Specifika posuzování onkologických léčiv v České republice. Hambálek J. ČFES Bratislava

Transkript

1 Specifika posuzování onkologických léčiv v České republice Hambálek J. ČFES Bratislava

2 Trochu legislativy na začátek 39b odst. 2 ZoVZP: Při stanovení výše a podmínek úhrady se u léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely posuzují a) jeho terapeutická účinnost a bezpečnost, b) závažnost onemocnění, k jejímuž léčení je určen, c) účastníkem řízení předložené hodnocení nákladové efektivity a dopadu na finanční prostředky zdravotního pojištění způsobeného užíváním léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely, s vyjádřením nákladů na 1 pacienta a odhadovaný počet pacientů léčených za rok, a to v případech stanovení nebo změny výše a podmínek úhrady nebo hloubkové nebo zkrácené revize u léčivých přípravků nebo potravin pro zvláštní lékařské účely, u kterých je požadováno rozšíření podmínek úhrady vedoucí ke zvýšení počtu léčených pacientů, zvýšení úhrady oproti základní úhradě nebo 1 další zvýšená úhrada oproti stávajícímu stavu nebo oproti ostatním léčivým přípravkům nebo potravinám pro zvláštní lékařské účely v referenční skupině, d) veřejný zájem ( 17 odst. 2), e) vhodnost cesty podání, lékové formy, síly a velikost balení, f) obvyklé dávkování, g) nezbytná délka léčby, h) míra součinnosti osoby, které je podáván, i) jeho nahraditelnost jiným léčivým přípravkem nebo potravinou pro zvláštní lékařské účely, hrazenou ze zdravotního pojištění a porovnání jejich cen a stanovených úhrad s cenou posuzovaného léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely, j) předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění, k) doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky zdravotního pojištění.

3 Trochu legislativy na začátek 39c odst. 1: Ústav zařazuje léčivý přípravek v rámci řízení podle 39g do referenční skupiny, pokud se v průběhu řízení neprokáže, že do dané referenční skupiny nenáleží. Úhrada léčivého přípravku se stanoví na základě základní úhrady referenční skupiny, do které byl léčivý přípravek zařazen. Základní úhrada je úhrada pro obvyklou denní terapeutickou dávku léčivých látek obsažených v léčivých přípravcích a je shodná pro celou referenční skupinu. Referenčními skupinami jsou skupiny léčivých přípravků v zásadě terapeuticky zaměnitelných s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím. Seznam referenčních skupin stanoví Ministerstvo zdravotnictví prováděcím právním předpisem

4 Dva základní přístupy hodnocení Přípravek mimo RS Dokládá kompletní hodnocení vč. CEA/BIA Důraz na podrobnější zhodnocení (komplikovanější vstup do systému) Je posuzován ICER/QALY Často nutnost dohod se ZP Většinou nové inovativní LP bez přímé náhrady ve skupině Přípravek v RS Nemusí se hodnotit CEA/BIA Hodnocení je omezeno na posouzení zařazení do RS (rychlejší vstup do systému) Není posuzován ICER/QALY Dohoda se ZP není nutná (i když ZP ji mohou vyžadovat) Přípravek vstupuje do klusteru s přímou alternativou

5 Příklad: Zařazení onkologika do RS karcinom plic 3 TKI: erlotinib, gefitinib a afatinib Indikovány v 1. linii EGFR+ pacientů pokročilého NSCLC 1. vstup erlotinib doložení CEA/BIA (ICER 1,0-1,3 mil. Kč/PFLYG oproti standardní chemoterapii), LP nezařazen do RS 2. vstup gefitinib posouzení komparativních benefitů, postavení v praxi a zařazení do RS úhrada stanovena společnou referencí cen erlotinibu a gefitinibu CEA/BIA hodnoceny, ale bez vlivu na rozhodnutí 3. vstup afatinib posouzení komparativních benefitů, postavení v praxi a zařazení do RS úhrada stanovena společnou referencí cen erlotinibu, gefitinibu a afatinibu Bez hodnocení CEA/BIA Zdroje: SUKLS15430/2014, SUKLS133128/2013, SUKLS89315/2008

6 Zdroj: DP ČOS ČLS JEP, dle SUKLS15430/2014

7 Příklad: Zařazení onkologika do RS karcinom plic Gefitinib Hodnocena nepřímá klinická evidence ve srovnání s erlotinibem (registrační klinické studie) Dále retrospektivní analýza dat v Japonsku Report z registru TULUNG (porovnány 2 soubory pacientů) Pouze naivní srovnání vstupních charakteristik a PFS Afatinib Do té doby neexistovalo přímé srovnání (nyní ano superiorita afatinibu LuxLung 7/8) Nalezena 1 network metaanalýza Liang et. Al In the network meta-analyses, no statistically significant differences in efficacy were found between these four TKIs with respect to all outcome measures. Trend analyses of rank probabilities revealed that the cumulative probabilities of being the most efficacious treatments were (ORR, 1- year PFS, 1-year OS, 2-year OS): erlotinib (51%, 38%, 14%, 19%), gefitinib (1%, 6%, 5%, 16%), afatinib (29%, 27%, 30%, 27%) and icotinib (19%, 29%, NA, NA), respectively. However, afatinib and erlotinib showed significant severer rash and diarrhea compared with gefitinib and icotinib. Zdroje: SUKLS15430/2014, SUKLS133128/2013, SUKLS89315/2008

8 Příklady nezařazení onkologika do RS maligní melanom 2 BRAF inhibitory: vemurafenib a dabrafenib Indikovány v 1. linii pokročilého BRAF+ pokročilého melanomu 1. vstup vemurafenib Hodnocen mimo RS a srovnáván s již hrazeným ipilimumabem (ten vstoupil do systému na podkladě risk-sharingové dohody se ZP) a dakarbazinem CEA/BIA hodnocena: oproti IPI dominantní, ale nejsou známy náklady na IPI; oproti dakarbazinu 2,96 mil. Kč/QALY Jednání se ZP souhlas na podkladě risk sharingu, nedoloženo SÚKL 2. vstup dabrafenib Zatím nevydáno ROZ, hodnocen mimo RS CEA/BIA nebyla hodnocena srovnáván sice s vemurafenibem a ipilimumabem, ale nejsou známy náklady na IPI ani VEM: Hodnocení SÚKL: Vzhledem k tomu, že u hodnocené intervence nelze na základě dostupných dat považovat nákladovou efektivitu za prokázanou, neboť Ústavu není znám obsah ujednání mezi zdravotními pojišťovnami a držiteli rozhodnutí o registraci, nelze bez souhlasu všech účastníků správního řízení stanovit trvalou úhradu z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Zdroje: SUKLS178298/2016, SUKLS474/2016

9 Zdroj: DP ČOS ČLS JEP, Modrá kniha- 22. aktualizace

10 Příklady nezařazení onkologika do RS maligní melanom Porovnání přínosů vemurafenibu a dabrafenibu (dle HZ): Schilling 2014 údaje z klinické praxe, nebyl rozdíl mezi PFS ani OS Nepřímé srovnání BREAK-3 a BRIM-3 nebyl rozdíl mezi PFS ani OS Hodnocení SÚKL: TAFINLAR a ZELBORAF vykazují v indikaci léčby neresekovatelného nebo metastatického maligního melanomu obdobnou účinnost, bezpečnost a obdobné klinické použití. Protože léčivý přípravek ZELBORAF není v současné době hrazen ze zdravotního pojištění (úhrada zatím není pravomocná ani vykonatelná), považuje Ústav zařazení obou přípravků do skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků (BRAF inhibitory) za bezpředmětné. Ústavu je ale známo, že rozhodnutí bylo v případě ZELBORAF vydáno (a bude tak brzy vykonatelné) a v HZ nebylo dvoukolejné posouzení zařazení do RS aplikováno, přestože vlastní HZ dvoukolejná je: Hodnocení SÚKL: V případě, že Ústav obdrží souhlasné vyjádření všech zdravotních pojišťoven se stanovením úhrady, s ohledem existenci smluv o limitaci nákladů na jednotlivé léčivé přípravky, jejichž znění není Ústavu známo, stanoví léčivým přípravkům Tafinlar následující výši a podmínky úhrady Zdroje: SUKLS178298/2016

11 Závěr Současný stav vlivu risk-sharingových dohod na SŘ znemožňuje hodnocení NEF/BIA u nákladné onkologické léčby (neznámé náklady, ale Ústav je po ZP/MAH nechce) Ústav rezignuje na vlastní hodnocení a přenáší odpovědnost na ZP a jednání Ústav částečně porušuje vlastní rozhodovací praxi ohledně zařazování do RS (účelovost?, aby MAH jednal se ZP)

12 Děkuji za pozornost!