Advanced Therapies Products Produkty Moderní terapie a výrobní laboratoře. Barbara Kubešová

Transkript

1 Advanced Therapies Products Produkty Moderní terapie a výrobní laboratoře Barbara Kubešová

2 Národní Tkáňové Centrum, a.s. vyvíjí a vyrábí léčivé přípravky pro Advancedtherapiesa zpracovává tkáně a buňky ve špičkové kvalitě vyvíjí nové druhy léčby a zdravotnické materiály, které jsou založeny na mikro a nanotechnologii je českým ale i středoevropským leaderem v oblasti bioimplantologie unikátní společnost, partnerství soukromého sektoru (PrimeCella.s.) a veřejného sektoru (ČR, Ministerstvo zdravotnictví)

3 Rozdělení Advanced Therapies Somatobuněčná terapie Tkáňové inženýrství Genová terapie

4 Klasifikace produktů z buněk Buňky Nemanipulované Manipulované Buněčný transplantát Léčivo

5 Za podstatné manipulace není považováno zejména řezání, rozmělňování, tvarování, odstřeďování, namáčení v antibiotických nebo antimikrobiálních roztocích, sterilizace, ozařování, oddělení, zahušťování nebo čištění buněk, filtrování, lyofilizace, zmrazení, kryokonzervace,

6 Somatobuněčná terapie obsahuje buňky nebo tkáně, které byly předmětem zásadní manipulace, čímž došlo ke změně biologických vlastností nebo fyziologických funkcí pro zamýšlené klinické použití, buňky nebo tkáně, které nejsou určeny k použití pro stejnou základní funkci u příjemce a dárce

7 Tkáňové inženýrství jedná se o léčivé přípravky pro moderní terapii obsahující zdravotnické prostředky a kombinované léčivé přípravky pro moderní terapii.

8 Genová terapie Léčivý přípravek obsahující sekvenci rekombinantní nukleové kyseliny nebo geneticky modifikovaný mikroorganizmus nebo virus LP obsahující geneticky modifikované buňky

9 Legislativa související s léčivem 378/2007 Sb. Zákon o léčivech 228/2008 Vyhláška o registraci léčivých přípravků Nařízení Evropského parlamentu a rady č. 1394/2007 O léčivých přípravcích pro Moderní terapii SÚKL: VYR -36 Čisté prostory

10 VYR-36 Výroba sterilních přípravků musí probíhat v čistých prostorech, přístupných pouze propustmi pro zaměstnance a/nebo pro zařízení a materiály. Musí být do nich přiváděn vzduch přes filtry přiměřené účinnosti.

11 Čisté prostory

12 Jsou rozlišovány 4 třídy Třída A Pracovní prostor pro vysoce rizikové činnosti jako je otevřený systém. Třída B Prostor obklopující prostředí třídy A Třída C Čisté prostory pro provádění méně kritických činností ve výrobě sterilních přípravků Prostor obklopující izolátor Třída D Není považována za aseptické prostředí

13 Třída čistoty B

14 Klasifikace čistých prostor Třída čistoty Maximální přípustný počet částic/m 3 Za klidu Za provozu 0,5 µm 5,0 µm 0,5 µm 5,0 µm A 3 52O 2O 3 52O 2O B OO C D nedefinováno nedefinováno

15 Třída čistoty C

16 Kontrola kvality stejná třída čistoty

17 Náklady Přípravky pro Moderní terapii vyžadují vysoké vstupní nálady na prostory a zařízení (desítky mil.kč) Vysoké náklady na lidské zdroje (náklady na kvalifikovanou osobu 2 mil.kč/rok) Vysoké náklady na zajištění souladu s legislativou (kombinace investice, auditů a personálních nákladů) Vysoké náklady na preklinické, klinické studie a centrální registraci produktu Vysoké provozní náklady (média, energie )

18 Nejčastěji používané buňky pro Moderní terapii Mesenchymální kmenové buňky Chondrocyty Keratinocyty Endoteliální buňky Fibroblasty

19 Mezenchymální kmenové buňky prekurzory nehematopoetickýchtkání (např. svalů, kostí, šlach, ligament, tukových buněk a fibroblastů) - jsou získávány poměrně snadno plastickou adherencí - uchovávají si svou schopnost diferenciace i v průběhu kultivace in vitro - jsou relativně málo imunogenní - jdou snadno zamrazit

20 Mezenchymální kmenové buňky - mohou být kultivovány za speciálních podmínek, které navozují jejich diferenciaci v různé typy buněk - mohou být použity při léčbě širokého spektra nemocí - Ischemie dolních končetin - Infarkt myokardu - Píštěle - Nehojící se rány - Kosmetická/regenerativní medicína

21 Kostní dřeň Pupečníková krev Pupečník Tuková tkáň Periferní krev Embryonální kmenové buňky Vlasové folikuly Spodní vrstvy kůže Dentální alveoly Menstruační krev Zdroje MSC

22 Chondrocyty

23 Chondrograft

24 Keratinocyty

25 Tkáňové inženýrství

26 Nanospider Jediný na světě do čistých prostor výroba buněčných nosičů

27 Význam Přípravky Advanced therapies jsou léčbou budoucnosti, která v této době nastupuje Léčba dosud kauzálně neléčitelných diagnóz Léčba závažných život ohrožujících stavů Regenerativní medicína

28 DĚKUJI ZA POZORNOST