STÁTNÍ ÚSTAV Šrobárova 48 Telefon: PRO KONTROLU LÉČIV Praha 10 Fax: Web:

Transkript

1 STÁTNÍ ÚSTAV Šrobárova 48 Telefon: PRO KONTROLU LÉČIV Praha 10 Fax: Web: Sp. zn.: SUKLS95293/2014 Vyřizuje/linka: Mgr. Eva Forgáčová Datum: Č. j. sukl206730/2014 Vyvěšeno dne: R O Z H O D N U T Í Státní ústav pro kontrolu léčiv, se sídlem v Praze 10, Šrobárova 48, (dále jen Ústav ), jako správní orgán příslušný na základě ustanovení 15 odst. 9 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o veřejném zdravotním pojištění ), ve správním řízení provedeném v souladu s ustanoveními 39g, 39h a 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění a s ustanoveními 67, 140 a 144 zákona č. 500/2004 Sb., správní řád, ve znění pozdějších předpisů (dále jen správní řád ) rozhodl t a k t o: Ústav ve společném řízení o změně výše a podmínek úhrady potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ) náležejících do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin), tj.: Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM 1. Stanovuje na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. f) a dle ustanovení 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění pro referenční skupinu č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) základní úhradu ve výši 168,6166 Kč za obvyklou denní terapeutickou dávku (dále jen ODTD ). Tento výrok rozhodnutí je ve smyslu ustanovení 140 odst. 2 a 7 správního řádu podmiňujícím výrokem ke všem dalším výrokům uvedeným v tomto rozhodnutí, tj. k výroku č. 2, který je ve vztahu k tomuto výroku výrokem navazujícím. 2. Na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění zařazuje potravinu pro zvláštní lékařské účely F-CAU N/ Strana 1 (celkem 17)

2 Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) dle vyhlášky č. 384/2007 Sb., o seznamu referenčních skupin, ve znění pozdějších předpisů (dále jen vyhláška č. 384/2007 Sb. ) a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění mění dosavadní výši úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely tak, že nově činí 2859,00 Kč a na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a dle ustanovení 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovení 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb., kterou se provádějí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění (dále jen vyhláška č. 376/2011 Sb. ) nemění dosavadní podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely, které zůstávají stanoveny takto: S / J4 P: Definované směsi aminokyselin pro kojence do 1 roku bez tyrosinu a fenylalaninu jsou hrazeny kojencům od narození do 12 měsíců věku při prokázané tyrosinémii. Ústav takto rozhodl ve správním řízení vedeném pod sp. zn. SUKLS95293/2014, s těmito účastníky řízení: Nutricia, a. s. IČ: Na Hřebenech II 1718/10, Praha 4 Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, IČ: Jeremenkova 11, Ostrava - Vítkovice Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň Oborová zdravotní pojišťovna zaměstnanců bank, pojišťoven a stavebnictví, IČ: Roškotova 1225/1, Praha 4 Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň F-CAU N/ Strana 2 (celkem 17)

3 Revírní bratrská pokladna, zdravotní pojišťovna, IČ: Michálkovická 967/108, Slezská Ostrava Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň Vojenská zdravotní pojišťovna České republiky, IČ: Drahobejlova 1404/4, Praha 9 Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky, IČ: Orlická 2020/4, Praha 3 Zaměstnanecká pojišťovna Škoda, IČ: Husova 302, Mladá Boleslav Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra České republiky, IČ: Kodaňská 1441/46, Praha 10 Zastoupena: Ing. Marcela Malinová Polní 331, Hostouň Toto rozhodnutí je v souladu s ustanovením 39h odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění vykonatelné vydáním nejbližšího následujícího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění za předpokladu, že nabude právní moci do 15. dne kalendářního měsíce včetně. Pokud nabude právní moci po 15. dni kalendářního měsíce, je vykonatelné vydáním druhého nejbližšího seznamu podle ustanovení 39n odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. F-CAU N/ Strana 3 (celkem 17)

4 Odvolání proti předmětnému rozhodnutí nemá odkladný účinek. Bude-li toto rozhodnutí napadeno odvoláním, je předběžně vykonatelné obdobně podle 39h odst. 4 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Odůvodnění: Dne Ústav z moci úřední v rámci revize systému úhrad ve smyslu ustanovení 39l zákona o veřejném zdravotním pojištění zahájil správní řízení sp. zn. SUKLS95293/2014 o změně výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění potravin pro zvláštní lékařské účely náležejících do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin). Správní řízení bylo zahájeno v souladu s ustanovením 39g odst. 7 zákona o veřejném zdravotním pojištění podle ustanovení 144 odst. 2 správního řádu uplynutím lhůty v délce 15 dnů stanovené ve veřejné vyhlášce č. j. sukl95306/2014 vyvěšené na úřední desce Ústavu dne a zároveň Ústav tímto v souladu s ustanovením 144 odst. 6 správního řádu doručil všem účastníkům řízení oznámení o zahájení tohoto správního řízení. Správní řízení bylo zahájeno ve věci změny výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění těchto potravin pro zvláštní lékařské účely: Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM Správní řízení bylo vedeno podle ustanovení 140 správního řádu jako společné pro celou skupinu potravin pro zvláštní lékařské účely zařazených do výše uvedené skupiny potravin pro zvláštní lékařské účely. Podmínky pro vedení společného řízení byly v tomto případě dány, jednotlivá řízení spolu věcně souvisejí, neboť ustanovení 39c odst. 1 věty čtvrté zákona o veřejném zdravotním pojištění stanoví, že referenční skupiny jsou skupiny léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Samo toto ustanovení deklaruje, že na léčivé přípravky zařazené do jedné skupiny [ať již tato skupina odpovídá referenční skupině stanovené vyhláškou č. 384/2007 Sb. (dále též referenční skupina ), či jde o skupinu v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků, která ve vyhlášce č. 384/2007 Sb. uvedena není (dále též skupina v zásadě zaměnitelných přípravků )], má být nahlíženo pro potřeby stanovování výší a podmínek úhrad obdobně. Skupině přípravků je ve správním řízení stanovena základní úhrada, která je pro všechny léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny či skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků shodná a je základem pro stanovení úhrady konkrétního léčivého přípravku. Stanovení základní úhrady je tak základním stavebním kamenem správních řízení o stanovování a změnách výše a podmínek úhrady léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s léčivými přípravky zařazenými do této jedné konkrétní skupiny léčivých přípravků. Toto platí i pro potraviny pro zvláštní lékařské účely. Společnému řízení dále nebránila povaha věci, ani účel řízení anebo ochrana práv nebo oprávněných zájmů účastníků. F-CAU N/ Strana 4 (celkem 17)

5 Ústav ve správním řízení po shromáždění veškerých podkladů, shrnul výsledky zjišťování do návrhu hodnotící zprávy. Účastníci řízení byli v souladu s ustanovením 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění oprávněni navrhovat důkazy a činit jiné návrhy v průběhu 15 dnů ode dne zahájení řízení. Dne byly do spisu vloženy cenové reference a podklady pro stanovení základní úhrady pod č. j. sukl109255/2014. Dne Ústav usnesením č. j. sukl109272/2014 prodloužil lhůtu pro navrhování důkazů a činění jiných návrhů do z důvodu pozdějšího založení cenových referencí do spisu. V této lhůtě neobdržel Ústav žádná podání účastníků řízení. Dne Ústav obdržel plné moci udělené jednotlivými členy Svazu zdravotních pojišťoven výše uvedenému zaměstnanci Svazu zdravotních pojišťoven, Ing. Marcele Malinové, a to ve stejném rozsahu jako původní plné moci, platné od na dobu neurčitou. Vzhledem k této skutečnosti budou úkony ve správním řízení činěny vůči Ing. Marcele Malinové jako oprávněnému zástupci výše uvedených subjektů. V návaznosti na to byly uvedené plné moci vloženy do spisu. Dne Ústav vložil do spisu finální hodnotící zprávu, ukončil shromažďování podkladů pro rozhodnutí a o této skutečnosti informoval všechny účastníky řízení prostřednictvím sdělení č. j. sukl133751/2014 ze dne Současně byli účastníci řízení informováni, že v souladu s ustanovením 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění jsou oprávněni vyjádřit se k podkladům pro rozhodnutí ve lhůtě 10 dnů ode dne doručení předmětného sdělení. Z důvodu technické chyby úřední desky však výše uvedená písemnost č. j. sukl133751/2014 byla vyvěšena až dne a obsahově tak nesouhlasila s právním úkonem vyvěšení na úřední desku ve smyslu ustanovení 25 odst. 2 správního řádu. Vzhledem na tuto skutečnost Ústav dne stáhl výše uvedenou písemnost č. j. sukl133751/2014 ze své úřední desky a nově ji vyvěsil na úřední desku pod č. j. sukl135172/2014. Ve stanovené lhůtě k vyjádření k podkladům pro rozhodnutí Ústav neobdržel žádná podání účastníků řízení. Dne Ústav obdržel odborné stanovisko České pediatrické společnosti, která ve svém vyjádření uvádí, že souhlasí s preskripčním omezením na S/J4, neboť léčbu novorozenců a kojenců s hereditární tyrosinemií je nutno pečlivě monitorovat v Národním metabolickém centru VFN. Ústav vzal souhlasné stanovisko této odborné společnosti na vědomí. Dne Ústav obdržel návrh účastníka řízení společnosti Nutricia a.s., se sídlem Praha 4, Na Hřebenech II 1718/10, IČ: (dále jen Nutricia ) na snížení jádrové úhrady potraviny pro zvláštní lékařské účely MILUPA TYR 1 POR SOL 1x500 g kód SÚKL na 2859,00 Kč. Tuto změnu jádrové úhrady Nutricia odůvodňuje snížením dopadu na finanční prostředky veřejného zdravotního pojištění. F-CAU N/ Strana 5 (celkem 17)

6 Ústav žádost o snížení úhrady za balení posuzované PZLÚ zohlednil při stanovení základní úhrady za balení. Vzhledem k tomu, že návrh předložený dovozcem je nižší, než základní jádrová úhrada stanovená Ústavem postupem dle ustanovení 39c odstavce 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění (viz. níže), Ústav tedy při stanovení základní jádrové úhrady posuzované PZLÚ postupoval v souladu s ustanovením 39g odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav stanovil základní jádrovou úhradu za balení PZLÚ ve výši návrhu dovozce. Dne Ústav vložil do spisu druhou finální hodnotící zprávu, ukončil shromažďování podkladů pro rozhodnutí a o této skutečnosti informoval všechny účastníky řízení prostřednictvím sdělení č. j. sukl175084/2014 ze dne Současně byli účastníci řízení informováni, že v souladu s ustanovením 39g odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění jsou oprávněni vyjádřit se k podkladům pro rozhodnutí ve lhůtě 10 dnů ode dne doručení předmětného sdělení. V této době neobdržel Ústav žádná podání účastníků řízení. Ústav při rozhodování vycházel zejména z následujících podkladů: 1. Příbalová informace přípravku MILUPA TYR 1, dostupné z: 2. Laet C., et al, RECOMMENDATIONS FOR THE MANAGEMENT OF TYROSINAEMIA TYPE 1, Orphanet sournal of rare disease, 2013, dostupné z: 3. TYROSINEMIA TYPE 2, ORPAHNET, dostupné z: emia&disease_disease_search_diseasetype=pat&disease(s)/group of diseases=tyrosinemia- type-2--oculocutaneous-tyrosinemia-&title=tyrosinemia-type-2--oculocutaneous-tyrosinemia- &search=disease_search_simple 4. TYROSINEMIA TYPE 3, Orpanet, dostupné z: nemia&disease_disease_search_diseasetype=pat&disease(s)/group of diseases=tyrosinemia- type-3--tyrosinemia-due-to-4-hydroxyphenylpyruvate-dioxygenase-deficiency- &title=tyrosinemia-type-3--tyrosinemia-due-to-4-hydroxyphenylpyruvate-dioxygenasedeficiency-&search=disease_search_simple 5. Databáze registrovaných léčivých přípravků, SLP a PZLÚ [online], SPC přípravku ORFADIN. Česká republika: SÚKL, Dostupný z www: 6. ROZHODNUTÍ č. j. sukl167631/2011, sp. zn. SUKLS126810/2010, které nabylo právní moci dne Doporučené denní výživové látky, dostupné z: 8. NÁRODNÍ SDRUŽENÍ PKU A JINÝCH DĚDIČNÝCH METABOLICKÝCH PORUCH, TYROSINÉMIE, dostupné z: 9. Dokument nazvaný Příloha2_Sk188_1q2014 (01.06) N.pdf vložený do spisu dne F-CAU N/ Strana 6 (celkem 17)

7 10. Dokument nazvaný FU-SUKLS95293_2014-1Q2014-rs_107_20.pdf vložený do spisu dne Ústav vzal v úvahu všechny skutečnosti shromážděné v průběhu správního řízení, a to: Charakteristika potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ) v rámci referenční skupiny Do referenční skupiny č. 107/20 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) jsou dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. zařazeny následující PZLÚ: Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu (g) bílkovin/balení MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM 237,00 Dle příbalové informace posuzované PZLÚ se jedná o přípravek obsahující směs aminokyselin bez fenylalaninu a tyrosinu, se sacharidy, vitamíny, minerálními látkami, stopovými prvky. Je určena k dietnímu postupu při tyrosinémii u kojenců od narození do 1 roku věku. PZLÚ nahrazuje příslušná množství aminokyselin a ostatních výživových látek a svým složením pomáhá vyrovnávat nedostatek těchto živin vznikající z omezeného příjmu přirozené výživy při dietní léčbě kojenců s tyrosinémií. Výživa kojence musí být doplněna i o jiný zdroj bílkovin (mateřské mléko, vhodnou kojeneckou výživu), aby byl doplněn tyrosin a fenylalanin pro zajištění syntézy bílkovin, tekutiny a obecné nutriční požadavky kojence v množství stanoveném lékařem (1). Hereditární tyrosinémie je skupina vrozených poruch metabolismu aminokyseliny tyrosinu s autozomálně recesivní dědičností. Na základě odlišných defektních enzymů se klasifikují tři základní typy. Tyrosinémie typ 1. je způsobena poruchou aktivity enzymu fumarylacetoacetáthydrolázy (FAH), podílejícího se v organismu na přeměně aminokyseliny fumarylacetoacetátu na fumarát a acetoacetát, jedná se o poslední enzym v katabolické cestě tyrosinu. V organismu se hromadí toxické látky maleylacetoacetát (MAA) a fumarylacetoacetát (FAA), které působí toxicky na buňky, v nichž dochází k metabolické přeměně tyrosinu (játra, proximální tubuly ledvin) a sekundárně vedou k nedostatku dalších jaterních enzymů. Výsledem je vznik hypertyrosinémie a hypermethioninémie. MAA a FAA jsou však dále metabolizovány na hepatotoxické a karcinogenní sukcinylacetoacetát a sukcinylaceton, které jsou zodpovědné za neuropalotogické projevy. Sukcinylaceton inhibuje látkovou výměnu syntézy porfyrinu, vedoucí k akumulaci 5-aminolevulinátu. Podle fenotypu (v závislosti na zbytkové aktivitě enzymu) rozlišuje tři základní typy: - Akutní: manifestuje se u dětí mladších 6-ti měsíců, obvykle již v prvních dnech života (průjmy, zvracení, horečka, progresivní jaterní postižení vedoucí a akutnímu jaternímu selhání). - Subakutní: projevuje se mezi měsícem života s příznaky těžkého jaterního postižení, koagulačními poruchami, s progresí jaterní cirhózy až hepatocelulárního karcinomu, poškození ledvin a neurologické postižení - Chronické: příznaky se objeví až po 1. roce života a rozvíjí se postupně (2). Tyrosinémie II. typu (okulokutánní) je způsobena deficitem jaterní cytosolové aminotransferázy tyrosinu v játrech, ledvninách a mozku. Tento enzym katalyzuje reverzibilní transaminaci tyrosinu na 4- F-CAU N/ Strana 7 (celkem 17)

8 hydroxyfenylpyruvát. Následkem nízké nebo nulové aktivity je zvýšená hladina tyrosinu v plazmě a cerebrospinální tekutině. Charakteristicky se projevuje očními a kožními lézemi, neurologickými komplikacemi s opožděným psychomotorickým vývojem (3). Tyrosinémie III. Typu (velmi vzácná) je způsobena defektem enzymu 4-hydroxyfenylpyruvátdioxygenázy (játra, ledviny). V organismu se hromadí tyrosin, 4-hydroxyfenylpyruvát a další metabolity, které mají za následek mentální retardaci, křeče, poruchy koordinace a neurologické postižení (4). Všichni pacienti s tyrosinémií musejí být pečlivě sledování, protože i přes léčbu je zde závažné riziko vývoje hepatocelulárního karcinomu. Základem léčby je podávání nitisinonu (léčivý přípravek ORFADIN) spolu s dietním omezením tyrosinu a fenylalaninu. Léčba by měla být zahájena ihned po stanovení diagnózy. Nitisinon je kompetitivní inhibitor dioxygenázy 4-hydroxyfenylpyruvátu, enzymu, který předchází hydrolázu fumarylacetoacetátu v katabolické tyrosinové látkové výměně. Tím, že inhibuje normální katabolismus tyrosinu u pacientů s HT-1, nitisinon brání akumulaci toxických meziproduktů maleylacetoacetátu a fumarylacetoacetátu. Léčba všech genotypů nemoci by se měla zahájit co nejdříve, aby se zvýšila celková doba přežití a předešlo se komplikacím, jako je selhání jater, rakovina jater a ledvinové choroby (5). Farmakologická léčba musí být doplněna nízkobílkovinnou dietou s kontrolovaným příjmem fenylalaninu a tyrosinu. Cílem je dosáhnout požadovaných koncentrací tyrosinu a fenylalaninu v plazmě a snížit hladiny škodlivých meziproduktů v plazmě. Příjem přirozené stravy je velmi individuální, závisí na plazmatických koncentracích aminokyselin a individuální toleranci pacienta. Pro zabezpečení potřebné dávky energie, bílkovin, tuků a dalších výživových složek, aby byl vyrovnán deficit živin daný nízkobílkovinnou dietou, musí pacienti doplňovat svoji stavu o příjem PZLÚ s definovaným množstvím esenciálních aminokyselin bez fenylalaninu a tyrosinu. V případě kojenců je možné podat definované směsi aminokyselin tj. PZLÚ z referenční skupiny č. 107/20, která musí být doplněna o jiné zdroje bílkovin a dalších živin jako je mateřské mléko nebo vhodná kojenecká strava, aby byl zajištěn optimální vývoj rostoucího organismu. Referenční indikací posuzované PZLÚ je vzhledem k výše uvedenému dietní postup při prokázané tyrosinémii u pacientů do 1 roku věku. Charakteristiku PZLÚ nezařazených do referenční skupiny Nebyla nalezena terapie v zásadě zaměnitelná, s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a s obdobným klinickým využitím. Vzhledem k terapeutickému použití u kojenců do 1 roku a s tím souvisejícím speciálním složením, které je přizpůsobeno výživě kojenců není posuzovaná PZLÚ terapeuticky zaměnitelná s PZLÚ z referenční skupiny č. 107/21 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty nad 1 rok věku, které mají složení přizpůsobené vyšším věkovým kategoriím (jiné poměrné zastoupení aminokyselin, vitamínů a stopových prvků). PZLÚ z referenční skupiny č. 107/20 zároveň nejsou zaměnitelné s PZLÚ z referenční skupiny č. 107/19, protože nesplňují požadavky na kompletní kojeneckou výživu, protože neobsahují tuky, především esenciální mastné kyseliny a vlákninu. Stanovení ODTD F-CAU N/ Strana 8 (celkem 17)

9 Obvyklá denní terapeutická dávka (ODTD) v referenční skupině č. 107/20 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) byla stanovena pravomocně v předchozím revizním správním řízení sp. zn. SUKLS126810/2010 (6) ve výši 12,5g bílkovin přijatých formou dietních doplňků bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku. Dávkování posuzovaných PZLÚ je vysoce individuální, závisí na věku, tělesné hmotnosti, klinickém stavu a individuální toleranci bílkovin. Ústav při stanovení ODTD vyšel z doporučeného denního příjmu bílkovin z potravy pro děti do 1 roku, který činí 2,1g/kg/den (7). U pacientů s dědičnými metabolickými poruchami je tento příjem redukován v závislosti na individuální snášenlivosti. Tolerance množství podávané přirozené bílkoviny se velmi liší mezi pacienty (0,6-1,5g/kg/den). Této toleranci pak odpovídá dávka aminokyselinového preparátu (cca 1-1,5g/kg/den), průměrně 1,25g/kg/den při průměrné hmotnosti kojence v jednom roce věku 10 kg. (8). Dle ustanovení 15 odst. 8 vyhlášky č. 376/2011 Sb. se ODTD v rámci revize úhrad změní, je-li ve správním řízení prokázáno, že obvyklé dávkování v běžné klinické praxi je odlišné od ODTD stanovené v předchozí revizi úhrad. Ústav ze své vlastní činnosti nenalezl nové důkazy o dávkování v klinické praxi definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu u pacientů do 1 roku věku. Jelikož nebylo prokázáno, že obvyklé dávkování v běžné klinické praxi je odlišné od ODTD stanovené v předchozí revizi úhrad, výše ODTD se v souladu s ustanovením 15 odst. 8 vyhlášky č. 376/2011 Sb. nemění a zůstává stanovena pro PZLÚ s obsahem definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku v referenční indikaci dietní postup při prokázané tyrosinémii u pacientů do 1 roku věna na 12,5 g bílkovin přijatých formou PZLÚ z referenční skupiny č. 107/20. Zařazení léčivých látek do skupin podle přílohy 2 Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) náleží do skupiny č Definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu, přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění na základě svého složení, které následně určuje použití v klinické praxi u kojenců s tyrosinémií. Skupina přílohy 2 ATC Léčivá látka č. 188 Definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu V06XX přípravky enterální výživy, které obsahují definovanou směs aminokyselin bez fenylalaninu, které náleží do referenčních skupin č. 107/1 definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu (práškové formy), č. 107/2 - definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu s obsahem sacharidů a tuků pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy), č. 107/3 - definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu pro těhotné, č. 107/4 - definované směsi aminokyselin F-CAU N/ Strana 9 (celkem 17)

10 bez fenylalaninu (dávkované formy) č. 107/5 - definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu (dávkované formy tekuté), č. 107/19 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu se sacharidy a tuky pro pacienty do 1 roku věku, č. 107/20 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy), č. 107/21 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty nad 1 rok (práškové formy) a definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu určené pro batolata a malé děti Maximální cena Ústav v tomto řízení neposuzuje změnu maximální ceny. Stanovení podmínek úhrady Stávající podmínky úhrady: Posuzované potraviny pro zvláštní lékařské účely mají v současné době stanoveny tyto podmínky úhrady: S / J4 P: Definované směsi aminokyselin pro děti do 1 roku bez tyrosinu a fenylalaninu předepisuje lékař centra pro léčbu dědičných poruch metabolismu dětem od narození do 12 měsíců věku. Stanovené podmínky úhrady: Ústav posoudil možnost stanovení podmínek úhrady posuzovaných potravin pro zvláštní lékařské účely v souladu s ustanovením 39b zákona o veřejném zdravotním pojištění. Farmakologické vlastnosti uvedených potravin pro zvláštní lékařské účely vyžadují aplikaci ustanovení 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovení 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky 376/2011 Sb., a proto jim Ústav stanovuje tyto podmínky úhrady: S / J4 P: Definované směsi aminokyselin pro kojence do 1 roku bez tyrosinu a fenylalaninu jsou hrazeny kojencům od narození do 12 měsíců věku při prokázané tyrosinémii. Odůvodnění: Předmětná PZLÚ je určena k dietnímu postupu při hereditární tyrosinémii kojenců do 1 roku věku. Diagnostika a terapie této dědičné metabolické poruchy je prováděna na specializovaných F-CAU N/ Strana 10 (celkem 17)

11 pracovištích pro léčbu dědičných poruch metabolizmu. Na těchto pracovištích je přítomen vysoce odborný personál, který zajišťuje komplexní péči o pacienty s vrozenými poruchami metabolismu - biochemické, enzymologické a genetické vyšetření, diagnostiku, léčbu, genetické poradenství, nutriční poradenství, psychologickou péči. Takový komplexní přístup k léčbě pacientů s dědičnými metabolickými nemocemi nemohou zajistit běžná ambulantní zdravotnická zařízení. Z toho důvodu je předepisování omezeno pouze na lékaře center pro léčbu dědičných poruch metabolismu. Takto stanovené preskripční omezení reflektuje současnou reálnou klinickou praxi v problematice řešení dědičných metabolických poruch. Stanovenými podmínkami úhrady je zajištěno účelné a hospodárné použití předmětných potravin pro zvláštní lékařské účely. Indikační omezení pak specifikuje skupinu pacientů, kterým bude léčba hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění v souladu s ustanovením 34 odst. 1 písm. b) vyhlášky č. 376/2011 Sb. Stanovené indikační omezení je v souladu s údaji na etiketě předmětné PZLÚ i s dalšími odbornými podklady, které jsou ve spisovém materiálu (1,2,3,4). K výroku 1. Ústav stanovil pro referenční skupinu č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) základní úhradu ve výši 168,6166 Kč za ODTD na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. f) a dle ustanovení 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Potraviny pro zvláštní lékařské účely zařazené do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) jsou v zásadě terapeuticky zaměnitelné s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Při stanovení základní úhrady referenční skupiny postupoval Ústav v souladu s ustanovením 39c odst. 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Potraviny pro zvláštní lékařské účely nepodléhají dle ustanovení 77 odst. 1 písm. f) zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen zákon o léčivech") povinnosti hlášení distributorů. Z tohoto důvodu Ústav do cenové reference pro stanovení základní úhrady zařadil všechny přípravky uvedené v seznamu hrazených přípravků SCAU140601, které náleží do posuzované referenční skupiny. Od cen PZLÚ zjištěných v zahraničí byly odečteny případné národní daně a obchodní přirážky. Takto získané ceny výrobce v národní měně byly přepočítány na CZK čtvrtletním průměrem kurzu devizového trhu vyhlášeným Českou národní bankou za kalendářní čtvrtletí předcházející rozhodnému období podle ustanovení 11 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Obvyklé denní terapeutické dávky byly stanoveny způsobem popsaným v části stanovení ODTD. Ceny výrobce léčivých přípravků o síle v rámci intervalu (tj. polovina až dvojnásobek síly výchozí pro ODTD) byly vyděleny počtem ODTD v balení. V případě sil určených výhradně k titraci, u přípravků F-CAU N/ Strana 11 (celkem 17)

12 dávkovaných podle tělesných parametrů, u PZLÚ, přípravků s flat price a u parenterálních lékových forem, u kterých se k aplikaci nespotřebuje celý obsah léčivé látky v balení nebo je k aplikaci využito vyššího počtu balení přípravku, byly počtem ODTD v balení vyděleny všechny zjištěné ceny. Následně byl vybrán přípravek s nejnižší cenou připadající na obvyklou denní terapeutickou dávku (zaokrouhlenou na 4 desetinná místa matematicky) referenční přípravek. Referenčním přípravkem je MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM obchodovaný v České republice. Léčivá látka ODTD PZLÚ Síla Velikost balení Definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenalalaninu pro pacienty do 1 roku 12,5 g MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM Cena výrobce Počet ODTD/balení 1 g 237 g 3196,97 Kč 18, Základní úhrada za jednotku lékové formy definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenalalaninu pro pacienty do 1 roku (ODTD 12,5 g) Frekvence dávkování: 1x denně 12,5 g (ODTD) 168,6166 Kč (3196,97 Kč/18, ) 1 g 13,4893 Kč (168,6166 Kč/12,5*1) Při stanovení úhrady na základě nejnižší ceny za ODTD zjištěné v EU bude zajištěna plná úhrada alespoň jednoho přípravku náležejícího do předmětné referenční skupiny. Jedná se o přípravek MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM. Ústav posoudil možnost navýšení základní úhrady ve veřejném zájmu s ohledem především na zajištění kvality a dostupnosti poskytování přípravků a shledal, že zákonné podmínky pro navýšení úhrady s ohledem na veřejný zájem (ustanovení 16 odst. 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb.) nejsou splněny. Vzhledem k tomu, že Ústav nenalezl aspoň tři ceny referenčního přípravku, není možné rozhodnout o výši odchylky dle ustanovení 16 odst. 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Proto Ústav úhradu s ohledem na uvedené ustanovení neupravil. Jelikož Ústav neobdržel souhlas všech zdravotních pojišťoven se zvýšením úhrady ve veřejném zájmu, Ústav základní úhradu podle ustanovení 16 odst. 1 vyhlášky č. 376/2011 Sb. neupravil. Potraviny pro zvláštní lékařské účely patřící do referenční skupiny číslo 107/20 jsou zařazeny do skupiny číslo 188 přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění (definované směsi aminokyselin bez fenylalaninu). V této skupině je zajištěn aspoň jeden plně hrazený dostupný přípravek se silou v rámci intervalu. Jedná se například o P-AM MATERNAL POR SOL 1X500GM. Proto Ústav nepostupoval podle ustanovení 39c odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění. F-CAU N/ Strana 12 (celkem 17)

13 Před vydáním rozhodnutí Ústav ověřil dle SCAU141201, že se cena ani úhrada plně hrazeného přípravku nezměnila a proto je i nadále zachována jeho plná úhrada. Přípravek P-AM MATERNAL POR SOL 1X500GM, kód SÚKL má MFC ve výši 6790,38 Kč a UHR1 ve výši 6790,40 Kč. Základní úhrada: 168,6166 Kč za ODTD Základní úhrada vychází z ceny výrobce přípravku MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM (cena výrobce 3196,97 Kč) obchodovaného v České republice. V České republice byla nalezena maximální cena výrobce. Rozhodné období je vztaženo k datu zahájení správního řízení. Základní úhrada byla vypočtena podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. b) zákona o veřejném zdravotním pojištění, protože nebyla nalezena jiná srovnatelně účinná a nákladově efektivní terapie. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění, protože nebyla dohodnuta nejvyšší cena PZLÚ náležející do posuzované skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků ve veřejném zájmu. Ústav neuplatnil postup stanovení základní úhrady podle ustanovení 39c odstavce 2 písm. d) zákona o veřejném zdravotním pojištění, protože nebyla uzavřena dohoda o úhradě. Informativní přepočet na maximální úhradu pro konečného spotřebitele publikovanou v Seznamu cen a úhrad léčiv: Ústavem vypočtena výše jádrové úhrady za balení PZLÚ MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500G kód (3196,96 Kč) je vyšší než účastníkem řízení Nutricia navrhovaná výše (2859,00 Kč) ze dne , proto Ústav při stanovení výši jádrové úhrady této PZLÚ postupoval v souladu s ustanovením 39g odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu Výše jádrové úhrady za balení návrh dovozce (Kč) Výše úhrady na hodnotu publikovanou v Seznamu cen a úhrad (Kč) MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM 2859,00, ,85 Informativní přepočet úhrady na hodnotu publikovanou v Seznamu cen a úhrad je proveden dle vzorce UHR LP = [JUHR LP x sazba + NÁPOČET / (počet ODTD v balení ref. LP / počet ODTD v balení LP) ] x DPH ze stanoviska Ministerstva zdravotnictví č. j. MZDR73123/2011 vydaného dne F-CAU N/ Strana 13 (celkem 17)

14 Odhad dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění Vzhledem k tomu, že PZLÚ nepodléhají pravidelnému hlášení distributorů a Ústav tak nemá k dispozici přesné spotřeby posuzovaných PZLÚ, Ústav při vyčíslení předpokládaného dopadu na rozpočet vycházel ze srovnání stávající úhrady (dle SCAU140101) a úhrady stanovené v tomto správním řízení. Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu Výše úhrady v SCAU140101(Kč) MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM 3752,48 Při uplatnění úhrady stanovené v tomto správním řízení dojde k nárůstu výše úhrady o cca 5 %. Vzhledem k tomu, že revizi úhrad Ústav zahájil v roce 2014, je jako srovnávací úhrada před začátkem revize brána úhrada uvedená v Seznamu cen a úhrad k Tento postup Ústav uplatňuje konzistentně na všechna správní řízení a tím je zajištěna vzájemná porovnatelnost výstupů Ústavu. Ústav při posouzení dopadu změny úhrady na prostředky veřejného zdravotního pojištění zohledňuje situaci, kdy je cena pro konečného spotřebitele (MFC) nižší než úhrada. Pro situaci, kdy je přípravek reálně obchodován za cenu nižší než je jeho úhrada, počítá Ústav s tím, že pojišťovna takový přípravek reálně uhradí pouze do výše jeho reálné ceny pro konečného spotřebitele. Úprava úhrady oproti základní úhradě včetně stanovení další zvýšené úhrady Úprava úhrady oproti základní úhradě v souladu s vyhláškou č. 376/2011 Sb. nebyla provedena. Úhrada nebyla upravena ani v předchozí revizi. Na základě hodnocení posuzovaných PZLÚ nebyla nalezena specifická indikace ani určitá skupina pacientů, pro které by bylo možné stanovit jednu další zvýšenou úhradu. K výroku 2. Ústav na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. e) a dle ustanovení 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění zařazuje potravinu pro zvláštní lékařské účely Kód SÚKL Název PZLÚ Doplněk názvu MILUPA TYR 1 POR SOL 1X500GM do referenční skupiny č. 107/20 definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) dle vyhlášky č. 384/2007 Sb. Ústav v probíhajícím správním řízení posoudil terapeutickou zaměnitelnost, bezpečnost a klinické využití posuzované PZLÚ v souladu s ustanovením 39c odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Konstatuje, že PZLÚ svými vlastnostmi (viz část terapeutická zaměnitelnost) odpovídá skupině PZLÚ zařazených do referenční skupiny č. 107/20 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin), stanovené vyhláškou č. 384/2007 Sb., a proto uvedenou PZLÚ do referenční skupiny č. 107/20 - definované směsi aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu pro pacienty do 1 roku věku (práškové formy na obsah aminokyselin) zařazuje. F-CAU N/ Strana 14 (celkem 17)

15 Ústav mění dosavadní výši úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. a) zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že nově činí 2859,00 Kč. Jak je uvedeno ve výroku 1. tohoto rozhodnutí, a to na základě skutečností uvedených v odůvodnění tohoto výroku, výše úhrady za balení potraviny pro zvláštní lékařské účely byla stanovena v souladu s ustanovením 39g odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění na základě návrhu účastníka řízení Nutricia (2859,00 Kč), která je nižší než Ústavem vypočtena výše úhrady (3196,95 Kč). Ústav nemění dosavadní podmínky úhrady ze zdravotního pojištění uvedené potraviny pro zvláštní lékařské účely na základě ustanovení 15 odst. 9 písm. b) a dle ustanovení 39b odst. 10 písm. c) zákona o veřejném zdravotním pojištění a ustanovení 34 odst. 1 písm. b) a odst. 2 a ustanovení 39 odst. 1 a 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb., které stanovuje takto: S / J4 P: Definované směsi aminokyselin pro kojence do 1 roku bez tyrosinu a fenylalaninu jsou hrazeny kojencům od narození do 12 měsíců věku při prokázané tyrosinémii. Odůvodnění: Stanovené preskripční omezení reflektuje současnou reálnou klinickou praxi v problematice řešení dědičných metabolických poruch. Stanovenými podmínkami úhrady je zajištěno účelné a hospodárné použití předmětných potravin pro zvláštní lékařské účely. Indikační omezení pak specifikuje skupinu pacientů, které bude léčba hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění v souladu s ustanovením 34 odst. 1 písm. b) vyhlášky č. 376/2011 Sb. Stanovené indikační omezení je v souladu s údaji na etiketě předmětné PZLÚ i s dalšími odbornými podklady, které jsou ve spisovém materiálu. Vzhledem k těmto skutečnostem Ústav rozhodl, jak je uvedeno ve výroku rozhodnutí. Dle ustanovení 39h odst. 4 zákona o veřejném zdravotním pojištění platí, že odvolání proti rozhodnutí v hloubkové nebo zkrácené revizi, rozhodnutí o stanovení maximální ceny nebo rozhodnutí o stanovení výše a podmínek úhrady, jakož i o jejich změně nebo zrušení, a rozklad proti rozhodnutí v přezkumném řízení nemá odkladný účinek. Je-li takové rozhodnutí napadeno odvoláním nebo rozkladem, je předběžně vykonatelné podle odstavce 3 téhož ustanovení obdobně. V případě, že rozhodnutí resp. jeho část bylo napadeno odvoláním, rozhodnutí ačkoli nenabývá právní moci, je tzv. předběžně vykonatelné. Okamžikem předběžné vykonatelnosti rozhodnutí nastávají právní účinky rozhodnutí, tj. od tohoto okamžiku je stanovena nebo změněna maximální cena nebo výše a podmínky úhrady léčivých přípravků bez ohledu na skutečnost, že rozhodnutí bylo napadeno odvoláním. Pro předběžnou vykonatelnost rozhodnutí je rozhodným okamžikem den, v němž mělo předmětné rozhodnutí nabýt právní moci. Jestliže tento den spadá na den v měsíci (včetně), nabývá rozhodnutí předběžné vykonatelnosti vydáním prvního následujícího seznamu. Jestliže tento den připadne na 16. a následující den v měsíci, je rozhodnutí předběžně vykonatelné vydáním druhého následujícího seznamu dle ustanovení 39n odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění. V důsledku F-CAU N/ Strana 15 (celkem 17)

16 této skutečnosti jsou maximální cena nebo výše a podmínky úhrady stanoveny nebo změněny buď k prvnímu dni následujícího měsíce (pokud rozhodnutí mělo nabýt právní moci do 15. dne v měsíci včetně) nebo k prvnímu dni dalšího následujícího měsíce (pokud rozhodnutí mělo nabýt právní moci po 15. dni v měsíci) bez toho aniž by rozhodnutí nabylo právní moci z důvodu jeho napadení odvoláním. V případě, že v odvolacím řízení Ministerstvo zdravotnictví zruší rozhodnutí Ústavu, nastupují v souladu s ustanovením 39h odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění účinky takového zrušujícího rozhodnutí podle odstavce 3 obdobně. Rozhodnou skutečností tedy opět je, zda zrušující rozhodnutí nabylo právní moci do 15. dne kalendářního měsíce včetně, to je pak vykonatelné vydáním nejbližšího následujícího seznamu podle 39n odst. 1 téhož zákona. Pokud nabylo právní moci po 15. dni kalendářního měsíce, je vykonatelné vydáním druhého nejbližšího seznamu podle téhož ustanovení. Rozhodnutí Ústavu je tak zrušeno k 1. dni následujícího nebo druhého následujícího měsíce. Z důvodu ochrany práv nabytých v dobré víře a ochrany veřejného zájmu, stanovil zákonodárce účinky zrušujícího rozhodnutí ve vztahu k přezkoumávanému rozhodnutí ex nunc. Smyslem tohoto ustanovení je šetřit subjektivní práva jak účastníků řízení, tak pacientů. V případě rušení rozhodnutí, jímž byly stanoveny nebo změněny maximální cena resp. výše a podmínky úhrady, je tedy preferována ochrana nabytých práv. Účinky druhoinstančního rozhodnutí nastávají až ode dne jeho vykonatelnosti. Maximální ceny resp. výše a podmínky úhrady předběžně vykonatelné podle následně zrušeného rozhodnutí jsou proto platné od okamžiku předběžné vykonatelnosti rozhodnutí až do prvního dne prvního resp. druhého měsíce následujícího po měsíci, v němž je zrušující rozhodnutí vydáno. Poučení o odvolání Proti tomuto rozhodnutí je možno podat podle ustanovení 81 a násl. správního řádu, u Ústavu odvolání, a to v souladu s ustanovením 83 odst. 1 správního řádu ve lhůtě 15 dnů ode dne jeho doručení. O odvolání rozhoduje Ministerstvo zdravotnictví ČR. Odvolání nemá odkladný účinek. Otisk úředního razítka Mgr. Dana Vosáhlová Vedoucí oddělení koordinace správních řízení Státního ústavu pro kontrolu léčiv v z. Mgr. Jan Strnad v.r. pověřen na základě čl. 6.3 S-001 Aprobačního řádu Státního ústavu pro kontrolu léčiv F-CAU N/ Strana 16 (celkem 17)

17 Toto rozhodnutí nabylo právní moci dnem Vyhotoveno dne Za správnost vyhotovení: Lenka Vtípilová F-CAU N/ Strana 17 (celkem 17)