákrok je v první linii desmopressin a ve druhé linii přípravky s obsahem von Willebrandova faktoru (přípravky Haemate a Wilate). Právě s ohledem na existenci již hrazené (v klinické praxi) používané terapie přípravky Haemate, a s ohledem na prokázanou účinnost a bezpečnost přípravků Wilate, s přihlédnutím ke specifickému způsobu stanovení úhrady složených přípravků, shledal Ústav stanovení úhrady přípravků Wilate ze zdravotního pojištění za důvodné. Z výše uvedeného tedy vyplývá, že Ústav se k předloženému farmakoekonomickému hodnocení vyjádřil tak, že odkázal na své rozhodnutí ze dne , č. j. sukl110344/2014, vydanému v řízení vedenému pod sp. zn. SUKLS5405/2010 a na další odborná stanoviska, a to stanovisko prof. Penky ze dne a stanovisko České hematologické společnosti ze dne , která jsou obě součástí předmětného spisu. Z odborných stanovisek podle napadeného rozhodnutí Ústavu vyplývá, že přípravky Haemate a Wilate jsou určeny pouze pro léčbu von Willebrandovy choroby. Ústav však v napadeném rozhodnutí vůbec konkrétně farmakoekonomickou analýzu, která byla předložena žadatelem, a která posuzuje náklady a přínosy spojené s použitím přípravku Wilate ve srovnání s použitím kryoprecipitátu, nehodnotil s tím, že uvedl, že měl dostatek důkazů pro stanovení úhrady přípravků Wilate ze zdravotního pojištění. Ústav totiž dospěl k závěru, že posuzovaný přípravek Wilate je ve srovnání s přípravkem Haemate nákladově efektivní intervencí. Ústav v závěru analýzy dopadu do rozpočtu tvrdí, že stanovení úhrady léčivého přípravku Wilate nepovede k nárůstu výdajů z prostředků veřejného zdravotního pojištění, neboť dojde pouze k přeskupení pacientů tak, že někteří pacienty užívající v současné době přípravek Haemate přejdou na přípravek Wilate. Toto tvrzení ovšem dle odvolacího orgánu nelze přezkoumat a lze o něm mít důvodné pochybnosti, neboť předmětnému přípravku Wilate Ústav stanovil úhradu dle 39b odst. 13 písm. a) zákona č. 48/1997 Sb. (ve výši ceny výrobce zjištěné v kterékoli zemi Evropské unie pro každý jednotlivý léčivý přípravek se stejnou kombinací léčivých látek a jejich obsahu) a nikoliv ve stejné výši úhrady jakou má v současné době přípravek Haemate. Proto nelze přezkoumat tvrzení Ústavu na straně 31 napadeného rozhodnutí, že stanovení úhrady léčivého přípravku Wilate nepovede k nárůstu výdajů z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Dále Ústav nehodnotil indikační omezení předmětného přípravku Wilate ve vztahu k přípravku Haemate ve smyslu 39c odst. 2 písm. b) zákona č. 48/1997 Sb., zejména, zda se u obou přípravků v indikačním omezení jedná o shodnou skupinu pacientů. Ústav hodnotil ve Ministerstvo zdravotnictví 10

11 vztahu k nákladům léčby předmětným přípravkem Wilate pouze počet léčených pacientů, avšak náklady na léčbu přípravkem Wilate nikoli. Dle odvolacího orgánu tak Ústav neprovedl dostatečné hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění. Ministerstvo dále zdůrazňuje, že rozhodnutí Ústavu ze dne , č. j. sukl110344/2014, sp. zn. SUKLS5405/2010, nebylo ke dni vydání napadeného rozhodnutí v právní moci. Protože rozhodnutí Ústavu ze dne není pravomocné, nemůže být podkladem pro napadené rozhodnutí. Rozhodnutí správního orgánu, které není v právní moci, není ve smyslu 73 správního řádu formálně ani materiálně závazné pro účastníky řízení ani pro správní orgány. Odvolací orgán při přezkoumávání důvodnosti odvolacích námitek zjistil, že se Ústav v napadeném rozhodnutí dopustil pochybení, které má za následek nezákonnost napadeného rozhodnutí. Ústav měl povinnost v tomto předmětném správním řízení aplikovat 39b odst. 2 písm. c) zákona č. 48/1997 Sb., protože se stanovila úhrada a podmínky úhrady léčivému přípravku, který je před zahájením předmětného správního řízení stanovené neměl. Toto ustanovení však Ústav neaplikoval. Nesoulad napadeného rozhodnutí s právními předpisy tedy spočívá v tom, že Ústav v napadeném rozhodnutí nehodnotil žadatelem předložené farmakoekonomické hodnocení. Ústav tento svůj postup odůvodňuje na straně 30 napadeného rozhodnutí tvrzením, že při stanovení úhrady léčivého přípravku Wilate ze zdravotního pojištění tak lze očekávat obdobné postavení přípravku Wilate v klinické praxi jako má již hrazený přípravek Haemate. V reálné klinické praxi tak bude přípravek Wilate používán pro stejnou skupinu pacientů jako přípravek Haemate a nedojde tak k rozšíření počtu pacientů oproti současnému stavu., o kterém však lze mít dle odvolacího orgánu důvodné pochybnosti. Podstatou hodnocení nákladové efektivity a dopadů do rozpočtu je hodnocení konkrétních nákladů na léčbu. Ústav hodnotil pouze počet léčených pacientů, náklady na léčbu předmětným přípravkem Wilate zejména v číselné podobě však vůbec nehodnotil. Dle odvolacího orgánu tak Ústav neprovedl dostatečné posouzení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění, ačkoliv toto hodnocení provést měl, neboť tuto povinnost Ústavu ukládá ustanovení 39b odst. 2 písm. c) zákona č. 48/1997 Sb. Jelikož měl Ústav povinnost aplikovat 39b odst. 2 písm. c), je Ústav povinen také aplikovat 15 odst. 6 písm. d) ve spojení s odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb., protože měl povinnost posoudit farmakoekonomické hodnocení ve vztahu k léčivým přípravkům Wilate, a to ve vztahu k jejich výši úhrady a podmínkám úhrady, a to protože jim byla stanovena úhrada a podmínky úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Ze spisové dokumentace však nelze přezkoumat, zda předmětné léčivé přípravky Wilate při stanovené výši úhrady a rozsahu podmínek úhrady v rámci napadeného rozhodnutí splňují podmínky hospodárného a účelného používání a podmínky účelné terapeutické intervence. Ministerstvo zdravotnictví 11

12 Jelikož nelze přezkoumat, zdali předmětné léčivé přípravky Wilate při stanovené výši úhrady a indikačním omezení v rámci napadeného rozhodnutí splňují podmínky účelné terapeutické intervence (zachování nákladové efektivity), nelze s ohledem na zákonné podmínky dané ustanovením 15 odst. 6 zákona č. 48/1997 Sb. přezkoumat ani stanovenou výši a indikační omezení předmětných léčivých přípravků. Ústav tedy neprovedl dostatečné hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění. Takový postup ve správním řízení nelze odůvodnit pouhým odkazem na závěry učiněné v jiném nepravomocném rozhodnutí Ústavu nebo odbornou argumentací. Zachování nákladové efektivity by mělo být v předmětném správním řízení náležitě posouzeno dle farmakoekonomického hodnocení. Ústav je proto povinen po vrácení věci doplnit dokazování o posouzení farmakoekonomického hodnocení, případně vyzvat účastníka řízení k jeho doplnění. Co se týče dalších dílčích námitek odvolatele na vhodnost zvoleného komparátoru kryoprecipitát, podmínky úhrady Haemate a Wilate nebo postup používaný v klinické praxi, tj. vše ve vztahu k podkladům a závěrům z posouzení farmakoekonomického hodnocení, tak k tomu ministerstvo uvádí následující. Dle 39b odst. 10 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že: Léčivému přípravku nebo potravině pro zvláštní lékařské účely lze i bez návrhu stanovit podmínky úhrady a) vyžadují-li to odborná hlediska nebo hlediska bezpečnosti spojená s léčbou tímto léčivým přípravkem nebo potravinou pro zvláštní lékařské účely, b) jestliže z dosaženého poznání v rámci výzkumu nebo použití léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely v praxi vyplývá, že léčivý přípravek nebo potravina pro zvláštní lékařské účely má významnou terapeutickou hodnotu právě pro určité skupiny pacientů, určité indikace, nebo za určitých podmínek klinické praxe, c) jestliže to je nezbytné k zajištění účelného a hospodárného používání léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely, d) jde-li o vysoce nákladnou léčbu, jejíž náklady na rok představují alespoň jednu desetinu hrubého domácího produktu připadajícího na 1 osobu v České republice za uplynulý kalendářní rok, e) v případech, kdy příslušné omezení existuje a je uplatňováno v zemích referenčního koše, popřípadě v dalších členských státech Evropské unie. Toto ustanovení definuje pravidla pro stanovení podmínek úhrady. V žádosti, č. j. sukl149659/2014, žadatel Octapharma (IP) Ltd. uvedl na straně 6, v části pojmenované indikace v SPC, pro které je navrhována základní úhrada: Von Willebrandova choroba (VWD) Prevence a léčba krvácivých stavů nebo krvácení při operacích u von Willebrandovy choroby, jestliže léčba samotným desmopresinem (DDAVP) je neúčinná nebo kontraindikována. Léčivý přípravek Wilate má dle napadeného rozhodnutí tyto podmínky úhrady: A,E/HEM Ministerstvo zdravotnictví 12

13 P: Přípravek je hrazen v prevenci a léčbě krvácivých stavů nebo krvácení při chirurgickém zákroku u nemocných s von Willebrandovou chorobou, jestliže samotná léčba desmopressinem je neúčinná, kontraindikována nebo nedostupná. Léčivý přípravek Haemate měl dle vyhlášky č. 63/2007 Sb., o úhradách léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, a to dle přílohy č. 1, řádek 42 a následující, ke dni vydání napadeného rozhodnutí tyto podmínky úhrady: B P: Koagulační faktor VIII předepisuje hematolog: 1) v prevenci a léčbě krvácivých stavů u nemocných s vrozeným či získaným nedostatkem faktoru VIII, 2) u nemocných s výskytem inhibitoru proti faktoru VIII v nízkém titru (do 5 Bethesda jednotek), 3) u nemocných s prokázanými opakovanými těžkými alergickými reakcemi na vysoce čištěné přípravky s obsahem faktoru VIII či při absolutní nesnášenlivosti těchto přípravků je indikován koagulační faktor VIII rekombinantní. Co se týče komparátoru pro nákladovou efektivitu, tak dle 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. musí být za komparátor do analýzy nákladové efektivity zvolen takový terapeutický postup hrazený z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý, tzn. za takový komparátor je možné považovat léčivý přípravek, který má stanovenou úhradu z prostředků veřejného zdravotného pojištění v požadované indikaci, a to na základě pravomocného rozhodnutí. Ministerstvo neuvádí další úvahy k dílčím námitkám na vhodnost zvoleného komparátoru kryoprecipitát, podmínky úhrady Haemate a Wilate nebo postup používaný v klinické praxi, protože Ústav v tomto předmětném správním řízení nezhodnotil předložené farmakoekonomické hodnocení v takovém rozsahu, aby se dala přezkoumat vhodnost zvoleného komparátoru, případně správnost stanovených podmínek úhrady nebo postup používaný v klinické praxi. V. Závěr Odvolací orgán souhlasí s odvolatelem, že v předmětném správním řízení mělo být zhodnoceno farmakoekonomické hodnocení, což Ústav v tomto předmětném správním řízení dostatečně neprovedl, a proto shledává jeho námitku v tomto rozsahu důvodnou. Při zkoumání, zdali je napadené rozhodnutí a jemu předcházející správní řízení v souladu s právními předpisy a se zásadami zákonně vedeného řízení, ministerstvo shledává, že se Ministerstvo zdravotnictví 13

14 Ústav v předmětném správním řízení dopustil pochybení, která způsobila nezákonnost napadeného rozhodnutí. Na základě všech výše uvedených skutečností bylo rozhodnuto tak, jak je uvedeno ve výroku tohoto rozhodnutí. P o u č e n í : Proti tomuto rozhodnutí se nelze podle ustanovení 91 odst. 1 správního řádu dále odvolat. OTISK ÚŘEDNÍHO RAZÍTKA PharmDr. Alena Tomášková v. r. ředitelka odboru farmacie Ministerstvo zdravotnictví 14